UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title	CD19陽性急性リンパ性白血病に対するpiggyBacトランスポゾン法によるキメラ抗原受容体遺伝子改変自己T細胞の安全性に関する臨床第Ⅰ相試験	Phase I study of piggyBac transposon mediated chimeric antigen receptor gene modified T cells for CD19 positive acute lymphoblastic leukemia
一般向け試験名略称/Acronym	CD19陽性急性リンパ性白血病に対するpiggyBacトランスポゾン法によるキメラ抗原受容体遺伝子改変自己T細胞	piggyBac transposon mediated chimeric antigen receptor gene modified T cells for CD19 positive acute lymphoblastic leukemia
科学的試験名/Scientific Title	CD19陽性急性リンパ性白血病に対するpiggyBacトランスポゾン法によるキメラ抗原受容体遺伝子改変自己T細胞の安全性に関する臨床第Ⅰ相試験	Phase I study of piggyBac transposon mediated chimeric antigen receptor gene modified T cells for CD19 positive acute lymphoblastic leukemia
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym	CD19陽性急性リンパ性白血病に対するpiggyBacトランスポゾン法によるキメラ抗原受容体遺伝子改変自己T細胞	piggyBac transposon mediated chimeric antigen receptor gene modified T cells for CD19 positive acute lymphoblastic leukemia
試験実施地域/Region	日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition	治療抵抗性または再発CD19陽性ALL	refractory/relapsed CD19 positive acute lymphoblastic leukemia
疾患区分1/Classification by specialty	血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology
疾患区分2/Classification by malignancy	悪性腫瘍/Malignancy
ゲノム情報の取扱い/Genomic information	いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1	非ウイルスベクター遺伝子導入法であるpiggyBacトランスポゾン法を用いて作製したキメラ抗原受容体遺伝子改変T細胞(CAR-T)を難治性のCD19陽性急性リンパ性白血病（ALL）患者に投与し、忍容性及び安全性を確認する。	To evaluate tolerability and safety of piggyBac transposon mediated chimeric antigen receptor modified T cells (CAR-T) for CD19 positive acute lymphoblastic leukemia
目的2/Basic objectives2	安全性/Safety
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others
試験の性質1/Trial characteristics_1
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase	第Ⅰ相/Phase I

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes	CAR-T投与後４週までのDLTの発現率	Incidence of DLT until 4 weeks after CAR-T infusion
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

基本事項/Base
試験の種類/Study type	介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design	単群/Single arm
ランダム化/Randomization	非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding	オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control	無対照/Uncontrolled
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms	1
介入の目的/Purpose of intervention	治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention	手技/Maneuver
介入1/Interventions/Control_1	患者末梢血から作製したCAR-T細胞の投与	Administration of CAR-T cells produced from autologous peripheral blood
介入2/Interventions/Control_2
介入3/Interventions/Control_3
介入4/Interventions/Control_4
介入5/Interventions/Control_5
介入6/Interventions/Control_6
介入7/Interventions/Control_7
介入8/Interventions/Control_8
介入9/Interventions/Control_9
介入10/Interventions/Control_10

