UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
小児肺動脈性肺高血圧症におけるセレキシパグの有効性と安全性を評価する多施設共同観察研究

英語
A multicenter observational study on the efficacy and safety of selexipag in pediatric pulmonary arterial hypertension

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
小児PAH・セレキシパグ多施設共同観察研究

英語
A multicenter observational study of selexipag in pediatric PAH

科学的試験名/Scientific Title

日本語
小児肺動脈性肺高血圧症におけるセレキシパグの有効性と安全性を評価する多施設共同観察研究

英語
A multicenter observational study on the efficacy and safety of selexipag in pediatric pulmonary arterial hypertension

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
小児PAH・セレキシパグ多施設共同観察研究

英語
A multicenter observational study of selexipag in pediatric PAH

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
小児肺動脈性肺高血圧症

英語
Pediatric pulmonary arterial hypertension

疾患区分1/Classification by specialty

循環器内科学/Cardiology	小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
小児の肺動脈性肺高血圧症（PAH）患者に対するセレキシパグの実臨床成績を明らかにする。また探索的評価として、薬物血漿中濃度と治療反応性の関連について評価する。

英語
This study aims to clarify the real-world outcomes of selexipag in pediatric patients with pulmonary arterial hypertension (PAH) and to explore the association between plasma drug concentration and treatment response.

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
① 有効性評価項目：セレキシパグの最大耐用量到達から24 週後までの下記項目の変化
- カテーテル検査データ（心拍数、肺血管抵抗係数、肺動脈圧（平均、収縮期、拡張期）、肺動脈楔入圧、心係数、一回拍出係数、平均右心房圧、混合静脈血酸素飽和度、肺体血流抵抗比）
- 心エコー図検査データ（三尖弁逆流速度、三尖弁逆流圧較差、右室収縮期圧）
- 運動耐容能（NYHA/WHO機能分類）
- その他臨床検査項目（脳性ナトリウム利尿ペプチド、N末端プロ脳性ナトリウム利尿ペプチド）

② 安全性評価項目
- 有害事象（頭痛、下痢、顎痛、悪心、嘔吐、潮紅）
- 重篤な有害事象

英語
1. Efficacy outcomes: changes in the following parameters from achievement of the maximum tolerated dose of selexipag through 24 weeks of follow-up
- Hemodynamic data from catheterization (heart rate, pulmonary vascular resistance index, pulmonary artery pressure (mean, systolic, diastolic), wedge pressure, cardiac index, stroke volume index, mean right atrial pressure, mixed venous oxygen saturation, pulmonary to systemic resistance ratio)
- Echocardiographic parameters (tricuspid regurgitation velocity, tricuspid regurgitation pressure gradient, right ventricular systolic pressure)
- Exercise capacity (NYHA/WHO functional class)
- Other clinical laboratory parameters (brain natriuretic peptide, N-terminal pro-brain natriuretic peptide)

2. Safety outcomes
- Adverse events (headache, diarrhea, jaw pain, nausea, vomiting, flushing)
- Serious adverse events

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語

英語

試験の種類/Study type

観察/Observational

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

2

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

15

歳/years-old

未満/>

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
以下のすべての適格基準に合致する患者
① 2歳以上15歳未満の患者
② 心臓カテーテル検査を施行し、肺動脈性肺高血圧症の診断を受けた患者
③ 承認後からセレキシパグを初めて投与された症例

英語
Patients who meet all of the following inclusion criteria
1. Patients aged 2 years or older but younger than 15 years
2. Patients who have undergone cardiac catheterization and have been diagnosed with pulmonary arterial hypertension
3. Patients who are newly initiated on selexipag therapy following its regulatory approval

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
以下いずれかの項目を満たす
① 観察期間中に修復術を予定している患者
② Fontan 循環

英語
Patients who meet at least one of the following criteria
1. Patients scheduled to undergo surgical repair during the observation period
2. Patients with Fontan circulation

目標参加者数/Target sample size

30

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	晋一
ミドルネーム
姓	髙月

英語

名	Shinichi
ミドルネーム
姓	Takatsuki

所属組織/Organization

日本語
東邦大学医療センター大森病院

英語
Toho University Omori Medical Center

所属部署/Division name

日本語
小児医療センター（小児科）

英語
Pediatrics Center (pediatrics)

郵便番号/Zip code

143-8541

住所/Address

日本語
東京都大田区大森西6-11-1

英語
6-11-1 Omorinishi, Ota-ku, Tokyo

電話/TEL

03-3762-4151

Email/Email

s-taka@med.toho-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	晋一
ミドルネーム
姓	髙月

英語

名	Shinichi
ミドルネーム
姓	Takatsuki

組織名/Organization

日本語
東邦大学医療センター大森病院

英語
Toho University Omori Medical Center

部署名/Division name

日本語
小児医療センター（小児科）

英語
Pediatrics Center (pediatrics)

郵便番号/Zip code

143-8541

住所/Address

日本語
東京都大田区大森西6-11-1

英語
6-11-1 Omorinishi, Ota-ku, Tokyo

電話/TEL

03-3762-4151

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

s-taka@med.toho-u.ac.jp

機関名/Institute

日本語
東邦大学

英語
Toho University

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
日本新薬株式会社

英語
Nippon Shinyaku CO., Ltd.

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

営利企業/Profit organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語
北海道大学病院
国立成育医療研究センター
東京都立小児総合医療センター
東京科学大学病院
慶應義塾大学病院
大阪大学医学部附属病院
日本新薬株式会社

英語
Hokkaido University Hospital
National Center for Child Health and Development
Tokyo Metropolitan Children's Medical Center
Institute of Science Tokyo Hospital
Keio University Hospital
The University of Osaka Hospital
Nippon Shinyaku Co., Ltd.

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
東邦大学医学部倫理委員会

英語
Institutional Review Board, Faculty of Medicine, Toho University

住所/Address

日本語
東京都大田区大森西5-21-16

英語
5-21-16 Omorinishi, Ota-ku, Tokyo

電話/Tel

03-3762-4151

Email/Email

med.rinri@ext.toho-u.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2025

年

12

月

12

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

限定募集中/Enrolling by invitation

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2025

年

01

月

22

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2025

年

05

月

19

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2025

年

05

月

21

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2028

年

03

月

31

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語
小児の肺動脈性肺高血圧症（PAH）患者に対するセレキシパグの実臨床成績を明らかにする。また探索的評価として、薬物血漿中濃度と治療反応性の関連について評価する。

英語
This study aims to clarify the real-world outcomes of selexipag in pediatric patients with pulmonary arterial hypertension (PAH) and to explore the association between plasma drug concentration and treatment response.

登録日時/Registered date

2025

年

12

月

12

日

最終更新日/Last modified on

2025

年

12

月

12

日

閲覧ページへのリンク/Link to view the page

日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000068698

英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000068698