UMIN試験ID | UMIN000044914 |
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受付番号 | R000051301 |
科学的試験名 | エブリスディドライシロップ60mg一般使用成績調査(全例調査)‐脊髄性筋萎縮症- |
一般公開日(本登録希望日) | 2021/08/31 |
最終更新日 | 2022/12/28 06:56:34 |
日本語
エブリスディドライシロップ60mg一般使用成績調査(全例調査)‐脊髄性筋萎縮症-
英語
EVRYSDI Dry Syrup 60 mg General Drug Use Surveillance (All-Patient Surveillance) -Spinal Muscular Atrophy-
日本語
エブリスディドライシロップ60mg一般使用成績調査(全例調査)‐脊髄性筋萎縮症-
英語
EVRYSDI Dry Syrup 60 mg General Drug Use Surveillance (All-Patient Surveillance) -Spinal Muscular Atrophy-
日本語
エブリスディドライシロップ60mg一般使用成績調査(全例調査)‐脊髄性筋萎縮症-
英語
EVRYSDI Dry Syrup 60 mg General Drug Use Surveillance (All-Patient Surveillance) -Spinal Muscular Atrophy-
日本語
エブリスディドライシロップ60mg一般使用成績調査(全例調査)‐脊髄性筋萎縮症-
英語
EVRYSDI Dry Syrup 60 mg General Drug Use Surveillance (All-Patient Surveillance) -Spinal Muscular Atrophy-
日本/Japan |
日本語
脊髄性筋萎縮症
英語
Spinal muscular atrophy
内科学一般/Medicine in general | 神経内科学/Neurology |
小児科学/Pediatrics |
悪性腫瘍以外/Others
いいえ/NO
日本語
エブリスディドライシロップ60mg(以下,本剤)の使用実態下における副作用の発生割合及び発現までの日数の分布を算出し,安全性プロファイルを明らかにする。
安全性検討事項:網膜毒性,胚胎児毒性,雄性生殖能への影響,上皮組織障害,Ⅳ型SMA患者及びSMN2遺伝子のコピー数が5以上の患者に対する安全性,QT/QTc間隔に対する影響,早産児に対する安全性
英語
To determine the safety profile of EVRYSDI Dry Syrup 60 mg (hereinafter, the drug) by calculating the incidence of adverse drug reactions and the distribution of days to onset in actual clinical use.
Safety specification: retinal toxicity, embryonic and fetal toxicity, effects on male reproductive potential, epithelial histological damage, safety in patients with type IV SMA and patients with SMN2 gene-copy numbers over 5, effects on QT/QTc interval, safety in premature babies
安全性・有効性/Safety,Efficacy
日本語
英語
日本語
1)施設情報:施設名,科名,調査票記入日,調査票記入医師名
2)患者背景:患者イニシャル,投与開始時年齢,在胎週数(Ⅰ型のみ),識別番号,性別,妊娠,身長,体重,使用理由,SMA発症時期,SMA診断時期,遺伝子検査実施の有無,SMN1変異欠損,SMN2遺伝子のコピー数,家族歴の有無,既往歴,合併症,SMAに対する前治療薬,手術歴
3)投与状況:本剤投与状況(1日量,投与スケジュール,投与開始日,投与終了日),調査票記入時の状況(中止の場合,中止理由)
4)併用薬:併用薬の有無,薬剤名,投与開始日,投与終了日
5)有害事象:有害事象の有無,有害事象名又は検査値異常名,発現日,重篤度,処置(本剤,その他),転帰,転帰日,因果関係(本剤,他の要因)
6)全般改善度:全般改善度(投与開始後12カ月,投与開始後24カ月)
7)運動機能:運動機能評価実施の有無,評価尺度,評価結果(投与開始時,投与開始後12カ月,投与開始後24カ月)
8)機能評価(Ⅰ型のみ):5秒間坐位の維持可否(投与開始時点,投与開始後12カ月,投与開始後24カ月),投与開始時の呼吸装置使用有無,長期呼吸管理実施の有無(投与開始後12カ月,投与開始後24カ月),呼吸装置の使用期間,投与開始時の経管栄養の有無,経管栄養の有無および期間(投与開始後12カ月,投与開始後24カ月)
英語
1)name of institution, name of department, date CRF completed, name of physician completing CRF
2)patient's initials, age at initiation of treatment, gestational age (type I only), identification number, sex, pregnancy, height, weight, reason for use, time of SMA onset, time of SMA diagnosis, presence of genetic testing, SMN1 mutation defect, copy-number of SMN2 gene, presence of family history, previous disease, concurrent disease, prior medications for SMA, history of surgery
3)treatment status of the drug (daily dose, dosing schedule, treatment start date, treatment stop date), status at CRF completion (reason for discontinuation in patients who discontinued treatment)
4)presence of concomitant drug, drug name, treatment start date, treatment stop date
5)presence of adverse events, name of adverse events or laboratory abnormalities, date of onset, seriousness, action taken (with the drug, etc.), outcome, date of outcome, causal relationship (with the drug, other factors)
