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一般向け試験名/Public title

日本語
難治性静脈奇形およびクリッペル・トレノネー症候群を対象とした前向き観察研究

英語
A Prospective Natural History Study of Patients with Intractable Venous Malformation and Klippel-Trenaunay Syndrome

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
難治性静脈奇形およびクリッペル・トレノネー症候群を対象とした前向き観察研究

英語
A Prospective Natural History Study of Patients with Intractable Venous Malformation and Klippel-Trenaunay Syndrome

科学的試験名/Scientific Title

日本語
難治性静脈奇形およびクリッペル・トレノネー症候群を対象とした前向き観察研究

英語
A Prospective Natural History Study of Patients with Intractable Venous Malformation and Klippel-Trenaunay Syndrome

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
難治性静脈奇形およびクリッペル・トレノネー症候群を対象とした前向き観察研究

英語
A Prospective Natural History Study of Patients with Intractable Venous Malformation and Klippel-Trenaunay Syndrome

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
静脈奇形及びクリッペル・トレノネー症候群

英語
Venous malformation and Klippel-Trenaunay Syndrome

疾患区分1/Classification by specialty

内科学一般/Medicine in general	外科学一般/Surgery in general
小児科学/Pediatrics	皮膚科学/Dermatology
整形外科学/Orthopedics	放射線医学/Radiology
形成外科学/Plastic surgery

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
難治性静脈奇形およびクリッペル・トレノネー症候群の患者を対象として臨床経過を6ヶ月間追跡し、自然歴のデータを収集すること

英語
To follow the natural history of patients either with venous malformation (VM) or Klippel-Trenaunay Syndrome (KTS) for 6 months.

目的2/Basic objectives2

その他/Others

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語
静脈奇形及びクリッペル・トレノネー症候群を対象とした治験における最適な検査・観察項目を検討すること

英語
To obtain a benchmark to design a clinical trials to assess safety and efficacy of novel therapeutic candidates in patients with VM and KTS.

試験の性質1/Trial characteristics_1

その他/Others

試験の性質2/Trial characteristics_2

その他/Others

試験のフェーズ/Developmental phase

該当せず/Not applicable

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
ベースラインから180日目までの標的病変体積の変化率

英語
Change rate in the target lesion volume from baseline to Day 180

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
ベースラインから180日目までの下記の評価項目の変化
・重症度（整容面、機能面及びその他、厚労省三村班・血管腫・血管奇形重症度分類による）
・痛みの程度 (visual analog scale [VAS])
・生活の質 (PedsQL, SF-36）
・Performance Status (Lansky play-performance scale or Karnofsky Performance Status)
・感染症の有無
・病変部位の周囲径（任意）
・病変部位の写真（任意）
・バイオマーカー (Dダイマー、血小板数、フィブリノーゲン）

英語
Changes in the following endpoints from baseline to Day 180.
-Severity (Appearance, function and others according to Hemangioma and Vascular Malformation Severity Classification created by Mimura group of Japanese Ministry of Health, Labor and Welfare)
-Pain score (visual analog scale [VAS])
-Quality of Life (PedsQL, SF-36)
-Performance Status (Lansky play-performance scale or Karnofsky Performance Status)
-History of infection
-Circumference of the lesion (if available)
-Photograph of lesion site (if available)
-Biomarkers (D-dimer, platelet count, fibrinogen)

試験の種類/Study type

観察/Observational

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

適用なし/Not applicable

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1)年齢・性別：不問
2)診断基準（血管腫・血管奇形・リンパ管奇形診療ガイドライン2017、難病情報センター、小児慢性特定疾病情報センター）を参考に難治性静脈奇形（VM）またはクリッペル・トレノネー症候群（KTS）と診断された患者
3)症候性（疼痛、発熱、感染、出血、醜状変形など）の静脈奇形および混合型slow-flow脈管奇形（KTS）の患者
4)難治性（標準的な治療（鎮痛剤、内服薬、弾性ストッキング、硬化療法、切除手術等）に反応不良）と判断された患者
5)日常診療においてMRI画像を撮像した経験がある症例、もしくは近々検査をする予定のある患者
6)文書での同意が得られる患者（本人または代諾者：20歳以上は本人、16歳未満は代諾者、16～20歳未満は本人および代諾者とする。7～15歳はアセント文書を用いて説明する。）

英語
1)Male or female patients at any age
2)Patients diagnosed with intractable VM or KTS following the diagnostic criteria (Japanese clinical practice guidelines for vascular anomalies 2017, Japan Intractable Disease Information Center, and Information Center for Specific Pediatric Chronic Diseases, Japan)
3)Presence of symptom(s) (e.g., pain, fever, infection, bleeding, disfigurement, etc.)
4)Patients having refractory disease (e.g., poor response to standard of care [e.g., analgesics, oral medications, compression stockings, sclerotherapy, and surgical resection])
5)Patients who have taken or plan to take Magnetic resonance imaging (MRI) scan in their daily practice
6) Patients who have provided written consent or assent (for children, consent by their legal guardians is acceptable). Signed informed consent is obtained either from patient (aged 20 and older), patient and parent/guardian (aged from 16 to 19), or parent/guardian (aged younger than 16).

