UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

UMIN試験ID	UMIN000047301
受付番号	R000053945
科学的試験名	ネクスビアザイム点滴静注特定使用成績調査＜長期使用に関する調査＞
一般公開日（本登録希望日）	2022/03/28
最終更新日	2022/09/28 10:47:28

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。

基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
ネクスビアザイム点滴静注
特定使用成績調査＜長期使用に関する調査＞

英語
avalglucosidase alfa Special Drug Use Investigation for patients with pompe disease

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
ネクスビアザイム点滴静注
特定使用成績調査＜長期使用に関する調査＞

英語
avalglucosidase alfa Special Drug Use Investigation for patients with pompe disease

科学的試験名/Scientific Title

日本語
ネクスビアザイム点滴静注
特定使用成績調査＜長期使用に関する調査＞

英語
avalglucosidase alfa Special Drug Use Investigation for patients with pompe disease

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
ネクスビアザイム点滴静注
特定使用成績調査＜長期使用に関する調査＞

英語
avalglucosidase alfa Special Drug Use Investigation for patients with pompe disease

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
ポンペ病

英語
Pompe disease

疾患区分1/Classification by specialty

内科学一般/Medicine in general 内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
ポンペ病患者に対する本剤の使用実態下における安全性、有効性に関する情報を収集する。

英語
To collect information on safety and efficacy of Nexviazyme for the patients with Pompe disease

目的2/Basic objectives2

安全性/Safety

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

該当せず/Not applicable

評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
安全性（副作用）

英語
Safety (Adverse Drug Reaction)

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
有効性

英語
Efficacy

基本事項/Base

試験の種類/Study type

観察/Observational

試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

英語

適格性/Eligibility

年齢（下限）/Age-lower limit

適用なし/Not applicable

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
本剤を新規に投与するポンペ病患者

英語
Patients with Pompe disease who are newly treated with Nexviazyme

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
・他の本剤の治療的介入を伴う臨床試験に参加または登録している患者
・本剤の適応外使用の患者

英語
-Individuals participating in or enrolling in other clinical trials involving therapeutic interventions of Nexviazyme
-Those with off-label use of Nexviazyme

目標参加者数/Target sample size

責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名昌博

ミドルネーム

姓田村

英語

名 Masahiro

ミドルネーム

姓 Tamura

所属組織/Organization

日本語
メディカルアフェアーズ本部

英語
Medical Affairs

所属部署/Division name

日本語
製造販売後レギュラトリースタディ

英語
Post-authorization regulatory studies

郵便番号/Zip code

163-1488

住所/Address

日本語
東京都新宿区西新宿3-20-2

英語
3-20-2, Nishi Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo

電話/TEL

03-6301-3867

Email/Email

Sanofi_Medical@sanofi.com

試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名使用成績調査問い合わせ窓口

ミドルネーム

姓使用成績調査問い合わせ窓口

英語

名 Public contact for Drug use surveillance

ミドルネーム

姓 Public contact for Drug use surveillance

組織名/Organization

日本語
メディカルアフェアーズ本部

英語
Medical Affairs

部署名/Division name

日本語
製造販売後レギュラトリースタディ

英語
Post-authorization regulatory studies

郵便番号/Zip code

163-1488

住所/Address

日本語
東京都新宿区西新宿3-20-2

英語
3-20-2, Nishi Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo

電話/TEL

03-6301-3867

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

Sanofi_Medical@sanofi.com

実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Sanofi K.K.

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
サノフィ株式会社

部署名/Department

日本語
メディカルアフェアーズ本部

個人名/Personal name

日本語

英語

研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Sanofi K.K.

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
サノフィ株式会社

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

営利企業/Profit organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)

組織名/Organization

日本語
特定非営利活動法人　全国臨床研究協議会

英語
Japan Conference of Clinical Research

住所/Address

日本語
東京都豊島区南池袋1-13-23

英語
1-13-23 Minamiikebukuro Toshima-ku, Tokyo Japan

電話/Tel

03-6868-7022

Email/Email

jccr-info@jccr.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2022 年 03 月 28 日

結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

日本語

英語

試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

限定募集中/Enrolling by invitation

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2021 年 10 月 06 日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2021 年 12 月 16 日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2022 年 02 月 01 日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2028 年 01 月 31 日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語
観察試験

英語
Observational study

管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2022 年 03 月 28 日

最終更新日/Last modified on

2022 年 09 月 28 日

閲覧ページへのリンク/Link to view the page

日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000053945

英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000053945

名	使用成績調査問い合わせ窓口
ミドルネーム
姓	使用成績調査問い合わせ窓口

名	Public contact for Drug use surveillance
ミドルネーム
姓	Public contact for Drug use surveillance

UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

一般向け試験名略称/Acronym

科学的試験名/Scientific Title

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

試験実施地域/Region

対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

疾患区分1/Classification by specialty

疾患区分2/Classification by malignancy

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

目的2/Basic objectives2

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

基本事項/Base

試験の種類/Study type

試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10

適格性/Eligibility

年齢（下限）/Age-lower limit

年齢（上限）/Age-upper limit

性別/Gender

選択基準/Key inclusion criteria

除外基準/Key exclusion criteria

目標参加者数/Target sample size

責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

所属組織/Organization

所属部署/Division name

郵便番号/Zip code

住所/Address

電話/TEL

Email/Email

試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

組織名/Organization

部署名/Division name

郵便番号/Zip code

住所/Address

電話/TEL

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

機関名/Institute（機関選択不可の場合）

部署名/Department

個人名/Personal name

研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）