UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

UMIN試験ID	UMIN000049825
受付番号	R000056748
科学的試験名	網膜色素変性に対するSIV-hPEDFを用いた視細胞保護遺伝子治療後の長期的安全性と有効性評価
一般公開日（本登録希望日）	2023/01/04
最終更新日	2024/04/08 10:58:59

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。

基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
網膜色素変性に対するSIV-hPEDFを用いた視細胞保護遺伝子治療後の長期的安全性と有効性評価

英語
Evaluation of long-term safety and efficacy after neuroprotective gene therapy with SIV-hPEDF for retinitis pigmentosa

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
網膜色素変性に対するSIV-hPEDF遺伝子治療の長期安全性と有効性

英語
Long-term safety and efficacy after SIV-hPEDF gene therapy for retinitis pigmentosa

科学的試験名/Scientific Title

日本語
網膜色素変性に対するSIV-hPEDFを用いた視細胞保護遺伝子治療後の長期的安全性と有効性評価

英語
Evaluation of long-term safety and efficacy after neuroprotective gene therapy with SIV-hPEDF for retinitis pigmentosa

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
網膜色素変性に対するSIV-hPEDF遺伝子治療の長期安全性と有効性

英語
Long-term safety and efficacy after SIV-hPEDF gene therapy for retinitis pigmentosa

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
網膜色素変性

英語
Retinitis Pigmentosa

疾患区分1/Classification by specialty

眼科学/Ophthalmology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES

目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
網膜色素変性は遺伝性の網膜変性疾患で、未だ有効な治療法が確立されていない。我々は色素上皮由来因子（pigment epithelium-derived factor: PEDF）の神経保護作用に注目し、ヒトPEDF遺伝子を搭載したアフリカミドリザル由来サル免疫不全ウイルス（simian immunodeficiency virus from African green monkey: SIVagm）ベクターを開発した（SIV-hPEDF, DVC1-0401）。2019年2月より「DVC1-0401網膜下投与による網膜色素変性に対する視細胞保護遺伝子治療の第I/IIa相医師主導治験」を開始し、投与後1年間の観察を行なっている。本ベクターの長期的な安全性・有効性を検証するため、本研究では治験終了後の観察を継続する。

英語
Retinitis pigmentosa (RP) is an inherited retinal degenerative disease for which no effective treatment has yet been established. We have developed a simian immunodeficiency virus from African green monkey (SIVagm) vector carrying the human pigment epithelium-derived factor (PEDF) gene (SIV-hPEDF, DVC1-0401) that exhibits potent neuroprotective effects. The "Phase I/IIa investigator-initiated clinical trial of DVC1-0401 subretinal administration of neuroprotective gene therapy for retinitis pigmentosa" started in February 2019, with a one-year post-administration observation period. The trial is now underway with a one-year observation period after administration. In order to investigate the long-term safety and efficacy of this vector, this clinical study will continue the observation period after the completion of the clinical trial.

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

該当せず/Not applicable

評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
視力（logMAR換算値）の変化速度

英語
Rate of change in visual acuity (logMAR equivalent)

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
1. 中心12点の平均網膜感度の変化速度（ハンフリー10-2視野検査）
2. 中心4点の平均網膜感度の変化速度（ハンフリー10-2視野検査）
3. DVC1-0401との因果関係が否定できない重篤な有害事象の発現割合

英語
1. Rate of change in mean retinal sensitivity at the 12 center points in HFA10-2 static perimetry tests
2. Rate of change in mean retinal sensitivity at the 4 center points in HFA10-2 static perimetry tests
3. Percentage of serious adverse events for which a causal relationship with DVC1-0401 cannot be ruled out

基本事項/Base

試験の種類/Study type

観察/Observational

試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

英語

適格性/Eligibility

年齢（下限）/Age-lower limit

40 歳/years-old 以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

70 歳/years-old 以下/>=

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
「DVC1-0401網膜下投与による網膜色素変性に対する視細胞保護遺伝子治療の第I/IIa相医師主導治験」でDVC1-0401を投与された網膜色素変性患者

英語
Patients with retinitis pigmentosa who received DVC1-0401 in the "Phase I/IIa Investigator-Initiated Trial of Neuroprotective Gene Therapy for Retinitis Pigmentosa by Subretinal Administration of DVC1-0401"

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
研究者が研究対象者として適切でないと判断した患者

英語
Patients whom the investigator determines are not appropriate as research subjects

目標参加者数/Target sample size

責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名祐介

ミドルネーム

姓村上

英語

名 Yusuke

ミドルネーム

姓 Murakami

所属組織/Organization

日本語
九州大学病院

英語
Kyushu University Hospital

所属部署/Division name

日本語
眼科

英語
Department of Ophthalmology

郵便番号/Zip code

812-8582

住所/Address

日本語
福岡県福岡市東区馬出3-1-1

英語
Maidashi 3-1-1, Higashi-ku, Fukuoka, Japan

電話/TEL

+81-92-642-5648

Email/Email

murakami.yusuke.407@m.kyushu-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名祐介

ミドルネーム

姓村上

英語

名 Yusuke

ミドルネーム

姓 Murakami

組織名/Organization

日本語
九州大学病院

英語
Kyushu University Hospital

部署名/Division name

日本語
眼科

英語
Department of Ophthalmology

郵便番号/Zip code

812-8582

住所/Address

日本語
福岡県福岡市東区馬出3-1-1

英語
Maidashi 3-1-1, Higashi-ku, Fukuoka, Japan

電話/TEL

+81-92-642-5648

試験のホームページURL/Homepage URL

https://www.eye.med.kyushu-u.ac.jp/patient/clinicaltrial/index.html

Email/Email

murakami.yusuke.407@m.kyushu-u.ac.jp

実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
九州大学

英語
Kyushu University

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Others

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
部局等運営経費・講座寄附金

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

その他/Other

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)

組織名/Organization

日本語
九州大学医系地区部局観察研究倫理審査委員会

英語
IRB for observational clinical study in medical area of Kyushu University

住所/Address

日本語
福岡県福岡市東区馬出3-1-1

英語
Maidashi 3-1-1, HIgashi-ku, Fukuoka

電話/Tel

092-642-6254

Email/Email

ijkseimei@jimu.kyushu-u.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2023 年 01 月 04 日

結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

日本語

英語

試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2020 年 09 月 09 日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2020 年 09 月 09 日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2020 年 11 月 12 日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2025 年 03 月 31 日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

2024 年 03 月 06 日

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語
NA

英語
NA

管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2022 年 12 月 19 日

最終更新日/Last modified on

2024 年 04 月 08 日

閲覧ページへのリンク/Link to view the page

日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000056748

英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000056748

UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

一般向け試験名略称/Acronym

科学的試験名/Scientific Title

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

試験実施地域/Region

対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

疾患区分1/Classification by specialty

疾患区分2/Classification by malignancy

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

目的2/Basic objectives2

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

基本事項/Base

試験の種類/Study type

試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10

適格性/Eligibility

年齢（下限）/Age-lower limit

年齢（上限）/Age-upper limit

性別/Gender

選択基準/Key inclusion criteria

除外基準/Key exclusion criteria

目標参加者数/Target sample size

責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

所属組織/Organization

所属部署/Division name

郵便番号/Zip code

住所/Address

電話/TEL

Email/Email

試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

組織名/Organization

部署名/Division name

郵便番号/Zip code

住所/Address

電話/TEL

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

機関名/Institute（機関選択不可の場合）

部署名/Department

個人名/Personal name

研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）