UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
CD19陽性急性リンパ性白血病に対するpiggyBacトランスポゾン法によるキメラ抗原受容体遺伝子改変自己T細胞の安全性に関する臨床第Ⅰ相試験

英語
Phase I study of piggyBac transposon mediated chimeric antigen receptor gene modified T cells for CD19 positive acute lymphoblastic leukemia

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
CD19陽性急性リンパ性白血病に対するpiggyBacトランスポゾン法によるキメラ抗原受容体遺伝子改変自己T細胞

英語
piggyBac transposon mediated chimeric antigen receptor gene modified T cells for CD19 positive acute lymphoblastic leukemia

科学的試験名/Scientific Title

日本語
CD19陽性急性リンパ性白血病に対するpiggyBacトランスポゾン法によるキメラ抗原受容体遺伝子改変自己T細胞の安全性に関する臨床第Ⅰ相試験

英語
Phase I study of piggyBac transposon mediated chimeric antigen receptor gene modified T cells for CD19 positive acute lymphoblastic leukemia

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
CD19陽性急性リンパ性白血病に対するpiggyBacトランスポゾン法によるキメラ抗原受容体遺伝子改変自己T細胞

英語
piggyBac transposon mediated chimeric antigen receptor gene modified T cells for CD19 positive acute lymphoblastic leukemia

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
治療抵抗性または再発CD19陽性ALL

英語
refractory/relapsed CD19 positive acute lymphoblastic leukemia

疾患区分1/Classification by specialty

血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍/Malignancy

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
非ウイルスベクター遺伝子導入法であるpiggyBacトランスポゾン法を用いて作製したキメラ抗原受容体遺伝子改変T細胞(CAR-T)を難治性のCD19陽性急性リンパ性白血病（ALL）患者に投与し、忍容性及び安全性を確認する。

英語
To evaluate tolerability and safety of piggyBac transposon mediated chimeric antigen receptor modified T cells (CAR-T) for CD19 positive acute lymphoblastic leukemia

目的2/Basic objectives2

安全性/Safety

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅰ相/Phase I

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
CAR-T投与後４週までのDLTの発現率

英語
Incidence of DLT until 4 weeks after CAR-T infusion

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語

英語

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

手技/Maneuver

介入1/Interventions/Control_1

日本語
患者末梢血から作製したCAR-T細胞の投与

英語
Administration of CAR-T cells produced from autologous peripheral blood

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

1

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

60

歳/years-old

以下/>=

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
１）CD19陽性ALL
２）２コース以上の化学療法で寛解が得られない、または同種造血幹細胞移植後再発
３）患者登録時に、１歳以上、６０歳以下＊
４）試験参加については本人あるいは保護者（親権者又は未成年後見人（以下、単に「保護者」という））から文書で同意が得られている
５）全身状態及び臓器機能（臨床検査値：採血検査の結果は当日または前日の結果で判断する。）

① Performance status (PS) scoreが0～3
② AST施設基準値上限の5倍未満
③ ALT施設基準値上限の5倍未満
④ 総ビリルビン 施設基準値上限の3倍未満
⑤ クレアチニン　施設基準値上限の3倍未満
⑥ SpO2 90%以上 (room air)
＊ただし、第1コホートの登録及びCAR-T輸注は16歳以上60歳以下、第２コホートは1歳以上15歳以下とする

英語
1) CD19 positive ALL
2) chemo-refractory/relapsed after allogeneic stem cell transplantation
3) 1-60 years old*
4) Written informed consent from patient or legal representative
5) Fulfill all of the following criteria:
i) Performance status (PS) score: 0-3
ii) AST=<5 x upper normal limit (UNL)
iii) ALT=<5 x UNL
iv) total bilirubin =<3 x UNL
v) serum creatinine =<3 x UNL
vi) SpO2>=90% (room air)
*Cohort 1: 16-60 years old, Cohort 2: 1-15 years old

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
１）プレドニゾロン 0.5mg/kg/日以上使用中の患者（プレドニゾロン以外のステロイドを投与している場合には、プレドニゾロンに換算する）
２）骨髄で20%以上の芽球を認める。
３）髄液でCNS-3（白血球が5/ul以上かつ芽球あり）
４）単独の髄外病変（isolated extramedullary leukemia）を有する。
５）重篤なあるいはコントロール不能な感染症に罹患している。
６）重篤なあるいはコントロール不能なGVHDを合併している。
７）重篤なあるいはコントロール不能な心不全を合併している。
８）以前に他のＣＡＲ－Ｔ療法を受けたことがある。
９）以前にCD3/CD19 bispesific antibody（ブリナツモマブ等）の治療を受けたことがある。
１０）精神病または精神症状を合併しており試験への参加が困難と判断される。
１１）アルブミンに対するアナフィラキシー反応の既往がある。
１２）マウス由来蛋白に対するアレルギーの既往がある。

英語
1) predonisolone use >=0.5 mg/kg
2) BM blast >=20%
3) CNS-3
4) isolated extramedullary leukemia
5) severe or uncontrollable infection
6) severe or uncontrollable GVHD
7) severe or uncontrollable heart failure
8) previous use of CAR-T therapy
9) previous use of CD3/CD19 bispesific antibody
10) Psychoses
11) History of allergic reaction to albumin
12) History of allergic reaction to mouse derived protein

目標参加者数/Target sample size

12

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	義行
ミドルネーム
姓	高橋

英語

名	Yoshiyuki
ミドルネーム
姓	Takahashi

所属組織/Organization

日本語
名古屋大学大学院医学系研究科

英語
Nagoya University Graduate School of Medicine

所属部署/Division name

日本語
小児科学

英語
Department of Pediatrics

郵便番号/Zip code

466-8550

住所/Address

日本語
愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65番地

英語
65 Tsurumai-cho, Showa-ku, Nagoya, Aichi

電話/TEL

052-744-2942

Email/Email

ytakaha@med.nagoya-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	信博
ミドルネーム
姓	西尾

英語

名	Nobuhiro
ミドルネーム
姓	Nishio

組織名/Organization

日本語
名古屋大学医学部附属病院

英語
Nagoya University Hospital

部署名/Division name

日本語
先端医療・臨床研究支援センター

英語
Center for Advanced Medicine and Clinical Research

郵便番号/Zip code

466-8550

住所/Address

日本語
愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65番地

英語
65 Tsurumai-cho, Showa-ku, Nagoya, Aichi

電話/TEL

052-744-2942

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

nnishio@med.nagoya-u.ac.jp

機関名/Institute

日本語
名古屋大学

英語
Nagoya University

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語

部署名/Department

日本語
大学院医学系研究科小児科学　血液内科学

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構

英語
AMED

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

日本の官庁/Japanese Governmental office

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
大阪大学第２特定認定再生医療等委員会

英語
The Second Certified Special Committee for Regenerative Medicine, Osaka University

住所/Address

日本語
大阪府吹田市山田丘２－２　

英語
4F Center of Medical Innovation and Translational Research 2-2 Yamadaoka, Suita, Osaka

電話/Tel

06-6210-8293

Email/Email

nintei@dmi.med.osaka-u.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2018

年

01

月

25

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

一般募集中/Open public recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2017

年

09

月

20

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2018

年

02

月

09

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2018

年

03

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2021

年

12

月

31

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2018

年

01

月

24

日

最終更新日/Last modified on

2020

年

07

月

27

日

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