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一般向け試験名/Public title

日本語
テデュグルチドを投与された日本の小児短腸症候群患者の背景及び長期的な栄養状態・QoL に関する実臨床評価

英語
Pediatric Enteral Assessment of Real-world Long-term outcomes with Teduglutide for Short Bowel Syndrome in Japan

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
テデュグルチドを投与された日本の小児短腸症候群患者の背景及び長期的な栄養状態・QoL に関する実臨床評価（PEARL-J）

英語
Pediatric Enteral Assessment of Real-world Long-term outcomes with Teduglutide for Short Bowel Syndrome in Japan: PEARL-J

科学的試験名/Scientific Title

日本語
テデュグルチドを投与された日本の小児短腸症候群患者の背景及び長期的な栄養状態・QoL に関する実臨床評価

英語
Pediatric Enteral Assessment of Real-world Long-term outcomes with Teduglutide for Short Bowel Syndrome in Japan

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
テデュグルチドを投与された日本の小児短腸症候群患者の背景及び長期的な栄養状態・QoL に関する実臨床評価（PEARL-J）

英語
Pediatric Enteral Assessment of Real-world Long-term outcomes with Teduglutide for Short Bowel Syndrome in Japan: PEARL-J

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
短腸症候群

英語
Short Bowel Syndrome

疾患区分1/Classification by specialty

消化器内科学（消化管）/Gastroenterology	消化器外科(消化管）/Gastrointestinal surgery
小児科学/Pediatrics	小児/Child

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
本研究の目的は、日本国内における体重10kg未満のSBS患者に対する実臨床下におけるテデュグルチドの投与実績を後ろ向きに収集・解析し、患者の背景及び臨床経過を明らかにすることである。具体的には、テデュグルチド投与患者の背景、発育の状況、経静脈サポート量の変化及び長期予後への影響、栄養状態の変化、肝機能及び経静脈サポートカテーテル管理への影響、家庭での介護負担及びQoLの改善について検討することを目的とする。

英語
The objective of this study is to retrospectively collect and analyze actual clinical experience with teduglutide in patients with SBS weighing less than 10 kg in Japan to clarify their background characteristics and clinical course. Specifically, the objective is to investigate patient background characteristics; growth and developmental status; changes in PS volume and the effect of these changes on long-term (beyond one year) prognosis; changes in nutritional status; effects on liver function and PS catheter management; caregiver burden at home; and improvements in QoL.

目的2/Basic objectives2

その他/Others

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語
・テデュグルチド投与開始日から投与後52週の成長発育関連パラメータ（年齢に対する体重のZスコア）
・テデュグルチドを投与された体重10kg未満の小児SBS患者の背景

英語
- Growth-related parameter (weight-for-age Z-score) from the start date of teduglutide treatment through Week 52
- Background characteristics of pediatric patients with SBS weighing less than 10 kg who received teduglutide

試験の性質1/Trial characteristics_1

探索的/Exploratory

試験の性質2/Trial characteristics_2

その他/Others

試験のフェーズ/Developmental phase

該当せず/Not applicable

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
・テデュグルチド投与開始日から投与後52週の成長発育関連パラメータ（年齢に対する体重のZスコア）
・テデュグルチドを投与された体重10kg未満の小児SBS患者の背景

英語
- Growth-related parameter (weight-for-age Z-score) from the start date of teduglutide treatment through Week 52
- Background characteristics of pediatric patients with SBS weighing less than 10 kg who received teduglutide

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
・テデュグルチド投与後の発育関連パラメータ（年齢に対する身長・体重・頭囲のZスコア）
・テデュグルチド投与後の経静脈サポート量及び頻度
・テデュグルチド投与後の経静脈サポート量減少に関する評価
・経静脈サポートからの離脱に関するパラメータ
・テデュグルチド投与後の腸管吸収能の変化に関連するパラメータ

英語
- Growth-related parameters (height, weight, and head circumference-for-age Z-scores) after teduglutide treatment
- PS volume and frequency after teduglutide treatment
- Evaluation of PS volume reduction after teduglutide treatment
- Parameters related to weaning from PS
- Parameters related to changes in intestinal absorption capacity after teduglutide treatment

試験の種類/Study type

観察/Observational

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

適用なし/Not applicable

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
・代諾者から文書による同意が得られた患者
・テデュグルチド投与開始日に修正月齢4か月以上であった患者
・テデュグルチド投与開始日に体重10kg未満であった患者
・腸管切除に起因するSBSと診断された患者
・テデュグルチド投与開始日に、腸管不全を伴うSBS（必要な水分又はカロリーの30％以上を得るための経静脈サポートを必要とする場合と定義する）と診断されていた患者
・テデュグルチド投与開始日に、腸管順応期間を経て静脈栄養量及び補液量が安定したか、あるいはそれ以上低減することが困難と判断された患者
・少なくとも1回以上のテデュグルチド投与歴のある患者
・承認された効能・効果に基づいてテデュグルチドが投与された患者

