UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

UMIN試験ID UMIN000062334
受付番号 R000071123
科学的試験名 抗C5抗体療法中の日本人発作性夜間ヘモグロビン尿症患者における治療反応に関する後方視的観察研究(chart review study)
一般公開日（本登録希望日） 2026/07/31
最終更新日 2026/07/24 16:28:16

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基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
抗C5抗体療法中の日本人発作性夜間ヘモグロビン尿症患者における治療反応に関する後方視的観察研究(chart review study)

英語
A Retrospective Observational Study Evaluating Treatment Response in Patients with PNH on Anti-C5 Antibody Therapy: Japanese Chart Review Study

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
ROSETTA-J

英語
ROSETTA-J

科学的試験名/Scientific Title

日本語
抗C5抗体療法中の日本人発作性夜間ヘモグロビン尿症患者における治療反応に関する後方視的観察研究(chart review study)

英語
A Retrospective Observational Study Evaluating Treatment Response in Patients with PNH on Anti-C5 Antibody Therapy: Japanese Chart Review Study

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
ROSETTA-J

英語
ROSETTA-J

試験実施地域/Region

日本/Japan


対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
発作性夜間ヘモグロビン尿症

英語
Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria

疾患区分1/Classification by specialty

血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO


目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
抗C5抗体療法によりPNH治療成績は改善したものの、PNH患者では依然として貧血や溶血関連症状が残存する可能性がある。本研究は、日本において抗C5抗体療法に対する実臨床での治療反応を明らかにし、不十分な治療反応に関連する因子を探索することで、残されたunmet needsと治療最適化の機会を明確化することを目的とする。

英語
Although anti-C5 antibody therapy has improved treatment outcomes in PNH, anemia and hemolysis-related symptoms may persist in some patients with PNH. This study aimed to characterize real-world treatment responses to anti-C5 antibody therapy in Japan and to identify factors associated with suboptimal responses, thereby clarifying remaining unmet needs and opportunities for treatment optimization.

目的2/Basic objectives2

その他/Others

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語
抗C5抗体療法に対する治療反応不十分例の特徴を明らかにし、日本のPNH診療におけるunmet needsを明確化する。

英語
To characterize patients with an inadequate treatment response to anti-C5 antibody therapy and to clarify unmet needs in the clinical management of PNH in Japan.

試験の性質1/Trial characteristics_1

探索的/Exploratory

試験の性質2/Trial characteristics_2

その他/Others

試験のフェーズ/Developmental phase

該当せず/Not applicable


評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
日本において抗C5抗体療法を開始したPNH患者を対象に，治療開始から6ヵ月後にHb値が12 g/dL未満となる患者の割合

英語
The proportion of patients with PNH in Japan who initiated anti-C5 antibody therapy and had a hemoglobin level of less than 12 g/dL at 6 months after initiation of anti-C5 antibody therapy

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
1)抗C5抗体療法開始後，6ヵ月時点におけるHb値12 g/dL未満の患者分布
2)抗C5抗体療法開始後のHbを含む各種臨床検査値の推移。
3)抗C5抗体療法開始後の赤血球輸血の回数。
4)抗C5抗体療法開始後の胆石症の発現頻度，初回発現までの期間，及び推定発現率（治療開始後，最終来院日までの期間）。
5)抗C5抗体療法開始後のEVHの発現頻度，初回発現までの期間，及び推定発現率。
6)抗C5抗体療法開始後の溶血イベント（BTH，EVH増悪）の発現回数，初回発現までの期間，及び推定発現率。

英語
1) Distribution of patients with Hb levels less than 12 g/dL at 6 months after initiation of anti-C5 antibody therapy
2) Changes in clinical laboratory values, including Hb, after initiation of anti-C5 antibody therapy.
3) Number of red blood cell transfusions after initiation of anti-C5 antibody therapy.
4) Incidence of cholelithiasis after initiation of anti-C5 antibody therapy, time to first occurrence, and estimated incidence rate from treatment initiation to the date of the final clinic visit).
5) Incidence of EVH after initiation of anti-C5 antibody therapy, time to first occurrence, and estimated incidence rate.
6) Number of occurrences of hemolytic events , including BTH, exacerbation of EVH, after initiation of anti-C5 antibody therapy, time to first occurrence, and estimated incidence rate.


基本事項/Base

試験の種類/Study type

観察/Observational


試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design


ランダム化/Randomization


ランダム化の単位/Randomization unit


ブラインド化/Blinding


コントロール/Control


層別化/Stratification


動的割付/Dynamic allocation


試験実施施設の考慮/Institution consideration


ブロック化/Blocking


割付コードを知る方法/Concealment



介入/Intervention

群数/No. of arms


介入の目的/Purpose of intervention


介入の種類/Type of intervention


介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語


適格性/Eligibility

年齢（下限）/Age-lower limit

18 歳/years-old 以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit


 適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1)当該施設においてPNHの診断を受け，抗C5抗体による治療を開始した時点（この時点をindex dateとする）において18歳以上の患者
2)Index date以前に，フローサイトメトリー法及びLDH値によりPNHの確定診断を受けた患者
3)抗C5抗体による治療を6ヵ月以上継続している，又は，過去にPNHに対して抗C5抗体による治療を6ヵ月以上継続していたPNH患者
4)Index date後の観察期間中に2回以上のHbの測定結果を有し，かつ2回中1回のHb測定が，index date後6ヵ月の前後1ヵ月以内に行われた患者

