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一般向け試験名/Public title

日本語
国内の血友病B未治療小児患者におけるrIX-FP投与後の治療実態に関する遡及的診療記録レビュー

英語
A retrospective chart review study of recombinant factor IX albutrepenonacog alfa treatment in previously untreated pediatric patients with hemophilia B in Japan

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
国内の血友病B未治療小児患者におけるrIX-FP投与後の治療実態に関する遡及的診療記録レビュー

英語
A retrospective chart review study of recombinant factor IX albutrepenonacog alfa treatment in previously untreated pediatric patients with hemophilia B in Japan

科学的試験名/Scientific Title

日本語
国内の血友病B未治療小児患者におけるrIX-FP投与後の治療実態に関する遡及的診療記録レビュー

英語
A retrospective chart review study of recombinant factor IX albutrepenonacog alfa treatment in previously untreated pediatric patients with hemophilia B in Japan

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
国内の血友病B未治療小児患者におけるrIX-FP投与後の治療実態に関する遡及的診療記録レビュー

英語
A retrospective chart review study of recombinant factor IX albutrepenonacog alfa treatment in previously untreated pediatric patients with hemophilia B in Japan

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
血友病B

英語
Hemophilia B

疾患区分1/Classification by specialty

血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology	小児/Child

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
1) 血友病B小児未治療患者における遺伝子組換え血液凝固第IX因子アルブミン融合タンパク質製剤（rIX-FP, 総称名：イデルビオン）の治療実態を理解する。
2) rIX-FP治療を受けた血友病B小児未治療患者の患者背景及びベースライン時（rIX-FP投与開始前及び投与開始時点）の臨床的特徴を理解する。
3) rIX-FP投与開始後の出血イベントに対する有効性、及び第IX因子（FIX）インヒビター発現に関する安全性の実態を理解する。

英語
1) What are the real-world treatment patterns of recombinant factor IX (FIX)-albumin fusion protein (rIX-FP, IDELVION) in pediatric previously untreated patients (PUPs) with hemophilia B?
2) What are the patient background and baseline clinical characteristics of pediatric PUPs with hemophilia B?
3) What is the real-world effectiveness on bleeding events and safety on the incidence of FIX inhibitor development after initiation of treatment with rIX-FP?

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

探索的/Exploratory

試験の性質2/Trial characteristics_2

実務的/Pragmatic

試験のフェーズ/Developmental phase

該当せず/Not applicable

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
1)　血友病B小児未治療患者におけるrIX-FPの治療実態を記述する。
a.　投与期間（日）
b.　総投与回数 [rIX-FP曝露日数（EDs）]
c.　総投与量（IU）
d.　月平均投与回数
e.　投与用量（IU/kg）
f.　投与間隔（日）
g.　治療レジメン（定期補充療法、急性出血時の投与、周術期の投与）
h.　CVポートの使用（日）
i.　投与期間中の血漿中FIX活性（%）
2)　rIX-FPによる治療を開始した血友病B小児未治療患者の患者背景及びベースライン時の臨床的特徴を記述する。
a.　性別（男性、女性）
b.　体重（kg）
c.　診断時の月年齢
d.　rIX-FP投与開始時の年齢（2歳未満、2歳以上6歳未満、6歳以上12歳未満）
e.　重症度［重症（血漿中FIX活性：1%未満）、中等症（1%以上～5%以下）、軽症（5%超～40%未満）、不明］
f.　血友病の家族歴
g.　インヒビター発現の家族歴
h.　生体内回収率（IVR, [IU/dL]／[IU/kg]）
i.　出血イベントの既往歴
j.　初回来院時の来院理由（出血イベント、家族歴、その他）
k.　ベースライン時の併存疾患及び既往歴

英語
1) To describe the real-world treatment patterns of rIX-FP in pediatric PUPs with hemophilia B
a. Treatment duration (days)
b. Total number of doses [i.e., Expousre days (EDs) to rIX-FP]
c. Total dosage (IU)
d. Mean number of doses per month
e. Dose per body weight (IU/kg)
f. Dosage interval (days)
g. Treatment regimen (prophylaxis, on-demand, perioperative)
h. Use of CV port (days)
i. Plasma FIX activity (%) during the treatment period
2) To describe the patient background and baseline clinical characteristics of pediatric PUPs with hemophilia B who initiated treatment with rIX-FP.
a. Sex (male, female)
b. Body weight (kg)
c. Age at diagnosis (months, years)
d. Age at initiation of rIX-FP (<2, 2<=to<6, 6<=to<12 years)
e. Severity (severe, plasma FIX activity<1%; moderate, 1%<=to<=5%; mild, 5%< to <40%; unknown)
f. Family history of hemophilia
g. Family history of inhibitor
h. IVR ([IU/dL]/[IU/kg])
i. History of bleeding events
j. Reason for visiting the facility (bleeding event, family history, others)
k. Comorbidities and medical history at baseline (before and at initiation of rIX-FP)

