![]() |
UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧 |
|
![]() |
![]() |
![]() |
![]() |
利用者名 | UMIN ID |
試験進捗状況 | 一般募集中/Open public recruiting |
UMIN試験ID | UMIN000045717 |
受付番号 | R000052188 |
科学的試験名 | 脊髄性筋萎縮症患者を対象とした手の作業能力に対するリスジプラムの有効性評価方法に関する研究,前向き観察研究 |
一般公開日(本登録希望日) | 2021/10/12 |
最終更新日 | 2021/12/07 |
基本情報/Basic information | |||
一般向け試験名/Public title | 脊髄性筋萎縮症患者を対象とした手の作業能力に対するリスジプラムの有効性評価方法に関する研究,前向き観察研究 | Prospective Observational Study on the Method to Assess the Efficacy of Risdiplam on Manual Dexterity in Patients with Spinal Muscular Atrophy | |
一般向け試験名略称/Acronym | 脊髄性筋萎縮症患者の手の機能に対するリスジプラムの有効性に関する研究 | Study on the Efficacy of Risdiplam on Hand Function in Patients with Spinal Muscular Atrophy | |
科学的試験名/Scientific Title | 脊髄性筋萎縮症患者を対象とした手の作業能力に対するリスジプラムの有効性評価方法に関する研究,前向き観察研究 | Prospective Observational Study on the Method to Assess the Efficacy of Risdiplam on Manual Dexterity in Patients with Spinal Muscular Atrophy | |
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym | PRIME-SMA
(Prospective Observational Study on the Method to Assess the Efficacy of Risdiplam on Manual Dexterity in Patients with Spinal Muscular Atrophy) |
PRIME-SMA
(Prospective Observational Study on the Method to Assess the Efficacy of Risdiplam on Manual Dexterity in Patients with Spinal Muscular Atrophy) |
|
試験実施地域/Region |
|
対象疾患/Condition | ||||
対象疾患名/Condition | 脊髄性筋萎縮症 | Spinal Muscular Atrophy | ||
疾患区分1/Classification by specialty |
|
|||
疾患区分2/Classification by malignancy | 悪性腫瘍以外/Others | |||
ゲノム情報の取扱い/Genomic information | いいえ/NO |
目的/Objectives | ||
目的1/Narrative objectives1 | 1.手の作業能力について,9ホールペグテスト及びボックスアンドブロックテストにより,リスジプラムの有効性評価が可能か否かを検討する
2.リスジプラム投与開始後の日常生活動作・日常生活の質を探索的に検討する |
1.To examine whether the efficacy of Risdiplam on manual dexterity can be assessed by the 9-hole peg test and the box and block test
2.To explore the alterations in activities of daily living and the quality of daily life after the initiation of administration of Risdiplam. |
目的2/Basic objectives2 | 有効性/Efficacy | |
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others | ||
試験の性質1/Trial characteristics_1 | ||
試験の性質2/Trial characteristics_2 | ||
試験のフェーズ/Developmental phase |
評価/Assessment | ||
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes | 9ホールペグテスト
9ホールペグテストにより評価される疲労度 |
9-hole peg test
Fatigue assessed in the 9-hole peg test |
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes | ボックスアンドブロックテスト、上肢機能、日常生活動作・日常生活の質に関する評価項目等 | Box and block test, Upper limb function, ADL and QoDL etc |
基本事項/Base | ||
試験の種類/Study type | 観察/Observational |
試験デザイン/Study design | ||
基本デザイン/Basic design | ||
ランダム化/Randomization | ||
ランダム化の単位/Randomization unit | ||
ブラインド化/Blinding | ||
コントロール/Control | ||
層別化/Stratification | ||
動的割付/Dynamic allocation | ||
試験実施施設の考慮/Institution consideration | ||
ブロック化/Blocking | ||
割付コードを知る方法/Concealment |
介入/Intervention | ||
群数/No. of arms | ||
介入の目的/Purpose of intervention | ||
介入の種類/Type of intervention | ||
介入1/Interventions/Control_1 | ||
介入2/Interventions/Control_2 | ||
介入3/Interventions/Control_3 | ||
介入4/Interventions/Control_4 | ||
介入5/Interventions/Control_5 | ||
介入6/Interventions/Control_6 | ||
介入7/Interventions/Control_7 | ||
介入8/Interventions/Control_8 | ||
介入9/Interventions/Control_9 | ||
介入10/Interventions/Control_10 |
適格性/Eligibility | |||||
年齢(下限)/Age-lower limit |
|
||||
年齢(上限)/Age-upper limit |
|
||||
性別/Gender | 男女両方/Male and Female | ||||
選択基準/Key inclusion criteria | 以下の基準をすべて満たすII型,III型およびIV型SMA患者
