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一般向け試験名/Public title

日本語
重症筋無力症の治療パターン分析 - 日本におけるレセプト情報を用いたデータベース研究 -

英語
Treatment of Myasthenia Gravis (MG) Focusing on Corticosteroid Dose: An Insurance Claims Database Study in Japan

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
重症筋無力症の治療パターン分析

英語
Treatment pattern on MG

科学的試験名/Scientific Title

日本語
重症筋無力症の治療パターン分析 - 日本におけるレセプト情報を用いたデータベース研究 -

英語
Treatment of Myasthenia Gravis (MG) Focusing on Corticosteroid Dose: An Insurance Claims Database Study in Japan

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
重症筋無力症の治療パターン分析

英語
Treatment pattern on MG

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
重症筋無力症

英語
Myasthenia Gravis

疾患区分1/Classification by specialty

神経内科学/Neurology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
実診療下において、重症筋無力症に対する治療変化や長期に亘る経口ステロイドの影響は十分に検証されていない。特に、早期の治療目標の達成の要因や効果を検証することは、啓発活動に繋がる。したがって、重症筋無力症患者に対する治療パターン（特に経口ステロイドの用量）、経口ステロイド 5 mg／日以下の達成度、予後をレセプト情報に基づいたデータベースを用いて、分析する。

英語
In clinical practices, a treatment pattern of myasthenia gravis (MG) and long-term oral corticosteroid (OCS) on MG patients have been not verified sufficiently. Especially, a verification of factors / efficacies on an early achievement of treatment goal has led to raise am awareness. Thus, the purpose of this study is to analyze a treatment pattern on MG patients (e.g., dose of OCS), an achievement of < 5 mg/day of OCS, and a prognosis, using an insurance claims database.

目的2/Basic objectives2

その他/Others

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語
主な評価項目は以下の通りである。
- 経口ステロイド 5 mg／日以下（< 5 mg/day）の達成
- 経口ステロイド 5 mg／日以下に達成するまでにかかる時間
- 経口ステロイドに関連する合併症（例. 糖尿病、骨粗鬆症）
- 早期速効性治療の有無に応じた患者の特徴と治療パターンを明らかにする

英語
Main outcomes are as described below.
- Achievement of < 5mg/day oral corticosteroid
- Time to achieve < 5mg/day oral corticosteroid
- Steroid-related complications, including diabetes mellitus, osteoporosis
- To describe MG treatment patterns in patient subgroups with and without EFT categorized by age groups

試験の性質1/Trial characteristics_1

その他/Others

試験の性質2/Trial characteristics_2

その他/Others

試験のフェーズ/Developmental phase

該当せず/Not applicable

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
主な評価項目は以下の通りである。
- 経口ステロイド 5 mg／日以下（< 5 mg/day）の達成
- 経口ステロイド 5 mg／日以下に達成するまでにかかる時間
- 早期速効性治療の有無に応じた患者の特徴と治療パターンを明らかにする

英語
Main outcomes are as described below.
- Achievement of < 5mg/day oral corticosteroid
- Time to achieve < 5mg/day oral corticosteroid
- To describe MG treatment patterns in patient subgroups with and without EFT categorized by age groups

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
副次評価項目は以下の通りである
- 経口ステロイドに関連する合併症（糖尿病、骨粗鬆症）
- Index date後から実施した医療処置の数
- Index date前後の重症筋無力症に関連する年間医療費の変化の割合

英語
Secondary outcomes are as described below.
- Steroid-related complications, including diabetes mellitus, osteoporosis)
- Total number of medical procedures performed after the index date
- Percentage change in annual total MG-related costs before and after the index date

試験の種類/Study type

観察/Observational

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

16

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

100

歳/years-old

以下/>=

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
選択基準は以下の通りである。
- 対象期間内に重症筋無力症と確定診断された重症筋無力症患者（ICD-10 code: G70.0）
- 少なくとも180日間のベースライン期間をもつ重症筋無力症患者
- 重症筋無力症と初めて診断された日から90日以内に、免疫治療を少なくとも1回受けた重症筋無力症患者
- 免疫治療開始日（Index date）に、16歳以上の重症筋無力症患者

