UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
異染性白質ジストロフィー、副腎白質ジストロフィー、クラッベ病患者の生活の質に関する患者報告型および観察者報告型アウトカム尺度の開発

英語
Development of Patient-Reported and Observer-Reported Outcome Measures for Quality of Life in Patients with Metachromatic Leukodystrophy, Adrenoleukodystrophy, and Krabbe Disease

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
白質ジストロフィーQOL尺度開発

英語
Development of quality of life scale for leukodystrophy

科学的試験名/Scientific Title

日本語
異染性白質ジストロフィー、副腎白質ジストロフィー、クラッベ病患者の生活の質に関する患者報告型および観察者報告型アウトカム尺度の開発

英語
Development of Patient-Reported and Observer-Reported Outcome Measures for Quality of Life in Patients with Metachromatic Leukodystrophy, Adrenoleukodystrophy, and Krabbe Disease

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
白質ジストロフィーQOL尺度開発

英語
Development of quality of life scale for leukodystrophy

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
異染性白質ジストロフィー、副腎白質ジストロフィー、クラッベ病

英語
Metachromatic leukoencephalopathy, Adrenoleukodystrophy, Krabbe disease

疾患区分1/Classification by specialty

内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism	小児科学/Pediatrics
看護学/Nursing

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
白質ジストロフィー患者を対象とした患者報告型アウトカムの開発

英語
Development of Patient-Reported Outcomes for Patients with Leukodystrophy

目的2/Basic objectives2

その他/Others

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語
尺度の信頼性と妥当性の検証

英語
Validation of Scale Reliability and Validity

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
白質ジストロフィーQOL尺度案

英語
Proposed Quality of Life Scale for Leukodystrophy

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
全般的QOL尺度SF-8

英語
SF-8

試験の種類/Study type

観察/Observational

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

適用なし/Not applicable

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1) 同意取得時において年齢が18歳以上の者、18歳未満の患者もしくは神経症状等により自己で回答が難しい場合は18歳以上の養育者を対象とする。
2) 性別不問
3) MLD、ALD、クラッベ病と診断を受けている者およびその養育者

英語
1) Individuals aged 18 years or older at the time of consent acquisition; for patients under 18 years of age or those with neurological symptoms or other conditions making self-response difficult, the consent will be obtained from a caregiver aged 18 years or older.
2) Gender is not a factor.
3) Individuals diagnosed with MLD, ALD, or Krabbe disease and their caregivers.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1) 急性期症状で入院している者
2) その他、研究責任（分担）者が研究対象者として不適当と判断した者

英語
1) Individuals hospitalized due to acute symptoms
2) Other individuals deemed unsuitable as research subjects by the principal investigator (or co-investigator)

目標参加者数/Target sample size

60

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	雄大
ミドルネーム
姓	古藤

英語

名	Yuta
ミドルネーム
姓	Koto

所属組織/Organization

日本語
関西医科大学

英語
Kansai Medical University

所属部署/Division name

日本語
看護学部

英語
Faculty of Nursing

郵便番号/Zip code

573-1004

住所/Address

日本語
大阪府枚方市新町2-2-2

英語
2-2-2 Shinmachi, Hirakata city, Osaka, Japan

電話/TEL

072-804-0095

Email/Email

kotou.yuu@kmu.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	雄大
ミドルネーム
姓	古藤

英語

名	Yuta
ミドルネーム
姓	Koto

組織名/Organization

日本語
関西医科大学

英語
Kansai Medical University

部署名/Division name

日本語
看護学部

英語
Faculty of Nursing

郵便番号/Zip code

573-1004

住所/Address

日本語
大阪府枚方市新町2-2-2

英語
2-2-2 Shinmachi, Hirakata city, Osaka, Japan

電話/TEL

072-804-0095

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

kotou.yuu@kmu.ac.jp

機関名/Institute

日本語
関西医科大学

英語
Kansai Medical University

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Japan Society for the Promotion of Science (JSPS), Grants-in-Aid for Scientific Research (KAKENHI)

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
日本学術振興会 科学研究費助成事業(科研費)

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

その他の国の官庁/Government offices of other countries

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
関西医科大学倫理審査センター

英語
Kansai Medical University Center for Ethical Review

住所/Address

日本語
大阪府枚方市新町2-5-1

英語
2-5-1 Shinmachi, Hirakata city, Osaka, Japan

電話/Tel

072-804-0101

Email/Email

rinriirb@hirakata.kmu.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2025

年

11

月

01

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

開始前/Preinitiation

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2025

年

10

月

06

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2025

年

10

月

14

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2025

年

11

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2026

年

09

月

30

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語
本研究は白質ジストロフィー患者用のQOL尺度の開発と信頼性および妥当性の検証のためのアンケート調査である。調査は２週間の間隔で２回行われる。

英語
This study is a questionnaire survey for developing a quality of life scale for patients with leukodystrophy and verifying its reliability and validity. The survey will be conducted twice at two-week intervals.

登録日時/Registered date

2025

年

10

月

31

日

最終更新日/Last modified on

2025

年

10

月

31

日

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日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000068187

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