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一般向け試験名/Public title

日本語
筋強直性ジストロフィーを持つ患者とその介護者のための心理・社会的支援プログラム：効果検証のためのランダム化比較研究

英語
Psychosocial support program for patients with myotonic dystrophy and their caregivers: a randomized control trial

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
筋強直性ジストロフィーを持つ患者とその介護者のための心理・社会的支援プログラム：効果検証のためのランダム化比較研究

英語
Psychosocial support program for patients with myotonic dystrophy and their caregivers: a randomized control trial

科学的試験名/Scientific Title

日本語
筋強直性ジストロフィーを持つ患者とその介護者のための心理・社会的支援プログラム：効果検証のためのランダム化比較研究

英語
Psychosocial support program for patients with myotonic dystrophy and their caregivers: a randomized control trial

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
筋強直性ジストロフィーを持つ患者とその介護者のための心理・社会的支援プログラム：効果検証のためのランダム化比較研究

英語
Psychosocial support program for patients with myotonic dystrophy and their caregivers: a randomized control trial

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
筋強直性ジストロフィー１型

英語
myotonic dystrophy type 1

疾患区分1/Classification by specialty

神経内科学/Neurology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES

目的1/Narrative objectives1

日本語
筋強直性ジストロフィー1型（DM1）は常染色体顕性遺伝の希少疾患であるが、その発生頻度は高く、0.5～18.1／10万人、またはそれ以上とされている。その症状は多様で、筋力低下や筋強直現象をはじめ、消化器や心肺機能の症状、嚥下障害、視力や聴力の低下、内分泌症状、アパシーを含む認知機能障害、疼痛、日中の眠気や疲労感など多岐に渡る。このことから、患者の生命予後やQOLを高めるためには心理・認知面への働きかけによって症状を緩和し、活動や社会参加を高めるためのアプローチも重要である。しかし、筋ジストロフィーでは心理・社会的ケアに関する介入研究は少数を除いてほぼ存在せず、このようなケアの提供が現状十分ではない。また、介護者にとっても患者の多様な症状への対応は容易でない上に、遺伝性疾患であることから複数の家族メンバーのケアラーとなっている場合や介護者も患者である場合が見られるが、介護者自身のケアに関する研究も不足している現状がある。

私たちは「DM1患者と介護者のためのこころと活動のセルフケア・プログラム」を開発し、その実行可能性を検証する探索的な小規模介入研究（以下、パイロット研究）を実施した。本プログラムは、心理・社会的なセルフケアの重要性とその方法を、心理教育的なアプローチで医療職との対話を通して学ぶことにより、患者の活動を高め、疾患特有の疲労感や日中の眠気などの症状、および介護者の介護負担感を改善することを目指している。パイロット研究の結果から、本プログラムは研究参加者および介入担当者から良好な感想を得て、介入前後の患者の活動頻度と介護者の介護負担感の平均得点が改善したことが示された。一方、疲労感の得点は、主にプログラム参加中に運動機能が衰えたと訴えがあった患者で悪化した。

本研究では上述の結果に基づきプログラム内容を改訂し、参加者数と施設数の増加と統制群の設置により本支援プログラムの有効性を検討する効果研究を実施する。国内の筋疾患患者を対象とした心理・社会的支援プログラムについては発表済みの効果研究が未だ存在しないため、本研究の遂行は国内におけるDM1を持つ患者とその介護者に対するケア選択肢をより一層充実させることに貢献する。

英語
Myotonic dystrophy type 1 (DM1) is a rare autosomal dominant disorder, which presents with a wide range of symptoms, including muscle weakness and myotonia, as well as cognitive dysfunction including apathy, pain, excessive daytime sleepiness, and fatigue. It is important not only to address physical symptoms but also to implement approaches that alleviate symptoms through psychological and cognitive interventions and promote activity and social participation. However, intervention studies on psychosocial care in muscular dystrophy are limited. In addition, caregivers often face considerable challenges in coping with the diverse symptoms experienced by patients. Nevertheless, research focusing on the care and support needs of caregivers themselves remains inadequate.
We developed the "Psychosocial Self-Care Program for Patients with DM1 and Their Caregivers" and conducted an exploratory intervention study (the pilot study) to examine its feasibility. This program aims to help participants understand the importance and methods of psychosocial self-care, thereby increasing patients' activity levels, alleviating disease-specific symptoms such as fatigue and excessive daytime sleepiness, and reducing caregiver burden. Results of the pilot study indicated that mean scores for patients' activity frequency and caregivers' burden improved following the intervention. On the other hand, fatigue scores worsened among participants who reported deterioration in motor function during participation in the program.
Based on these findings, we will conduct an efficacy study of a revised program, an increased number of participants and study sites, as well as the inclusion of a control group. To date, no published efficacy studies have examined psychosocial support programs for patients with muscular diseases in Japan. Therefore, conducting this study will contribute to expanding care options for patients with DM1 and their caregivers in Japan.