英語
The inclusion criteria will be as described below.
- Having a confirmed diagnosis of MG (ICD-10 code: G70.0) recorded during the selection period
- Having at least 180 days baseline period
- Having at least one claim with an immunotherapy recorded at or within 90 days after the first MG diagnosis
- Being aged 16 years or older at the index date

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
除外基準は以下の通りである。
- ベースライン期間に3ヶ月以上免疫治療を受けた重症筋無力症患者
- Index date直近3ヶ月間に、免疫治療を受けた重症筋無力症患者
- Index date以前90日間に、重症筋無力症に関連する免疫治療を受けた重症筋無力症患者

英語
Exclusion criteria will be as described below.
- Having any immunotherapy for longer than 90 days during the baseline period until 90 days before the index date
- Having a claim with MG treatment recorded any time until 90 days before the index date

目標参加者数/Target sample size

2000

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	陽平
ミドルネーム
姓	大橋

英語

名	Yohei
ミドルネーム
姓	Ohashi

所属組織/Organization

日本語
ユーシービージャパン株式会社

英語
UCB Japan Co.,Ltd.

所属部署/Division name

日本語
メディカルアフェアーズ本部 希少疾患メディカルアフェアーズ部

英語
Medical Affairs Rare Disease, Medical Affairs Japan

郵便番号/Zip code

160-0023

住所/Address

日本語
東京都新宿区西新宿 8-17-1 新宿グランドタワー

英語
Shinjuku Grand Tower, 8-17-1 Nishi-shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo, Japan

電話/TEL

03-6864-7676

Email/Email

yohei.ohashi@ucb.com

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	健太郎
ミドルネーム
姓	瀧

英語

名	Kentaro
ミドルネーム
姓	Taki

組織名/Organization

日本語
ユーシービージャパン株式会社

英語
UCB Japan Co.,Ltd.

部署名/Division name

日本語
メディカルアフェアーズ本部 希少疾患メディカルアフェアーズ部

英語
Medical Affairs Rare Disease, Medical Affairs Japan

郵便番号/Zip code

160-0023

住所/Address

日本語
東京都新宿区西新宿 8-17-1 新宿グランドタワー

英語
Shinjuku Grand Tower, 8-17-1 Nishi-shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo, Japan

電話/TEL

03-6864-7578

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

kentaro.taki@ucb.com

機関名/Institute

日本語
その他

英語
UCB Japan Co.,Ltd.

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
ユーシービージャパン株式会社

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
UCB Japan Co.,Ltd.

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
ユーシービージャパン株式会社

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

営利企業/Profit organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本

英語
Japan

共同実施組織/Co-sponsor

日本語
共同実施組織は以下の通りである。
- 東邦大学 医療センター 大橋病院 脳神経内科
- 千葉大学 医学部附属病院 脳神経内科
- 近畿大学病院 脳神経内科

英語
The collaborative organization will be as described below.
- Department of Neurology, Toho University Ohashi Medical Center
- Department of Neurology, Graduate School of Medicine, Chiba University
- Department of Neurology, Kindai University, Faculty of Medicine

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
ヘルスケア・データサイエンス研究所 倫理審査委員会

英語
Research Institute of Healthcare Data Science, Institutional Review Board

住所/Address

日本語
〒105-0012 東京都港区芝大門2-5-5住友芝大門ビル12階 （（株）JMDC内）

英語
12th Floor, Sumitomo Shiba Daimon Building, 2-5-5 Shiba Daimon, Minato-ku, Tokyo 105-0012

