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一般向け試験名/Public title

日本語
再生不良性貧血における免疫逃避血球の前向き観察研究

英語
Prospective study of immune escape clones in aplastic anemia

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
ESCAPE-AA研究

英語
ESCAPE-AA study

科学的試験名/Scientific Title

日本語
初発再生不良性貧血を対象としたHLA欠失血球とPNH型血球の前向き観察研究

英語
Prospective observational study of HLA class I allele-deficient blood cells and PNH-type blood cells in newly diagnosed aplastic anemia

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
ESCAPE-AA

英語
ESCAPE-AA

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
再生不良性貧血

英語
Aplastic anemia

疾患区分1/Classification by specialty

血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES

目的1/Narrative objectives1

日本語
再生不良性貧血患者において，HLAクラスIアレル欠失血球およびPNH型血球の存在とその経時的変化が，造血回復（完全奏効）および臨床転帰とどのように関連するかを明らかにする。

英語
To determine whether the presence and longitudinal dynamics of HLA class I allele-deficient blood cells and PNH-type blood cells are associated with hematologic recovery (complete response) and clinical outcomes in patients with aplastic anemia.

目的2/Basic objectives2

その他/Others

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語
再生不良性貧血患者を対象に，HLAクラスIアレル欠失血球およびPNH型血球の割合を経時的に評価するとともに，それらの変化と治療反応，生存，クローン進展（MDS/AML），およびPNH発症との関連を前向きに検討する。さらに，一部症例において網羅的遺伝子解析を行い，これらのクローン動態の分子基盤を明らかにする。

英語
In patients with aplastic anemia, to longitudinally evaluate the proportions of HLA class I allele-deficient blood cells and PNH-type blood cells and to prospectively examine their associations with treatment response, survival, clonal evolution to MDS/AML, and development of PNH. In addition, comprehensive genomic analyses will be performed in a subset of patients to elucidate the molecular basis of clonal dynamics.

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
HLAクラスIアレル欠失血球およびPNH型血球の割合の経時的変化

英語
Longitudinal changes in the proportions of HLA class I allele-deficient blood cells and PNH-type blood cells

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
1年後の完全奏効率、1年後の全奏効率、完全奏効までの期間、全奏効までの期間、全生存、再発、MDS/AMLへの進展、PNH発症

英語
Complete response rate at 1 year, overall response rate at 1 year, time to complete response, time to overall response, overall survival, relapse, clonal evolution to MDS/AML, and PNH development

試験の種類/Study type

観察/Observational

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

2

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
以下のすべての条件を満たす者
1. 登録時2歳以上の再生不良性貧血患者
2. 血小板数が10万/μL未満である者
3. 登録前の6ヶ月以内に骨髄検査（塗抹像，染色体検査，生検）を受けた者
4. 骨髄低形成（骨髄生検での細胞密度30%未満もしくはMRIで骨髄造血巣の減少が確認される場合）が認められる者

英語
Participants must meet all of the following criteria:
1. Patients with aplastic anemia aged 2 years or older at the time of enrollment
2. Platelet count <100,000/uL
3. Have undergone bone marrow examination (smear, cytogenetic analysis, and biopsy) within 6 months prior to enrollment
4. Evidence of bone marrow hypoplasia, defined as bone marrow cellularity <30% on biopsy or reduced hematopoietic activity on MRI

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
以下のいずれかに該当する者は除外する
1. 抗胸腺細胞グロブリン（ATG）を投与された者。
2. 6ヶ月以上前からシクロスポリンなどの免疫抑制薬，トロンボポエチン受容体作動薬の投薬を受けている者。
3. 5年以内の化学療法や放射線治療の既往がある者。
4. 骨髄染色体検査で，複雑核型，-7，7q-, der(1;7)など造血器腫瘍に特異的な染色体異常を認める者。
5. 芽球の増加（末梢血で1%以上が持続，骨髄では5%以上）を認める者。
6. 骨髄塗抹標本もしくは骨髄生検のいずれかで巨核球が正形成から過形成であった者。
7. 血中トロンボポエチン濃度の上昇を認めない者（測定例のみ）。
8. 登録前2年以上前から血球減少（好中球数 1,500/μL未満［白血球数3,000/μL未満］, ヘモグロビン 11 g/dL未満, 血小板数 15万/μL未満のいずれか）を指摘されている者。ただし，鉄欠乏性貧血など原因が明らかな良性疾患の場合は登録可能。
9. 二次性の骨髄不全症（骨髄癌腫症，骨髄線維症，血球貪食症候群，全身性エリテマトーデス，薬剤性無顆粒球症など）。
10. 遺伝性骨髄不全症候群（疑い例を含む）。
11. 造血器腫瘍を合併している者（ただし，低形成骨髄異形成症候群は，上記基準を満たさない限りは除外しない）。
12. 投薬が必要な固形腫瘍や自己免疫疾患を合併している者。
13. 抗菌薬でコントロール困難な感染症を合併している者。
14. 再生不良性貧血以外の併存症による生命予後が1年未満と予想される者。
15. 血液内科外来への定期的な通院が困難な者。