(1)登録時に6歳以上で研究参加に対し文書による同意が得られた患者 (2)SMN1遺伝子に機能喪失が予想される欠失又は変異を有し、II型,III型又はIV型SMAに起因する臨床症状が認められる患者 (3)他人の補助なしに坐位を保持し,9ホールペグテストを少なくとも利き手で1回実施できる患者(座位保持装置,車いすなどによる坐位保持は可) (4)添付文書に基づいたリスジプラムの使用が決定している患者 |
Type 2, 3 or 4 SMA patients who meet all the following criteria
(1)Patients who provide written informed consent/assent for participation in the study, whose ages are 6 years and older at the time of enrollment (2)Patients who have deletions or mutations in the SMN1 gene that are expected to cause loss of function and clinical symptoms due to Type 2, 3 or 4 SMA are observed (3)Patients who can keep a sitting position without assistance of others and perform the 9-hole peg test at least once (4)Patients who are to receive Risdiplam according to the package insert |
|||
除外基準/Key exclusion criteria | <コホートAのみ>
(1)ヌシネルセンの投与を受けたことのある患者 <コホートA,コホートB共通> (1)過去に以下の薬剤の投与を受けたことがある患者 ・オナセムノゲン アベパルボベク ・リスジプラム ・その他のSMN2修飾薬(試験的投与) (2)バルプロ酸ナトリウムを投与中の患者 (3)脊柱側弯症に対する手術又は股関節固定術をスクリーニング前6カ月以内に受けた,又はスクリーニング後18カ月以内に予定している患者 (4)侵襲的換気又は気管切開が必要な患者 (5)SMA以外の疾患で上肢の機能低下が起きていると研究責任(分担)医師が判断した患者 (6)その他,本研究の対象として好ましくないと研究責任(分担)医師が判断した患者 |
<Cohort A>
(1) Patients who have received Nusinersen <Cohort A and Cohort B> (1) Patients who have received Onasemnogene abeparvovec, Risdiplam or other SMN2 modifiers (2) Patients who are receiving valproic acid. (3) Patients who have undergone surgery for scoliosis or hip arthrodesis within 6 months before screening or are scheduled to undergo within 18 months after screening (4) Patients who require invasive ventilation or tracheostomy (5) Patients who are judged by the investigator to have a disease other than SMA that causes functional decline in the upper limbs (6) Patients who are judged by the investigator not to be suitable for this study for any reason |
|||
目標参加者数/Target sample size | 30 |
責任研究者/Research contact person | ||||||||||||||
責任研究者/Name of lead principal investigator |
|
|
||||||||||||
所属組織/Organization | 名古屋大学大学院医学系研究科 | Nagoya University Graduate School of Medicine | ||||||||||||
所属部署/Division name | 神経内科学 | Department of Neurology | ||||||||||||
郵便番号/Zip code | 466-8550 | |||||||||||||
住所/Address | 愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65 | 65 Tsurumai-cho Showa, Nagoya Aichi | ||||||||||||
電話/TEL | 052-744-2111 | |||||||||||||
Email/Email | ka2no@med.nagoya-u.ac.jp |
試験問い合わせ窓口/Public contact | ||||||||||||||
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person |
|
|
||||||||||||
組織名/Organization | 株式会社リニカル | Linical Co., Ltd. | ||||||||||||
部署名/Division name | 育薬事業部 | Contract Medical Affairs Unit | ||||||||||||
郵便番号/Zip code | 532-0003 | |||||||||||||
住所/Address | 大阪府大阪市淀川区宮原1丁目6番1号 | 6-1 Miyahara 1-chome, Yodogawa-ku, Osaka | ||||||||||||
電話/TEL | 06-6150-2478 | |||||||||||||
試験のホームページURL/Homepage URL | ||||||||||||||
Email/Email | sma_study@linical.co.jp |
実施責任組織/Sponsor | ||
機関名/Institute | 中外製薬株式会社 | CHUGAI PHARMACEUTICAL CO.LTD. |
機関名/Institute (機関選択不可の場合) |
||
部署名/Department |
研究費提供組織/Funding Source | ||
機関名/Organization | 中外製薬株式会社 | CHUGAI PHARMACEUTICAL CO.LTD. |
機関名/Organization (機関選択不可の場合) |
||
組織名/Division | ||
組織の区分/Category of Funding Organization | 営利企業/Profit organization | |
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization |
その他の関連組織/Other related organizations | ||
共同実施組織/Co-sponsor | ||
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s) |
IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release) | ||
