UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title	難治性静脈奇形およびクリッペル・トレノネー症候群を対象とした前向き観察研究	A Prospective Natural History Study of Patients with Intractable Venous Malformation and Klippel-Trenaunay Syndrome
一般向け試験名略称/Acronym	難治性静脈奇形およびクリッペル・トレノネー症候群を対象とした前向き観察研究	A Prospective Natural History Study of Patients with Intractable Venous Malformation and Klippel-Trenaunay Syndrome
科学的試験名/Scientific Title	難治性静脈奇形およびクリッペル・トレノネー症候群を対象とした前向き観察研究	A Prospective Natural History Study of Patients with Intractable Venous Malformation and Klippel-Trenaunay Syndrome
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym	難治性静脈奇形およびクリッペル・トレノネー症候群を対象とした前向き観察研究	A Prospective Natural History Study of Patients with Intractable Venous Malformation and Klippel-Trenaunay Syndrome
試験実施地域/Region	日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition	静脈奇形及びクリッペル・トレノネー症候群	Venous malformation and Klippel-Trenaunay Syndrome
疾患区分1/Classification by specialty	内科学一般/Medicine in general 外科学一般/Surgery in general 小児科学/Pediatrics 皮膚科学/Dermatology 整形外科学/Orthopedics 放射線医学/Radiology 形成外科学/Plastic surgery
疾患区分2/Classification by malignancy	悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information	いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1	難治性静脈奇形およびクリッペル・トレノネー症候群の患者を対象として臨床経過を6ヶ月間追跡し、自然歴のデータを収集すること	To follow the natural history of patients either with venous malformation (VM) or Klippel-Trenaunay Syndrome (KTS) for 6 months.
目的2/Basic objectives2	その他/Others
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others	静脈奇形及びクリッペル・トレノネー症候群を対象とした治験における最適な検査・観察項目を検討すること	To obtain a benchmark to design a clinical trials to assess safety and efficacy of novel therapeutic candidates in patients with VM and KTS.
試験の性質1/Trial characteristics_1	その他/Others
試験の性質2/Trial characteristics_2	その他/Others
試験のフェーズ/Developmental phase	該当せず/Not applicable

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes	ベースラインから180日目までの標的病変体積の変化率	Change rate in the target lesion volume from baseline to Day 180
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes	ベースラインから180日目までの下記の評価項目の変化 ・重症度（整容面、機能面及びその他、厚労省三村班・血管腫・血管奇形重症度分類による） ・痛みの程度 (visual analog scale [VAS]) ・生活の質 (PedsQL, SF-36） ・Performance Status (Lansky play-performance scale or Karnofsky Performance Status) ・感染症の有無 ・病変部位の周囲径（任意） ・病変部位の写真（任意） ・バイオマーカー (Dダイマー、血小板数、フィブリノーゲン）	Changes in the following endpoints from baseline to Day 180. -Severity (Appearance, function and others according to Hemangioma and Vascular Malformation Severity Classification created by Mimura group of Japanese Ministry of Health, Labor and Welfare) -Pain score (visual analog scale [VAS]) -Quality of Life (PedsQL, SF-36) -Performance Status (Lansky play-performance scale or Karnofsky Performance Status) -History of infection -Circumference of the lesion (if available) -Photograph of lesion site (if available) -Biomarkers (D-dimer, platelet count, fibrinogen)

基本事項/Base
試験の種類/Study type	観察/Observational

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design
ランダム化/Randomization
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding
コントロール/Control
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms
介入の目的/Purpose of intervention
介入の種類/Type of intervention
介入1/Interventions/Control_1
介入2/Interventions/Control_2
介入3/Interventions/Control_3
介入4/Interventions/Control_4
介入5/Interventions/Control_5
介入6/Interventions/Control_6
介入7/Interventions/Control_7
介入8/Interventions/Control_8
介入9/Interventions/Control_9
介入10/Interventions/Control_10

