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一般向け試験名/Public title

日本語
特発性小脳失調症（idiopathic cerebellar ataxia, IDCA）の自然歴調査

英語
Survey on the natural history of idiopathic cerebellar ataxia

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
特発性小脳失調症の自然歴調査

英語
Survey on the natural history of idiopathic cerebellar ataxia

科学的試験名/Scientific Title

日本語
特発性小脳失調症の自然歴調査

英語
Survey on the natural history of idiopathic cerebellar ataxia

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
特発性小脳失調症の自然歴調査

英語
Survey on the natural history of idiopathic cerebellar ataxia

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
特発性小脳失調症

英語
idiopathic cerebellar ataxia (IDCA)

疾患区分1/Classification by specialty

神経内科学/Neurology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES

目的1/Narrative objectives1

日本語
特発性小脳失調症の自然歴を把握する

英語
to understand the natural history of IDCA

目的2/Basic objectives2

その他/Others

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語
特発性小脳失調症の自然歴を臨床的に鑑別が難しい多系統萎縮症、脊髄小脳失調症6型、脊髄小脳失調症31型のそれと比較検討する

英語
to compare the natural history of IDCA with that of multiple system atrophy with predominant cerebellar ataxia (MSA-C), spinocerebellar ataxia type 6 (SCA6), or spinocerebellar ataxia type 31 (SCA31)

試験の性質1/Trial characteristics_1

その他/Others

試験の性質2/Trial characteristics_2

その他/Others

試験のフェーズ/Developmental phase

該当せず/Not applicable

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
自然歴アンケート調査票の合計の推定年時変化量

英語
the estimated annual change of the total score of the questionnaire which has been newly developed for this study

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
自然歴アンケート調査票の各項目の推定年次変化量

英語
the estimated annual change of the each score of the questionnaire which has been newly developed for this study

試験の種類/Study type

観察/Observational

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

20

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
(1) 以下のいずれかの診断を受けた方
・運動失調班のIDCA診断基準にて、possible、あるいはprobable IDCAと診断された患者
・指定難病の診断基準にて、possible、あるいはprobable MSA-Cと診断された患者
・遺伝学的検査にて、SCA6、SCA31と診断された患者
(2) 年齢が20歳以上の患者

英語
(1) patients diagnosed as one of the diseases shown below.
probable or possible IDCA
probable or possible MSA-C
SCA6 or SCA31 confirmed by genetic testing
(2) age over 20 years

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
(1) 医療機関に通院中、あるいは入院中以外の患者（医師による問診・診察が前提であるため）
(2) 意思疎通が困難、あるいは不可な患者（アンケートの設問内容には患者の理解・協力が不可欠であるため）
(3) 日常生活動作に影響を及ぼすと考えられる脳卒中、整形外科的疾患を有する患者
(4) 重篤な慢性心不全、肝不全、腎不全を有する患者
(5) その他、担当医師が被験者として不適当と判断した患者

英語
(1) patients who cannot visit a hospital or clinic regularly (except those who are hospitalized)
(2) patients who cannot communicate with the physician
(3) patients who have cerebrovascular diseases or orthopedic diseases which disturb their ability of daily life considerably
(4) patients who have severe chronic heart failure, liver failure, or renal failure
(5) patients who are judged as inapplicable for the study by the physician

目標参加者数/Target sample size

100

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	邦広
ミドルネーム
姓	吉田

英語

名	Kunihiro
ミドルネーム
姓	Yoshida

所属組織/Organization

日本語
信州大学医学部

英語
Shinshu University School of Medicine

所属部署/Division name

日本語
神経難病学

英語
Brain Disease Research

郵便番号/Zip code

390-8621

住所/Address

日本語
松本市旭

英語
3-1-1 Asahi, Matsumoto

電話/TEL

0263373059

Email/Email

kyoshida@shinshu-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	邦広
ミドルネーム
姓	吉田