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1)MRI検査が困難あるいは実施できない、アーチファクトなどによってMRIが評価困難（心臓ペースメーカー・埋め込み型除細動器（ICD）、脳室シャント、歯列矯正具、人工内耳や神経刺激装置などの体内電子装置、脊髄刺激装置を使用中、鎮静行為が極めて危険でMRIが実施困難、閉所や暗所が苦手等）な患者
2)MRI検査による病変部位の容積算出が困難（評価対象部位の最大断面の長径および短径が不明瞭な病変　等）な患者
3)治療、臨床研究および治験の区分に関わらず、硬化療法、切除手術等の手術療法を受けてから12週間以上（同意取得日より起算）経過していない患者
4)何らかの治験、臨床研究などの介入試験の参加終了から12週間以上（本研究の同意取得日より起算）経過していない患者
5)その他、研究責任（分担）医師が本研究の参加に支障があると判断した患者（認知機能、理解度、来院遵守に問題がある等）

英語
1)Patients for whom MRI scan is difficult or impossible to perform and whose lesions are difficult to be evaluated by MRI due to artifacts (e.g., patients who have electronic devices in their body such as cardiac pacemakers, implantable cardioverter defibrillators (ICDs), ventricular shunts, orthodontic appliances, cochlear implants neurostimulators or spinal cord stimulators, who need sedation for MRI scan but have risk to use it, and who are uncomfortable in closed or dark areas, etc.)
2)Patients whose lesion volume is difficult to measure by MRI (e.g., lesions for which the long and short diameters of the maximum cross-sectional area to be evaluated are unclear).
3)Patients who received invasive treatment including sclerotherapy or resection surgery for the target lesions within 12 weeks at obtaining consent, regardless of the classification of treatment, clinical research, or clinical trial
4)Patients who participated in any clinical trials (excluding observational studies) within 12 weeks at obtaining consent.
5)Patients who are judged by the investigator not to be eligible for the study (e.g., problems with cognitive function, comprehension, or compliance with hospital visits).

目標参加者数/Target sample size

100

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	洋
ミドルネーム
姓	長袋

英語

名	Hiroshi
ミドルネーム
姓	Nagabukuro

所属組織/Organization

日本語
ARTham Therapeutics株式会社

英語
ARTham Therapeutics Inc.

所属部署/Division name

日本語
-

英語
-

郵便番号/Zip code

2310023

住所/Address

日本語
神奈川県横浜市中区山下町24-8

英語
24-8 Yamashita-cho, Naka-ku, Yokohama, Kanagawa, Japan

電話/TEL

0452258858

Email/Email

hiroshi.nagabukuro@arthamther.com

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	香南子
ミドルネーム
姓	國枝

英語

名	Kanako
ミドルネーム
姓	Kuniyeda

組織名/Organization

日本語
ARTham Therapeutics株式会社

英語
ARTham Therapeutics Inc.

部署名/Division name

日本語
医薬研究開発部

英語
Discovery Science

郵便番号/Zip code

2310023

住所/Address

日本語
神奈川県横浜市中区山下町24-8

英語
24-8 Yamashita-cho, Naka-ku, Yokohama, Kanagawa, Japan

電話/TEL

0452258858

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

kanako.kuniyeda@arthamther.com

機関名/Institute

日本語
その他

英語
ARTham Therapeutics Inc.

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
ARTham Therapeutics株式会社

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構

英語
Japan Agency for Medical Research and Development

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

日本の官庁/Japanese Governmental office

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
大阪医療センター

英語
Osaka National Hospital

住所/Address

日本語
大阪府大阪市中央区法円坂2-1-14

英語
2-chome-1-14 Hoenzaka, Chuo-ku, Osaka, Osaka

電話/Tel

0669421331

Email/Email

408-chiken@mail.hosp.go.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

国立成育医療研究センター、岐阜大学医学部附属病院、神戸大学医学部附属病院、大分大学医学部附属病院、順天堂大学医学部附属浦安病院、東北大学病院、慶應義塾大学病院、東海大学医学部付属病院、北海道大学病院、大阪大学医学部附属病院、和歌山県立医科大学

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2022

年

04

月

01

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

34

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2019

年

01

月

30

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2019

年

01

月

30

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2019

年

06

月

19

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2021

年

04

月

08

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語
難治性静脈奇形及びクリッペル・トレノネー症候群を対象として、背景情報及び6か月以上追跡を行った際の自然歴データを集積する。

英語
To follow the natural history of patients either with venous malformation (VM) or Klippel-Trenaunay Syndrome (KTS) for 6 months.

登録日時/Registered date

2022

年

03

月

30

日

最終更新日/Last modified on

2022

年

03

月

30

日

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https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000053980

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