英語
- Legal guardian has signed and dated a written informed consent form
- Corrected gestational age was 4 months or older at the start of teduglutide treatment
- Body weight was less than 10 kg on the start date of teduglutide treatment
- Diagnosis of SBS with intestinal failure, defined as dependence on PS to provide at least 30% of fluid or caloric requirements
- The volumes of PS were stable following the intestinal adaptation period or further reduction was considered unlikely at the start of teduglutide treatment
- Received at least one dose of teduglutide
- Treatment with teduglutide was consistent with the approved indication

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
・代諾者から文書による同意が得られなかった患者
・添付文書上の適応外使用に該当すると医師が判断した患者
・同意取得時点で既に死亡が確認されている患者

英語
- Legal guardian did not provide written informed consent
- Use of teduglutide was determined to be off-label based on product information, as judged by the study doctor
- The patient was known to have died at the time informed consent was obtained

目標参加者数/Target sample size

30

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	美和
ミドルネーム
姓	井筒

英語

名	Miwa
ミドルネーム
姓	Izutsu

所属組織/Organization

日本語
武田薬品工業株式会社

英語
Takeda Pharmaceutical Company Limited

所属部署/Division name

日本語
ジャパンメディカルオフィス

英語
Japan Medial Office

郵便番号/Zip code

103-8668

住所/Address

日本語
東京都中央区日本橋本町二丁目1番1号

英語
1-1, Nihonbashi-Honcho 2-Chome, Chuo-ku, Tokyo

電話/TEL

03-3278-2111

Email/Email

miwa.izutsu@takeda.com

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	真由
ミドルネーム
姓	鈴木

英語

名	Mayu
ミドルネーム
姓	Suzuki

組織名/Organization

日本語
武田薬品工業株式会社

英語
Takeda Pharmaceutical Company Limited

部署名/Division name

日本語
ジャパンメディカルオフィス

英語
Japan Medical Office

郵便番号/Zip code

103-8668

住所/Address

日本語
東京都中央区日本橋本町二丁目1番1号

英語
1-1, Nihonbashi-Honcho 2-Chome, Chuo-ku, Tokyo

電話/TEL

03-3278-2111

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

mayu.suzuki@takeda.com

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Takeda Pharmaceutical Company Limited

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
武田薬品工業株式会社

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Takeda Pharmaceutical Company Limited

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
武田薬品工業株式会社

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

営利企業/Profit organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
特定非営利活動法人MINS研究倫理審査委員会

英語
Non-Profit Organization MINS Research Ethics Committee (Non-Profit Organization MINS REC)

住所/Address

日本語
108-0073東京都港区三田5丁目20番9-401号

英語
5-20-9-401 Mita, Minato-ku, Tokyo 108-0073, Japan

電話/Tel

03-6416-1868

Email/Email

npo-mins@j-irb.com

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

東北大学病院（宮城県）、宮城県立こども病院（宮城県）、筑波大学附属病院（茨城県）、群馬県立小児医療センター（群馬県）、千葉大学医学部附属病院（千葉県）、順天堂大学医学部附属順天堂医院（東京都）、慶應義塾大学病院（東京都）、地方独立行政法人東京都立病院機構 都立小児総合医療センター（東京都）、日本赤十字社医療センター（東京都）、東海大学医学部付属病院（神奈川県）、地方独立行政法人神奈川県立病院機構 神奈川県立こども医療センター（神奈川県）、新潟大学医歯学総合病院（新潟県）、地方独立行政法人静岡県立病院機構 静岡県立こども病院（静岡県）、社会福祉法人聖隷福祉事業団 総合病院 聖隷浜松病院（静岡県）、名古屋市立大学医学部附属西部医療センター（愛知県）、あいち小児保健医療総合センター（愛知県）、京都大学医学部附属病院（京都府）、京都府立医科大学附属病院（京都府）、地方独立行政法人大阪府立病院機構 大阪母子医療センター（大阪府）、社会医療法人愛仁会 高槻病院（大阪府）、九州大学病院（福岡県）、久留米大学病院（福岡県）、福岡市立こども病院（福岡県）、独立行政法人国立病院機構 長崎医療センター（長崎県）、鹿児島大学病院（鹿児島県）

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2026

年

06

月

02

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

限定募集中/Enrolling by invitation

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2026

年

02

月

18

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2026

年

03

月

05

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2026

年

06

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2027

年

03

月

31

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語
本研究は、日本の体重10kg未満のテデュグルチドを投与された小児短腸症候群（SBS）患者を対象とし、患者背景、テデュグルチド投与時の成長発育・臨床経過を把握することを目的とした観察研究と、小児短腸症候群患者の介護者負担を把握することを目的とするアンケート調査の複合研究である。

英語
This study is a clinical study targeting pediatric short bowel syndrome (SBS) patients in Japan who weigh less than 10 kg and have received teduglutide. It consists of an observational study aimed at understanding patient background, growth and development, and clinical course at the time of teduglutide administration, as well as a questionnaire survey designed to assess caregiver burden for pediatric SBS patients.

登録日時/Registered date

2026

年

06

月

02

日

最終更新日/Last modified on

2026

年

06

月

02

日

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日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000070204

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