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
rIX-FP投与開始後の出血イベント（全出血、要治療出血）に対する有効性、及びFIXインヒビター発現に関する安全性の実態を記述する。
a. 調査時点における出血イベント発現症例数
b. 調査時点における出血イベント数
- 全出血、要治療出血、出血の種類別（自然発症、外傷性、手術、その他）
c. 調査時点における1患者当たりの出血イベント数、及び年間出血回数（ABR）
d. 調査時点におけるFIXインヒビター発現症例数
e. 薬物アレルギー反応発現

英語
To describe the real-world effectiveness on bleeding (all bleeding, treatment required) events and safety on the incidence of FIX inhibitor development after initiation of treatment with rIX-FP.
a. Number of patients with bleeding events at follow-up
b. Number of bleeding events at follow-up
- all bleeding, treatment required, bleeding type (spontaneous, traumatic, surgical, others)
c. Number of bleeding events per patient and annualized bleeding rate (ABR) at follow-up
d. Number of patients with FIX inhibitor development at follow-up
e. Allergic drug reactions

試験の種類/Study type

観察/Observational

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

適用なし/Not applicable

年齢（上限）/Age-upper limit

12

歳/years-old

未満/>

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1) 血友病Bと診断され、rIX-FPによる治療開始時の年齢が12歳未満の小児患者であった患者。
2) 2017年5月1日から2023年9月30日までの間に、定期補充療法、急性出血時や周術期の治療として添付文書に従いrIX-FP投与を開始し、rIX-FP投与開始後6カ月超の診療記録を有する患者。
3) 本研究への参加にあたり十分な説明を受けており、十分な理解の上、患者による文書又は口頭同意、あるいは患者が未成年（18歳未満）の場合又は18歳以上の患者本人の同意を得ることが困難な場合は代諾者による文書又は口頭同意が得られた患者。代諾者による同意の場合は、患者の同意能力に応じて患者本人から同意又はアセントを得るように努める。
転院、死亡等の理由により文書又は口頭同意の取得が困難な場合は、患者又は代諾者に対して既存情報の提供に関する拒否機会の保障（オプトアウト）の実施を中央倫理審査委員会が許可した場合に限り、本研究への当該患者の登録が許可される。

英語
1) Pediatric patients with a diagnosis of hemophilia B who were <12 years of age at initiation of rIX-FP.
2) Patients who initiated rIX-FP between 1 May 2017 and 30 September 2023 as prophylaxis, on-demand, and/or perioperative treatment(s) according to the label and continued to use rIX-FP for >6 months or had any activity record in medical chart for >6 months.
3) Provision of the patient's or the legally acceptable representative's informed consent or assent in pediatric research according to the pediatric patient's capacity to consent.
In cases of difficulty in obtaining written consent due to transfer to a different hospital, death, or other reasons, only if the central ethics review committee permits opt-out, in which the patients or the legally acceptable representatives can access the opt-out information and are given the opportunity to refuse the provision of his/her existing information, enrollment of the patient will be permitted.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1) 2017年5月1日から2024年6月30日までの間に、介入を伴う臨床試験に参加した患者。
又は、 当該期間にrIX-FPの投与を中止した場合※、2017年5月1日からrIX-FPの投与中止日までの間に、介入を伴う臨床試験に参加した患者。

※投与中止の定義は、(1)他のFIX製剤に切り替えた場合［但し、他のFIX製剤を一時的に使用（1-2回の投与、又は1カ月以下の投与）し、その後rIX-FPに処方を戻した場合は、rIX-FP投与継続］、(2)転院、死亡等の理由により追跡不能の場合、とする。投与中止日は、(1）他のFIX製剤に切り替えた日、(2) 転院により追跡不能と研究担当医師が確認した日、死亡日、又は研究担当医師が追跡不能と確認した日、とする。

2) rIX-FP投与開始前に他のFIX製剤の投与を受けたことがある患者。
3) rIX-FP の使用成績調査に登録された患者。

英語
1) Participating in any interventional clinical trials during the period between 1 May 2017 and 30 June 2024.
If patients discontinue rIX-FP during the period above, patients who participated in any interventional clinical trials during the period between 1 May 2017 and the date of discontinuation will be excluded from the study.

* Treatment discontinuation is defined as: (1) a switch to other FIX products (excluding a temporary switch defined as <3 doses of other FIX products/<1 month duration of other FIX products) and (2) loss to follow up due to transfer to a different hospital, death, or other reasons. The date of discontinuation is defined as (1) the date of a switch to other FIX products, (2)the date of transfer to a different hospital, the date of death, or the date of loss to follow-up confirmed by the investigator.

