UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

UMIN試験ID	UMIN000050211
受付番号	R000056855
科学的試験名	日本における発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）患者の臨床面、生活面、経済面の負荷に対するPRO調査研究
一般公開日（本登録希望日）	2023/02/02
最終更新日	2023/10/21 16:06:36

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。

基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
日本における発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）患者の臨床面、生活面、経済面の負荷に対するPRO調査研究

英語
THE CLINICAL, HUMANISTIC, AND ECONOMIC BURDEN AMONG PATIENTS WITH PAROXYSMAL NOCTURNAL HEMOGLOBINURIA (PNH) IN JAPAN

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
日本における発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）患者の臨床面、生活面、経済面の負荷に対するPRO調査研究

英語
THE CLINICAL, HUMANISTIC, AND ECONOMIC BURDEN AMONG PATIENTS WITH PAROXYSMAL NOCTURNAL HEMOGLOBINURIA (PNH) IN JAPAN

科学的試験名/Scientific Title

日本語
日本における発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）患者の臨床面、生活面、経済面の負荷に対するPRO調査研究

英語
THE CLINICAL, HUMANISTIC, AND ECONOMIC BURDEN AMONG PATIENTS WITH PAROXYSMAL NOCTURNAL HEMOGLOBINURIA (PNH) IN JAPAN

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
日本における発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）患者の臨床面、生活面、経済面の負荷に対するPRO調査研究

英語
THE CLINICAL, HUMANISTIC, AND ECONOMIC BURDEN AMONG PATIENTS WITH PAROXYSMAL NOCTURNAL HEMOGLOBINURIA (PNH) IN JAPAN

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)

英語
Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)

疾患区分1/Classification by specialty

血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
-日本におけるC5阻害剤（エクリズマブまたはラブリズマブ）による治療を受けているPNH患者の臨床面、生活面、経済面の負荷の記述
-サブグループ別のC5阻害剤使用PNH患者の臨床面、生活面、経済面の負荷の分析

英語
-To describe the clinical, humanistic, and economic burden of PNH on patients currently being treated with C5 inhibitors (either eculizumab or ravulizumab) in Japan
-To analyze the clinical, humanistic, and economic burden of PNH in patients currently being treated with C5 inhibitors by subgroup

目的2/Basic objectives2

その他/Others

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語
Webアンケート調査および紙の自記式調査票を用いた疾病負荷の調査

英語
Web-based questionnaire survey and paper-based self-completion questionnaire survey on disease burden

試験の性質1/Trial characteristics_1

その他/Others

試験の性質2/Trial characteristics_2

その他/Others

試験のフェーズ/Developmental phase

該当せず/Not applicable

評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
-自己申告による血液学的および臨床的測定値（継続的な貧血の診断、ヘモグロビン値、赤血球輸血歴、血栓性イベント歴、腎機能障害歴等）
-PRO尺度（EQ-5D-5L,EORTC）によるQOLの状態
-PRO尺度（FACIT-Fatigue,PHQ-8）による疲労やうつの状態
-PRO尺度（WPAI）による労働生産性への影響とリッカート尺度によるC5阻害剤の点滴投与や輸血の影響
-自己申告による医療資源の利用状況（緊急処置室の利用回数・入院回数）

英語
Self-reported hematological and clinical measures (such as diagnosis of ongoing anemia, levels of hemoglobin, history of red blood cell transfusions, history of thrombotic events, and history of renal function impairment)
Quality of life assessed using PRO scales (EQ-5D-5L and EORTC)
Fatigue and depression state assessed using PRO scales (FACIT-Fatigue and PHQ-8)
Impact on work productivity assessed using a PRO scale (WPAI) and impact of C5 inhibitor infusions and blood transfusions assessed using a Likert scale
Self-reported health resource utilization (Number of times in ER and hospitalized)

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
以下のサブグループ別の主要評価項目
＜サブグループ＞
-ヘモグロビン値が＜12（120）g/dL（g/L） vs ≧12（120）g/dL（g/L）の患者、及び、<10.5 (105) vs ≧10.5 (105) g/dL (g/L)の患者。
-過去6ヶ月以内に輸血歴のある患者とない患者
-血栓イベントの既往がある患者とない患者
別途、統計解析計画書(SAP)で定める患者分類