組織名/Organization | 特定非営利活動法人 MINS | Specified Nonprofit Corporation MINS |
住所/Address | 東京都渋谷区道玄坂1-15-14 | 1 -15 -14 Dogenzaka, Shibuya-ku, Tokyo |
電話/Tel | 03-6416-1868 | |
Email/Email | npo-mins@j-rib.com |
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs | ||
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs | いいえ/NO | |
試験ID1/Study ID_1 | ||
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1 | ||
試験ID2/Study ID_2 | ||
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2 | ||
治験届/IND to MHLW |
試験実施施設/Institutions | ||
試験実施施設名称/Institutions |
その他の管理情報/Other administrative information | ||||||||
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information |
|
関連情報/Related information | ||
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol | ||
試験結果の公開状況/Publication of results | 未公表/Unpublished |
結果/Result | ||
結果掲載URL/URL related to results and publications | ||
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled | ||
主な結果/Results | ||
主な結果入力日/Results date posted | ||
結果掲載遅延/Results Delayed | ||
結果遅延理由/Results Delay Reason | ||
最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results | ||
参加者背景/Baseline Characteristics | ||
参加者の流れ/Participant flow | ||
有害事象/Adverse events | ||
評価項目/Outcome measures | ||
個別症例データ共有計画/Plan to share IPD | ||
個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description |
試験進捗状況/Progress | ||||||||
試験進捗状況/Recruitment status | 一般募集中/Open public recruiting | |||||||
プロトコル確定日/Date of protocol fixation |
|
|||||||
倫理委員会による承認日/Date of IRB |
|
|||||||
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date |
|
|||||||
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date |
|
|||||||
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry | ||||||||
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete | ||||||||
解析終了(予定)日/Date analysis concluded |
その他/Other | ||
その他関連情報/Other related information | 脊髄性筋萎縮症(SMA)は,四肢、体幹、嚥下及び呼吸筋の高度な脱力を引き起こす単一遺伝子性の神経筋疾患である。現在、SMAに対する治療薬の有効性評価方法として、MFM、HFMSEやRULM等の運動機能評価スケールが用いられている。しかし、これらの評価スケールは、食事動作や更衣動作等の細かな作業に影響を及ぼすような手の作業能力変化をとらえることができない、尺度と尺度の間の変化を評価できないという問題がある。そのため、より定量的かつ微細な運動機能を評価する方法の開発が求められている。
本研究では、定量的な評価が可能かつ臨床現場への導入が容易と考えられる9ホールペグテスト及びボックスアンドブロックテストを使用することにより、SMA患者の手の作業能力に対するリスジプラムの有効性を評価できるか否かを検討する。 |
Spinal muscular atrophy (SMA) is a single-gene neuromuscular disorder that causes severe weakness of the limbs, trunk, swallowing and respiratory muscles. Currently, motor function assessment scales such as MFM, HFMSE and RULM are used as a method to assess the efficacy of therapeutic agents for SMA. However, these scales have problems in capturing changes in manual dexterity, which affect detailed tasks such as eating and changing clothes, and in assessing changes between scores. Therefore, there is a need to develop a more quantitative and fine motor function evaluation method.
In this study, we will examine whether or not we can assess the efficacy of Risdiplam on manual dexterity in patients with SMA using the 9-hole peg test and the box and block test, which are capable of quantitative evaluation and can be easily introduced into clinical practice. |
管理情報/Management information | ||||||||
登録日時/Registered date |
|
|||||||
最終更新日/Last modified on |
|
閲覧ページへのリンク/Link to view the page | |
URL(日本語) | https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000052188 |
URL(英語) | https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000052188 |
研究計画書 | |
登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
登録日時 | ファイル名 |