電話/Tel

03-5733-5010

Email/Email

rihds@jmdc.co.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2023

年

05

月

25

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

https://rihds.org/docs/20240222_rinri.pdf

試験結果の公開状況/Publication of results

中間解析等の途中公開/Partially published

結果掲載URL/URL related to results and publications

http://jsn35.jp/images/program.pdf

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

2000

主な結果/Results

日本語
1. 5mg/日以下の経口ステロイドの達成率は、2014年以前よりも2015年以降の方が高かった。
2. 5mg/日以下の経口ステロイドの達成率は、最初の12週間では、2014年以前よりも2015年以降に多く観察された。
3. ステロイド関連の合併症は、5mg/日以下の経口ステロイドが達成できなかった患者でより多く観察された。具体的には、JMDCでは糖尿病、LSEHSでは骨粗鬆症性骨折において、有意であった。
4. 経口ステロイドおよび早期速効性治療の使用は、国民健康保険と比べて、後期高齢者で少なく、処方量も低い傾向がみられました。

英語
1. Achievement rates of OCS below 5mg/day were higher after 2015 than before 2014.
2. Lower doses of OCS (below 5mg/day) were more frequently observed after 2015 than before 2014 in the first 12 weeks.
3. Steroid-related complications were more frequent among patients who did not achieve below 5mg/day OCS, such as diabetes in JMDC and osteoporotic fracture in LSEHS.
4. Use of OCS and EFT in Japan was less frequent and at lower doses in LSEHS than in NHI.

主な結果入力日/Results date posted

2023

年

11

月

24

日

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語
本研究は後ろ向きの研究デザインである。新規に免疫療法を受けた重症筋無力症患者のコホートは、3つの請求データベースの二次利用に基づいて作成された： JMDC-payerデータベース（JMDC）、国民健康保険（NHI）および後期高齢者医療保険（LSEHS）データベースである。

指標日は、重症筋無力症の診断後に初めて免疫療法が調剤された日と定義した。ベースライン期間は、指標日以前の180日間と定義した。追跡期間は、指標日から試験期間終了日（2021年12月31日）、登録終了日または死亡日のいずれか早い日までの期間と定義した。

英語
This study has a retrospective cohort design. A cohort of MG patients newly treated with immunotherapy was derived based on secondary use of three claims databases: JMDC-payer database (JMDC), National Health Insurance (NHI) and Late-Stage Elderly Health Insurance (LSEHS) databases.

The index date was defined as the date of the first dispensing of immunotherapy after the MG diagnosis. The baseline period was defined as the 180-day period before the index date. The follow-up period was defined as the period starting from the index date until the end of the study period (31 December 2021), end of enrolment or death, whichever came first.

参加者の流れ/Participant flow

日本語
本研究は後ろ向きの研究デザインである。新規に免疫療法を受けた重症筋無力症患者のコホートは、3つの請求データベースの二次利用に基づいて作成された： JMDC-payerデータベース（JMDC）、国民健康保険（NHI）および後期高齢者医療保険（LSEHS）データベースである。

英語
This study has a retrospective cohort design. A cohort of MG patients newly treated with immunotherapy was derived based on secondary use of three claims databases: JMDC-payer database (JMDC), National Health Insurance (NHI) and Late-Stage Elderly Health Insurance (LSEHS) databases.

有害事象/Adverse events

日本語
なし

英語
Nothing

評価項目/Outcome measures

日本語
主な評価項目は以下の通りである。
- 経口ステロイド 5 mg／日以下（< 5 mg/day）の達成
- 経口ステロイド 5 mg／日以下に達成するまでにかかる時間
- 早期速効性治療の有無に応じた患者の特徴と治療パターンを明らかにする

英語
Main outcomes are as described below.
- Achievement of < 5mg/day oral corticosteroid
- Time to achieve < 5mg/day oral corticosteroid
- To describe MG treatment patterns in patient subgroups with and without EFT categorized by age groups

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2023

年

04

月

20

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2023

年

04

月

20

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2023

年

04

月

20

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2023

年

05

月

20

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語
特段ありません。

英語
Nothing to report.

登録日時/Registered date

2023

年

05

月

24

日

最終更新日/Last modified on

2025

年

05

月

26

日

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