英語

名	Kunihiro
ミドルネーム
姓	Yoshida

組織名/Organization

日本語
信州大学医学部

英語
Shinshu University School of Medicine

部署名/Division name

日本語
神経難病学

英語
Brain Disease Research

郵便番号/Zip code

390-8621

住所/Address

日本語
松本市旭3-1-1

英語
3-1-1 Asahi, Matsumoto

電話/TEL

0263373059

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

kyoshida@shinshu-u.ac.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Shinshu University School of Medicine, Department of Brain Disease Research

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
信州大学医学部

部署名/Department

日本語
神経難病学

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構

英語
Japan Agency for Medical Research and Development

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

その他の国の官庁/Government offices of other countries

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
信州大学医学部医倫理委員会

英語
The Ethics Committee of Shinshu University School of Medicine

住所/Address

日本語
松本市旭3-1-1

英語
3-1-1 Asahi, Matsumoto

電話/Tel

0263372572

Email/Email

mdrinri@shinshu-u.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

信州大学病院（長野県）、鹿教湯三才山リハビリテーションセンター鹿教湯病院（長野県）、国立精神・神経医療研究センター病院（東京都）、など。

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2022

年

03

月

31

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

57

主な結果/Results

日本語
時系列データをもとに一般化線形混合モデルを用いて推定したアンケート合計値の変化量の年次平均推定値（平均±標準誤差）は IDCA 1.2 ± 0.6 p (p = 0.052)、MSA-C 4.5 ± 0.7 p (p < 0.001)、SCA6 0.6 ± 0.3 p (p = 0.073)、SCA31 0.7 ± 0.3 p (p = 0.0021)であった。

英語
Based on the analysis of time-series data by the generalized linear mixed model, the estimated amounts of annual change of the questionnaire score were as follows: IDCA; 1.2 +- 0.6 p (mean +- standard error, p = 0.052), MSA-C; 4.5 +- 0.7 p (p < 0.001), SCA6; 0.6 +- 0.3 p (p = 0.073), and SCA31; 0.7 +- 0.3 p (p = 0.0021), respectively.

主な結果入力日/Results date posted

2024

年

04

月

01

日

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語
2023 年 11 月末時点での登録数は 9 施設 57 名（IDCA: 14 名、MSA-C: 14名、SCA6: 12 名、SCA31: 17 名）。IDCAの中で診断基準上、possibleは5名、probableは9名。登録時の疾患群ごとの年齢/罹病期間/アンケート合計値（平均 ± 標準偏差）は、IDCA: 71.8 ± 12.5歳/13.4 ± 8.9年/9.6 ± 5.8 p、MSA-C: 61.0 ± 10.2歳/5.1 ± 2.0年/16.5 ± 5.1 p、SCA6: 58.6 ± 13.4歳/12.8 ± 9.8年/10.5 ± 7.1 p、SCA31: 71.5 ± 6.3歳/13.4 ± 7.5年/9.1 ± 5.5 pであった。

英語
At the end of November 2023, a total of 57 patients were registered from 9 hospitals. They are 14 patients with IDCA (probable 9, possible 5), 14 with MSA-C, 12 with SCA6, and 17 with SCA31. The age, disease duration, and questionnaire score (mean +- standard deviation) at entry were as follows: IDCA: 71.8 +- 12.5 years/13.4 +- 8.9 years/9.6 +- 5.8 p, MSA-C: 61.0 +- 10.2 years/5.1 +- 2.0 years/16.5 +- 5.1 p, SCA6: 58.6 +- 13.4 years/12.8 +- 7.6 years/10.5 +- 7.1 p, and SCA31: 71.5 +- 6.3 years/13.4 +- 7.5 years/9.1 +- 5.5 p, respectively.　

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語
特になし。

英語
Not reported.

評価項目/Outcome measures

日本語
アンケート調査は日常生活に関する問診を重視し、補足的な診察は立位・座位で可能なものとした（1. 屋外の歩行、2. 立位保持、3. 診察台に腰かける、4. 移乗、5. 階段昇降、6. 靴下をはく、7. 日常会話、8．食事摂取、9. 排尿コントロール、10. 最近の転倒回数の10 項目）。

英語
To survey the natural history of cerebellar ataxia, we have newly developed the questionnaire consisting of 10 questions. They are focused on the ability of daily living (1. gait, 2. standing, 3. turning backward and sitting on the examination table, 4. transfer from bed to chair or wheelchair, 5. gong upstairs, 6. wearing socks, 7. daily conversation, 8. eating, 9. urination, and 10. history of fall down over the last one month), its score ranging from 0 to 30 (worst) points.