英語
Calculation of summary statistics and number and percentage of respondents for the primary endpoints by subgroup described below
-Subgroup
Patients with reported hemoglobin levels of <12 (120) vs >_12 (120) g/dL (g/L) and <10.5 (105) vs >_10.5 (105) g/dL (g/L)
Patients with vs. without a history of transfusion in the past 6 months
Patients with vs. without a history of thrombotic events
Patients classification as separately specified in the Statistical Analysis Plan (SAP)

基本事項/Base

試験の種類/Study type

その他・メタアナリシス等/Others,meta-analysis etc

試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

英語

適格性/Eligibility

年齢（下限）/Age-lower limit

18 歳/years-old 以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
-18歳以上
-発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）と診断されたと自己申告している
-現在、エクリズマブ、またはラブリズマブによる治療を受けていると自己申告している
-研究のインフォームド・コンセントに同意している

英語
-18 years old or older
-Self-reported diagnosis of Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
-Self-reported that currently being treated with eculizumab or ravulizumab
-Agree to informed consent for the study

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
- 不適切回答者に該当

英語
-Correspond to an inappropriate answer

目標参加者数/Target sample size

責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名友之

ミドルネーム -

姓日下

英語

名 Tomoyuki

ミドルネーム -

姓 Kusaka

所属組織/Organization

日本語
株式会社社会情報サービス

英語
Social Survey Research Information co., Ltd(SSRI)

所属部署/Division name

日本語
ヘルスケアBI/MA局

英語
Healthcare BI/MA Service Division

郵便番号/Zip code

162-0067

住所/Address

日本語
東京都新宿区富久町10-5

英語
10-5 Tomihisacho, Shinjuku-ku, Tokyo 162-0067 JAPAN

電話/TEL

03-6709-9710

Email/Email

hor@ssri.com

試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名萌実

ミドルネーム

姓三浦

英語

名 Moemi

ミドルネーム

姓 Miura

組織名/Organization

日本語
株式会社社会情報サービス

英語
Social Survey Research Information co., Ltd(SSRI)

部署名/Division name

日本語
HBI・MA局ヘルスアウトカムリサーチ部

英語
Health outcomes research, HBI/MA Service Division

郵便番号/Zip code

162-0067

住所/Address

日本語
東京都新宿区富久町10-5

英語
10-5 Tomihisacho, Shinjuku-ku, Tokyo 162-0067 JAPAN

電話/TEL

03-6709-9710

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

hor@ssri.com

実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Swedish Orphan Biovitrum Japan

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
Swedish Orphan Biovitrum Japan株式会社

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Swedish Orphan Biovitrum Japan

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
Swedish Orphan Biovitrum Japan株式会社

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

営利企業/Profit organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)

組織名/Organization

日本語
医療法人社団藤啓会　北町診療所倫理審査委員会

英語
Kitamachi clinic

住所/Address

日本語
東京都武蔵野市吉祥寺北町1丁目1番3号

英語
1-1-3 Kichijoji-Kitamachi, Musashino-city, Tokyo

電話/Tel

03-6779-8166

Email/Email

chi-pr-ec-kitamachi@cmicgroup.com

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2023 年 02 月 02 日

結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

日本語

英語

試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2022 年 09 月 13 日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2022 年 09 月 21 日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2022 年 09 月 30 日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2022 年 11 月 30 日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語
特になし

英語
N/A

管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2023 年 02 月 01 日

最終更新日/Last modified on

2023 年 10 月 21 日

閲覧ページへのリンク/Link to view the page

日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000056855

英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000056855

UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

一般向け試験名略称/Acronym

科学的試験名/Scientific Title

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

試験実施地域/Region

対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

疾患区分1/Classification by specialty

疾患区分2/Classification by malignancy

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

目的2/Basic objectives2

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

基本事項/Base

試験の種類/Study type

試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10

適格性/Eligibility

年齢（下限）/Age-lower limit

年齢（上限）/Age-upper limit

性別/Gender

選択基準/Key inclusion criteria

除外基準/Key exclusion criteria

目標参加者数/Target sample size

責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

所属組織/Organization

所属部署/Division name

郵便番号/Zip code

住所/Address

電話/TEL

Email/Email

試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

組織名/Organization

部署名/Division name

郵便番号/Zip code

住所/Address

電話/TEL

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

機関名/Institute（機関選択不可の場合）

部署名/Department

個人名/Personal name

研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）