UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

UMIN試験ID UMIN000059079
受付番号 R000067438
科学的試験名 ムコ多糖症の患者の日常生活上の負担やQOLの実態：インタビュー調査
一般公開日（本登録希望日） 2025/09/16
最終更新日 2025/09/12 20:50:42

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。

基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
ムコ多糖症の患者の日常生活上の負担やQOLの実態：インタビュー調査

英語
The Burden on Daily Life and Quality of Life for Patients with Mucopolysaccharidosis: An Interview Research

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
ムコ多糖症インタビュー調査

英語
Mucopolysaccharidosis Interview Research

科学的試験名/Scientific Title

日本語
ムコ多糖症の患者の日常生活上の負担やQOLの実態：インタビュー調査

英語
The Burden on Daily Life and Quality of Life for Patients with Mucopolysaccharidosis: An Interview Research

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
ムコ多糖症インタビュー調査

英語
Mucopolysaccharidosis Interview Research

試験実施地域/Region

日本/Japan


対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
ムコ多糖症

英語
Mucopolysaccharidosis

疾患区分1/Classification by specialty

内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism 小児科学/Pediatrics
看護学/Nursing

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO


目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
ムコ多糖症患者と家族の日常生活上の負担やQOLの実態を明らかにする。

英語
To clarify the daily burdens and actual state of quality of life experienced by patients with mucopolysaccharidosis and their families.

目的2/Basic objectives2

その他/Others

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語
QOL尺度のための設問候補を検討する。

英語
To consider candidate questions for the QOL scale.

試験の性質1/Trial characteristics_1


試験の性質2/Trial characteristics_2


試験のフェーズ/Developmental phase



評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
インタビュー逐語録

英語
Verbatim Transcript of the Interview

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語

英語


基本事項/Base

試験の種類/Study type

観察/Observational


試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design


ランダム化/Randomization


ランダム化の単位/Randomization unit


ブラインド化/Blinding


コントロール/Control


層別化/Stratification


動的割付/Dynamic allocation


試験実施施設の考慮/Institution consideration


ブロック化/Blocking


割付コードを知る方法/Concealment



介入/Intervention

群数/No. of arms


介入の目的/Purpose of intervention


介入の種類/Type of intervention


介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語


適格性/Eligibility

年齢（下限）/Age-lower limit

16 歳/years-old 以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit


 適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
患者本人
1)18歳以上で、知的障害がないタイプ（発達検査または遺伝学的検査で診断された）のムコ多糖症と診断されている患者
2)16歳以上18歳未満で、知的障害がないタイプ（発達検査または遺伝学的検査で診断された）のムコ多糖症と診断されている患者で、患者と保護者がともに研究参加に文書で同意した者（患者は未成年のため、患者と保護者の両方から研究参加の同意書を得られた場合に限る。また、保護者が研究参加を希望した場合は同席可能とする。）
3)性別不問
4)本研究の目的・内容について十分な説明を受け、研究参加に文書で同意した者
5)日本語でのコミュニケーションが可能な者
6)オンラインまたは対面でのインタビューに参加可能な者

保護者
1)患者の年齢、知的障害の有無を問わずムコ多糖症と診断されている患者の保護者
2)性別不問
3)本研究の目的・内容について十分な説明を受け、研究参加に文書で同意した者
4)日本語でのコミュニケーションが可能な者
5)オンラインまたは対面でのインタビューに参加可能な者

英語
Patients
1) Patients aged 18 years or older diagnosed with a type of mucopolysaccharidosis without intellectual disability (diagnosed by developmental testing or genetic testing)
2) Patients aged 16 years or older but under 18 years of age diagnosed with a type of mucopolysaccharidosis without intellectual disability (diagnosed via developmental assessment or genetic testing), where both the patient and guardian have provided written consent for study participation (Since the patient is a minor, consent must be obtained from both the patient and guardian. If the guardian wishes to participate in the study, they may attend the interview).
3) No gender restrictions
4) Individuals who have received sufficient explanation regarding the purpose and content of this study and have provided written consent to participate
5) Individuals capable of communicating in Japanese
6) Individuals able to participate in online or in-person interviews

