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一般向け試験名/Public title

日本語
筋強直性ジストロフィー1型患者と介護者に対する心理・社会的支援プログラム開発研究

英語
Development of Psycho-social Support Program for Patients and Caregivers of Myotonic Dystrophy Type 1

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
DM心理・社会的支援研究

英語
DM Psycho-social Support Study

科学的試験名/Scientific Title

日本語
筋強直性ジストロフィー1型患者と介護者に対する心理・社会的支援プログラム開発研究

英語
Development of Psycho-social Support Program for Patients and Caregivers of Myotonic Dystrophy Type 1

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
DM心理・社会的支援研究

英語
DM Psycho-social Support Study

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
筋強直性ジストロフィー1型

英語
Myotonic dystrophy type 1

疾患区分1/Classification by specialty

神経内科学/Neurology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES

目的1/Narrative objectives1

日本語
筋強直性ジストロフィー1型（DM1）は常染色体優性遺伝の希少疾患であり、筋ジストロフィーの中では比較的発生頻度が高い。その症状は多様で、筋力低下や筋緊張をはじめ、消化器や心肺機能の症状、嚥下障害、視力や聴力の低下、内分泌症状、アパシーを含む認知機能障害、疼痛、日中の眠気や疲労感など多岐に渡る。このことから、患者の生命予後やQOLを高めるためには医療、理学療法、食事療法、療育、心理・社会的支援など多領域による統合的な対応が必要であることが指摘されている。根本的な治療法の開発はいまだ研究段階にあるDM1を抱えた患者の日常生活において、症状を緩和し、活動の増加や社会参加を高めるためのアプローチが重要であるが、難病は身体症状のインパクトが大きく、心理・社会的支援に注意が向きにくい面がある。私たちはDM1を対象にした心理・社会的支援プログラム開発を念頭に置いた事前調査として「筋強直性ジストロフィー1型のQOL調査研究」を行った (Endo et al., 2019; Kurauchi et al., 2019)。ここで明らかとなった患者のQOLと介護負担感傾向に関する結果を基として、作業療法的アプローチによる患者の活動量増加とセルフケアに関する心理教育によって構成された、患者と介護者のQOLを高めるための心理・社会的支援プログラム案を開発した。本研究は、DM1患者の活動量が増加し介護者の介護負担感が減少することを目的として開発した支援プログラムを研究対象者に行い、その効果を検討する。

英語
Myotonic dystrophy type 1 (DM1) is a rare disease with autosomal dominant inheritance with a relatively common occurrence among muscular dystrophies. Its symptoms are diverse and include muscle weakness, myotonia, gastrointestinal and cardiopulmonary symptoms, dysphagia, problems in vision and hearing, endocrine symptoms, cognitive dysfunction including apathy, pain, daytime sleepiness and fatigue. For this reason, in order to improve the patient's life prognosis and QOL a multidisciplinary approach involving medical care, physiotherapy, diet therapy, rehabilitation and psycho-social support is necessary in DM1 care. However, due to the strong impact from the severity of physical symptoms, psycho-social aspect of care is often overlooked. We conducted a preliminary survey on QOL of the patients and caregiver burden (Endo et al., 2019; Kurauchi et al., 2019). Based on the results, we developed a psycho-social support program which aims to improve patient's felt symptoms and caregiver's caregiving burden through increasing activity of the patient by utilizing occupational therapy approach and through psychoeducation of self-care. This study is a single-group interventional study to examine the effects of the program.

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

検証的/Confirmatory

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
活動と参加：Frenchay Activities Index

英語
Activity and Participation: Frenchay Activities Index

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
疲労感：Fatigue Severity Scale
日中の眠気：Epworth Sleepiness Scale
QOL：SF-12v2
アパシー：Apathy Evaluation Scale介護者版
認知機能：Mini Mental State Examination
介護負担感：Zarit Caregiver Burden短縮版

英語
Fatigue: Fatigue Severity Scale
Daytime Sleepiness: Epworth Sleepiness Scale
QOL: SF-12v2
Apathy: Apathy Evaluation Scale Caregiver version
Cognitive ability: Mini Mental State Examination
Caregiving burden: Zarit Caregiver Burden Short version

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

教育・カウンセリング・トレーニング/Educational,Counseling,Training

介入の種類/Type of intervention

行動・習慣/Behavior,custom

介入1/Interventions/Control_1

日本語
介入スタッフ実施による支援プログラムを、患者および介護者が週1回～月1回の頻度で約10回ほど受ける（1回約1時間）。

英語
Patients and caregivers receive from interventional staffs the support program sessions (approximately 10 sessions) which each lasts for an hour, with a frequency of once a week to once a month.

