UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

UMIN試験ID UMIN000044914
受付番号 R000051301
科学的試験名 エブリスディドライシロップ60mg一般使用成績調査(全例調査)‐脊髄性筋萎縮症-
一般公開日(本登録希望日) 2021/08/31
最終更新日 2022/12/28 06:56:34

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
エブリスディドライシロップ60mg一般使用成績調査(全例調査)‐脊髄性筋萎縮症-


英語
EVRYSDI Dry Syrup 60 mg General Drug Use Surveillance (All-Patient Surveillance) -Spinal Muscular Atrophy-

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
エブリスディドライシロップ60mg一般使用成績調査(全例調査)‐脊髄性筋萎縮症-


英語
EVRYSDI Dry Syrup 60 mg General Drug Use Surveillance (All-Patient Surveillance) -Spinal Muscular Atrophy-

科学的試験名/Scientific Title

日本語
エブリスディドライシロップ60mg一般使用成績調査(全例調査)‐脊髄性筋萎縮症-


英語
EVRYSDI Dry Syrup 60 mg General Drug Use Surveillance (All-Patient Surveillance) -Spinal Muscular Atrophy-

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
エブリスディドライシロップ60mg一般使用成績調査(全例調査)‐脊髄性筋萎縮症-


英語
EVRYSDI Dry Syrup 60 mg General Drug Use Surveillance (All-Patient Surveillance) -Spinal Muscular Atrophy-

試験実施地域/Region

日本/Japan


対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
脊髄性筋萎縮症


英語
Spinal muscular atrophy

疾患区分1/Classification by specialty

内科学一般/Medicine in general 神経内科学/Neurology
小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO


目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
エブリスディドライシロップ60mg(以下,本剤)の使用実態下における副作用の発生割合及び発現までの日数の分布を算出し,安全性プロファイルを明らかにする。
安全性検討事項:網膜毒性,胚胎児毒性,雄性生殖能への影響,上皮組織障害,Ⅳ型SMA患者及びSMN2遺伝子のコピー数が5以上の患者に対する安全性,QT/QTc間隔に対する影響,早産児に対する安全性


英語
To determine the safety profile of EVRYSDI Dry Syrup 60 mg (hereinafter, the drug) by calculating the incidence of adverse drug reactions and the distribution of days to onset in actual clinical use.
Safety specification: retinal toxicity, embryonic and fetal toxicity, effects on male reproductive potential, epithelial histological damage, safety in patients with type IV SMA and patients with SMN2 gene-copy numbers over 5, effects on QT/QTc interval, safety in premature babies

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語


英語

試験の性質1/Trial characteristics_1


試験の性質2/Trial characteristics_2


試験のフェーズ/Developmental phase



評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
1)施設情報:施設名,科名,調査票記入日,調査票記入医師名
2)患者背景:患者イニシャル,投与開始時年齢,在胎週数(Ⅰ型のみ),識別番号,性別,妊娠,身長,体重,使用理由,SMA発症時期,SMA診断時期,遺伝子検査実施の有無,SMN1変異欠損,SMN2遺伝子のコピー数,家族歴の有無,既往歴,合併症,SMAに対する前治療薬,手術歴
3)投与状況:本剤投与状況(1日量,投与スケジュール,投与開始日,投与終了日),調査票記入時の状況(中止の場合,中止理由)
4)併用薬:併用薬の有無,薬剤名,投与開始日,投与終了日
5)有害事象:有害事象の有無,有害事象名又は検査値異常名,発現日,重篤度,処置(本剤,その他),転帰,転帰日,因果関係(本剤,他の要因)
6)全般改善度:全般改善度(投与開始後12カ月,投与開始後24カ月)
7)運動機能:運動機能評価実施の有無,評価尺度,評価結果(投与開始時,投与開始後12カ月,投与開始後24カ月)
8)機能評価(Ⅰ型のみ):5秒間坐位の維持可否(投与開始時点,投与開始後12カ月,投与開始後24カ月),投与開始時の呼吸装置使用有無,長期呼吸管理実施の有無(投与開始後12カ月,投与開始後24カ月),呼吸装置の使用期間,投与開始時の経管栄養の有無,経管栄養の有無および期間(投与開始後12カ月,投与開始後24カ月)


英語
1)name of institution, name of department, date CRF completed, name of physician completing CRF
2)patient's initials, age at initiation of treatment, gestational age (type I only), identification number, sex, pregnancy, height, weight, reason for use, time of SMA onset, time of SMA diagnosis, presence of genetic testing, SMN1 mutation defect, copy-number of SMN2 gene, presence of family history, previous disease, concurrent disease, prior medications for SMA, history of surgery
3)treatment status of the drug (daily dose, dosing schedule, treatment start date, treatment stop date), status at CRF completion (reason for discontinuation in patients who discontinued treatment)
4)presence of concomitant drug, drug name, treatment start date, treatment stop date
5)presence of adverse events, name of adverse events or laboratory abnormalities, date of onset, seriousness, action taken (with the drug, etc.), outcome, date of outcome, causal relationship (with the drug, other factors)
6)global improvement (12 months after initiation of treatment, 24 months after initiation of treatment)
7)presence of motor function assessment, assessment scale, assessment results (at the start of administration, 12 months after initiation of treatment, 24 months after initiation of treatment)
8) (type I only) ability to maintain sitting position for 5 seconds (at the start of administration, 12 months after the start of administration, 24 months after the start of administration), presence of use of respiratory equipment at the start of administration, presence of long-term respiratory care (12 months after the start of administration, 24 months after the start of administration), duration of respiratory equipment use, presence of tube feeding at the start of administration, presence and duration of tube feeding (12 months after the start of administration, 24 months after the start of administration)