6)global improvement (12 months after initiation of treatment, 24 months after initiation of treatment)
7)presence of motor function assessment, assessment scale, assessment results (at the start of administration, 12 months after initiation of treatment, 24 months after initiation of treatment)
8) (type I only) ability to maintain sitting position for 5 seconds (at the start of administration, 12 months after the start of administration, 24 months after the start of administration), presence of use of respiratory equipment at the start of administration, presence of long-term respiratory care (12 months after the start of administration, 24 months after the start of administration), duration of respiratory equipment use, presence of tube feeding at the start of administration, presence and duration of tube feeding (12 months after the start of administration, 24 months after the start of administration)
日本語
英語
観察/Observational
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
適用なし/Not applicable |
適用なし/Not applicable |
男女両方/Male and Female
日本語
登録対象症例:登録期間中に本剤を使用予定のすべての患者。
調査票回収対象症例:登録対象症例のうち,本剤を使用したすべての患者
なお,当該調査の契約締結前に本剤を使用した患者も,レトロスペクティブに情報収集し,本剤を使用した患者をすべて調査票回収対象症例とする。
英語
Patients eligible for enrollment: all patients expected to receive the drug during the enrollment period
Patients eligible for case report form (CRF) collection: all patients eligible for enrollment who receive the drug
Data will be collected retrospectively from patients who receive the drug before conclusion of the agreement for this surveillance study, and CRFs will be collected for all patients who receive the drug.
日本語
なし
英語
None
330
日本語
名 | 誠 |
ミドルネーム | |
姓 | 野村 |
英語
名 | Makoto |
ミドルネーム | |
姓 | Nomura |
日本語
中外製薬株式会社
英語
Chugai Pharmaceutical Co. L
日本語
セイフティサイエンス部
英語
Safety science Dept.
1038324
日本語
東京都中央区日本橋室町2-1-1
英語
1-1 Nihonbashi-muromachi 2-chome, Chuo-ku Tokyo, Japan
03-3281-6611
nomuramkt@chugai-pharm.co.jp
日本語
名 | 亮介 |
ミドルネーム | |
姓 | 原田 |
英語
名 | Ryousue |
ミドルネーム | |
姓 | Harada |
日本語
中外製薬株式会社
英語
Chugai Pharmaceutical Co. Ltd.
日本語
セイフティサイエンス部
英語
Safety Science Dept.
1038324
日本語
東京都中央区日本橋室町2-1-1
英語
1-1 Nihonbashi-muromachi 2-chome, Chuo-ku Tokyo, Japan
03-3281-6611
haradarus@chugai-pharm.co.jp
日本語
その他
英語
Chugai Pharmaceutical Co. Ltd.
日本語
中外製薬株式会社
日本語
日本語
英語
日本語
自己調達
英語
Chugai Pharmaceutical Co. Ltd.
日本語
中外製薬株式会社
日本語
営利企業/Profit organization
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
使用成績調査のため該当なし
英語
None
日本語
使用成績調査のため該当なし
英語
None
None
None
いいえ/NO
日本語
英語
日本語
英語
2021 | 年 | 08 | 月 | 31 | 日 |
未公表/Unpublished
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
一般募集中/Open public recruiting
2021 | 年 | 07 | 月 | 08 | 日 |
2021 | 年 | 07 | 月 | 08 | 日 |
2021 | 年 | 08 | 月 | 12 | 日 |
2030 | 年 | 08 | 月 | 31 | 日 |
日本語
なし
英語
None
2021 | 年 | 07 | 月 | 20 | 日 |
2022 | 年 | 12 | 月 | 28 | 日 |
日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000051301
英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000051301
研究計画書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
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登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
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登録日時 | ファイル名 |