Guardian
1) Guardian of a patient diagnosed with mucopolysaccharidosis, regardless of the patient's age or presence of intellectual disability
2) No gender restrictions
3) Individuals who have received a thorough explanation of the purpose and content of this study and have provided written consent for research participation
4) Individuals capable of communicating in Japanese
5) Individuals able to participate in online or in-person interviews

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
患者本人
1)重篤な身体的合併症により、インタビュー調査への参加が困難と判断される者
2)その他、研究責任（分担）者が研究対象者として不適当と判断した者

保護者
1)患者が重篤な身体的合併症により入院等の急性期治療を受けており、インタビュー調査への参加が困難と判断される者
2)その他、研究責任（分担）者が研究対象者として不適当と判断した者

英語
Patients
1) Individuals deemed unable to participate in the interview survey due to severe physical complications
2) Other individuals deemed unsuitable as research subjects by the principal investigator (or co-investigator)

Guardian
1) Individuals whose patient is undergoing acute-phase treatment such as hospitalization due to severe physical complications and is deemed unable to participate in the interview survey
2) Other individuals deemed unsuitable as research subjects by the principal investigator (or co-investigator)

目標参加者数/Target sample size

20


責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語
名 雄大
ミドルネーム
姓 古藤

英語
名 Yuta
ミドルネーム
姓 Koto

所属組織/Organization

日本語
関西医科大学

英語
Kansai Medical University

所属部署/Division name

日本語
看護学部

英語
Faculty of Nursing

郵便番号/Zip code

573-1004

住所/Address

日本語
大阪府枚方市新町2-2-2

英語
2-2-2, Shinmachi, Hirakata, Osaka, Japan

電話/TEL

072-804-0095

Email/Email

kotou.yuu@kmu.ac.jp


試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語
名 雄大
ミドルネーム
姓 古藤

英語
名 Yuta
ミドルネーム
姓 Koto

組織名/Organization

日本語
関西医科大学

英語
Kansai Medical University

部署名/Division name

日本語
看護学部

英語
Faculty of Nursing

郵便番号/Zip code

573-1004

住所/Address

日本語
大阪府枚方市新町2-2-2

英語
2-2-2, Shinmachi, Hirakata, Osaka, Japan

電話/TEL

072-804-0095

試験のホームページURL/Homepage URL


Email/Email

kotou.yuu@kmu.ac.jp


実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
関西医科大学

英語
Kansai Medical University

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語


研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Japan Society for the Promotion of Science (JSPS), Grants-in-Aid for Scientific Research (KAKENHI)

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
日本学術振興会 科学研究費助成事業(科研費)

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

その他の国の官庁/Government offices of other countries

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語


その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語


IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)

組織名/Organization

日本語
関西医科大学倫理審査センター

英語
Kansai Medical University Center for Ethical Review

住所/Address

日本語
大阪府枚方市新町2-5-1

英語
2-5-1 Shinmachi, Hirakata city, Osaka, Japan

電話/Tel

072-804-0101

Email/Email

rinriirb@hirakata.kmu.ac.jp


他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1


ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2


ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW



試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions



その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2025 年 09 月 16 日


関連情報/Related information

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol


試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished


結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications


組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled


主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted


結果掲載遅延/Results Delayed


結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results


参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語


試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

開始前/Preinitiation

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2025 年 09 月 04 日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2025 年 09 月 11 日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2025 年 09 月 16 日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2028 年 03 月 31 日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry


データ固定（予定）日/Date trial data considered complete


解析終了(予定)日/Date analysis concluded



その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語
本研究のデザインは質的記述的研究であり、半構造化面接法を用いたインタビュー調査を実施する。インタビューはインタビューガイドに基づいて実施する。インタビュー内容は録音し、録音データを逐語録化した上で、質的内容分析法を用いてデータを分析する。

英語
This study employs a qualitative descriptive research design and will conduct interview surveys using a semi-structured interview method. Interviews will be conducted based on an interview guide. Interview content will be recorded, and the recorded data will be transcribed verbatim. The data will then be analyzed using qualitative content analysis.


管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2025 年 09 月 12 日

最終更新日/Last modified on

2025 年 09 月 12 日



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日本語
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