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語


英語


基本事項/Base

試験の種類/Study type

観察/Observational


試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design


ランダム化/Randomization


ランダム化の単位/Randomization unit


ブラインド化/Blinding


コントロール/Control


層別化/Stratification


動的割付/Dynamic allocation


試験実施施設の考慮/Institution consideration


ブロック化/Blocking


割付コードを知る方法/Concealment



介入/Intervention

群数/No. of arms


介入の目的/Purpose of intervention


介入の種類/Type of intervention


介入1/Interventions/Control_1

日本語


英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語


英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語


英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語


英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語


英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語


英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語


英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語


英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語


英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語


英語


適格性/Eligibility

年齢(下限)/Age-lower limit


適用なし/Not applicable

年齢(上限)/Age-upper limit


適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
登録対象症例:登録期間中に本剤を使用予定のすべての患者。
調査票回収対象症例:登録対象症例のうち,本剤を使用したすべての患者
なお,当該調査の契約締結前に本剤を使用した患者も,レトロスペクティブに情報収集し,本剤を使用した患者をすべて調査票回収対象症例とする。


英語
Patients eligible for enrollment: all patients expected to receive the drug during the enrollment period
Patients eligible for case report form (CRF) collection: all patients eligible for enrollment who receive the drug
Data will be collected retrospectively from patients who receive the drug before conclusion of the agreement for this surveillance study, and CRFs will be collected for all patients who receive the drug.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
なし


英語
None

目標参加者数/Target sample size

330


責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語
ミドルネーム
野村


英語
Makoto
ミドルネーム
Nomura

所属組織/Organization

日本語
中外製薬株式会社


英語
Chugai Pharmaceutical Co. L

所属部署/Division name

日本語
セイフティサイエンス部


英語
Safety science Dept.

郵便番号/Zip code

1038324

住所/Address

日本語
東京都中央区日本橋室町2-1-1


英語
1-1 Nihonbashi-muromachi 2-chome, Chuo-ku Tokyo, Japan

電話/TEL

03-3281-6611

Email/Email

nomuramkt@chugai-pharm.co.jp


試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語
亮介
ミドルネーム
原田


英語
Ryousue
ミドルネーム
Harada

組織名/Organization

日本語
中外製薬株式会社


英語
Chugai Pharmaceutical Co. Ltd.

部署名/Division name

日本語
セイフティサイエンス部


英語
Safety Science Dept.

郵便番号/Zip code

1038324

住所/Address

日本語
東京都中央区日本橋室町2-1-1


英語
1-1 Nihonbashi-muromachi 2-chome, Chuo-ku Tokyo, Japan

電話/TEL

03-3281-6611

試験のホームページURL/Homepage URL


Email/Email

haradarus@chugai-pharm.co.jp


実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
その他


英語
Chugai Pharmaceutical Co. Ltd.

機関名/Institute
(機関選択不可の場合)

日本語
中外製薬株式会社


部署名/Department

日本語


個人名/Personal name

日本語


英語


研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
自己調達


英語
Chugai Pharmaceutical Co. Ltd.

機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

日本語
中外製薬株式会社


組織名/Division

日本語


組織の区分/Category of Funding Organization

営利企業/Profit organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語


英語


その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語


英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語


英語


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)

組織名/Organization

日本語
使用成績調査のため該当なし


英語
None

住所/Address

日本語
使用成績調査のため該当なし


英語
None

電話/Tel

None

Email/Email

None


他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1


ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語


英語

試験ID2/Study ID_2


ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語


英語

治験届/IND to MHLW



試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions



その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information

2021 08 31


関連情報/Related information

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol


試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished


結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications


組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled


主な結果/Results

日本語


英語

主な結果入力日/Results date posted


結果掲載遅延/Results Delayed


結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語


英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results


参加者背景/Baseline Characteristics

日本語


英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語


英語

有害事象/Adverse events

日本語


英語

評価項目/Outcome measures

日本語


英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語


英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語


英語


試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

一般募集中/Open public recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2021 07 08

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2021 07 08

登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date

2021 08 12

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2030 08 31

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry


データ固定(予定)日/Date trial data considered complete


解析終了(予定)日/Date analysis concluded



その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語
なし


英語
None


管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2021 07 20

最終更新日/Last modified on

2022 12 28



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日本語
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https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000051301


研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名