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一般向け試験名/Public title

日本語
筋萎縮性側索硬化症(ALS)の病態に関連する分子メカニズムの解明と効果的薬剤標的を同定するための臨床研究

英語
Clinical studies to elucidate the molecular mechanisms associated with the pathogenesis of amyotrophic lateral sclerosis (ALS) and to identify effective drug targets

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
ALS病態の解明と薬剤標的を同定するための臨床研究

英語
Clinical research to elucidate ALS pathogenesis and to identify drug targets

科学的試験名/Scientific Title

日本語
筋萎縮性側索硬化症(ALS)の病態に関連する分子メカニズムの解明と効果的薬剤標的を同定するための臨床研究

英語
Clinical studies to elucidate the molecular mechanisms associated with the pathogenesis of amyotrophic lateral sclerosis (ALS) and to identify effective drug targets

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
ALS病態の解明と薬剤標的を同定するための臨床研究

英語
Clinical research to elucidate ALS pathogenesis and to identify drug targets

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
筋萎縮性側索硬化症

英語
Amyotrophic lateral sclerosis

疾患区分1/Classification by specialty

内科学一般/Medicine in general	神経内科学/Neurology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES

目的1/Narrative objectives1

日本語
ALS患者の血液・脳脊髄液・尿・唾液・便を用いてその原因を明らかにして、ALSおよびALSに近い神経疾患の診断法および効果的な治療法の開発へつなげる事を目標とする。

英語
The goal of this project is to identify the causes of ALS and to develop diagnostic and effective treatment methods for ALS and other neurological diseases similar to ALS by using blood, cerebrospinal fluid, urine, saliva, and feces of ALS patients.

目的2/Basic objectives2

その他/Others

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語
ALSおよびコントロール患者において、その血液・脳脊髄液・尿・唾液・便を用いて, 脳脊髄への急性期ストレスとRNA関連動態を結びつける病態変化を同定し、ALS病初期から後期細胞死へと移行する際のトリガー因子を同定することで、ALSのバイオマーカーおよび効果的治療法の開発への足掛かりとすることを目標とする。

英語
We aim to identify pathological changes that link acute cerebrospinal stress to RNA-related dynamics, and to identify trigger factors in the transition from early ALS disease to late cell death by using blood, cerebrospinal fluid, urine, saliva, and feces of ALS and control patients. This project is a step toward developing biomarkers and effective treatments for ALS.

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

該当せず/Not applicable

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
① 臨床症状
慶應義塾大学病院 神経内科を含む診療科の外来通院・入院時における診察(問診(延命や治療希望選択に関する意思決定内容、家族歴を含む), 視診, 触診, 打診, 神経学的所見(徒手筋力テスト) を含む)で得られた臨床情報 (バイタルサインすなわち身長・体重・血圧・脈拍・意識・呼吸状態に加えて性格や気分評価も含む)
②　ALS重症度スケール (改訂版ALSFRS), 筋力評価スケール, 高次機能評価スケール, QOL評価スケール, ADL評価スケール
③　通常診療に必要と判断される関連画像 (頭部・全身のCT画像、アイソトープを用いた関連疾患のスクリーニング画像検査、頭部MRIとMRA・ときにMRSを含む関連画像、脳血流評価のためのSPECT画像を含む) と診療・精査過程において一般的に行われる臨床検査結果 (採血、脳脊髄液採取検査)、電気生理学的検査結果 (神経伝導検査、針筋電図、電気刺激法や磁気刺激法により誘導される各種 誘発電位検査)、その他 疾患に関連する生理機能検査結果 (肺機能、心機能、嚥下機能評価を含む)。
④　試料解析データ　
分子生物学的手法により得られた各種データ

