UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title	肥大型心筋症・拡張型心筋症患者におけるプロピオン酸血症、脂肪酸代謝異常症、ファブリー病及びミトコンドリア病の検出	Detection of propionic acidemia, fatty acid metabolism disorders, Fabry disease and mitochondrial disease in patients with hypertrophic cardiomyopathy / dilated cardiomyopathy
一般向け試験名略称/Acronym	肥大型心筋症・拡張型心筋症患者における代謝異常症検出	Detection of metabolic disorders in patients with hypertrophic cardiomyopathy / dilated cardiomyopathy
科学的試験名/Scientific Title	肥大型心筋症・拡張型心筋症患者におけるプロピオン酸血症、脂肪酸代謝異常症、ファブリー病及びミトコンドリア病ハイリスクスクリーニング	High-risk screening for propionic acidemia, fatty acid metabolism disorders, Fabry disease and mitochondrial disease in patients with hypertrophic cardiomyopathy / dilated cardiomyopathy
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym	肥大型心筋症・拡張型心筋症患者における代謝異常症ハイリスクスクリーニング	High-risk screening for metabolic disorders in patients with hypertrophic cardiomyopathy and dilated cardiomyopathy
試験実施地域/Region	日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition	肥大型心筋症・拡張型心筋症	hypertrophic cardiomyopathy / dilated cardiomyopathy
疾患区分1/Classification by specialty	循環器内科学/Cardiology 内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism 小児科学/Pediatrics
疾患区分2/Classification by malignancy	悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information	はい/YES

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1	肥大型心筋症（HCM）・拡張型心筋症(DCM)患者におけるハイリスクスクリーニング実施により、プロピオン酸血症、脂肪酸代謝異常症、ファブリー病ないしミトコンドリア病を診断する。	High-risk screening in patients with hypertrophic cardiomyopathy (HCM) and dilated cardiomyopathy (DCM) diagnoses propionic acidemia, fatty acid metabolism disorders, Fabry disease or mitochondrial disease.
目的2/Basic objectives2	その他/Others
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others	肥大型心筋症（HCM）・拡張型心筋症(DCM)患者におけるハイリスクスクリーニング実施により、プロピオン酸血症、脂肪酸代謝異常症、ファブリー病ないしミトコンドリア病の有病率を明らかにする。	High-risk screening in patients with hypertrophic cardiomyopathy (HCM) and dilated cardiomyopathy (DCM) will clarify the prevalence of propionic acidemia, fatty acid metabolism disorders, Fabry disease or mitochondrial disease.
試験の性質1/Trial characteristics_1
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes	プロピオン酸血症、脂肪酸代謝異常症、 ファブリー病、ミトコンドリア病の有病率	Prevalence of propionic acidemia, fatty acid metabolism disorders, Fabry disease, mitochondrial disease
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes	代謝異常症の臨床的特徴の探索	search for clinical characteristics of metabolic disorders

基本事項/Base
試験の種類/Study type	観察/Observational

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design
ランダム化/Randomization
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding
コントロール/Control
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms
介入の目的/Purpose of intervention
介入の種類/Type of intervention
介入1/Interventions/Control_1
介入2/Interventions/Control_2
介入3/Interventions/Control_3
介入4/Interventions/Control_4
介入5/Interventions/Control_5
介入6/Interventions/Control_6
介入7/Interventions/Control_7
介入8/Interventions/Control_8
介入9/Interventions/Control_9
介入10/Interventions/Control_10

適格性/Eligibility
年齢（下限）/Age-lower limit	7 歳/years-old 以上/<=
年齢（上限）/Age-upper limit	適用なし/Not applicable
性別/Gender	男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria	発症要因不明の肥大型心筋症ないし拡張型心筋症と診断されている患者	Patients diagnosed with hypertrophic cardiomyopathy or dilated cardiomyopathy of unknown cause
除外基準/Key exclusion criteria	発症要因が既に明確な肥大型心筋症ないし拡張型心筋症の患者	Patients with hypertrophic cardiomyopathy or dilated cardiomyopathy whose etiology is already clear
目標参加者数/Target sample size	300

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator	名 貴久 ミドルネーム 姓 野間	名 Takahisa ミドルネーム 姓 Noma
所属組織/Organization	香川大学	Kagawa university
所属部署/Division name	医学部　循環器・腎臓・脳卒中内科学	Faculty of medicine, Department of cardiorenal cerebrovascular medicine
郵便番号/Zip code	761-0793
住所/Address	香川県木田郡三木町池戸1750-1	1750-1, miki, kita, kagawa
電話/TEL	087-891-2150
Email/Email	noma.takahisa.ps@kagawa-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person	名 貴久 ミドルネーム 姓 野間	名 Takahisa ミドルネーム 姓 Noma
組織名/Organization	香川大学	Kagawa university
部署名/Division name	医学部　循環器・腎臓・脳卒中内科学	Faculty of medicine, Department of cardiorenal cerebrovascular medicine
郵便番号/Zip code	761-0793
住所/Address	香川県木田郡三木町池戸1750-1	1750-1, miki, kita, kagawa
電話/TEL	087-891-2150
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email	noma.takahisa.ps@kagawa-u.ac.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute	その他	Kagawa university
機関名/Institute （機関選択不可の場合）	香川大学
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization	無し	none
機関名/Organization （機関選択不可の場合）
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization	その他/Other
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization	香川大学	kagawa university
住所/Address	香川県木田郡三木町池戸1750-1	1750-1, miki, kita, kagawa
電話/Tel	087-898-5111
Email/Email	kenkyushien@kagawa-u.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs	いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1
試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2
治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information	2022 年 03 月 31 日

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results	未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results
主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason
最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics
参加者の流れ/Participant flow
有害事象/Adverse events
評価項目/Outcome measures
個別症例データ共有計画/Plan to share IPD
個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status	限定募集中/Enrolling by invitation
プロトコル確定日/Date of protocol fixation	2021 年 03 月 16 日
倫理委員会による承認日/Date of IRB	2021 年 03 月 16 日
登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date	2021 年 03 月 16 日
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date	2025 年 12 月 31 日
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定（予定）日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information	香川大学医学部 循環器・腎臓・脳卒中内科学・高知大学医学部　老年病・循環器内科学・千葉県こども病院　代謝科・順天堂大学大学院医学研究科　難病の診断と治療研究センターでの共同研究 血中アシルカルニチン分析、尿中有機酸分析、ミトコンドリアDNA遺伝子解析を行う	Joint research at Kagawa University, Kochi University, Chiba Children's Hospital, Juntendo University Perform blood acylcarnitine analysis, urinary organic acid analysis, mitochondrial DNA gene analysis

管理情報/Management information
登録日時/Registered date	2022 年 03 月 31 日
最終更新日/Last modified on	2022 年 03 月 31 日

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URL(日本語)	https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000054002
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