英語
1) Patients who were diagnosed with PNH at the participating institution and were 18 years of age or older at the initiation of anti-C5 antibody therapy, defined as the index date
2) Patients who had a confirmed diagnosis of PNH before the index date based on flow cytometry and LDH levels
3) PNH patients who had continued anti-C5 antibody therapy for at least 6 months, or who had previously received anti-C5 antibody therapy for PNH for at least 6 months
4) Patients who had at least two Hb measurements during the observation period after the index date, with at least one Hb measurement performed within +- 1 month of 6 months after the index date

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1)C5 MG7ドメインを認識する抗C5抗体投与の際にC5遺伝子多型を有する，又は疑われる患者
2)Index date後6ヵ月以内に，何らかの治験へ参加した患者
3)その他，研究責任又は分担医師が不適格と認めた患者

英語
1) Patients known or suspected to have a C5 gene polymorphisms when treated with an anti-C5 antibody that recognizes the C5 MG7 domain
2) Patients who participated in any clinical trial within 6 months after the index date
3) Any other patients deemed ineligible by the principal investigator or sub-investigator

目標参加者数/Target sample size

70


責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語
名 純一
ミドルネーム
姓 西村

英語
名 Jun-ichi
ミドルネーム
姓 Nishimura

所属組織/Organization

日本語
一般社団法人日本PNH研究会

英語
Japan PNH Study Group

所属部署/Division name

日本語
PNH研究会事務局

英語
PNH Research Society Secretariat

郵便番号/Zip code

103-0025

住所/Address

日本語
東京都中央区日本橋茅場町2-17-5

英語
2-17-5 Nihombashi Kayabacho, Chuo-ku, Tokyo

電話/TEL

03-5651-7105

Email/Email

study@pnh.or.jp


試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語
名 修
ミドルネーム
姓 石原

英語
名 Osamu
ミドルネーム
姓 Ishihara

組織名/Organization

日本語
一般社団法人日本PNH研究会

英語
Japan PNH Study Group

部署名/Division name

日本語
研究推進室

英語
Office for Clinical Research

郵便番号/Zip code

103-0025

住所/Address

日本語
東京都中央区日本橋茅場町2-17-5

英語
2-17-5 Nihombashi Kayabacho, Chuo-ku, Tokyo

電話/TEL

03-5651-7105

試験のホームページURL/Homepage URL


Email/Email

study@pnh.or.jp


実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Japan PNH Study Group / Novartis Pharma K.K.

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
一般社団法人日本PNH研究会・ノバルティスファーマ株式会社

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語


研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
ノバルティス ファーマ株式会社

英語
Novartis Pharma K.K.

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語
メディカル・アフェアーズ本部 血液腫瘍メディカル部

組織の区分/Category of Funding Organization

営利企業/Profit organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本

英語
Japan


その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語


IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)

組織名/Organization

日本語
医療法人社団桜緑会　日本橋さくらクリニック　倫理審査委員会

英語
Nihonbashi Sakura Clinic Ethics Review Committee

住所/Address

日本語
東京都中央区日本橋茅場町1-9-2

英語
1-9-2 Nihombashi Kayabacho, Chuo-ku, Tokyo

電話/Tel

03-6661-9061

Email/Email

c-irb_ug@neues.co.jp


他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1


ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2


ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW



試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions

国立大学法人大阪大学（大阪府）/ Osaka University
国立大学法人熊本大学（熊本県）/ Kumamoto University
国立大学法人筑波大学（茨城県）/ University of Tsukuba
学校法人慶應義塾大学（東京都）/ Keio University
国立大学法人金沢大学（石川県）/ Kanazawa University
国立大学法人東北大学（宮城県）/ Tohoku University
学校法人東京医科大学（東京都）/ Tokyo Medical University
学校法人自治医科大学（栃木県）/ Jichi Medical University
公立大学法人福島県立医科大学（福島県）/ Fukushima Prefectural Medical University
国立大学法人京都大学（京都府）/ Kyoto University
一般財団法人住友病院（大阪府）/ Sumitomo Hospital
公益社団法人地域医療振興協会 練馬光が丘病院（東京都）/ Nerima Hikarigaoka Hospital


その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2026 年 07 月 31 日


関連情報/Related information

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol


試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished


結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications


組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

67

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted


結果掲載遅延/Results Delayed


結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results


参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語


試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2025 年 05 月 13 日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2025 年 05 月 21 日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2025 年 10 月 08 日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2025 年 12 月 31 日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

2026 年 01 月 15 日

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

2026 年 05 月 15 日

解析終了(予定)日/Date analysis concluded



その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語
解析中

英語
Analysis in progress


管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2026 年 07 月 24 日

最終更新日/Last modified on

2026 年 07 月 24 日



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