UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

UMIN試験ID	UMIN000059546
受付番号	R000068113
科学的試験名	筋強直性ジストロフィー中枢神経機能の自然歴調査
一般公開日（本登録希望日）	2025/10/27
最終更新日	2025/10/27 12:13:56

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。

基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
筋強直性ジストロフィーの中枢神経機能の経過調査

英語
Longitudinal Study of Central Nervous System Function in Myotonic Dystrophy

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
筋強直性ジストロフィーの中枢神経機能の経過調査

英語
Longitudinal Study of Central Nervous System Function in Myotonic Dystrophy

科学的試験名/Scientific Title

日本語
筋強直性ジストロフィー中枢神経機能の自然歴調査

英語
Natural History Study of Central Nervous System Function in Myotonic Dystrophy

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
筋強直性ジストロフィー中枢神経機能の自然歴調査

英語
Natural History Study of Central Nervous System Function in Myotonic Dystrophy

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
筋強直性ジストロフィー

英語
Myotonic Dystrophy

疾患区分1/Classification by specialty

神経内科学/Neurology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
筋強直性ジストロフィー患者の認知機能を縦断的に評価し、10年後の変化を調査する。

英語
To evaluate the longitudinal changes in cognitive function in patients with myotonic dystrophy after 10 years from the baseline.

目的2/Basic objectives2

その他/Others

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語
記述

英語
Descriptive

試験の性質1/Trial characteristics_1

探索的/Exploratory

試験の性質2/Trial characteristics_2

実務的/Pragmatic

試験のフェーズ/Developmental phase

該当せず/Not applicable

評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
認知機能検査の初回評価時点、5年後、10年後の経過

MMSE
Trail making test A & B
Block design (WAIS-III)
Digit span (CAT)
Wisconsin Card Sorting Test

英語
The course of change in cognitive function test scores at baseline, 5 years later, and 10 years later

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
QoL質問票などの質問票で測定されるPROのスコアの観察開始時点、5年後、10年後の経過。
初回評価時点以降の死亡。
Apathy scale
Fatigue Severity Scale
Epworth Sleepiness Scale
Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire
Myotonic Dystrophy Health Index

英語
The course of Changes in PRO scores measured by questionnaires, such as the QoL questionnaire, at baseline, 5 years, and 10 years later.
Time of death after the initial assessment.
Apathy scale
Fatigue Severity Scale
Epworth Sleepiness Scale
Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire
Myotonic Dystrophy Health Index

基本事項/Base

試験の種類/Study type

観察/Observational

試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

英語

適格性/Eligibility

年齢（下限）/Age-lower limit

18 歳/years-old 以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
診断が確認されている18歳以上のDM1患者を対象とする。
以下の基準を全て満たす患者とする。
1)遺伝子検査等あるいは臨床症状と家族歴によりDM1と診断された患者
2)過去の縦断研究に参加しており、認知機能評価に関する情報がある者

英語
This study will include patients aged 18 years or older with confirmed diagnosis of DM1.
Patients must meet all of the following criteria:
1) Patients diagnosed with DM1 based on genetic testing or clinical symptoms and family history
2) Patients who participated in a previous longitudinal study and have available information regarding cognitive assessment

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
先天性や症状が重篤である、重度の視覚障害、重度の聴覚障害がある等により研究参加が難しい患者は除外する。
以下のいずれかに該当する患者は本研究に組み入れないこととする。
1) 先天性DM1
2) 重度の症状、視覚障害、聴覚障害で研究参加が困難である
3) 研究責任者、研究分担者が本研究の参加について適切でないと判断した場合

英語
Patients with congenital conditions, severe symptoms, severe visual impairment, severe hearing impairment, or other factors making research participation difficult will be excluded.
Patients meeting any of the following criteria will not be enrolled in this study:
1) Congenital DM1
2) Severe symptoms, visual impairment, or hearing impairment making research participation difficult
3) If the principal investigator or co-investigator determines the patient is not suitable for participation in this study

目標参加者数/Target sample size

責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名松村

ミドルネーム

姓剛

英語

名 Tsuyoshi

ミドルネーム

姓 Matsumura

所属組織/Organization

日本語
大阪刀根山医療センター

英語
NHO Osaka Toneyama Medical Center

所属部署/Division name

日本語
脳神経内科

英語
Neurology

郵便番号/Zip code

560-8552

住所/Address

日本語
大阪府豊中市刀根山５丁目１番１号

英語
Toneyama 5-1-1, Toyonaka, Osaka

電話/TEL

06-6853-2001

Email/Email

410-rinshokenkyu@mail.hosp.go.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名藤野

ミドルネーム

姓陽生

英語

名 Haruo

ミドルネーム

姓 Fujino

組織名/Organization

日本語
大阪大学

英語
The University of Osaka

部署名/Division name

日本語
大学院人間科学研究科

英語
Graduate School of Human Sciences

郵便番号/Zip code

5650871

住所/Address

日本語
吹田市山田丘1-2

英語
Yamadaoka 1-2, Suita

電話/TEL

06-6879-8139

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

fujino.haruo.hus@osaka-u.ac.jp

実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
独立行政法人国立病院機構大阪刀根山医療センター（臨床研究部）

英語
NHO Osaka Toneyama Medical Center

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構

英語
Japan Agency for Medical Research and Development

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

日本の官庁/Japanese Governmental office

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本

英語
Japan

その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語
厚生労働省

英語
Ministry of Health, Labour and Welfare

IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)

組織名/Organization

日本語
大阪刀根山医療センター臨床倫理委員会

英語
NHO Osaka Toneyama Medical Centre Ethical Review Board

住所/Address

日本語
豊中市刀根山5丁目1番1号

英語
Toneyama 5-1-1, Toyonaka

電話/Tel

06-6853-2001

Email/Email

410-rinshokenkyu@mail.hosp.go.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions

大阪大学（大阪府）、あきた病院（秋田県）、沖縄病院（沖縄県）、横浜労災病院（神奈川県）
The University of Osaka, NHO Akita Hospital, NHO Okinawa Hospital, Yokohama Rosai Hospital

その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2025 年 10 月 27 日

結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

日本語

英語

試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

限定募集中/Enrolling by invitation

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2025 年 07 月 27 日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2025 年 09 月 08 日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2025 年 10 月 09 日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2027 年 09 月 30 日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語
Observational study, exploratory

英語
Observational study, exploratory

管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2025 年 10 月 27 日

最終更新日/Last modified on

2025 年 10 月 27 日

閲覧ページへのリンク/Link to view the page

日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000068113

英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000068113

UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

一般向け試験名略称/Acronym

科学的試験名/Scientific Title

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

試験実施地域/Region

対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

疾患区分1/Classification by specialty

疾患区分2/Classification by malignancy

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

目的2/Basic objectives2

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

基本事項/Base

試験の種類/Study type

試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10

適格性/Eligibility

年齢（下限）/Age-lower limit

年齢（上限）/Age-upper limit

性別/Gender

選択基準/Key inclusion criteria

除外基準/Key exclusion criteria

目標参加者数/Target sample size

責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

所属組織/Organization

所属部署/Division name

郵便番号/Zip code

住所/Address

電話/TEL

Email/Email

試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

組織名/Organization

部署名/Division name

郵便番号/Zip code

住所/Address

電話/TEL

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

機関名/Institute（機関選択不可の場合）

部署名/Department

個人名/Personal name

研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）