UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title	脊髄性筋萎縮症患者を対象とした手の作業能力に対するリスジプラムの有効性評価方法に関する研究，前向き観察研究	Prospective Observational Study on the Method to Assess the Efficacy of Risdiplam on Manual Dexterity in Patients with Spinal Muscular Atrophy
一般向け試験名略称/Acronym	脊髄性筋萎縮症患者の手の機能に対するリスジプラムの有効性に関する研究	Study on the Efficacy of Risdiplam on Hand Function in Patients with Spinal Muscular Atrophy
科学的試験名/Scientific Title	脊髄性筋萎縮症患者を対象とした手の作業能力に対するリスジプラムの有効性評価方法に関する研究，前向き観察研究	Prospective Observational Study on the Method to Assess the Efficacy of Risdiplam on Manual Dexterity in Patients with Spinal Muscular Atrophy
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym	PRIME-SMA (Prospective Observational Study on the Method to Assess the Efficacy of Risdiplam on Manual Dexterity in Patients with Spinal Muscular Atrophy)	PRIME-SMA (Prospective Observational Study on the Method to Assess the Efficacy of Risdiplam on Manual Dexterity in Patients with Spinal Muscular Atrophy)
試験実施地域/Region	日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition	脊髄性筋萎縮症	Spinal Muscular Atrophy
疾患区分1/Classification by specialty	神経内科学/Neurology 小児科学/Pediatrics
疾患区分2/Classification by malignancy	悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information	いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1	1.手の作業能力について，9ホールペグテスト及びボックスアンドブロックテストにより，リスジプラムの有効性評価が可能か否かを検討する 2.リスジプラム投与開始後の日常生活動作・日常生活の質を探索的に検討する	1.To examine whether the efficacy of Risdiplam on manual dexterity can be assessed by the 9-hole peg test and the box and block test 2.To explore the alterations in activities of daily living and the quality of daily life after the initiation of administration of Risdiplam.
目的2/Basic objectives2	有効性/Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others
試験の性質1/Trial characteristics_1
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes	9ホールペグテスト 9ホールペグテストにより評価される疲労度	9-hole peg test Fatigue assessed in the 9-hole peg test
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes	ボックスアンドブロックテスト、上肢機能、日常生活動作・日常生活の質に関する評価項目等	Box and block test, Upper limb function, ADL and QoDL etc

基本事項/Base
試験の種類/Study type	観察/Observational

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design
ランダム化/Randomization
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding
コントロール/Control
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms
介入の目的/Purpose of intervention
介入の種類/Type of intervention
介入1/Interventions/Control_1
介入2/Interventions/Control_2
介入3/Interventions/Control_3
介入4/Interventions/Control_4
介入5/Interventions/Control_5
介入6/Interventions/Control_6
介入7/Interventions/Control_7
介入8/Interventions/Control_8
介入9/Interventions/Control_9
介入10/Interventions/Control_10

適格性/Eligibility
年齢（下限）/Age-lower limit	6 歳/years-old 以上/<=
年齢（上限）/Age-upper limit	適用なし/Not applicable
性別/Gender	男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria	以下の基準をすべて満たすII型，III型およびIV型SMA患者 (1)登録時に6歳以上で研究参加に対し文書による同意が得られた患者 (2)SMN1遺伝子に機能喪失が予想される欠失又は変異を有し、II型，III型又はIV型SMAに起因する臨床症状が認められる患者 (3)他人の補助なしに坐位を保持し，9ホールペグテストを少なくとも利き手で1回実施できる患者（座位保持装置，車いすなどによる坐位保持は可） (4)添付文書に基づいたリスジプラムの使用が決定している患者	Type 2, 3 or 4 SMA patients who meet all the following criteria (1)Patients who provide written informed consent/assent for participation in the study, whose ages are 6 years and older at the time of enrollment (2)Patients who have deletions or mutations in the SMN1 gene that are expected to cause loss of function and clinical symptoms due to Type 2, 3 or 4 SMA are observed (3)Patients who can keep a sitting position without assistance of others and perform the 9-hole peg test at least once (4)Patients who are to receive Risdiplam according to the package insert
除外基準/Key exclusion criteria	＜コホートAのみ＞ （１）ヌシネルセンの投与を受けたことのある患者 ＜コホートA，コホートB共通＞ （１）過去に以下の薬剤の投与を受けたことがある患者 　・オナセムノゲン アベパルボベク 　・リスジプラム 　・その他のSMN2修飾薬（試験的投与） （２）バルプロ酸ナトリウムを投与中の患者 （３）脊柱側弯症に対する手術又は股関節固定術をスクリーニング前6カ月以内に受けた，又はスクリーニング後18カ月以内に予定している患者 （４）侵襲的換気又は気管切開が必要な患者 （５）SMA以外の疾患で上肢の機能低下が起きていると研究責任（分担）医師が判断した患者 （６）その他，本研究の対象として好ましくないと研究責任（分担）医師が判断した患者	<Cohort A> (1) Patients who have received Nusinersen <Cohort A and Cohort B> (1) Patients who have received Onasemnogene abeparvovec, Risdiplam or other SMN2 modifiers (2) Patients who are receiving valproic acid. (3) Patients who have undergone surgery for scoliosis or hip arthrodesis within 6 months before screening or are scheduled to undergo within 18 months after screening (4) Patients who require invasive ventilation or tracheostomy (5) Patients who are judged by the investigator to have a disease other than SMA that causes functional decline in the upper limbs (6) Patients who are judged by the investigator not to be suitable for this study for any reason
目標参加者数/Target sample size	30