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

18

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1)研究説明文書の内容を十分に理解でき、研究開始前に書面により同意が得られている患者および介護者。
2)患者と介護者の両者がともに研究参加に同意していること。
3)同意取得時点で18歳以上の患者および介護者。
4)遺伝子検査（DMPK遺伝子）によりDM1と診断された患者。
5)歩行にて、または補助具／車いすを利用して自立移動が可能な患者。
6)介護者とは「介護を職業として患者と関わっているのではない、患者と生活を共にする家族、親族、パートナー、友人であり、介護内容の程度を問わず病気による患者の負担を軽減する人」を指す。

英語
1) Patients and caregivers who are able to fully understand the contents of the informed consent document and from whom written consent is obtained before participation.
2) Both patient and caregiver agree to participate in the study.
3) Patients and caregivers aged 18 or older at the time of informed consent.
4) Patients who are diagnosed with DM1 by genetic testing (DMPK gene).
5) Patients who are able to move independently by walking or using an assistive device/wheelchair.
6) A caregiver is defined as "a family member, relative, partner, or friend who lives with the patient, who is not in a caregiving profession, and who reduces the patient's burden due to illness regardless of the level of care provided".

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1)患者または介護者のどちらかに研究参加の意向がない場合。
2)抗精神病薬および／または気分安定薬の服薬がある場合。
3)抗うつ薬、抗不安薬、睡眠薬、Modafinil、Ritalinの服薬があり、過去12か月間に服用量の変化があった場合。ただし、抗不安薬および睡眠薬の頓用は本除外基準より除く。
4)介護者が介護の専門職である場合。
5)その他、研究責任者あるいは研究分担者によって研究への参加に適さないと判断した場合。

英語
1) If either the patient or caregiver is unwilling to participate in the study.
2) If patient has intake of antipsychotics and/or mood stabilizers.
3) If there was a change in dosage of antidepressants, anti-anxiety drugs, sleeping pills, Modafinil, and Ritalin in the past 12 months. However, intake of as-needed anxiolytics and sleeping pills are allowed.
4) If the caregiver is in caregiving profession.
5) Other cases in which the principal investigator or research co-investigator determines that the participant is not suitable for study participation.

目標参加者数/Target sample size

20

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	麻貴子
ミドルネーム
姓	遠藤

英語

名	Makiko
ミドルネーム
姓	Endo

所属組織/Organization

日本語
国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター

英語
National Center of Neurology and Psychiatry

所属部署/Division name

日本語
病院　臨床研究支援部

英語
Hospital, Clinical Research Unit

郵便番号/Zip code

187-0031

住所/Address

日本語
東京都小平市小川東町4‐1‐1

英語
4-1-1 Ogawahigashi-cho, Kodaira, Tokyo

電話/TEL

042-341-2711

Email/Email

endo@ncnp.go.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	麻貴子
ミドルネーム
姓	遠藤

英語

名	Makiko
ミドルネーム
姓	Endo

組織名/Organization

日本語
国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター

英語
National Center of Neurology and Psychiatry

部署名/Division name

日本語
病院　臨床研究支援部

英語
Hospital, Clinical Research Unit

郵便番号/Zip code

187-0031

住所/Address

日本語
東京都小平市小川東町4‐1‐1

英語
4-1-1 Ogawahigashi-cho, Kodaira, Tokyo

電話/TEL

042-341-2711

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

endo@ncnp.go.jp

機関名/Institute

日本語
国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター

英語
National Center of Neurology and Psychiatry

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語

部署名/Department

日本語
病院　臨床研究支援部

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
文部科学省

英語
MEXT (Japan)

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

日本の官庁/Japanese Governmental office

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語
国立病院機構　青森病院

英語
National Hospital Organization, Aomori Hospital

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター倫理委員会

英語
Ethics Committee, National Center of Neurology and Psychiatry

住所/Address

日本語
東京都小平市小川東町4‐1‐1

英語
4-1-1 Ogawahigashi-cho, Kodaira, Tokyo

電話/Tel

042-341-2711

Email/Email

ml_rinri-jimu@ncnp.go.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2022

年

10

月

11

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

16

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2022

年

08

月

05

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2022

年

08

月

05

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2022

年

10

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2025

年

03

月

31

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2022

年

10

月

09

日

最終更新日/Last modified on

2024

年

04

月

19

日

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