適格性/Eligibility
年齢（下限）/Age-lower limit	1 歳/years-old 以上/<=
年齢（上限）/Age-upper limit	60 歳/years-old 以下/>=
性別/Gender	男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria	１）CD19陽性ALL ２）２コース以上の化学療法で寛解が得られない、または同種造血幹細胞移植後再発 ３）患者登録時に、１歳以上、６０歳以下＊ ４）試験参加については本人あるいは保護者（親権者又は未成年後見人（以下、単に「保護者」という））から文書で同意が得られている ５）全身状態及び臓器機能（臨床検査値：採血検査の結果は当日または前日の結果で判断する。） ① Performance status (PS) scoreが0～3 ② AST施設基準値上限の5倍未満 ③ ALT施設基準値上限の5倍未満 ④ 総ビリルビン 施設基準値上限の3倍未満 ⑤ クレアチニン　施設基準値上限の3倍未満 ⑥ SpO2 90%以上 (room air) ＊ただし、第1コホートの登録及びCAR-T輸注は16歳以上60歳以下、第２コホートは1歳以上15歳以下とする	1) CD19 positive ALL 2) chemo-refractory/relapsed after allogeneic stem cell transplantation 3) 1-60 years old* 4) Written informed consent from patient or legal representative 5) Fulfill all of the following criteria: i) Performance status (PS) score: 0-3 ii) AST=<5 x upper normal limit (UNL) iii) ALT=<5 x UNL iv) total bilirubin =<3 x UNL v) serum creatinine =<3 x UNL vi) SpO2>=90% (room air) *Cohort 1: 16-60 years old, Cohort 2: 1-15 years old
除外基準/Key exclusion criteria	１）プレドニゾロン 0.5mg/kg/日以上使用中の患者（プレドニゾロン以外のステロイドを投与している場合には、プレドニゾロンに換算する） ２）骨髄で20%以上の芽球を認める。 ３）髄液でCNS-3（白血球が5/ul以上かつ芽球あり） ４）単独の髄外病変（isolated extramedullary leukemia）を有する。 ５）重篤なあるいはコントロール不能な感染症に罹患している。 ６）重篤なあるいはコントロール不能なGVHDを合併している。 ７）重篤なあるいはコントロール不能な心不全を合併している。 ８）以前に他のＣＡＲ－Ｔ療法を受けたことがある。 ９）以前にCD3/CD19 bispesific antibody（ブリナツモマブ等）の治療を受けたことがある。 １０）精神病または精神症状を合併しており試験への参加が困難と判断される。 １１）アルブミンに対するアナフィラキシー反応の既往がある。 １２）マウス由来蛋白に対するアレルギーの既往がある。	1) predonisolone use >=0.5 mg/kg 2) BM blast >=20% 3) CNS-3 4) isolated extramedullary leukemia 5) severe or uncontrollable infection 6) severe or uncontrollable GVHD 7) severe or uncontrollable heart failure 8) previous use of CAR-T therapy 9) previous use of CD3/CD19 bispesific antibody 10) Psychoses 11) History of allergic reaction to albumin 12) History of allergic reaction to mouse derived protein
目標参加者数/Target sample size	12

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator	名 義行 ミドルネーム 姓 高橋	名 Yoshiyuki ミドルネーム 姓 Takahashi
所属組織/Organization	名古屋大学大学院医学系研究科	Nagoya University Graduate School of Medicine
所属部署/Division name	小児科学	Department of Pediatrics
郵便番号/Zip code	466-8550
住所/Address	愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65番地	65 Tsurumai-cho, Showa-ku, Nagoya, Aichi
電話/TEL	052-744-2942
Email/Email	ytakaha@med.nagoya-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person	名 信博 ミドルネーム 姓 西尾	名 Nobuhiro ミドルネーム 姓 Nishio
組織名/Organization	名古屋大学医学部附属病院	Nagoya University Hospital
部署名/Division name	先端医療・臨床研究支援センター	Center for Advanced Medicine and Clinical Research
郵便番号/Zip code	466-8550
住所/Address	愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65番地	65 Tsurumai-cho, Showa-ku, Nagoya, Aichi
電話/TEL	052-744-2942
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email	nnishio@med.nagoya-u.ac.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute	名古屋大学	Nagoya University
機関名/Institute （機関選択不可の場合）
部署名/Department	大学院医学系研究科小児科学　血液内科学

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization	国立研究開発法人日本医療研究開発機構	AMED
機関名/Organization （機関選択不可の場合）
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization	日本の官庁/Japanese Governmental office
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization	大阪大学第２特定認定再生医療等委員会	The Second Certified Special Committee for Regenerative Medicine, Osaka University
住所/Address	大阪府吹田市山田丘２－２	4F Center of Medical Innovation and Translational Research 2-2 Yamadaoka, Suita, Osaka
電話/Tel	06-6210-8293
Email/Email	nintei@dmi.med.osaka-u.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs	いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1
試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2
治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information	2018 年 01 月 25 日

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results	未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results
主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason
最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics
参加者の流れ/Participant flow
有害事象/Adverse events
評価項目/Outcome measures
個別症例データ共有計画/Plan to share IPD
個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status	一般募集中/Open public recruiting
プロトコル確定日/Date of protocol fixation	2017 年 09 月 20 日
倫理委員会による承認日/Date of IRB	2018 年 02 月 09 日
登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date	2018 年 03 月 01 日
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date	2021 年 12 月 31 日
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定（予定）日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information

管理情報/Management information
登録日時/Registered date	2018 年 01 月 24 日
最終更新日/Last modified on	2020 年 07 月 27 日

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URL(日本語)	https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000035020
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