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一般向け試験名/Public title

日本語
原発性脂質異常症の脂質管理におけるペマフィブラートの有用性の探索的観察研究

英語
The exploratory observational study of the usefulness of pemafibrate in lipid management of primary dyslipidemia

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
PEMA-PD（PEMAfibrate-Primary Dyslipidemia）

英語
PEMA-PD(PEMAfibrate-Primary Dyslipidemia)

科学的試験名/Scientific Title

日本語
原発性脂質異常症の脂質管理におけるペマフィブラートの有用性の探索的観察研究

英語
The exploratory observational study of the usefulness of pemafibrate in lipid management of primary dyslipidemia

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
PEMA-PD（PEMAfibrate-Primary Dyslipidemia）

英語
PEMA-PD(PEMAfibrate-Primary Dyslipidemia)

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
原発性脂質異常症

英語
Primary dyslipidemia

疾患区分1/Classification by specialty

循環器内科学/Cardiology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
原発性脂質異常症患者、特にCETP欠損症及び家族性Ⅲ型高脂血症（ApoE変異）におけるペマフィブラートの有用性について探索的に情報を収集することを目的とする。

英語
The purpose of this study is to exploratively collect data on the usefulness of pemafibrate in patients with primary dyslipidemia, especially CETP deficiency and familial type III hyperlipidemia (ApoE mutation).

目的2/Basic objectives2

有効性/Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

探索的/Exploratory

試験の性質2/Trial characteristics_2

実務的/Pragmatic

試験のフェーズ/Developmental phase

該当せず/Not applicable

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
TGの変化（投与前後）

英語
Change in triglyceride levels from baseline

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
脂質、糖、肝、腎、甲状腺、安全性などの関連指標の変化

英語
Changes in lipids and various clinical parameters at each point. Adverse events and side effects.

試験の種類/Study type

観察/Observational

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

18

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1）原発性脂質異常症と診断、または疑いとされた患者（CETP欠損症疑いの場合：HDL-Cが100 mg/dL以上、家族性Ⅲ型高脂血症疑いの場合：動脈硬化性疾患予防ガイドライン2022年版にある診断基準に準拠する）
2）2018年5月から同意取得日までにペマフィブラートが投与された患者、または2024年9月30日までの間に治療上の必要性からペマフィブラートを投与開始予定の患者
3）同意取得日に18歳以上の患者
4）研究への参加について本人の書面による同意が得られた患者

英語
1) Patients with diagnosed or suspected primary dyslipidemia (suspected CETP deficiency, HDL-C of 100 mg/dL or higher; suspected familial type III hyperlipidemia, following the diagnostic criteria in the Japan Atherosclerosis Society Guidelines for Prevention of Atherosclerotic Cardiovascular Diseases 2022.)
2) Patients who have received pemafibrate from May 2018 through the date of informed consent, or patients who will receive pemafibrate due to therapeutic need by September 30, 2024.
3) Patients at 18 years of age or older on the date of informed consent.
4) Patients who have given their written informed consent to participate in this study.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
研究責任医師または研究分担医師が本研究の参加に不適切と判断した患者

英語
Patients considered to be inappropriate for participation in this study at the discretion of principal investigator or sub-investigator.

目標参加者数/Target sample size

10

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	静也
ミドルネーム
姓	山下

英語

名	Shizuya
ミドルネーム
姓	Yamashita

所属組織/Organization

日本語
地方独立行政法人りんくう総合医療センター

英語
Rinku General Medical Center

所属部署/Division name

日本語
循環器内科

英語
Department of Cardiology

郵便番号/Zip code

598-8577

住所/Address

日本語
大阪府泉佐野市りんくう往来北2-23

英語
2-23 Ourai-kita, Rinku, Izumisano, Osaka 598-8577, Japan

電話/TEL

072-469-3111

Email/Email

s-yamashita@rgmc.izumisano.osaka.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	大作
ミドルネーム
姓	増田

英語

名	Daisaku
ミドルネーム
姓	Masuda

組織名/Organization

日本語
地方独立行政法人りんくう総合医療センター

英語
Rinku General Medical Center

部署名/Division name

日本語
循環器内科

英語
Department of Cardiology

郵便番号/Zip code

598-8577

住所/Address

日本語
大阪府泉佐野市りんくう往来北2-23

英語
2-23 Ourai-kita, Rinku, Izumisano, Osaka 598-8577, Japan

電話/TEL

072-469-3111

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

d-masuda@rgmc.izumisano.osaka.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Rinku General Medical Center

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
地方独立行政法人りんくう総合医療センター

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Kowa Company, Ltd.

