UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧
| UMIN試験ID | UMIN000046838 |
|---|---|
| 受付番号 | R000053409 |
| 科学的試験名 | 上肢運動機能を中心としたデュシェンヌ型筋ジストロフィーの自然歴研究 |
| 一般公開日（本登録希望日） | 2022/02/07 |
| 最終更新日 | 2025/01/08 12:25:03 |
※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。
基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title
日本語
上肢運動機能を中心としたデュシェンヌ型筋ジストロフィーの自然歴研究
英語
Natural history study of Duchenne muscular dystrophy focusing on upper limb motor function
一般向け試験名略称/Acronym
日本語
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの上肢機能の自然歴研究
英語
Natural history study of upper limb function of Duchenne muscular dystrophy
科学的試験名/Scientific Title
日本語
上肢運動機能を中心としたデュシェンヌ型筋ジストロフィーの自然歴研究
英語
Natural history study of Duchenne muscular dystrophy focusing on upper limb motor function
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym
日本語
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの自然歴研究
英語
Natural history study of Duchenne muscular dystrophy
試験実施地域/Region
| 日本/Japan |
対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition
日本語
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
英語
Duchenne muscular dystrophy
疾患区分1/Classification by specialty
| 神経内科学/Neurology | 小児科学/Pediatrics |
| リハビリテーション医学/Rehabilitation medicine |
疾患区分2/Classification by malignancy
悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information
はい/YES
目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1
日本語
DMD患者の上肢運動機能の自然歴データを得ることを目的に調査する。
英語
The purpose of this survey is to obtain natural history data of upper limb motor function in DMD patients.
目的2/Basic objectives2
その他/Others
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others
日本語
将来的に医薬品開発において利用可能で妥当な評価指標の選択を目的とする。
英語
The purpose is to select appropriate evaluation indicators that can be used in drug development in the future.
試験の性質1/Trial characteristics_1
探索的/Exploratory
試験の性質2/Trial characteristics_2
説明的/Explanatory
試験のフェーズ/Developmental phase
該当せず/Not applicable
評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes
日本語
自然歴から得られた上肢機能の多角的評価を行う。
英語
We will perform a multifaceted evaluation of upper limb function obtained from natural history.
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes
日本語
ADL、QOL、嚥下機能の評価を行う。
英語
We will Evaluate ADL, QOL, and swallowing function.
基本事項/Base
試験の種類/Study type
観察/Observational
試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design
ランダム化/Randomization
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding
コントロール/Control
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment
介入/Intervention
群数/No. of arms
介入の目的/Purpose of intervention
介入の種類/Type of intervention
介入1/Interventions/Control_1
日本語
英語
介入2/Interventions/Control_2
日本語
英語
介入3/Interventions/Control_3
日本語
英語
介入4/Interventions/Control_4
日本語
英語
介入5/Interventions/Control_5
日本語
英語
介入6/Interventions/Control_6
日本語
英語
介入7/Interventions/Control_7
日本語
英語
介入8/Interventions/Control_8
日本語
英語
介入9/Interventions/Control_9
日本語
英語
介入10/Interventions/Control_10
日本語
英語
適格性/Eligibility
年齢（下限）/Age-lower limit
| 8 | 歳/years-old | 以上/<= |
年齢（上限）/Age-upper limit
| 適用なし/Not applicable |
性別/Gender
男/Male
選択基準/Key inclusion criteria
日本語
・ジストロフィン遺伝子検査または筋病理でジストロフィン異常が証明され、DMDと確定診断されている
・ベースライン時に上肢運動機能障害分類2007年版のグレード12以下
・ステロイドを内服している場合は、ベースラインの6ヵ月以上前から使用開始し、3ヵ月以内にステロイドの用法・用量に変更がなく症状が安定している
・臨床試験・治験に参加経験がある場合には、ベースライン時に試験・治験薬投与終了から6ヵ月以上経過している
英語
1. A dystrophin abnormality has been proved by dystrophin genetic test or myopathology, and a definitive diagnosis of DMD has been made.
2. Upper limb motor dysfunction classification at baseline 2007 grade 12 or lower
3. If you are taking steroids, start using them at least 6 months before baseline, and within 3 months, the dosage and administration of steroids will not change and the symptoms will be stable.
4. If you have participated in clinical trials / clinical trials, more than 6 months have passed since the end of study / investigational drug administration at baseline.
除外基準/Key exclusion criteria
日本語
・運動機能評価の実施の妨げになるような知的障害、自閉傾向、注意欠陥多動性障害などの行動異常をもつと研究責任者または研究分担者が判断した
・重度の心不全あるいは呼吸不全により、外来受診が困難な状態
・そのほかに研究責任者または研究分担者が本研究の対象として不適切と判断した
・ベースライン時に臨床試験・治験に参加している
英語
1. The principal investigator or the research coordinator determined that he / she had behavioral abnormalities such as intellectual disability, autistic tendency, and attention deficit hyperactivity disorder that interfered with the implementation of motor function evaluation.
