UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
増悪を繰り返す成人の気管支拡張症（嚢胞性線維症以外）において、長期のアジスロマイシン（マクロライド）維持療法を開始することが、その後12か月の呼吸器増悪を減らすか、また有害事象がどの程度かを、保険レセプトデータで調べる研究（逐次的target trial emulation）

英語
A study of whether initiating long-term azithromycin (macrolide) maintenance therapy reduces respiratory exacerbations over 12 months, and its harms, among adults with non-cystic-fibrosis bronchiectasis and frequent exacerbations, using health insurance claims data (sequential target trial emulation)

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
気管支拡張症マクロライド維持療法TTE研究（JMDC）

英語
Bronchiectasis Macrolide Maintenance TTE Study (JMDC)

科学的試験名/Scientific Title

日本語
JMDC保険者・高齢者データベースを用いた逐次的target trial emulation：非嚢胞性線維症気管支拡張症に対するアジスロマイシン維持療法の12か月効果

英語
Sequential target trial emulation using JMDC insurer and older-adult databases: 12-month effects of azithromycin maintenance therapy in non-cystic-fibrosis bronchiectasis

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
気管支拡張症 アジスロマイシン維持 TTE研究（JMDC）

英語
Bronchiectasis Azithromycin Maintenance TTE Study (JMDC)

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
非嚢胞性線維症の気管支拡張症（増悪頻度の高い成人）。

英語
Non-cystic-fibrosis bronchiectasis (adults with a high exacerbation burden).

疾患区分1/Classification by specialty

呼吸器内科学/Pneumology	感染症内科学/Infectious disease

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
JMDC保険者データベースおよび高齢者データベースを用い（データベース別に解析）、増悪頻度の高い安定期の非嚢胞性線維症気管支拡張症の成人において、Day 0-29にアジスロマイシン維持療法を開始し処方カバレッジを継続する方針と、いずれの維持マクロライドも開始しない方針を比較し、12か月間の治療を要した呼吸器増悪の平均累積回数に対するper-protocol効果を推定する。逐次的target trial emulation（cloning・人工打切り・逆確率重み付け）を用いる。副次的にエリスロマイシン・クラリスロマイシンの維持療法、active-comparator比較、および安全性アウトカムを評価する。本登録はアウトカムを参照しない解析着手前（feasibility gate通過前）の前向き登録である。

英語
Using the JMDC insurer and older-adult databases (analyzed separately), to estimate, among stable adults with non-cystic-fibrosis bronchiectasis and a high exacerbation burden, the 12-month per-protocol effect of initiating azithromycin maintenance therapy during days 0-29 and sustaining prescription coverage, versus not initiating any maintenance macrolide, on the mean cumulative number of treated respiratory exacerbations. A monthly sequential target trial emulation with cloning, artificial censoring, and inverse probability weighting is used. Erythromycin and clarithromycin maintenance, active-comparator comparisons, and safety outcomes are evaluated as secondary questions. This registration is performed before analysis and without reference to outcomes (before feasibility gates).

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

探索的/Exploratory

試験の性質2/Trial characteristics_2

実務的/Pragmatic

試験のフェーズ/Developmental phase

該当せず/Not applicable

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
主要アウトカムは、time zeroから12か月間に治療を要した呼吸器増悪の平均累積回数（治療を要した増悪はエピソードとして定義し、21日以上の間隔で区切る）。アジスロマイシン維持療法開始・継続方針と維持マクロライド非開始方針のper-protocol効果を、逐次的TTEの人工打切り・逆確率重み付けにより推定し、患者レベルbootstrapで95%信頼区間を算出する。

英語
The primary outcome is the mean cumulative number of treated respiratory exacerbations over 12 months from time zero (treated exacerbations are defined as episodes separated by at least 21 days). The per-protocol effect of initiating and sustaining azithromycin maintenance versus not initiating a maintenance macrolide is estimated using artificial censoring and inverse probability weighting in the sequential TTE, with 95% CIs from a patient-level bootstrap.