目的2/Basic objectives2

有効性/Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
活動と参加の程度の測定尺度であるFrenchay Activities Index（FAI）の合計点。ベースライン、10か月後、13か月後に評価する。

英語
The total score of the Frenchay Activities Index (FAI), a measure of the level of activity and participation. Assessments will be conducted at baseline, 10 months, and 13 months.

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
ADL／筋障害
　・　Barthel Index（ベースライン）
　・　Muscular Impairment Rating Scale（MIRS）（ベースライン）
DM1特有の症状
　・　Fatigue Severity Scale（FSS）（ベースライン、10か月、13か月）
　・　Epworth Sleepiness Scale（ESS）（ベースライン、10か月、13か月）
　・　Apathy Evaluation Scale介護者版（AES）（ベースライン、10か月、13か月）
QOL／患者の病気に対する認識
　・　SF-12v2（ベースライン、10か月、13か月）
　・　Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQoL)（ベースライン、10か月、13か月）
認知機能／知的水準
　・　Japanese Adult Reading Test （JART25）（ベースライン）
　・　Mini Mental State Examination（MMSE）（ベースライン、10か月、13か月）
介護負担感
　・　Zarit Caregiver Burden Index短縮版（J-ZBI_8）（ベースライン、10か月、13か月）

英語
ADL / Muscular impairment
* Barthel Index (baseline)
* Muscular Impairment Rating Scale (MIRS) (baseline)

DM1-specific symptoms
* Fatigue Severity Scale (FSS) (baseline, 10 months, and 13 months)
* Epworth Sleepiness Scale (ESS) (baseline, 10 months, and 13 months)
* Apathy Evaluation Scale, caregiver version (AES) (baseline, 10 months, and 13 months)

QOL / Patients' perceptions of their illness
* SF-12v2 (baseline, 10 months, and 13 months)
* Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQoL) (baseline, 10 months, and 13 months)

Cognitive function / Intellectual standard
* Japanese Adult Reading Test (JART25) (baseline)
* Mini-Mental State Examination (MMSE) (baseline, 10 months, and 13 months)

Caregiver burden
* Japanese version of the shortened Zarit Caregiver Burden Index (J-ZBI8) (baseline, 10 months, and 13 months)

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

並行群間比較/Parallel

ランダム化/Randomization

ランダム化/Randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

個別/Individual

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無治療対照/No treatment

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

2

介入の目的/Purpose of intervention

教育・カウンセリング・トレーニング/Educational,Counseling,Training

介入の種類/Type of intervention

行動・習慣/Behavior,custom	その他/Other

介入1/Interventions/Control_1

日本語
【介入群】　心理・社会的支援プログラムを実施する。名称は「筋強直性ジストロフィー1型をもつ患者さんと介護者のためのこころと活動のセルフケア・プログラム」としており、心の健康と社会活動を促進するためのセルフケアの方法を患者と介護者が医療スタッフとともに学ぶ内容となっている。プログラムに参加することで患者の活動量上昇とQOL改善がみられるかどうかを検証する。さらに、介護者も自身のストレス対処法や支援の求め方について学び、介護負担感が軽減するか検証する。専用のテキストおよびワークシートを使用し、医療スタッフと研究対象者との対話形式で進める。月1回±14日のセッション（合計で最大12回）をベースラインより12か月以内で終了する。

英語
[Intervention Group]
A psychosocial support program will be implemented. The program, entitled "Psychosocial Self-Care Program for Patients with Myotonic Dystrophy Type 1 and Their Caregivers" is designed to help patients and caregivers learn self-care strategies for promoting mental health and social participation together with healthcare professionals. The study will examine whether participation in the program leads to increased activity levels and improved quality of life (QOL) among patients. In addition, caregivers will learn stress-coping strategies and ways to seek support for themselves, and the study will assess whether participation reduces caregiver burden. The program will use specially developed text materials and worksheets and will be conducted in an interactive dialogue format between healthcare professionals and study participants. Sessions will be held once monthly (+/-14 days), for a maximum of 12 sessions, to be completed within 12 months from baseline.

介入2/Interventions/Control_2

日本語
【統制群】　一般的な心理・社会的健康とセルフケアに関する情報提供冊子をお渡しして、患者と介護者にお読みいただく。

英語
[Control Group]
Participants will be provided with an informational booklet on general psychosocial health and self-care, which patients and caregivers will be asked to read.

