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一般向け試験名/Public title

日本語
自己免疫性肺胞蛋白症におけるGM-CSF吸入治療後の長期予後観察研究

英語
Long-term observational study after GM-CSF inhalation therapy in patients with autoimmune pulmonary alveolar proteinosis

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
Real PAP History

英語
Real PAP History

科学的試験名/Scientific Title

日本語
自己免疫性肺胞蛋白症におけるGM-CSF吸入治療後の長期予後観察研究

英語
Long-term observational study after GM-CSF inhalation therapy in patients with autoimmune pulmonary alveolar proteinosis.

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
Real PAP History Study

英語
Real PAP History Study

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
自己免疫性肺胞蛋白症

英語
Autoimmune Pulmonary Alveolar Proteinosis

疾患区分1/Classification by specialty

呼吸器内科学/Pneumology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
1.自己免疫性肺胞蛋白症がGM-CSF吸入治療後に寛解にいたる疾患経過を観察すること
2.GM-CSF吸入療法に対するresponder/non-responderの背景因子の探索

英語
1.To observe the natural history of remission of autoimmune alveolar proteinosis after GM-CSF inhalation therapy
2.To explore background factors for responder/non-responder to GM-CSF inhalation therapy

目的2/Basic objectives2

安全性/Safety

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
GM-CSF吸入治療後の寛解率の推移
寛解の定義：ベースラインからのAaDO2≧10torrかつ追加治療（全肺洗浄術、GM-CSF吸入）なし

英語
Remission rate after GM-CSF inhalation therapy
Definition of remission=AaDO2 more than 10 torr from baseline and no additional treatment (whole lung lavage or GM-CSF inhalation)

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
・治療反応性（responder/non-responder）予測因子の探索
・ %DLcoの推移
・ CT画像スコアの推移
・酸素必要度の推移、在宅酸素療法を離脱できた症例数
・QOLスコアの推移
・抗GM-CSF抗体の推移
・血清バイオマーカーの推移

英語
Search for predictors of treatment response (responder/non-responder)
Trends in %DLco
Changes in CT imaging score
Changes in mMRC
transition of oxygen requirement, and number of patients who were able to wean off LTOT
Trends in QOL score
Changes in anti-GM-CSF antibodies
Changes in serum biomarkers

試験の種類/Study type

観察/Observational

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

12

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

85

歳/years-old

未満/>

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1)PAGEⅡ特定臨床研究に登録した自己免疫性肺胞蛋白症の症例（コホートA）
2)GM-CSF吸入製剤販売後に新規にGM-CSF吸入療法を開始する重症度Ⅲ以上の症例（コホートB）

英語
1)Patients with autoimmune pulmonary alveolar proteinosis enrolled in the PAGE II specified clinical research* (cohort A)
2)Patients with disease severity III or higher who newly start GM-CSF inhalation therapy after GM-CSF is launched (Cohort B)

*PAGE II Specified Clinical Study of Sargramostim for Autoimmune Pulmonary Alveolar Proteinosis in 2022-2024.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
① 続発性肺胞蛋白症あるいは遺伝性肺胞蛋白症と診断された症例
② うっ血性心不全や狭心症など心臓や血管の病気があって症状が重い症例
③ 過去5年以内に癌と診断された方（病状が安定し、経過観察期に入っている方は除く）
④ 気管支喘息、肺感染症（肺結核を含む。ただし、治療中もしくは未治療で症状が安定している非結核性抗酸菌症、肺アスペルギルス症、肺ノカルジア症については担当医師の判断により参加可能）、肺線維症、間質性肺炎、気管支拡張症などの呼吸器の病気があってこの研究の評価が困難と予測される症例
⑤ 登録1か月以内に全肺洗浄、反復区域洗浄療法、リツキシマブによる治療をうけた症例（コホートBのみ）
⑥ 1か月以内にGM-CSF吸入療法を受けていた方（コホートBのみ）
⑦ そのほか担当医師が不適当と判断した方