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
副次：初回の治療を要した増悪までの時間、および呼吸器入院までの時間。エリスロマイシン・クラリスロマイシンの維持療法の別個のemulation（estimability gate充足時）。アジスロマイシン開始者とエリスロマイシン／クラリスロマイシン開始者のactive-comparator new-user比較。安全性（重篤な心室性不整脈・心停止、新規の聴覚障害、薬物相互作用関連アウトカム、重篤な肝障害、全死亡）をエンドポイント別リスク窓で評価。肺NTMの探索的評価。保険者DBと高齢者DBの間の移送性・異質性。

英語
Secondary: time to first treated exacerbation and time to qualifying respiratory hospitalization; separate erythromycin and clarithromycin maintenance emulations when their estimability gates are met; active-comparator new-user comparisons of azithromycin initiators versus erythromycin and clarithromycin initiators; claims-defined safety outcomes (serious ventricular arrhythmia or cardiac arrest, newly diagnosed hearing disorder, pair-specific drug-drug-interaction outcomes, serious liver injury, and all-cause death) using endpoint-specific risk windows; exploratory pulmonary NTM; and transportability and heterogeneity between the insurer and older-adult databases without individual-level pooling.

試験の種類/Study type

観察/Observational

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

18

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
(1) time zero時点で18歳以上。(2) time zero前に12暦月以上の継続加入（検証された連続加入期間または月次加入テーブルによる）。(3) 非嚢胞性線維症の気管支拡張症：過去12か月に別々の2か月以上の外来でのJ47（疑い除外）、または主病名・入院起因・最高医療資源病名としての入院J47。(4) 高い増悪負荷：Day -365からDay -31に治療を要した増悪2回以上、または呼吸器入院1回以上。(5) 制限抽出を用いる場合、Day -365からDay -1に全身性抗菌薬（J01相当）の請求が1回以上。(6) 安定期：Day -30からDay -1に治療を要した増悪・呼吸器入院・新規全身性抗菌薬・新規全身性ステロイドバーストがない。(7) 新規治療エピソード：Day -365からDay -1およびDay 0に維持用アジスロマイシン・エリスロマイシン・クラリスロマイシンのカバレッジがない。(8) time zero前に肺NTM（A31.0）の記録がない。JMDC保険者DB（2005-2025、主要time zeroは2013年4月-2024年6月）および高齢者DBをデータベース別に解析。

英語
(1) Age 18 years or older at time zero. (2) At least 12 complete calendar months of continuous enrollment before time zero (verified uninterrupted spell or monthly enrollment table). (3) Non-cystic-fibrosis bronchiectasis: non-suspected J47 in at least 2 distinct outpatient claim months in the prior 12 months, or qualifying inpatient J47 as principal, admission-triggering, or highest-resource diagnosis. (4) High exacerbation burden: at least 2 treated exacerbations or at least 1 qualifying respiratory hospitalization during days -365 to -31. (5) If the restricted extract is used, at least 1 systemic antibacterial claim equivalent to J01 during days -365 to -1. (6) Stable window: no treated exacerbation, respiratory admission, new systemic antibacterial, or new systemic corticosteroid burst during days -30 to -1. (7) New treatment episode: no maintenance azithromycin, erythromycin, or clarithromycin coverage during days -365 to -1 or carried into day 0. (8) No recorded pulmonary NTM (A31.0) before time zero. JMDC insurer database (2005-2025; primary time zeros April 2013 to June 2024) and older-adult database are analyzed separately.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
嚢胞性線維症、肺移植、レセプトで検出可能な妊娠、または治療戦略に対する事前指定の絶対禁忌。time zero前の肺NTM（A31.0）診断またはNTM多剤併用レジメン。Day -365からDay -1の維持用マクロライドの使用。安定期の条件を満たさない。12か月の継続加入を満たさない、または加入連続性を検証できない。

英語
Cystic fibrosis, lung transplant, claims-detectable pregnancy, or a prespecified absolute contraindication to the treatment strategy. A recorded pulmonary NTM (A31.0) diagnosis or NTM multidrug regimen before time zero. Maintenance macrolide use during days -365 to -1. Not meeting the stable window. Less than 12 months of continuous enrollment, or inability to verify enrollment continuity.

