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一般向け試験名/Public title

日本語
ロミプロスチム　特定使用成績調査-既存治療で効果不十分な再生不良性貧血患者の長期使用に関する調査（全例調査）

英語
The specified surveillance of romiplostim, a study of long-term use in aplastic anemia patients who are refractory to conventional therapies (all-case surveillance).

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
ロミプロスチム　特定使用成績調査

英語
The specified surveillance of romiplostim

科学的試験名/Scientific Title

日本語
ロミプロスチム　特定使用成績調査-既存治療で効果不十分な再生不良性貧血患者の長期使用に関する調査（全例調査）

英語
The specified surveillance of romiplostim, a study of long-term use in aplastic anemia patients who are refractory to conventional therapies (all-case surveillance).

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
ロミプロスチム　特定使用成績調査

英語
The specified surveillance of romiplostim

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
再生不良性貧血

英語
aplastic anemia

疾患区分1/Classification by specialty

血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
既存治療で効果不十分な再生不良性貧血患者を対象に、ロミプロスチムの使用実態下での「出血」、「血栓塞栓症」、「骨髄線維化」、「造血器腫瘍」の発現状況について検討する。

英語
To investigate the occurrence of bleeding, thromboembolism, myelofibrosis, and hematologic malignancies in aplastic anemia patients who are refractory to conventional therapies under the clinical use of Romiplostim.

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
1.安全性
(1)出血
(2)血栓塞栓症
(3)骨髄線維化
(4)造血器腫瘍

2.有効性
(1)血小板数の推移
(2)Hb濃度の推移
(3)好中球数の推移

英語
1.Safety
(1) Bleeding
(2) Thromboembolism
(3) Myelofibrosis
(4) Hematologic malignancies

2.Efficacy
(1) Change in platelets
(2) Change in Hb levels
(3) Change in neutrophils

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語

英語

試験の種類/Study type

観察/Observational

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

適用なし/Not applicable

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
既存治療で効果不十分な再生不良性貧血の患者

英語
Aplastic anemia patients who are refractory to conventional therapies.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
なし

英語
None

目標参加者数/Target sample size

200

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	宏
ミドルネーム
姓	桑澤

英語

名	Hiroshi
ミドルネーム
姓	Kuwazawa

所属組織/Organization

日本語
協和キリン株式会社

英語
Kyowa Kirin Co.,Ltd.

所属部署/Division name

日本語
ファーマコビジランス本部

英語
Pharmacovigilance division

郵便番号/Zip code

100-0004

住所/Address

日本語
東京都千代田区大手町1-9-2

英語
1-9-2 Ohtemachi, Chiyoda-ku, Tokyo

電話/TEL

03-5205-7200

Email/Email

hiroshi.kuwazawa.wd@kyowakirin.com

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	宏
ミドルネーム
姓	桑澤

英語

名	Hiroshi
ミドルネーム
姓	Kuwazawa

組織名/Organization

日本語
協和キリン株式会社

英語
Kyowa Kirin Co.,Ltd.

部署名/Division name

日本語
ファーマコビジランス本部

英語
Pharmacovigilance division

郵便番号/Zip code

100-0004

住所/Address

日本語
東京都千代田区大手町1-9-2

英語
1-9-2 Ohtemachi, Chiyoda-ku, Tokyo

電話/TEL

03-5205-7200

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

hiroshi.kuwazawa.wd@kyowakirin.com

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Kyowa Kirin Co.,Ltd.

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
協和キリン株式会社

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Kyowa Kirin Co.,Ltd.

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
協和キリン株式会社

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

営利企業/Profit organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本

英語
Japan

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
協和キリン株式会社 研究倫理審査委員会

英語
Research Ethical Review Committee of Kyowa Kirin Co., Ltd

住所/Address

日本語
東京都千代田区大手町1-9-2

英語
1-9-2, Otemachi, Chiyoda-ku, Tokyo

電話/Tel

03-5205-7200

Email/Email

researchethics.fj@kyowakirin.com

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2024

年

12

月

16

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

It is not available for the public.

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

It is not available for the public.

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

535

主な結果/Results

日本語
安全性解析対象症例490例のうち、副作用は17.55％に認められた。主な副作用は、「血小板数増加」1.22%及び「頭痛」1.02%であった。本剤投与開始後最長2年間にわたり追跡可能であった症例数は322例であった。そのうち、骨髄線維化の有害事象は認められず、造血器腫瘍の有害事象は17例に発現した。

英語
Of 490 patients in Safety Analysis Set, drug-related adverse events were reported in 17.55%. The most common events were Platelet count increased (1.22%) and Headache (1.02%). A total of 322 patients could be followed up for up to 2-year after the initiation of treatment. No adverse events relevant to Myelofibrosis were observed in these patients. Regarding events relevant to Hematological Malignancies, 17 patients experienced adverse events.

主な結果入力日/Results date posted

2024

年

12

月

16

日

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語
性別は、男性で43.06%、女性で56.94%であった。年齢の平均値±標準偏差は66.35±16.87、65歳以上は64.69%であった。また、再生不良性貧血の重症度の内訳は、Non-Severeで39.39%、Severeで40.82%、Very-Severeで19.59%であった。

英語
The proportion of gender was 43.06% for male and 56.94% for female. The mean (SD) of age was 66.35 (16.87) years. 64.69% of the patients were 65 years or older. The proportion of severity of aplastic anemia was 39.39% for Non-Severe, 40.82% for Severe, and 19.59% for Very Severe.

参加者の流れ/Participant flow

日本語
施設契約締結後、担当医師は登録票に必要事項を記入しFAXにて被験者を登録する。

英語
After the contract is signed with the hospital, the physician will fill out the required information on the registration form and send the form for registration via fax.

有害事象/Adverse events

日本語
安全性解析対象症例490 例のうち、有害事象は56.53%に発現した。主な有害事象は「発熱性好中球減少症」で7.14%、「再生不良性貧血」で6.33%、「肺炎」で3.67%であった。重篤な有害事象の発現割合は33.88%であった。

英語
Of 490 patients in Safety Analysis Set, adverse events were reported in 56.53%. The main events were febrile neutropenia (7.14%), aplastic anemia (6.33%), and pneumonia (3.67%). The proportion of serious adverse events reported was 33.88%.

評価項目/Outcome measures

日本語
副作用・感染症の発現状況、安全性検討事項の検討、血小板数の推移、特別な背景を有する患者（小児、高齢者、妊産婦・授乳婦、腎及び肝機能障害を有する患者）に関する事項

英語
Incidence of drug-related adverse events and infections, Examination of safety specifications, Transition of platelet counts, and Matters concerning patients with special backgrounds: pediatric, elderly, pregnant and nursing women, and patients with renal and liver dysfunction.

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2019

年

06

月

12

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2024

年

12

月

10

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2019

年

08

月

09

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2023

年

09

月

22

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語
なし

英語
None

登録日時/Registered date

2024

年

12

月

16

日

最終更新日/Last modified on

2024

年

12

月

16

日

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日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000064525

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