2) Patients who have previously treated with other FIX product(s) before initiation of rIX-FP
3) Patients enrolled in rIX-FP post-marketing surveillance (PMS)

目標参加者数/Target sample size

24

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	恵嗣
ミドルネーム
姓	野上

英語

名	Keiji
ミドルネーム
姓	Nogami

所属組織/Organization

日本語
奈良県立医科大学

英語
Nara Medical University

所属部署/Division name

日本語
小児科学教室

英語
Department of Pediatrics,

郵便番号/Zip code

634-8521

住所/Address

日本語
奈良県橿原市四条町840番地

英語
840 Shijo-Cho, Kashihara, Nara, Japan

電話/TEL

0744-22-3051

Email/Email

roc-noga@naramed-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	裕貴
ミドルネーム
姓	村林

英語

名	Yuki
ミドルネーム
姓	Murabayashi

組織名/Organization

日本語
メビックス株式会社

英語
Mebix, Inc.

部署名/Division name

日本語
研究推進本部

英語
Research Promotion Headquarters

郵便番号/Zip code

107-0052

住所/Address

日本語
東京都港区赤坂一丁目11番44号赤坂インターシティ

英語
Akasaka Intercity, 1-11-44 Akasaka, Minato-ku, Tokyo

電話/TEL

03-4362-4500

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

idelvion_chart_review@mebix.co.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
CSL Behring K.K.

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
CSLベーリング株式会社

部署名/Department

日本語
メディカルアフェアーズ本部

個人名/Personal name

日本語
寺坂　直生

英語
Naoki Terasaka

機関名/Organization

日本語
その他

英語
CSL Behring K.K.

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
CSLベーリング株式会社

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

営利企業/Profit organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
特定非営利活動法人MINS研究倫理審査委員会事務局

英語
Non-Profit Organization MINS Research Ethics Committee

住所/Address

日本語
東京都港区三田五丁目20番9-401号

英語
5-20-9-401 Mita, Minato-ku, Tokyo

電話/Tel

03-6416-1868

Email/Email

npo-mins@j-irb.com

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2024

年

02

月

28

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

開始前/Preinitiation

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2024

年

01

月

10

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2024

年

02

月

08

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2024

年

05

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2024

年

10

月

31

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

2024

年

10

月

31

日

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語
本研究は、本邦でrIX-FP投与を開始した血友病B小児未治療患者の実臨床データを明らかにすることを目的とした、診療記録を用いた調査による遡及的多機関共同非介入観察研究である。本研究では診療記録を用いて、治療実態、患者背景、出血イベントに対する有効性、及びインヒビター発現に関する安全性について調査を行う。研究対象者は、血友病Bと診断されてからFIX製剤による治療歴がなく、2017年5月1日から2023年9月30日までの期間に定期補充療法、急性出血時又は周術期治療として添付文書に従いrIX-FP投与を開始し、rIX-FP投与開始時点の年齢が12歳未満の血友病B小児未治療患者である。加えて、研究対象者はrIX-FP投与開始後6カ月超の診療記録を有することを要件とする。診療記録は、2024年6月30日以前のデータを遡及的に調査する。
本研究の収集対象となる診療記録は、rIX-FPの投与記録［治療レジメン（定期補充療法、急性出血時の投与、周術期の投与）、定期補充療法の投与情報（投与期間、投与間隔、投与用量）、急性出血時の投与情報、周術期の投与情報、血漿中FIX活性の情報、CVポートの使用の有無］、患者背景［性別、生年月、重症度（血漿中FIX活性）、血友病の家族歴、インヒビター発現の家族歴、IVR、出血イベントの既往歴、初回来院時の来院理由（出血イベント、家族歴、その他）、ベースライン時の併存疾患及び既往歴］、出血イベント数［全出血、要治療出血、出血の種類別（自然発症、外傷性、手術、その他）］、インヒビター発現及びrIX-FPに対する薬物アレルギー反応に関する安全性所見の記録である。

英語
This study is a multicenter, retrospective, medical chart review to reveal the real-world data of pediatric PUPs with hemophilia B who initiated rIX-FP in Japan, including treatment patterns, patient background, effectiveness on bleeding events, and safety on inhibitor development. This study will be conducted in pediatric PUPs with a diagnosis of hemophilia B who were <12 years of age at initiation of rIX-FP, initiated rIX-FP during the period between 1 May 2017 and 30 September 2023 as prophylaxis, on-demand, and/or perioperative treatment(s) according to the label, and continued >6 months of the rIX-FP treatment or had >6 months of any activity records in the medical chart. The patients' medical chart data before 30 June 2024 will be collected retrospectively.
The medical chart data of interest in this study include injection records of rIX-FP [e.g., treatment regimen (prophylaxis, on-demand, perioperative), treatment data on prophylaxis (treatment duration, dosage interval, dose), treatment data on on-demand and perioperative, data on plasma FIX activity, use of CV port], patient background [e.g., sex, month and year of birth, severity of disease (plasma FIX activity), family history of hemophilia and inhibitor, IVR, history of bleeding events, reasons for visiting the facility (bleeding events, family history, others), comorbidities and medical history at baseline (before and at initiation of rIX-FP)], number of bleeding for all and treatment required bleeding events and for bleeding type (spontaneous, traumatic, surgical, others), and the safety data on inhibitor development and allergic drug reactions to rIX-FP.

登録日時/Registered date

2024

年

02

月

27

日

最終更新日/Last modified on

2024

年

02

月

27

日

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