目標参加者数/Target sample size

10000

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	賢志
ミドルネーム
姓	忽那

英語

名	Satoshi
ミドルネーム
姓	Kutsuna

所属組織/Organization

日本語
大阪大学大学院医学系研究科

英語
The University of Osaka, Graduate School of Medicine Faculty of Medicine

所属部署/Division name

日本語
感染制御学

英語
Department of Infection Prevention and Control

郵便番号/Zip code

565-0871

住所/Address

日本語
大阪府吹田市山田丘2-2

英語
2-2, Yamadaoka, Suita city

電話/TEL

0836-6879-5111

Email/Email

kutsuna@hp-infect.med.osaka-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	賢志
ミドルネーム
姓	忽那

英語

名	Satoshi
ミドルネーム
姓	Kutsuna

組織名/Organization

日本語
大阪大学大学院医学系研究科

英語
The University of Osaka, Graduate School of Medicine Faculty of Medicine

部署名/Division name

日本語
感染制御学

英語
Department of Infection Prevention and Control

郵便番号/Zip code

565-0871

住所/Address

日本語
大阪府吹田市山田丘2-2

英語
2-2, Yamadaoka, Suita city

電話/TEL

0836-6879-5111

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

kutsuna@hp-infect.med.osaka-u.ac.jp

機関名/Institute

日本語
大阪大学

英語
The University of Osaka, Graduate School of Medicine Faculty of Medicine

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
大阪大学医学部附属病院

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
大阪大学

英語
The University of Osaka

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
大阪大学

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

自己調達/Self funding

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本

英語
Japan

共同実施組織/Co-sponsor

日本語
なし

英語
None

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語
なし

英語
None

組織名/Organization

日本語
大阪大学医学部付属病院 倫理審査委員会

英語
The University of Osaka Hospital, Ethical Review Board

住所/Address

日本語
大阪府吹田市山田丘2-15

英語
2-15, Yamadaoka, Suita city

電話/Tel

0836-6879-5111

Email/Email

rinri@hp-crc.med.osaka-u.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

大阪大学大学院医学系研究科 感染制御学 / The University of Osaka, Graduate School of Medicine

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2026

年

08

月

10

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

開始前/Preinitiation

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2026

年

04

月

14

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2026

年

04

月

14

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2026

年

08

月

10

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2027

年

03

月

31

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語
本研究はJMDC保険者データベース（2005年1月-2025年5月、主要time zeroは2013年4月-2024年6月）および高齢者データベースを用いた、月次の逐次的target trial emulation（cloning・人工打切り・逆確率重み付け）である。増悪頻度の高い安定期の非嚢胞性線維症気管支拡張症の成人において、アジスロマイシン維持療法の開始・継続と維持マクロライド非開始を比較し、12か月の治療を要した呼吸器増悪の平均累積回数に対するper-protocol効果を推定する。データベースは別々に解析する。本登録はアウトカムを参照しない解析着手前の前向き登録である。倫理審査委員会の承認後に既存の匿名加工データを解析する。

英語
This is a monthly sequential target trial emulation (with cloning, artificial censoring, and inverse probability weighting) using the JMDC insurer database (January 2005 to May 2025; primary time zeros April 2013 to June 2024) and older-adult database. Among stable adults with non-cystic-fibrosis bronchiectasis and a high exacerbation burden, initiation and sustained use of azithromycin maintenance is compared with no maintenance macrolide, estimating the 12-month per-protocol effect on the mean cumulative number of treated respiratory exacerbations. Databases are analyzed separately. This is a prospective registration before analysis and without reference to outcomes. Existing anonymized data are analysed after institutional review board approval.

登録日時/Registered date

2026

年

08

月

10

日

最終更新日/Last modified on

2026

年

08

月

10

日

閲覧ページへのリンク/Link to view the page

日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000071600

英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000071600