UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
特発性肺線維症治療試験における全生存期間の代替エンドポイント

英語
Surrogate Endpoints for Overall Survival in Idiopathic Pulmonary Fibrosis Trials with Medical Interventions

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
特発性肺線維症治療試験における全生存期間の代替エンドポイント

英語
Surrogate Endpoints for Overall Survival in Idiopathic Pulmonary Fibrosis Trials with Medical Interventions

科学的試験名/Scientific Title

日本語
特発性肺線維症治療試験における全生存期間の代替エンドポイント

英語
Surrogate Endpoints for Overall Survival in Idiopathic Pulmonary Fibrosis Trials with Medical Interventions

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
特発性肺線維症治療試験における全生存期間の代替エンドポイント

英語
Surrogate Endpoints for Overall Survival in Idiopathic Pulmonary Fibrosis Trials with Medical Interventions

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
特発性肺線維症

英語
idiopathic pulmonary fibrosis

疾患区分1/Classification by specialty

呼吸器内科学/Pneumology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
本システマティックレビューの目的は、IPF臨床試験で用いられる代替エンドポイントの妥当性を検証し、(i) 増悪ベースのエンドポイント（初回増悪までの時間／増悪フリー生存）と(ii) 複合生存エンドポイント（死亡や予定外入院、生理機能悪化、増悪、肺移植等を含む）のいずれが全生存期間（OS）をより的確に反映・予測するかを明らかにすることである。具体的には、各治療介入で報告されたハザード比 HR_ex と HR_comp を、全死因死亡のハザード比 HR_OS と比較し、OSを最もよく代替する指標を同定する。

英語
The aim of this systematic review is to evaluate the validity of surrogate endpoints in idiopathic pulmonary fibrosis trials by determining which of two endpoint categories better predicts overall survival: (i) exacerbation based endpoints (time to first exacerbation or exacerbation free survival) and (ii) composite survival endpoints (combining death with major clinical events such as hospitalization, physiologic decline, acute exacerbation, or lung transplantation). Specifically, we will assess how the hazard ratios for these endpoints (HR_ex and HR_comp) correlate with the hazard ratio for all cause mortality (HR_OS).

目的2/Basic objectives2

その他/Others

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語
IPF 臨床試験における代替エンドポイントの妥当性を方法論的に検証する。増悪ベース（HR_ex）および複合生存（HR_comp）のハザード比と全生存（HR_OS）との関連を、加重ピアソン相関係数で定量化し、OSを最もよく代替する指標を同定する。

英語
To validate surrogate endpoints in IPF trials. We will quantify how HR_ex and HR_comp correlate with HR_OS using the weighted Pearson correlation coefficient, and identify which endpoint category better predicts overall survival.

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
代替エンドポイント（増悪ベース〔HR_ex〕および複合生存エンドポイント〔HR_comp〕）のハザード比と全生存（HR_OS）のハザード比との関連を表す加重Pearson相関係数（r）。

英語
The weighted Pearson's correlation coefficient (r) between the hazard ratios for surrogate endpoints - exacerbation-based (HR_ex) and composite survival endpoints (HR_comp) - and the hazard ratio for overall survival (HR_OS).

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語

英語

試験の種類/Study type

その他・メタアナリシス等/Others,meta-analysis etc

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

適用なし/Not applicable

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
対象：特発性肺線維症（IPF）患者。

診断確実性：除外基準とはせず、possible / probable / definite IPF は、原研究のデザインが許容する限り 一括して IPF とみなす。

併存症：併存症の有無は不問。

IPAF：膠原病の確定診断がなく、IPF と診断されている 場合は含める。

英語
Population: patients with idiopathic pulmonary fibrosis (IPF).

Diagnostic certainty: possible, probable, or definite IPF will be treated collectively as IPF if permitted by the original study design.

Comorbidities: no restriction; comorbid conditions are not grounds for exclusion.

IPAF: included if diagnosed as IPF and without a confirmed diagnosis of any collagen vascular disease.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
ベースラインで急性増悪が活動性（active/ongoing）の患者を組み入れている研究。

主対象が IPF 以外の間質性肺疾患（例：明らかな膠原病関連間質性肺疾患〔CTD-ILD〕など）の研究。

ヒト以外・小児のみ・非臨床研究など、患者集団として適合しない研究。

英語
Studies that enroll patients with active or ongoing acute exacerbation at baseline.