英語
(1) Patients diagnosed with secondary pulmonary alveolar proteinosis or hereditary pulmonary alveolar proteinosis
(ii) Patients with severe symptoms due to heart or blood vessel disease such as congestive heart failure or angina pectoris
(iii) Patients diagnosed with cancer within the past 5 years (excluding those whose condition has stabilized and who are in the follow-up period)
(iv) Patients with bronchial asthma, pulmonary infection (including pulmonary tuberculosis), or other pulmonary diseases (including pulmonary tuberculosis). However, patients with non-tuberculous mycobacterial infection, pulmonary aspergillosis, or pulmonary nocardiosis who are under treatment or untreated and whose symptoms are stable may participate at the discretion of their physician), pulmonary fibrosis, interstitial pneumonia, bronchiectasis or other respiratory diseases that are expected to make it difficult to evaluate this study
(v) Patients treated with whole lung lavage, repeated area lavage therapy, or rituximab within 1 month of enrollment (Cohort B only)
(vi) Patients who received GM-CSF inhalation therapy within 1 month of enrollment (Cohort B only)
(vii) Other patients deemed inappropriate by the physician in charge.

目標参加者数/Target sample size

60

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	拓郎
ミドルネーム
姓	坂上

英語

名	Takuro
ミドルネーム
姓	Sakagami

所属組織/Organization

日本語
熊本大学大学院生命科学研究部

英語
Faculty of Life Sciences, Kumamoto University

所属部署/Division name

日本語
呼吸器内科学講座

英語
Department of Respiratory Medicine

郵便番号/Zip code

860-8556

住所/Address

日本語
熊本市　中央区　本荘　1-1-1

英語
1-1-1 Honjyo, Chuo-ku, Kumamoto, JAPAN

電話/TEL

0963735012

Email/Email

stakuro@kumamoto-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	知栄子
ミドルネーム
姓	吉田

英語

名	Chieko
ミドルネーム
姓	Yoshida

組織名/Organization

日本語
熊本大学大学院生命科学研究部

英語
Faculty of Life Sciences, Kumamoto University

部署名/Division name

日本語
呼吸器内科学講座

英語
Department of Respiratory Medicine

郵便番号/Zip code

860-8556

住所/Address

日本語
熊本市　中央区 本荘　1-1-1

英語
1-1-1 Honjyo, Chuo-ku, Kumamoto, JAPAN

電話/TEL

0963735012

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

c-yoshida@kumamoto-u.ac.jp

機関名/Institute

日本語
熊本大学

英語
Kumamoto University

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
自己調達

英語
self funding

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
自己調達

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

自己調達/Self funding

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
熊本大学研究倫理委員会

英語
Kumamoto University Research Ethics Committee

住所/Address

日本語
熊本市中央区 本荘　1-1-1

英語
1-1-1 Honjyo, Chuo-ku, Kumamoto, JAPAN

電話/Tel

0963735657

Email/Email

ski-shien@jimu.kumamoto-u.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

北海道大学病院（北海道）、市立函館病院（北海道）、東北大学病院（宮城県）、福島県立医科大学病院（福島県）、新潟大学医歯学総合病院（新潟県）、千葉大学病院（千葉県）、杏林大学医学部付属病院（東京都）、さいたま赤十字病院（埼玉県）、愛知医科大学病院（愛知県）、京都大学医学部附属病院（京都府）、国立病院機機構近畿中央呼吸器センター（大阪府）、神戸市民病院機構神戸市立医療センター中央市民病院（兵庫県）、倉敷市立市民病院（岡山県）、広島大学病院（広島県）、福岡大学医学部付属病院（福岡県）、大分大学医学部付属病院（大分県）、長崎大学病院（長崎県）、琉球大学大学病院（沖縄県）、独立行政法人国立病院機構沖縄病院（沖縄県）

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2024

年

07

月

26

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

一般募集中/Open public recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2024

年

07

月

11

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2024

年

07

月

11

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2024

年

07

月

26

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2030

年

03

月

31

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語
共同研究機関にて6か月に1回、5年間で計11回のVisitにて前向き観察研究を行う

英語
Prospective observational study with one visit every 6 months at a collaborating institution for a total of 11 visits over 5 years

登録日時/Registered date

2024

年

07

月

26

日

最終更新日/Last modified on

2024

年

07

月

26

日

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