2. Severe heart failure or respiratory failure makes it difficult to visit an outpatient clinic
3. In addition, the principal investigator or the research coordinator judged that it was inappropriate as the subject of this research.
4. Participating in clinical trials / clinical trials at baseline
目標参加者数/Target sample size
100
責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator
日本語
| 名 | 貴敏 |
| ミドルネーム | |
| 姓 | 原 |
英語
| 名 | Takahashi |
| ミドルネーム | |
| 姓 | Hara |
所属組織/Organization
日本語
国立精神・神経医療研究センター
英語
National Center of Neurology and Psychiatry
所属部署/Division name
日本語
身体リハビリテーション部
英語
Department of Rehabilitation Medicine
郵便番号/Zip code
1870031
住所/Address
日本語
東京都小川東町4-1-1
英語
Ogawahigashimachi4-1-1, Tokyo
電話/TEL
042-341-2711
Email/Email
mizuno.katsuhiro@ncnp.go.jp
試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person
日本語
| 名 | 貴敏 |
| ミドルネーム | |
| 姓 | 原 |
英語
| 名 | Takatoshi |
| ミドルネーム | |
| 姓 | Hara |
組織名/Organization
日本語
国立精神・神経医療研究センター
英語
National Center of Neurology and Psychiatry
部署名/Division name
日本語
身体リハビリテーション部
英語
Department of Rehabilitation Medicine
郵便番号/Zip code
1870031
住所/Address
日本語
東京都小川東町4-1-1
英語
Ogawahigashimachi4-1-1, Tokyo
電話/TEL
042-341-2711
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email
t_hara1019@ncnp.go.jp
実施責任個人または組織/Sponsor or person
機関名/Institute
日本語
国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター
英語
National Center of Neurology and Psychiatry
機関名/Institute
（機関選択不可の場合）
日本語
部署名/Department
日本語
身体リハビリテーション部
個人名/Personal name
日本語
英語
研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization
日本語
その他
英語
Nippon Shinyaku
機関名/Organization
（機関選択不可の場合）
日本語
日本新薬
組織名/Division
日本語
メディカルアフェアーズ統括部
メディカルプランニング部
組織の区分/Category of Funding Organization
営利企業/Profit organization
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization
日本語
英語
その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor
日本語
国立病院機構大阪刀根山医療センター、国立病院機構東埼玉病院、国立病院機構まつもと医療センター、国立病院機構鈴鹿病院、国立病院機構下志津病院、国立病院機構あきた病院、国立病院機構箱根病院、国立病院機構長良医療センター、奈良県立医科大学附属病院、長野県立こども病院、長崎大学病院、国立病院機構医王病院
英語
Osaka Toneyama Medical Center, Higashisaitama National Hospital, Matsumoto Medical Center, National Hospital Organization Suzuka National Hospital, National Hospital Organization Shimoshizu National Hospital, National Hospital Organization Akita Hospital, National Hospital Organization Hakone National Hospital, National Hospital Organization Nagara Medical Center, Nara Medical University Hospital, Nagano Children's Hospital, Nagasaki University Hospital, NHO Iou National Hospital
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)
日本語
英語
IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization
日本語
臨床試験審査委員会
英語
Institutional Review Board
住所/Address
日本語
東京都小川東町4-1-1
英語
Ogawahigashimachi4-1-1, Tokyo
電話/Tel
042-346-2190
Email/Email
rinri@ncnp.go.jp
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1
日本語
英語
試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2
日本語
英語
治験届/IND to MHLW
試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions
国立精神・神経医療研究センター（東京都）、国立病院機構大阪刀根山医療センター、国立病院機構東埼玉病院、国立病院機構まつもと医療センター、国立病院機構鈴鹿病院、国立病院機構下志津病院、国立病院機構あきた病院、国立病院機構箱根病院、国立病院機構長良医療センター、奈良県立医科大学附属病院、長野県立こども病院、長崎大学病院、国立病院機構医王病院
その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information
| 2022 | 年 | 02 | 月 | 07 | 日 |
関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results
未公表/Unpublished
結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results
日本語
英語
主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason
日本語
英語
最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics
日本語
英語
参加者の流れ/Participant flow
日本語
英語
有害事象/Adverse events
日本語
英語
評価項目/Outcome measures
日本語
英語
個別症例データ共有計画/Plan to share IPD
日本語
英語
個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description
日本語
英語
試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status
参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
| 2021 | 年 | 12 | 月 | 15 | 日 |
倫理委員会による承認日/Date of IRB
| 2022 | 年 | 06 | 月 | 07 | 日 |
登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date
| 2022 | 年 | 08 | 月 | 01 | 日 |
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
| 2027 | 年 | 03 | 月 | 01 | 日 |
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定（予定）日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded
その他/Other
その他関連情報/Other related information
日本語
募集終了
英語
Recruitment closed
管理情報/Management information
登録日時/Registered date
| 2022 | 年 | 02 | 月 | 05 | 日 |
最終更新日/Last modified on
| 2025 | 年 | 01 | 月 | 08 | 日 |
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