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
興和株式会社

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

営利企業/Profit organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
地方独立行政法人りんくう総合医療センター　倫理審査委員会

英語
IRB, Rinku General Medical Center

住所/Address

日本語
〒598-8577　大阪府泉佐野市りんくう往来北2-23

英語
2-23 Ourai-kita, Rinku, Izumisano, Osaka 598-8577, Japan

電話/Tel

072-469-3111

Email/Email

j-chiken@rgmc.izumisano.osaka.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

地方独立行政法人りんくう総合医療センター（大阪府）

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2023

年

11

月

01

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

https://www.rgmc.izumisano.osaka.jp/about/information/clinical/

試験結果の公開状況/Publication of results

最終結果が公表されている/Published

結果掲載URL/URL related to results and publications

https://www.rgmc.izumisano.osaka.jp/about/information/clinical/

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

5

主な結果/Results

日本語
CETP欠損症、高レムナント血症患者に対するペマフィブラートの投薬によりいずれの症例でもTG値は有効に低下した。投薬に伴う合併症等は見られなかった。また、HPLC法によるリポタンパクプロファイルの解析でも従前の研究と同様に高レムナント血症患者にVLDL、LDLのレムナント含有部分の低下が認められた。CETP欠損症に独特の変化は認められなかった。

英語
In patients with CETP deficiency and high remnant cholesterol level, treatment with pemafibrate effectively reduced triglyceride levels in all cases. No complications associated with the treatment were observed. Furthermore, analysis of the lipoprotein profile using HPLC revealed, as in previous studies, a reduction in the remnant content of VLDL and LDL in patients with high remnant cholesterol level. No changes specific to CETP deficiency were observed.

主な結果入力日/Results date posted

2026

年

04

月

30

日

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語
プロトコールの適応に合わせ集められたCETP欠損症２例、高レムナント血症３例

英語
Two cases of CETP deficiency and three cases of high-remnant cholesterol level, selected in accordance with the protocol

参加者の流れ/Participant flow

日本語
プロトコールの適応に合わせ集められたCETP欠損症２例、高レムナント血症３例。全ての症例が、ペマフィブラートの投薬を受けその前後で規定通りの採血を行った。

英語
Two cases of CETP deficiency and three cases of high-remnant cholesterol level, selected in accordance with the protocol. In all cases, patients were administered pemafibrate and blood samples were taken before and after treatment in accordance with the protocol.

有害事象/Adverse events

日本語
なし

英語
None

評価項目/Outcome measures

日本語
*各種観察項目
(1) 理学検査
・身長、体重、BMI（計算）、ウェスト周囲長、血圧
(2) 血液検査
・脂質項目：TG、TC、HDL-C、LDL-C、Apo A-Ⅰ、Apo A-Ⅱ、Apo B、Apo B-48、Apo C-Ⅱ、Apo C-Ⅲ、Apo E、Lp(a)、RemL-C、リポ蛋白分画（PAGE）、non-HDL-C（計算）、TG/HDL-C（計算）
・糖関連指標：FPG、HbA1c
・肝関連指標：AST、ALT、ALP、γ-GTP
・腎関連指標：Cr、eGFR（計算）
・甲状腺関連指標：FT3、FT4、TSH
(3) 有害事象、副作用
・調査薬服薬開始後に発生した有害事象、副作用及び転帰
(4) 遺伝子検査 等
・CETP欠損症患者 ：CETP蛋白量、リポ蛋白分画（GP-HPLC）
・CETP欠損症疑いの患者 ：CETP遺伝子検査、CETP蛋白量、リポ蛋白分画（GP-HPLC）
・家族性Ⅲ型高脂血症患者 ：リポ蛋白分画（GP-HPLC）
・家族性Ⅲ型高脂血症疑いの患者 ：ApoEアイソフォーム、リポ蛋白分画（GP-HPLC）

英語
*Various Observation Items
(1) Physical Examination
- Height, Weight, BMI (calculated), Waist circumference, Blood pressure
(2) Blood Test
- Lipid parameters: TG, TC, HDL-C, LDL-C, Apo A-I, Apo A-II, Apo B, Apo B-48, Apo C-II, Apo C-III, Apo E, Lp(a), RemL-C, Lipoprotein fraction (PAGE), non-HDL-C (calculated), TG/HDL-C (calculated)
- Glucose-related parameters: FPG, HbA1c
- Liver-related parameters: AST, ALT, ALP, G-GTP
- Renal-related parameters: Cr, eGFR (calculated)
- Thyroid-related parameters: FT3, FT4, TSH
(3) Adverse Events, Side Effects
- Adverse events, side effects, and outcomes occurring after the start of study drug administration
(4) Genetic Testing, etc.
- Patients with CETP deficiency: CETP protein level, Lipoprotein fraction (GP-HPLC)
- Patients suspected of CETP deficiency: CETP genetic testing, CETP protein level, Lipoprotein fraction (GP-HPLC)
- Patients with Familial Type III Hyperlipoproteinemia: Lipoprotein fraction (GP-HPLC)
- Patients suspected of Familial Type III Hyperlipoproteinemia: ApoE isoform, Lipoprotein fraction (GP-HPLC)

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2023

年

09

月

20

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2023

年

09

月

20

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2023

年

11

月

13

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2024

年

12

月

31

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

2025

年

03

月

31

日

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

2025

年

03

月

31

日

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

2025

年

06

月

30

日

その他関連情報/Other related information

日本語
原発性脂質異常症患者、特にCETP欠損症及び家族性Ⅲ型高脂血症（ApoE変異）におけるペマフィブラートの有効性、安全性について探索的に情報を収集することを目的とした前向き観察研究（一部後ろ向きを含む）であり、研究期間内における同意を得られたすべての対象患者の情報を収集する。

英語
This prospective, observational, exploratory study (including some retrospective cases) aims to collect data on the effectiveness and safety of pemafibrate in patients with primary dyslipidemia, particularly CETP deficiency and familial type III hyperlipidemia (ApoE mutation). This study will collect data on all eligible patients who give their consent during the study period.

登録日時/Registered date

2023

年

10

月

26

日

最終更新日/Last modified on

2026

年

04

月

30

日

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