適格性/Eligibility
年齢（下限）/Age-lower limit	適用なし/Not applicable
年齢（上限）/Age-upper limit	適用なし/Not applicable
性別/Gender	男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria	1)年齢・性別：不問 2)診断基準（血管腫・血管奇形・リンパ管奇形診療ガイドライン2017、難病情報センター、小児慢性特定疾病情報センター）を参考に難治性静脈奇形（VM）またはクリッペル・トレノネー症候群（KTS）と診断された患者 3)症候性（疼痛、発熱、感染、出血、醜状変形など）の静脈奇形および混合型slow-flow脈管奇形（KTS）の患者 4)難治性（標準的な治療（鎮痛剤、内服薬、弾性ストッキング、硬化療法、切除手術等）に反応不良）と判断された患者 5)日常診療においてMRI画像を撮像した経験がある症例、もしくは近々検査をする予定のある患者 6)文書での同意が得られる患者（本人または代諾者：20歳以上は本人、16歳未満は代諾者、16～20歳未満は本人および代諾者とする。7～15歳はアセント文書を用いて説明する。）	1)Male or female patients at any age 2)Patients diagnosed with intractable VM or KTS following the diagnostic criteria (Japanese clinical practice guidelines for vascular anomalies 2017, Japan Intractable Disease Information Center, and Information Center for Specific Pediatric Chronic Diseases, Japan) 3)Presence of symptom(s) (e.g., pain, fever, infection, bleeding, disfigurement, etc.) 4)Patients having refractory disease (e.g., poor response to standard of care [e.g., analgesics, oral medications, compression stockings, sclerotherapy, and surgical resection]) 5)Patients who have taken or plan to take Magnetic resonance imaging (MRI) scan in their daily practice 6) Patients who have provided written consent or assent (for children, consent by their legal guardians is acceptable). Signed informed consent is obtained either from patient (aged 20 and older), patient and parent/guardian (aged from 16 to 19), or parent/guardian (aged younger than 16).
除外基準/Key exclusion criteria	1)MRI検査が困難あるいは実施できない、アーチファクトなどによってMRIが評価困難（心臓ペースメーカー・埋め込み型除細動器（ICD）、脳室シャント、歯列矯正具、人工内耳や神経刺激装置などの体内電子装置、脊髄刺激装置を使用中、鎮静行為が極めて危険でMRIが実施困難、閉所や暗所が苦手等）な患者 2)MRI検査による病変部位の容積算出が困難（評価対象部位の最大断面の長径および短径が不明瞭な病変　等）な患者 3)治療、臨床研究および治験の区分に関わらず、硬化療法、切除手術等の手術療法を受けてから12週間以上（同意取得日より起算）経過していない患者 4)何らかの治験、臨床研究などの介入試験の参加終了から12週間以上（本研究の同意取得日より起算）経過していない患者 5)その他、研究責任（分担）医師が本研究の参加に支障があると判断した患者（認知機能、理解度、来院遵守に問題がある等）	1)Patients for whom MRI scan is difficult or impossible to perform and whose lesions are difficult to be evaluated by MRI due to artifacts (e.g., patients who have electronic devices in their body such as cardiac pacemakers, implantable cardioverter defibrillators (ICDs), ventricular shunts, orthodontic appliances, cochlear implants neurostimulators or spinal cord stimulators, who need sedation for MRI scan but have risk to use it, and who are uncomfortable in closed or dark areas, etc.) 2)Patients whose lesion volume is difficult to measure by MRI (e.g., lesions for which the long and short diameters of the maximum cross-sectional area to be evaluated are unclear). 3)Patients who received invasive treatment including sclerotherapy or resection surgery for the target lesions within 12 weeks at obtaining consent, regardless of the classification of treatment, clinical research, or clinical trial 4)Patients who participated in any clinical trials (excluding observational studies) within 12 weeks at obtaining consent. 5)Patients who are judged by the investigator not to be eligible for the study (e.g., problems with cognitive function, comprehension, or compliance with hospital visits).
目標参加者数/Target sample size	100

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator	名 洋 ミドルネーム 姓 長袋	名 Hiroshi ミドルネーム 姓 Nagabukuro
所属組織/Organization	ARTham Therapeutics株式会社	ARTham Therapeutics Inc.
所属部署/Division name	-	-
郵便番号/Zip code	2310023
住所/Address	神奈川県横浜市中区山下町24-8	24-8 Yamashita-cho, Naka-ku, Yokohama, Kanagawa, Japan
電話/TEL	0452258858
Email/Email	hiroshi.nagabukuro@arthamther.com

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person	名 香南子 ミドルネーム 姓 國枝	名 Kanako ミドルネーム 姓 Kuniyeda
組織名/Organization	ARTham Therapeutics株式会社	ARTham Therapeutics Inc.
部署名/Division name	医薬研究開発部	Discovery Science
郵便番号/Zip code	2310023
住所/Address	神奈川県横浜市中区山下町24-8	24-8 Yamashita-cho, Naka-ku, Yokohama, Kanagawa, Japan
電話/TEL	0452258858
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email	kanako.kuniyeda@arthamther.com

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute	その他	ARTham Therapeutics Inc.
機関名/Institute （機関選択不可の場合）	ARTham Therapeutics株式会社
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization	国立研究開発法人日本医療研究開発機構	Japan Agency for Medical Research and Development
機関名/Organization （機関選択不可の場合）
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization	日本の官庁/Japanese Governmental office
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization	大阪医療センター	Osaka National Hospital
住所/Address	大阪府大阪市中央区法円坂2-1-14	2-chome-1-14 Hoenzaka, Chuo-ku, Osaka, Osaka
電話/Tel	0669421331
Email/Email	408-chiken@mail.hosp.go.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs	いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1
試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2
治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions	国立成育医療研究センター、岐阜大学医学部附属病院、神戸大学医学部附属病院、大分大学医学部附属病院、順天堂大学医学部附属浦安病院、東北大学病院、慶應義塾大学病院、東海大学医学部付属病院、北海道大学病院、大阪大学医学部附属病院、和歌山県立医科大学

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information	2022 年 04 月 01 日

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results	未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled	34
主な結果/Results
主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason
最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics
参加者の流れ/Participant flow
有害事象/Adverse events
評価項目/Outcome measures
個別症例データ共有計画/Plan to share IPD
個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status	試験終了/Completed
プロトコル確定日/Date of protocol fixation	2019 年 01 月 30 日
倫理委員会による承認日/Date of IRB	2019 年 01 月 30 日
登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date	2019 年 06 月 19 日
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date	2021 年 04 月 08 日
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定（予定）日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information	難治性静脈奇形及びクリッペル・トレノネー症候群を対象として、背景情報及び6か月以上追跡を行った際の自然歴データを集積する。	To follow the natural history of patients either with venous malformation (VM) or Klippel-Trenaunay Syndrome (KTS) for 6 months.

管理情報/Management information
登録日時/Registered date	2022 年 03 月 30 日
最終更新日/Last modified on	2022 年 03 月 30 日

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