UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
脊髄性筋萎縮症患者を対象とした手の作業能力に対するリスジプラムの有効性評価方法に関する研究，前向き観察研究

英語
Prospective Observational Study on the Method to Assess the Efficacy of Risdiplam on Manual Dexterity in Patients with Spinal Muscular Atrophy

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
脊髄性筋萎縮症患者の手の機能に対するリスジプラムの有効性に関する研究

英語
Study on the Efficacy of Risdiplam on Hand Function in Patients with Spinal Muscular Atrophy

科学的試験名/Scientific Title

日本語
脊髄性筋萎縮症患者を対象とした手の作業能力に対するリスジプラムの有効性評価方法に関する研究，前向き観察研究

英語
Prospective Observational Study on the Method to Assess the Efficacy of Risdiplam on Manual Dexterity in Patients with Spinal Muscular Atrophy

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
PRIME-SMA
(Prospective Observational Study on the Method to Assess the Efficacy of Risdiplam on Manual Dexterity in Patients with Spinal Muscular Atrophy)

英語
PRIME-SMA
(Prospective Observational Study on the Method to Assess the Efficacy of Risdiplam on Manual Dexterity in Patients with Spinal Muscular Atrophy)

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
脊髄性筋萎縮症

英語
Spinal Muscular Atrophy

疾患区分1/Classification by specialty

神経内科学/Neurology	小児科学/Pediatrics
リハビリテーション医学/Rehabilitation medicine

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
1.手の作業能力について，9ホールペグテスト及びボックスアンドブロックテストにより，リスジプラムの有効性評価が可能か否かを検討する

2.リスジプラム投与開始後の日常生活動作・日常生活の質を探索的に検討する

英語
1.To examine whether the efficacy of Risdiplam on manual dexterity can be assessed by the 9-hole peg test and the box and block test

2.To explore the alterations in activities of daily living and the quality of daily life after the initiation of administration of Risdiplam.

目的2/Basic objectives2

有効性/Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
9ホールペグテスト

9ホールペグテストにより評価される疲労度

英語
9-hole peg test

Fatigue assessed in the 9-hole peg test

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
ボックスアンドブロックテスト、上肢機能、日常生活動作・日常生活の質に関する評価項目等

英語
Box and block test, Upper limb function, ADL and QoDL etc

試験の種類/Study type

観察/Observational

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

6

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
以下の基準をすべて満たすII型，III型およびIV型SMA患者
(1)登録時に6歳以上で研究参加に対し文書による同意が得られた患者
(2)SMN1遺伝子に機能喪失が予想される欠失又は変異を有し、II型，III型又はIV型SMAに起因する臨床症状が認められる患者
(3)他人の補助なしに坐位を保持し，9ホールペグテストを少なくとも利き手で1回実施できる患者（座位保持装置，車いすなどによる坐位保持は可）
(4)RULMが36点以下である患者
(5)添付文書に基づいたリスジプラムの使用が決定している患者、又は既に治療中の患者

英語
Type 2, 3 or 4 SMA patients who meet all the following criteria
(1)Patients who provide written informed consent/assent for participation in the study, whose ages are 6 years and older at the time of enrollment
(2)Patients who have deletions or mutations in the SMN1 gene that are expected to cause loss of function and clinical symptoms due to Type 2, 3 or 4 SMA are observed
(3)Patients who can keep a sitting position without assistance of others and perform the 9-hole peg test at least once
(4)Patients whose RULM score are less than or equal to 36 points
(5)Patients who are to receive or are already receiving Risdiplam according to the package insert

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
＜コホートAのみ＞
（１）ヌシネルセンの投与を受けたことのある患者

＜コホートA，コホートB共通＞
（１）リスジプラムの投与を受けたことのある患者

＜コホートA, コホートB, コホートC共通＞
（１）過去に以下の薬剤の投与を受けたことがある患者
　・オナセムノゲン アベパルボベク
　・その他のSMN2修飾薬（試験的投与）
（２）バルプロ酸ナトリウムを投与中の患者
（３）脊柱側弯症に対する手術又は股関節固定術をスクリーニング前6カ月以内に受けた，又はスクリーニング後18カ月以内に予定している患者
（４）侵襲的換気又は気管切開が必要な患者
（５）SMA以外の疾患で上肢の機能低下が起きていると研究責任（分担）医師が判断した患者
（６）その他，本研究の対象として好ましくないと研究責任（分担）医師が判断した患者

英語
<Cohort A>
(1) Patients who have received Nusinersen

<Cohort A and Cohort B>
(1) Patients who have received Risdiplam

<Cohort A, Cohort B and Cohort C>
(1) Patients who have received Onasemnogene abeparvovecor other SMN2 modifiers
(2) Patients who are receiving valproic acid.
(3) Patients who have undergone surgery for scoliosis or hip arthrodesis within 6 months before screening or are scheduled to undergo within 18 months after screening
(4) Patients who require invasive ventilation or tracheostomy
(5) Patients who are judged by the investigator to have a disease other than SMA that causes functional decline in the upper limbs
(6) Patients who are judged by the investigator not to be suitable for this study for any reason