英語
1) Clinical symptoms
Clinical information (vital signs, i.e., height, weight, blood pressure, pulse, consciousness, and respiratory status, as well as personality and mood assessment) obtained during outpatient and inpatient examinations at departments including the Department of Neurology at Keio University Hospital. The information is obtained by interview about decision making regarding life extension and treatment options and family history, visual examination, palpation, percussion, and neurological findings including manual muscle strength test.
2) ALS Severity Scale (revised ALSFRS), Muscle Strength Rating Scale, Higher Functioning Rating Scale, Quality of Life Rating Scale, ADL Rating Scale
3) Related images that are judged to be necessary for normal medical care including CT images of the head and whole body, screening imaging tests for related diseases using isotopes, head MRI and other images including MRA, MRS, and SPECT images to evaluate cerebral blood flow. Clinical examination results commonly performed during medical care and examination process including blood sampling and cerebrospinal fluid sampling. Results of electrophysiological tests including nerve conduction studies, needle electromyography, and other tests of evoked potentials induced by electrical and magnetic stimulation methods, and results of other ALS-related physiological function tests including evaluations of respiratory, cardiac, and swallowing functions.
4) Sample analysis data
Various data obtained by molecular biological methods

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語

英語

試験の種類/Study type

観察/Observational

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

18

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
研究実施許可日～2032年9月30日に慶應義塾大学病院を受診するALS(疑い例を含む)患者、あるいは本研究への積極的協力の意思をもつ他の神経変性疾患(脊髄性筋萎縮症、原発性側索硬化症、球脊髄性筋萎縮症、平山病、脊髄小脳変性症、アルツハイマー病、レビー小体型認知症、パーキンソン病、大脳皮質基底核症候群、前頭側頭型認知症を含む)、他疾患の患者(多発性硬化症、脳血管障害、重症筋無力症、ニューロパチー、筋炎、傍腫瘍症候群、水頭症、外傷性脳脊髄損傷、頸椎症性脊髄症を含む脊椎脊髄疾患、脳脊髄炎、脳腫瘍、脊髄腫瘍、脊髄空洞症を含む)、非神経疾患患者および健常者。対象年齢は成年年齢である18歳以上に限定する。同意取得時に身体的、精神的障害により研究対象者本人から同意を得ることが困難な場合は、被験者の意思や利益を代弁可能と客観的に判断される代諾者から同意を得て、代諾者による代筆での同意書取得をもって対象者として選定・登録する。また研究対象者が意思決定および正常な判断能力を有していて本研究に同意の意思を示していても、身体的、精神的障害により同意書への署名が困難な場合には、代諾者による代筆での同意書取得をもって研究対象者として選定・登録する。

英語
Subjects will be who visit Keio University Hospital from the date the study is approved to September 30, 2032 and who are willing to actively participate in this study, consisting of ALS patients (including suspected cases), patients with other neurodegenerative diseases including spinal muscular atrophy, primary lateral sclerosis, spinal and bulbar muscular atrophy(SBMA), Hirayama disease, spinocerebellar degeneration, Alzheimer's disease, dementia with Lewy bodies, Parkinson's disease, basal ganglia syndrome, frontotemporal dementia, Parkinson's disease, basal ganglia syndrome and frontotemporal dementia, patients with other diseases including multiple sclerosis, cerebrovascular disease, myasthenia gravis, neuropathy, myositis, paraneoplastic syndrome, hydrocephalus, traumatic brain and spinal cord injury, spinal cord diseases including cervical myelopathy, encephalomyelitis, brain tumor, spinal tumor, myelopathy, non-spinal cord tumors, and cavernous sinus disease), patients with non-neurological diseases, and healthy subjects. The age of eligibility is limited to 18 years of age or older. If it is difficult to obtain consent from the research subject him/herself due to physical or mental disability at the time of obtaining consent, consent may be obtained from a substitute who is objectively judged to be able to represent the subject's will and interests, and the subject will be enrolled after obtaining written consent on behalf of the subject by the substitute. Even if the research subject is capable of decision-making and normal judgment and has indicated his/her willingness to consent to this research, but the subject has difficulty giving a signature on the consent form due to physical or mental disability, he/she will be selected and enrolled as a research subject by obtaining a written consent form from a surrogate.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
本研究への参加に同意頂けない場合。

英語
The case when the subject does not agree to participate in this study.