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

一般募集中/Open public recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2022

年

03

月

02

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2022

年

03

月

02

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2022

年

04

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2027

年

03

月

31

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語
運動失調症の自然歴調査のために10項目から成るアンケート調査票を開発した。アンケート調査表は患者の日常生活動作機能（歩行、立位保持、向きを変えて診察台に座る、ベッドから椅子、あるいは車椅子への移乗、階段を登る、靴下を履く、日常会話、食事、排尿コントロール、過去1ヶ月間の転倒歴）に焦点を当てたものであり、0～30（最悪）点で評価する。これまでの予備調査ではアンケート調査スコアはSARAスコアと高い相関を示した。IDCA、MSA-C、SCA6、SCA31の各病型患者25名ずつを対象に6ヶ月毎にアンケート調査を行う。データはelectronic data capture (EDC)システムを介して行う。データマネジメントは信州大学医学部附属病院臨床研究支援センターに依頼する。
2022年12月末時点での登録数は9施設52名が登録されている。その内訳はIDCA: 12名、多系統萎縮症（MSA-C）: 13名、脊髄小脳失調症6型（SCA6）: 10名、脊髄小脳失調症31型（SCA31）: 17名であった。登録時の疾患群ごとの年齢/罹病期間/アンケート合計値（平均 ± 標準偏差）は、IDCA: 73.0 ± 13.5 歳/11.4 ± 8.0 年/9.0 ± 5.8点、MSA-C: 61.5 ± 10.6歳/5.0 ± 2.0 年/16.3 ± 5.3点、SCA6: 57.2 ± 12.9 歳/11.0 ± 7.6 年/9.4 ± 7.2点、SCA31: 71.8 ± 6.1 歳/13.4 ± 7.5 年/9.1 ± 5.5点であった。
本研究は当初、2024年3月31日で終了予定であったが、研究費の提供元であるAMED-JCAT（Japan Consortium of Ataxias）班がAMED-JCAT2班と名称を変えて継続されることになったため、本研究も2027年3月31日まで継続する予定である。現在、信州大学医倫理委員会に変更申請を行っている。

英語
To survey the natural history of cerebellar ataxia, we have newly developed the questionnaire consisting of 10 questions. They are focused on the ability of daily living (gait, standing, turning backward and sitting on the examination table, transfer from bed to chair or wheelchair, gong upstairs, wearing socks, conversation, eating, urination, and history of fall down over the last one month), its score ranging from 0 to 30 (worst) points. The preliminary study has shown the questionnaire score is correlated with the SARA (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia) score very closely. Patients with IDCA, MSA-C, SCA6 or SCA31 (25 patients/each subtype) are examined by the questionnaire every 6 months. Data are obtained through the electronic data capture (EDC) system. The center for clinical research in Shinshu University Hospital is involved in data management in this study.
At the end of December, 2022, a total of 52 patients were registered from 9 hospitals. They are 12 patients with IDCA, 13 with MSA-C, 10 with SCA6, and 17 with SCA31. The age, disease duration, and questionnaire score (mean) at entry were as follows: IDCA: 73.0 years/11.4 years/9.0 points, MSA-C: 61.5 years/5.0 years/16.3 points, SCA6: 57.2 years/11.0 years/9.4 points, and SCA31: 71.8 years/13.4 years/9.1 points, respectively.
This study was scheduled to finish at the end of March 2024, but the AMED-JCAT (Japan Consortium of Ataxias) research group which funded and supported this study is continued under the name of AMED-JCAT2 research group until the end of March, 2027. Thus, this study will be continued and the change of the protocol is now reviewed by the Ethics Committee of Shinshu University of Medicine.

登録日時/Registered date

2022

年

03

月

09

日

最終更新日/Last modified on

2024

年

04

月

01

日

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https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000053717

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