英語
Participants meeting any of the following criteria will be excluded:
1. Prior treatment with anti-thymocyte globulin (ATG)
2. Ongoing treatment for >=6 months prior to enrollment with immunosuppressive agents (e.g., cyclosporine) or thrombopoietin receptor agonists
3. History of chemotherapy or radiotherapy within the past 5 years
4. Presence of cytogenetic abnormalities specific to hematologic malignancies, including complex karyotype, -7, 7q-, or der(1;7), on bone marrow cytogenetic analysis
5. Increased blasts, defined as persistent >=1% in peripheral blood or >=5% in bone marrow
6. Normocellular to hypercellular megakaryopoiesis observed in either bone marrow smear or biopsy
7. No elevation of serum thrombopoietin levels (only in patients in whom this was measured)
8. History of cytopenia for >=2 years prior to enrollment (defined as neutrophil count <1,500/uL [or white blood cell count <3,000/uL], hemoglobin <11 g/dL, or platelet count <150,000/uL), unless attributable to a clearly benign cause such as iron deficiency anemia
9. Secondary bone marrow failure syndromes (e.g., bone marrow carcinomatosis, myelofibrosis, hemophagocytic syndrome, systemic lupus erythematosus, drug-induced agranulocytosis)
10. Inherited bone marrow failure syndromes (including suspected cases)
11. Concomitant hematologic malignancies (hypoplastic myelodysplastic syndrome is not excluded unless the above criteria are met)
12. Concomitant solid tumors or autoimmune diseases requiring systemic treatment
13. Uncontrolled infections refractory to antimicrobial therapy
14. Life expectancy of <1 year due to comorbidities other than aplastic anemia
15. Inability to attend regular follow-up visits at a hematology outpatient clinic

目標参加者数/Target sample size

500

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	義隆
ミドルネーム
姓	材木

英語

名	Yoshitaka
ミドルネーム
姓	Zaimoku

所属組織/Organization

日本語
金沢大学附属病院

英語
Kanazawa University Hospital

所属部署/Division name

日本語
先端医療開発センター

英語
Innovative Clinical Research Center

郵便番号/Zip code

920-8641

住所/Address

日本語
石川県金沢市宝町13-1

英語
13-1 Takaramachi, Kanazawa, Ishikawa

電話/TEL

076-265-2090

Email/Email

zmk@staff.kanazawa-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	義隆
ミドルネーム
姓	材木