目標参加者数/Target sample size

600

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	祥仁
ミドルネーム
姓	西本

英語

名	Yoshinori
ミドルネーム
姓	Nishimoto

所属組織/Organization

日本語
慶應義塾大学 医学部

英語
Keio University, School of Medicine

所属部署/Division name

日本語
神経内科

英語
Department of Neurology

郵便番号/Zip code

160-8582

住所/Address

日本語
東京都新宿区 信濃町35

英語
35 Shinanomachi, Shinjuku-ku, Tokyo 160-8582, Japan

電話/TEL

+81-3-3353-1211

Email/Email

ynishimo@keio.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	祥仁
ミドルネーム
姓	西本

英語

名	Yoshinori
ミドルネーム
姓	Nishimoto

組織名/Organization

日本語
慶應義塾大学 医学部

英語
Keio University School of Medicine

部署名/Division name

日本語
神経内科

英語
Department of Neurology

郵便番号/Zip code

160-8582

住所/Address

日本語
東京都新宿区 信濃町35

英語
35 Shinanomachi, Shinjuku-ku, Tokyo 160-8582, Japan

電話/TEL

+81-3-3353-1211

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

ynishimo@keio.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Keio University, School of Medicine

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
慶應義塾大学 医学部

部署名/Department

日本語
神経内科

個人名/Personal name

日本語
西本 祥仁

英語
Yoshinori Nishimoto

機関名/Organization

日本語
文部科学省

英語
Ministry of Education, Culture, Sports, Science and Technology (MEXT)

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

日本の官庁/Japanese Governmental office

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本

英語
Japan

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構
公益財団法人 武田科学振興財団

英語
Japan Agency for Medical Research and Development (AMED)
Takeda Science Foundation

組織名/Organization

日本語
慶應義塾大学 医学部

英語
Keio University, School of Medicine

住所/Address

日本語
東京都新宿区 信濃町35

英語
35 Shinanomachi, Shinjuku-ku, Tokyo 160-8582, Japan

電話/Tel

+81-3-3353-1211

Email/Email

med-rinri-jimu@adst.keio.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2023

年

08

月

07

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

一般募集中/Open public recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2022

年

12

月

02

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2023

年

01

月

12

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2023

年

01

月

12

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2032

年

03

月

31

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語
研究対象者から採取された血液・脳脊髄液・尿・唾液・便の腸内細菌叢の分子生物学的検討のため、PCR・qPCR・マイクロアレイ・各種分子生物学的検出法を用いて遺伝子発現プロファイル、タンパク質や代謝物を対象としたオミックス解析、トランスクリプトーム解析、レトロトランスポゾン解析を行う。

ゲノム解析およびメチル化 その他エピジェネティックスに関するプロファイル解析として、ゲノムを対象とした 全ゲノムあるいは特定のゲノム部位の解析も実施する。ゲノムに関する解析については、文部科学・厚生労働・経済産業省「ヒトゲノム・遺伝子解析研究に関する倫理指針」に配慮しながら解析を行う。

英語
Omics and transcriptome analysis for gene expression profiles, proteins and metabolites using PCR, qPCR, microarray and various molecular biological detection methods will be performed as molecular biological examinations of blood, cerebrospinal fluid, urine, saliva and stool collected from the subjects.

Genome analysis and profile analysis will be performed for detecting methylation and other epigenetics. Whole genome or specific genomic regions will also be analyzed. Genome analysis will be conducted in consideration of the "Ethical Guidelines for Human Genome/Genetic Analysis Research" of the Ministry of Education, Culture, Sports, Science and Technology, the Ministry of Health, Labor and Welfare, and the Ministry of Economy, Trade and Industry.

登録日時/Registered date

2023

年

08

月

04

日

最終更新日/Last modified on

2023

年

08

月

04

日

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