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

18

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1）研究説明文書の内容を十分に理解でき、研究開始前に書面により同意が得られている患者および介護者
2）患者と介護者の両者がともに研究参加に同意していること
3）同意取得時点で18歳以上の患者および介護者
4）遺伝子検査（DMPK遺伝子）によりDM1と診断された患者
5）歩行にて、または補助具／車いすを利用して自立移動が可能な患者
6）介護者とは「患者と生活を共にする家族、親族、パートナー、友人であり、長期入院患者の場合はその患者にとって最も関係の近い家族、親族、パートナー、友人」を指す。介護内容の程度を問わず病気による患者の負担を軽減する人を指す。
7）介護者は、患者がDM1の診断を受けていることを知っている。

英語
1. Patients and caregivers who are able to sufficiently understand the contents of the study information sheet and from whom written informed consent has been obtained prior to study initiation.
2. Both the patient and the caregiver have agreed to participate in the study.
3. Patients and caregivers aged 18 years or older at the time informed consent is obtained.
4. Patients diagnosed with DM1 based on genetic testing of the *DMPK* gene.
5. Patients who are able to move independently, either by walking or with the use of assistive devices and/or a wheelchair.
6. "Caregiver" refers to a family member, relative, partner, or friend who lives with the patient, or, in the case of patients with long-term hospitalization, the family member, relative, partner, or friend who is closest to the patient. The term includes any person who helps reduce the burden experienced by the patient due to the disease, regardless of the extent of caregiving provided.
7. The caregiver is aware that the patient has been diagnosed with DM1.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1) 患者または介護者のどちらかに研究参加の意向がない場合。
2) 患者または／および介護者に抗精神病薬および／または気分安定薬の服薬がある場合。
3) 患者または／および介護者に抗うつ薬、抗不安薬、睡眠薬、Modafinil、Ritalinの服薬があり、過去12か月間に服用量の変化があった場合。ただし、抗不安薬および睡眠薬の頓用は本除外基準より除く。
4) 介護者が介護の専門職である場合。
5) その他、研究責任者あるいは研究分担者によって研究への参加に適さないと判断した場合。
6) 治験等、他の介入研究や観察研究に参加している場合。

英語
1. Either the patient or the caregiver does not wish to participate in the study.
2. Patient and/or caregiver is taking antipsychotic medication and/or mood stabilizers.
3. Patient and/or caregiver is taking antidepressants, anxiolytics, hypnotics/sleep medications, Modafinil, or Ritalin, and the dosage has changed within the past 12 months. However, as-needed use of anxiolytics and sleep medications will not be considered exclusion criteria.
4. Caregiver is a professional caregiver.
5. Cases judged by the principal investigator or sub-investigators to be unsuitable for participation in the study for any other reason.
6. Participant is enrolled in another interventional study, clinical trial, or observational study.

目標参加者数/Target sample size

100

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	麻貴子
ミドルネーム
姓	遠藤

英語

名	Makiko
ミドルネーム
姓	Endo

所属組織/Organization

日本語
国立研究開発法人　国立精神・神経医療研究センター

英語
National Center of Neurology and Psychiatry

所属部署/Division name

日本語
NCNP病院　臨床研究・教育研修部門　臨床研究支援部

英語
NCNP Hospital, Department of Clinical Research Support

郵便番号/Zip code

187-8551

住所/Address

日本語
東京都小平市小川東町4‐1‐1

英語
4-1-1 Ogawahigashi-cho, Kodaira, Tokyo, Japan

電話/TEL

042-341-2711

Email/Email

endo@ncnp.go.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	麻貴子
ミドルネーム
姓	遠藤

英語

名	Makiko
ミドルネーム
姓	Endo

組織名/Organization

日本語
国立研究開発法人　国立精神・神経医療研究センター

英語
National Center of Neurology and Psychiatry

部署名/Division name

日本語
NCNP病院　臨床研究・教育研修部門　臨床研究支援部

英語
NCNP Hospital, Department of Clinical Research Support

郵便番号/Zip code

187-8551

住所/Address

日本語
東京都小平市小川東町4‐1‐1

英語
4-1-1 Ogawahigashi-cho, Kodaira, Tokyo, Japan

電話/TEL

042-341-2711

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

endo@ncnp.go.jp

機関名/Institute

日本語
国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター

英語
National Center of Neurology and Psychiatry

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
文部科学省

英語
JSPS Kakenhi

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

日本の官庁/Japanese Governmental office

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
国立研究開発法人　国立精神・神経医療研究センター　倫理委員会

英語
Ethics Committee, National Center of Neurology and Psychiatry

住所/Address

日本語
東京都小平市小川東町4-1-1

英語
4-1-1 Ogawahigashi-cho, Kodaira, Tokyo

電話/Tel

042-341-2711

Email/Email

https://www.ncnp.go.jp/research-info/

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

国立精神・神経医療研究センター病院（東京都）
国立病院機構　青森病院（青森県）　
大阪大学医学部附属病院／大阪大学大学院（大阪府）
国立病院機構　大阪刀根山医療センター（大阪府）
国立病院機構　鈴鹿病院（三重県）
国立病院機構　仙台西多賀病院（宮城県）

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2026

年

05

月

22

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

開始前/Preinitiation

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2026

年

05

月

12

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2026

年

05

月

12

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2026

年

08

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2029

年

03

月

31

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2026

年

05

月

22

日

最終更新日/Last modified on

2026

年

05

月

22

日

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日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000070551

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