UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

UMIN試験ID	UMIN000005936
受付番号	R000007016
科学的試験名	若年性骨髄単球性白血病(JMML)に対する静注用Bu + Flu + L-PAM前処置法による同種造血幹細胞移植第II相臨床試験
一般公開日（本登録希望日）	2011/07/07
最終更新日	2011/07/07 14:45:05

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。

基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
若年性骨髄単球性白血病(JMML)に対する静注用Bu + Flu + L-PAM前処置法による同種造血幹細胞移植第II相臨床試験

英語
Phase II study of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation using a preparative regimens consisting of iv Bu + Flu + L-PAM for patients with juvenile myelomonocytic leukemia (JMML)

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
JMML-11

英語
JMML-11

科学的試験名/Scientific Title

日本語
若年性骨髄単球性白血病(JMML)に対する静注用Bu + Flu + L-PAM前処置法による同種造血幹細胞移植第II相臨床試験

英語
Phase II study of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation using a preparative regimens consisting of iv Bu + Flu + L-PAM for patients with juvenile myelomonocytic leukemia (JMML)

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
JMML-11

英語
JMML-11

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
若年性骨髄単球性白血病（JMML）

英語
Juvenile myelomonocytic leukemia (JMML)

疾患区分1/Classification by specialty

小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍/Malignancy

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
初発の若年性骨髄単球性白血病（JMML）に対して、静注ブスルファン（Bu）、フルダラビン（Flu）、メルファラン（L-PAM）（Bu + Flu + L-PAM）の前処置を用いたNon-TBIレジメンによる同種造血幹細胞移植を行い、その安全性と有効性を評価する。

英語
To evaluate the safety and the efficacy of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation using a preparative regimen consisting of iv Bu + Flu + L-PAM for patients with newly diagnosed juvenile myelomonocytic leukemia (JMML).

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

探索的/Exploratory

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅱ相/Phase II

評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
移植後1年無イベント生存率

英語
Event-free survival 1 year after stem cell transplantation

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
有害事象の種類と割合
GVHD（急性/慢性）による有害事象および治療効果との相関
移植後3年全生存率
移植後3年無イベント生存率　
移植後100日以内の非再発死亡率
移植後晩期合併症発生割合
血中濃度測定による静注Bu投与量個別化による生着率、有害事象の観察
移植後キメリズム解析による移植後100日までの生着率及び有害事象発生率
PTPN11またはRAS遺伝子変異を用いたMRD解析による移植後再発率及び1年、3年のEFSの比較
移植後100日生着率

英語
Safety of the regimen.
The adverse events and the efficacy of GVHD (acute/chronic)
Overall survival 3 years after stem cell transplantation
Event-free survival 3 years after stem cell transplantation
Non-relapse mortality within 100 days after stem cell transplantation
The rate of late effects after stem cell transplantation
The effect of individualized iv Bu dose modification on the engraftment rate and adverse event rate
The effect of chimerism assays on engraftment rate and adverse event rate within 100 days after stem cell transplantation
To elucidate the efficacy of MRD assessment using DNA mutation status of PTPN11 or RAS on relapse rate, eFS at 1 year and 3 years after stem cell transplantation.
Engraftment rate 100 days after stem cell transplantation

基本事項/Base

試験の種類/Study type

介入/Interventional

試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

日本語

英語

適格性/Eligibility

年齢（下限）/Age-lower limit

1 歳/years-old 以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

14 歳/years-old 以下/>=

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
JMML診断基準に該当し、日本小児血液学会MDS委員会の中央診断により若年性骨髄単球性白血病（JMML）と診断された症例。
診断時年齢14歳以下、移植時月齢6か月以上とする。
他のがん種に対する治療も含め、臨床試験登録前治療として推奨する以外の化学療法、放射線照射、同種造血幹細胞移植を受けていない。
移植に支障となる臓器障害がない。
登録時のECOG performance status (PS)スコアが0-2である。ただし、PSスコア3が白血病に起因すると考えられる場合は除外対象としない。
血清ビリルビン値 ≦ 2.0 mg/dl
血清クレアチニンが年齢別正常値上限以下、又はクレアチニンクリアランス(シスタチンで代用可)が正常範囲内のいずれかを満たすこと。
治療を要する心電図異常を認めない。
左心室駆出率（LVEF）が50 %以上。
動脈血酸素飽和度が95 %以上。
代諾者への十分な説明と文書による同意が得られている。
本試験が認めている適格なドナーを有する。

