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一般向け試験名/Public title

日本語
日本におけるシベンゾリンで治療中の閉塞性肥大型心筋症患者におけるマバカムテンの有効性および治療パターンを評価する研究

英語
A Study Evaluating Effectiveness and Treatment Patterns of Mavacamten In Patients with Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy Treated with Cibenzoline in Japan

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
MANAGE-HCM

英語
MANAGE-HCM

科学的試験名/Scientific Title

日本語
日本におけるシベンゾリンで治療中の閉塞性肥大型心筋症患者におけるマバカムテンの有効性および治療パターンを評価する研究

英語
A Study Evaluating Effectiveness and Treatment Patterns of Mavacamten In Patients with Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy Treated with Cibenzoline in Japan

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
MANAGE-HCM

英語
MANAGE-HCM

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
閉塞性肥大型心筋症

英語
Hypertrophic obstructive cardiomyopathy

疾患区分1/Classification by specialty

循環器内科学/Cardiology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
マバカムテン治療開始の判断に用いられた安静時またはバルサルバ手技下のいずれかの左室流出路（LVOT）最大圧較差を用いて、16週間にわたるマバカムテン治療の有効性を評価すること。

英語
To assess the effectiveness of a 16-week course of mavacamten treatment in reducing the resting or Valsalva left ventricular outflow tract (LVOT) peak gradient whichever used to judge the initiation of mavacamten treatment.

目的2/Basic objectives2

有効性/Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
マバカムテン治療開始の判断に用いられた安静時またはバルサルバ手技下のいずれかのLVOT最大圧較差の変化量

英語
Change in either resting or Valsalva LVOT peak gradient whichever used to judge the initiation of mavacamten treatment

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語

英語

試験の種類/Study type

観察/Observational

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

18

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1.同意取得：
患者本人または法的に認められた代諾者が、規制、地域・実施医療機関の指針に従い、治験審査委員会（IRB）または独立倫理委員会（IEC）により承認された同意文書に署名・日付記入を行っていること。
これは、いかなる実施計画書に関連する手続きの実施前に取得されなければならない。
2.以下のすべての条件を満たし、JCSのガイドライン（2025年）に準じた閉塞性肥大型心筋症（HOCM）と診断されていること
i.他の心疾患（例：高血圧症、大動脈弁狭窄症）や全身性疾患が認められない状況下において、左室拡張を伴わない原因不明の左室肥大が存在し、最大左室壁厚が15 mm以上（またはHCMの家族歴がある場合は13 mm以上）であること
ii.安静時、バルサルバ手技下、または運動負荷後におけるLVOT最大圧較差が30 mmHg以上であること
3.ベースライン時にLVEFが55%以上であること
4.以下のいずれかに該当する患者
i.マバカムテンを過去に16週間以上継続して投与された患者
ii.現在マバカムテンを投与中の患者
iii.今後マバカムテンの投与が予定されている患者
5.マバカムテン治療開始前の少なくとも3か月間継続して一定用量のシベンゾリンによる治療を受けていること。
ただし、マバカムテン治療開始前3か月以内のシベンゾリンの漸減は、漸減前少なくとも3か月間シベンゾリンが一定用量で投与されていた場合に限り許容される。
6.同意取得時点で18歳以上であること

英語
1.Signed informed consent form (ICF):
Patients, or their legally acceptable representative, must have signed and dated an Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC)-approved ICF in accordance with regulatory, local, and institutional guidelines. This must be obtained before the performance of any protocol-related procedures.
2.Diagnosed with hypertrophic obstructive cardiomyopathy (HOCM) consistent with Japanese Circulation Society guidelines (2025), i.e., satisfy all criteria below:
i.Has unexplained left ventricular (LV) hypertrophy with nondilated ventricular chambers in the absence of other cardiac (e.g., hypertension, aortic stenosis) or systemic disease and with maximal LV wall thickness >= 15 mm (or >= 13 mm with positive family history of HCM).
ii.Has LVOT peak gradient >= 30 mmHg (resting, Valsalva maneuver, or post-exercise).
3.Has documented LVEF >= 55% at baseline.
4.Patients who meet any of the following criteria:
i.Patients who have previously received mavacamten continuously for >= 16 weeks
ii.Patients who are currently receiving mavacamten
iii.Patients who are scheduled to receive mavacamten
5.Treated with a stable dose of cibenzoline for at least 3 months prior to initiating mavacamten treatment. Tapered cibenzoline within 3 months prior to initiating mavacamten treatment is allowed if stable dose of cibenzoline was used for at least 3 months prior to tapering.
6.At least 18 years of age at the time of signing the informed consent.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1.カムザイオスの成分に対し過敏症の既往歴のある患者
2.妊娠中または妊娠している可能性のある女性
3.強いCYP3A4阻害薬（イトラコナゾール、クラリスロマイシン含有製剤、ボリコナゾール、ポサコナゾール、リトナビル含有製剤、コビシスタット含有製剤、セリチニブ、エンシトレルビル フマル酸、ロナファルニブ、ジョサマイシン、ミフェプリストン・ミソプロストール）を投与中の患者
4.重度の肝機能障害（Child-Pugh分類C）のある患者
5.高度の房室ブロック、高度の洞房ブロックのある患者
6.うっ血性心不全のある患者
7.透析中の患者
8.閉塞隅角緑内障の患者
9.尿貯留傾向のある患者
10.バルデナフィル塩酸塩水和物、モキシフロキサシン塩酸塩、ラスクフロキサシン塩酸塩（注射剤）、トレミフェンクエン酸塩、フィンゴリモド塩酸塩、シポニモドフマル酸塩、またはエリグルスタット酒石酸塩を投与中の患者
11.ベースライン前8週間以内にマバカムテンを投与していた患者
12.マバカムテンの投与開始が運動負荷後のLVOT最大圧較差に基づいて判断された患者