目標参加者数/Target sample size

30

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	雅央
ミドルネーム
姓	勝野

英語

名	Masahisa
ミドルネーム
姓	Katsuno

所属組織/Organization

日本語
名古屋大学大学院医学系研究科

英語
Nagoya University Graduate School of Medicine

所属部署/Division name

日本語
神経内科学

英語
Department of Neurology

郵便番号/Zip code

466-8550

住所/Address

日本語
愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65

英語
65 Tsurumai-cho Showa, Nagoya Aichi

電話/TEL

052-744-2111

Email/Email

ka2no@med.nagoya-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	浩司
ミドルネーム
姓	田中

英語

名	Koji
ミドルネーム
姓	Tanaka

組織名/Organization

日本語
株式会社リニカル

英語
Linical Co., Ltd.

部署名/Division name

日本語
育薬事業部

英語
Contract Medical Affairs Unit

郵便番号/Zip code

532-0003

住所/Address

日本語
大阪府大阪市淀川区宮原1丁目6番1号

英語
6-1 Miyahara 1-chome, Yodogawa-ku, Osaka

電話/TEL

06-6150-2478

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

sma_study@linical.co.jp

機関名/Institute

日本語
中外製薬株式会社

英語
CHUGAI PHARMACEUTICAL CO.LTD.

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
中外製薬株式会社

英語
CHUGAI PHARMACEUTICAL CO.LTD.

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

営利企業/Profit organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
特定非営利活動法人　MINS

英語
Specified Nonprofit Corporation MINS

住所/Address

日本語
東京都渋谷区道玄坂1-15-14

英語
1 -15 -14 Dogenzaka, Shibuya-ku, Tokyo

電話/Tel

03-6416-1868

Email/Email

npo-mins@j-rib.com

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

独立行政法人国立病院機構 大阪刀根山医療センター（大阪府）、国立精神・神経医療研究センター 病院（東京都）、久留米大学病院（福岡県）、宮城県立こども病院（宮城県）、国立研究開発法人 国立国際医療研究センター病院（東京都）、名古屋大学医学部附属病院（愛知県）、横浜市立大学附属市民総合医療センター（神奈川県）、独立行政法人国立病院機構北海道医療センター（北海道）、神戸大学医学部附属病院（兵庫県）、兵庫医科大学病院（兵庫県）、鹿児島大学病院（鹿児島県）、京都大学医学部附属病院（京都府）、地方独立行政法人大阪府立病院機構大阪母子医療センター（大阪府）

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2021

年

10

月

12

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

一般募集中/Open public recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2021

年

08

月

18

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2021

年

08

月

19

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2021

年

11

月

22

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2024

年

06

月

30

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語
脊髄性筋萎縮症（SMA）は，四肢、体幹、嚥下及び呼吸筋の高度な脱力を引き起こす単一遺伝子性の神経筋疾患である。現在、SMAに対する治療薬の有効性評価方法として、MFM、HFMSEやRULM等の運動機能評価スケールが用いられている。しかし、これらの評価スケールは、食事動作や更衣動作等の細かな作業に影響を及ぼすような手の作業能力変化をとらえることができない、尺度と尺度の間の変化を評価できないという問題がある。そのため、より定量的かつ微細な運動機能を評価する方法の開発が求められている。
本研究では、定量的な評価が可能かつ臨床現場への導入が容易と考えられる9ホールペグテスト及びボックスアンドブロックテストを使用することにより、SMA患者の手の作業能力に対するリスジプラムの有効性を評価できるか否かを検討する。

英語
Spinal muscular atrophy (SMA) is a single-gene neuromuscular disorder that causes severe weakness of the limbs, trunk, swallowing and respiratory muscles. Currently, motor function assessment scales such as MFM, HFMSE and RULM are used as a method to assess the efficacy of therapeutic agents for SMA. However, these scales have problems in capturing changes in manual dexterity, which affect detailed tasks such as eating and changing clothes, and in assessing changes between scores. Therefore, there is a need to develop a more quantitative and fine motor function evaluation method.
In this study, we will examine whether or not we can assess the efficacy of Risdiplam on manual dexterity in patients with SMA using the 9-hole peg test and the box and block test, which are capable of quantitative evaluation and can be easily introduced into clinical practice.

登録日時/Registered date

2021

年

10

月

11

日

最終更新日/Last modified on

2022

年

11

月

17

日

閲覧ページへのリンク/Link to view the page

日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000052188

英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000052188