英語

名	Yoshitaka
ミドルネーム
姓	Zaimoku

組織名/Organization

日本語
金沢大学附属病院

英語
Kanazawa University Hospital

部署名/Division name

日本語
先端医療開発センター

英語
Innovative Clinical Research Center

郵便番号/Zip code

920-8641

住所/Address

日本語
石川県金沢市宝町13-1

英語
13-1 Takaramachi, Kanazawa, Ishikawa

電話/TEL

076-265-2090

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

zmk@staff.kanazawa-u.ac.jp

機関名/Institute

日本語
金沢大学

英語
Kanazawa University

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
文部科学省

英語
Ministry of Education, Culture, Sports, Science and Technology

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

日本の官庁/Japanese Governmental office

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
金沢大学ヒトゲノム・遺伝子解析研究倫理審査委員会

英語
Human Genome/Gene Analysis Research Ethics Committee of Kanazawa University

住所/Address

日本語
石川県金沢市宝町13-1

英語
13-1 Takaramachi, Kanazawa, Ishikawa

電話/Tel

076-265-2110

Email/Email

rinri@adm.kanazawa-u.ac.j

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

金沢大学附属病院（石川県）、北見赤十字病院（北海道）、社会医療法人北楡会 札幌北楡病院（北海道）、北海道大学病院（北海道）、岩手医科大学附属病院（岩手県）、東北大学病院（宮城県）、平鹿総合病院（秋田県）、弘前大学医学部附属病院（青森県）、亀田総合病院（千葉県）、筑波大学附属病院（茨城県）、獨協医科大学病院（栃木県）、同愛記念病院（東京都）、東京科学大学（東京都）、順天堂大学医学部附属順天堂医院（東京都）、東京大学医学部附属病院（東京都）、がん・感染症センター都立駒込病院（東京都）、虎の門病院（東京都）、NTT東日本関東病院（東京都）、慶應義塾大学病院（東京都）、自治医科大学附属さいたま医療センター（埼玉県）、順天堂大学医学部附属練馬病院（東京都）、TMGあさか医療センター（埼玉県）、済生会横浜市南部病院（神奈川県）、東京慈恵会医科大学附属第三病院（東京都）、防衛医科大学校病院（埼玉県）、国家公務員共済組合連合会立川病院（東京都）、北里大学病院（神奈川県）、東京薬科大学ゲノム情報医科学研究室（東京都）、埼玉医科大学国際医療センター（埼玉県）、埼玉医科大学病院（埼玉県）、群馬大学医学部附属病院（群馬県）、聖隷浜松病院（静岡県）、浜松医療センター（静岡県）、富山県立中央病院（富山県）、富山市立富山市民病院（富山県）、富山赤十字病院（富山県）、愛知医科大学病院（愛知県）、厚生連高岡病院（富山県）、社会医療法人財団董仙会恵寿総合病院（石川県）、市立砺波総合病院（富山県）、名古屋大学大学院医学系研究科（愛知県）、江南厚生病院（愛知県）、金沢医療センター（石川県）、恵寿金沢病院（石川県）、JCHO金沢病院（石川県）、石川県立中央病院（石川県）、公立松任石川中央病院（石川県）、小松市民病院（石川県）、福井大学医学部附属病院（福井県）、福井県済生会病院（福井県）、福井赤十字病院（福井県）、岡波総合病院（愛知県）、京都大学医学部附属病院（京都府）、京都第一赤十字病院（京都府）、京都府立医科大学（京都府）、京都第二赤十字病院（京都府）、近畿大学奈良病院（奈良県）、大阪大学医学部附属病院（大阪府）、大阪国際がんセンター（大阪府）、大阪公立大学大学院医学研究科（大阪府）、神戸市立医療センター中央市民病院（兵庫県）、和歌山県立医科大学（和歌山県）、神戸市立西神戸医療センター（兵庫県）、岡山大学病院（岡山県）、愛媛大学医学部附属病院（愛媛県）、島根大学（島根県）、JCHO徳山中央病院（山口県）、宮崎大学医学部附属病院（宮崎県）、山口大学医学部附属病院（山口県）、地域医療機能推進機構九州病院（福岡県）、浜の町病院（福岡県）、佐賀大学医学部附属病院（佐賀県）、長崎大学病院（長崎県）、帝京大学医学部附属溝口病院（神奈川県）、国立国際医療研究センター病院（東京都）、愛育病院（東京都）、市立青梅総合医療センター（東京都）、横浜市立大学附属病院（神奈川県）、香川大学医学部附属病院（香川県）、三重大学医学部附属病院（三重県）、国際医療福祉大学三田病院（東京都）、長野赤十字病院（長野県）、大分大学医学部附属病院（大分県）、沖縄県立中部病院（沖縄県）

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2026

年

03

月

23

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

一般募集中/Open public recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2024

年

09

月

30

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2024

年

10

月

15

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2024

年

10

月

15

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2029

年

03

月

31

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語
本研究は多施設前向き観察研究であり，登録時および登録後（1，3，6か月およびその後は年1回）において，HLAクラスIアレル欠失血球およびPNH型血球の割合をフローサイトメトリーにより測定する。併せて臨床情報（血液検査値，治療内容，奏効状況，生存，クローン進展，PNH発症など）を収集する。また，一部症例において網羅的遺伝子解析を実施する。

英語
This is a multicenter prospective observational study. The proportions of HLA class I allele-deficient blood cells and PNH-type blood cells will be measured by flow cytometry at enrollment and at predefined time points (1, 3, and 6 months after enrollment, and annually thereafter). Clinical data, including laboratory findings, treatment, response, survival, clonal evolution, and development of PNH, will also be collected. Comprehensive genomic analyses will be performed in a subset of patients..

登録日時/Registered date

2026

年

03

月

23

日

最終更新日/Last modified on

2026

年

03

月

23

日

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