Studies primarily recruiting non-IPF interstitial lung diseases (e.g., confirmed connective tissue disease-associated ILD).

Non-human, pediatric-only, or non-clinical studies that do not match the target patient population.

目標参加者数/Target sample size

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	信之
ミドルネーム
姓	堀田

英語

名	Nobuyuki
ミドルネーム
姓	Horita

所属組織/Organization

日本語
横浜市立大学附属病院

英語
Yokohama City University Hospital

所属部署/Division name

日本語
呼吸器病学教室

英語
Department of Respiratory Medicine

郵便番号/Zip code

236-0004

住所/Address

日本語
神奈川県横浜市金沢区福浦3-9

英語
3-9 Fukuura, Kanazawa-ku, Yokohama, Kanagawa, Japan

電話/TEL

0457872800

Email/Email

horitano@yokohama-cu.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	信之
ミドルネーム
姓	堀田

英語

名	Nobuyuki
ミドルネーム
姓	Horita

組織名/Organization

日本語
横浜市立大学附属病院

英語
Yokohama City University Hospital

部署名/Division name

日本語
呼吸器病学教室

英語
Department of Respiratory Medicine

郵便番号/Zip code

236-0004

住所/Address

日本語
神奈川県横浜市金沢区福浦3-9

英語
3-9 Fukuura, Kanazawa-ku, Yokohama, Kanagawa, Japan

電話/TEL

0457872800

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

horitano@yokohama-cu.ac.jp

機関名/Institute

日本語
横浜市立大学

英語
Yokohama City University Hospital

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
無し

英語
Nothing

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

自己調達/Self funding

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
横浜市立大学附属病院 呼吸器病学教室

英語
Department of Respiratory Medicine, Yokohama City University Hospital

住所/Address

日本語
神奈川県横浜市金沢区福浦3-9

英語
3-9 Fukuura, Kanazawa-ku, Yokohama, Kanagawa, Japan

電話/Tel

0457872800

Email/Email

horitano@yokohama-cu.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2025

年

11

月

10

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

開始前/Preinitiation

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2025

年

11

月

10

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2025

年

11

月

10

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2027

年

01

月

01

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語
本研究は、特発性肺線維症（IPF）における代替エンドポイントの妥当性を検証するシステマティックレビュー／メタ解析である。対象はIPF患者を組み入れた無作為化比較試験等で、possible／probable／definite IPFを許容する。ベースラインで活動性の急性増悪を有する患者を組み入れた研究は除外する。主要評価項目は、増悪ベース（HR_ex）および複合生存（HR_comp）のハザード比と全生存（HR_OS）のハザード比との加重Pearson相関係数（r）である。感度解析として、（1）増悪ベースの定義別（初回増悪 vs 増悪フリー生存）、（2）HRの調整有無、（3）薬剤／介入カテゴリー別、（4）リスク・オブ・バイアス別を予定する。複合生存イベントは、死亡＋少なくとも2項目（入院、生理機能悪化、増悪、肺移植など）を含むものと標準化する。文献検索はMEDLINE、Embase、CENTRAL、ClinicalTrials.gov、ICTRP等を用い、登録前に個票データは扱わないため倫理審査は不要と判断する。

英語
This is a systematic review and meta-analysis to validate surrogate endpoints in idiopathic pulmonary fibrosis (IPF). We include randomized controlled trials and relevant studies enrolling IPF patients; possible, probable, and definite IPF are allowed if permitted by the original design. Studies enrolling patients with active or ongoing acute exacerbation at baseline are excluded. The primary outcome is the weighted Pearson correlation coefficient (r) between hazard ratios for exacerbation-based endpoints (HR_ex) and composite survival endpoints (HR_comp) and the hazard ratio for overall survival (HR_OS). Planned sensitivity analyses: (1) definition of exacerbation-based endpoints (time to first exacerbation vs exacerbation-free survival), (2) adjusted vs unadjusted HRs, (3) intervention categories, and (4) risk-of-bias strata. Composite survival endpoints are standardized as death plus at least two of the following: hospitalization, physiologic decline, exacerbation, lung transplantation, or similar major events. Sources to be searched include MEDLINE, Embase, CENTRAL, ClinicalTrials.gov, and ICTRP. No individual-level data will be collected; therefore, ethics review is not required.

登録日時/Registered date

2025

年

11

月

10

日

最終更新日/Last modified on

2025

年

11

月

10

日

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https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000068308

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