英語
Diagnosis of JMML, that was confirmed by the pathological central review conducted by the MDS Committee of the Japanese Society of Pediatric Hematology.
Diagnosis between 6 months old and 14 years old.
No previous treatment including unaccepted chemotherapy, radiotherapy and allogeneic hematopoietic stem cell transplantation.
Adequate end organ function.
ECOG performance status score should be 0-2.
Total bilirubin less than 2mg/dl, creatinin below the upper normal limit defined according to the age, creatinin clearance (or cystatin) within normal range.
Normal EKG.
Ejection fraction of left ventricle more than 50%.
Saturation of oxygen more than 95%.
Legal guardians must sign an informed consent and have been told of its possible benefits and toxic side effects.
An adequate donor is available.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
Noonan症候群およびgerm line RAS 変異を伴う疾患、somatic KRAS 変異を伴う自己免疫性リンパ増殖症候群様疾患などJMML様疾患は除外する。治療遂行に支障をきたす頭蓋内出血
治療を必要とした心不全の既往
腎不全の既往
コントロール不能な感染症（活動性の結核を含む）
コントロール不良の糖尿病
肝硬変
治療遂行に支障をきたす重症の精神障害

英語
Diagnosis of Noonan syndrome, disorders with germline RAS mutations and ALPS-like diseases with somatic RAS mutations.
Intracranial hemorrhage.
Heart failure requiring treatment.
Chronic renal failure.
Active uncontrolled infections.
Uncontrolled diabetes mellitus.
Liver cirrhosis.
Psychiatric problems.

目標参加者数/Target sample size

責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名

ミドルネーム

姓真部淳

英語

名

ミドルネーム

姓 Atsushi Manabe

所属組織/Organization

日本語
聖路加国際病院

英語
St. Luke's International Hospital

所属部署/Division name

日本語
小児科

英語
department of Pediatrics

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
104-8560　東京都中央区明石町9-1

英語
9-1, Akashi-cho, Chuo-ku, Tokyo, 104-8560

電話/TEL

03-3541-5151

Email/Email

試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名

ミドルネーム

姓斉藤明子

英語

名

ミドルネーム

姓 Akiko Saito

組織名/Organization

日本語
特定非営利活動法人臨床研究支援機構（NPO-OSCR(オスカー)）

英語
NPO-OSCR

部署名/Division name

日本語
データセンター

英語
Data Center

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
460-0001 名古屋市中区三の丸4-1-1 国立病院機構名古屋医療センター臨床研究センター内

英語
National Nagoya Hospital, 4-1-1, San-nomaru, Naka-ku, Nagoya

電話/TEL

052-951-1111

試験のホームページURL/Homepage URL

http://www.jplsg.jp/

Email/Email

officejp@nnh.hosp.go.jp

実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Japanese Pediatric Leukemia/Lymphoma Study Group (JPLSG)

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
日本小児白血病リンパ腫研究グループ（JPLSG）

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Ministry of Health, Labour and Welfare

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
厚生労働省

組織名/Division

IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2011 年 07 月 07 日

結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

日本語

英語

試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

一般募集中/Open public recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2011 年 07 月 01 日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

日本語

英語

管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2011 年 07 月 06 日

最終更新日/Last modified on

2011 年 07 月 07 日

閲覧ページへのリンク/Link to view the page

日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr/ctr_view.cgi?recptno=R000007016

英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/icdr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000007016

UMIN-ICDS 臨床試験登録情報の閲覧

基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

一般向け試験名略称/Acronym

科学的試験名/Scientific Title

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

試験実施地域/Region

対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

疾患区分1/Classification by specialty

疾患区分2/Classification by malignancy

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

目的2/Basic objectives2

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

基本事項/Base

試験の種類/Study type

試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10

適格性/Eligibility

年齢（下限）/Age-lower limit

年齢（上限）/Age-upper limit

性別/Gender

選択基準/Key inclusion criteria

除外基準/Key exclusion criteria

目標参加者数/Target sample size

責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

所属組織/Organization

所属部署/Division name

郵便番号/Zip code

住所/Address

電話/TEL

Email/Email

試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

組織名/Organization

部署名/Division name

郵便番号/Zip code

住所/Address

電話/TEL

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

機関名/Institute（機関選択不可の場合）

部署名/Department

個人名/Personal name

研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）