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator	名 雅央 ミドルネーム 姓 勝野	名 Masahisa ミドルネーム 姓 Katsuno
所属組織/Organization	名古屋大学大学院医学系研究科	Nagoya University Graduate School of Medicine
所属部署/Division name	神経内科学	Department of Neurology
郵便番号/Zip code	466-8550
住所/Address	愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65	65 Tsurumai-cho Showa, Nagoya Aichi
電話/TEL	052-744-2111
Email/Email	ka2no@med.nagoya-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person	名 浩司 ミドルネーム 姓 田中	名 Koji ミドルネーム 姓 Tanaka
組織名/Organization	株式会社リニカル	Linical Co., Ltd.
部署名/Division name	育薬事業部	Contract Medical Affairs Unit
郵便番号/Zip code	532-0003
住所/Address	大阪府大阪市淀川区宮原1丁目6番1号	6-1 Miyahara 1-chome, Yodogawa-ku, Osaka
電話/TEL	06-6150-2478
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email	sma_study@linical.co.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute	中外製薬株式会社	CHUGAI PHARMACEUTICAL CO.LTD.
機関名/Institute （機関選択不可の場合）
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization	中外製薬株式会社	CHUGAI PHARMACEUTICAL CO.LTD.
機関名/Organization （機関選択不可の場合）
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization	営利企業/Profit organization
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization	特定非営利活動法人　MINS	Specified Nonprofit Corporation MINS
住所/Address	東京都渋谷区道玄坂1-15-14	1 -15 -14 Dogenzaka, Shibuya-ku, Tokyo
電話/Tel	03-6416-1868
Email/Email	npo-mins@j-rib.com

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs	いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1
試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2
治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information	2021 年 10 月 12 日

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results	未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results
主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason
最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics
参加者の流れ/Participant flow
有害事象/Adverse events
評価項目/Outcome measures
個別症例データ共有計画/Plan to share IPD
個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status	一般募集中/Open public recruiting
プロトコル確定日/Date of protocol fixation	2021 年 08 月 18 日
倫理委員会による承認日/Date of IRB	2021 年 08 月 19 日
登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date	2021 年 11 月 22 日
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date	2024 年 05 月 22 日
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定（予定）日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information	脊髄性筋萎縮症（SMA）は，四肢、体幹、嚥下及び呼吸筋の高度な脱力を引き起こす単一遺伝子性の神経筋疾患である。現在、SMAに対する治療薬の有効性評価方法として、MFM、HFMSEやRULM等の運動機能評価スケールが用いられている。しかし、これらの評価スケールは、食事動作や更衣動作等の細かな作業に影響を及ぼすような手の作業能力変化をとらえることができない、尺度と尺度の間の変化を評価できないという問題がある。そのため、より定量的かつ微細な運動機能を評価する方法の開発が求められている。 本研究では、定量的な評価が可能かつ臨床現場への導入が容易と考えられる9ホールペグテスト及びボックスアンドブロックテストを使用することにより、SMA患者の手の作業能力に対するリスジプラムの有効性を評価できるか否かを検討する。	Spinal muscular atrophy (SMA) is a single-gene neuromuscular disorder that causes severe weakness of the limbs, trunk, swallowing and respiratory muscles. Currently, motor function assessment scales such as MFM, HFMSE and RULM are used as a method to assess the efficacy of therapeutic agents for SMA. However, these scales have problems in capturing changes in manual dexterity, which affect detailed tasks such as eating and changing clothes, and in assessing changes between scores. Therefore, there is a need to develop a more quantitative and fine motor function evaluation method. In this study, we will examine whether or not we can assess the efficacy of Risdiplam on manual dexterity in patients with SMA using the 9-hole peg test and the box and block test, which are capable of quantitative evaluation and can be easily introduced into clinical practice.

管理情報/Management information
登録日時/Registered date	2021 年 10 月 11 日
最終更新日/Last modified on	2021 年 12 月 07 日

閲覧ページへのリンク/Link to view the page
URL(日本語)	https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000052188
URL(英語)	https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000052188

研究計画書
登録日時	ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時	ファイル名

研究症例データ
登録日時	ファイル名

UMIN臨床試験登録システムのご使用に関するお問い合わせは、こちらのお問い合わせフォーム からお願いいたします。それ以外のお問い合わせは、 こちら よりお願い致します。