英語
1.Hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients.
2.During pregnancy and in women of childbearing potential.
3.Treated with strong CYP3A4 inhibitors (itraconazole, clarithromycin, voriconazole, posaconazole, ritonavir, cobicistat, ceritinib, ensitrelvir fumaric acid, lonafarnib, josamycin, or mifepristone/misoprostol).
4.Severe hepatic impairment (Child-Pugh C).
5.Severe atrioventricular block or severe sinoatrial block.
6.Congestive HF.
7.Requiring dialysis.
8.Angle-closure glaucoma.
9.Tendency to urinary retention.
10.Treated with vardenafil hydrochloride hydrate, moxifloxacin hydrochloride, lascufloxacin hydrochloride (injection), toremifene citrate, fingolimod hydrochloride, siponimod fumarate, or eliglustat tartrate.
11.Mavacamten treatment within 8 weeks prior to baseline.
12.Mavacamten treatment initiation was judged based on post-exercise LVOT peak gradient.

目標参加者数/Target sample size

36

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	西永
ミドルネーム
姓	裕美

英語

名	Nishinaga
ミドルネーム
姓	Hiromi

所属組織/Organization

日本語
ブリストル・マイヤーズ スクイブ株式会社

英語
Bristol-Myers Squibb K.K.

所属部署/Division name

日本語
メディカル部門 循環器領域

英語
Cardiovascular, Japan Medical

郵便番号/Zip code

100-0004

住所/Address

日本語
東京都千代田区大手町一丁目2番1号

英語
1-2-1 Otemachi, Chiyoda-ku, Tokyo

電話/TEL

03-6705-7000

Email/Email

hiromi.nishinaga@bms.com

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	小林
ミドルネーム
姓	理菜

英語

名	Kobayashi
ミドルネーム
姓	Rina

組織名/Organization

日本語
メビックス株式会社

英語
Mebix, Inc.

部署名/Division name

日本語
研究推進本部

英語
Research Promotion Headquarters

郵便番号/Zip code

105-0001

住所/Address

日本語
東京都港区虎ノ門三丁目8-21 虎ノ門33森ビル10F

英語
10F, Toranomon 33 Mori Building 3-8-21 Toranomon, Minato-ku, Tokyo

電話/TEL

03-4362-4500

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

HCM_prospective_study@mebix.co.jp

機関名/Institute

日本語
ブリストル・マイヤーズ スクイブ株式会社

英語
Bristol-Myers Squibb K.K.

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
ブリストル・マイヤーズ スクイブ株式会社

英語
Bristol-Myers Squibb K.K.

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

営利企業/Profit organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
特定非営利活動法人MINS研究倫理審査委員会

英語
Non-Profit Organization MINS Research Ethics Committee

住所/Address

日本語
東京都港区三田5丁目20番9-401号

英語
#401, 5-20-9 Mita, Minato-ku, Tokyo

電話/Tel

03-6416-1868

Email/Email

npo-mins@j-irb.com

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

山形大学医学部附属病院（山形県）
国立循環器病研究センター（大阪府）
熊本大学病院（熊本県）
鹿児島大学病院（鹿児島県）
高知大学医学部附属病院（高知県）
金沢医科大学病院（石川県）
日本医科大学付属病院（東京都）
名古屋市立大学（名古屋）
慶應義塾大学病院（東京都）
広島大学病院（広島県）
京都大学医学部附属病院（京都府）
和歌山県立医科大学附属病院（和歌山県）
喜多医師会病院（愛媛県）
香川大学医学部附属病院（香川県）
新潟大学医歯学総合病院（新潟県）
奈良県立医科大学附属病院（奈良県）
防衛医科大学校病院（埼玉県）
大分大学医学部附属病（大分県）
刈谷豊田総合病院（愛知県）
埼玉医科大学総合医療センター（埼玉県）
愛媛大学医学部附属病院（愛媛県）

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2026

年

02

月

01

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

開始前/Preinitiation

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2025

年

11

月

07

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2026

年

02

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2026

年

11

月

30

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語
本研究は、シベンゾリン治療中のHOCM患者における「マバカムテンの開始およびシベンゾリンの併用・中止パターン」を要因とし、16週後のLVOT最大圧較差の変化を主要な結果として評価するものである。副次的に、症状改善や安全性も検討する。
対照群を置かない非介入観察研究である。マバカムテン投与開始を起点に16週間追跡する前向き・後ろ向きコホートデザインを採用する。ベースラインデータはマバカムテン投与開始3か月前の記録から収集する場合がある。
通常診療で投与が決定された患者を連続的に登録する方法であり、ランダムサンプリングではない。特定の除外基準を設けず実臨床を反映させるが、ケースコントロール研究のような疾患有無による抽出ではなく、治療に基づくコホート形成である。

英語
This study evaluates the initiation of mavacamten and cibenzoline usage patterns as primary factors in HOCM patients. The primary outcome is the "change in LVOT peak gradient" at Week 16, with secondary assessments including symptom improvement and safety.
It is a non-interventional observational study. The design is a prospective and retrospective cohort following patients for 16 weeks from treatment initiation. Baseline data may be collected starting three months prior.
The study employs consecutive enrollment of patients treated in routine practice, rather than random sampling. It forms a treatment-based cohort reflecting real-world settings, distinct from case-control sampling.

登録日時/Registered date

2025

年

12

月

12

日

最終更新日/Last modified on

2025

年

12

月

12

日

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日本語
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