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利用者名
UMIN ID

試験進捗状況 試験終了/Completed
UMIN試験ID UMIN000042872
受付番号 R000048930
科学的試験名 ゴーシェ病患者・介護者の負担尺度の開発および評価
一般公開日(本登録希望日) 2020/12/29
最終更新日 2022/09/06

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title ゴーシェ病患者・介護者の負担尺度の開発および評価 Development and evaluation of Gaucher disease (GD) - specific patient reported outcome measurement (PROM) in Japan.
一般向け試験名略称/Acronym ゴーシェ病患者・介護者の負担尺度の開発および評価 Development and evaluation of Gaucher disease (GD) - specific patient reported outcome measurement (PROM) in Japan.
科学的試験名/Scientific Title ゴーシェ病患者・介護者の負担尺度の開発および評価 Development and evaluation of Gaucher disease (GD) - specific patient reported outcome measurement (PROM) in Japan.
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym ゴーシェ病患者・介護者の負担尺度の開発および評価 Development and evaluation of Gaucher disease (GD) - specific patient reported outcome measurement (PROM) in Japan.
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition ゴーシェ病 Gaucher Disease
疾患区分1/Classification by specialty
内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism 小児科学/Pediatrics
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 日本において、ゴーシェ病の患者の負担尺度を作成・検証し、負担感を測定する患者質問票を作成する To develop a Health Related-Quality of Life (HR-QoL) questionnaire specific to all Japanese GD patients.
目的2/Basic objectives2 その他/Others
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others -PROにより日本人ゴーシェ病患者の疾病負担感を評価する。
-PROにより日本人ゴーシェ病患者の介護者負担感を評価する。
-日本人ゴーシェ病患者の介護者に特異的な介護者負担感を評価するPROを開発する。

For patients: Restriction of activities, education, and work; Concern about comorbidities, disease burden, and cost; Concerns relating to efficacy and availability of treatment; Context of GD concerns in relation to other medical concerns; how dependent on other people caused by GD; Presence/severity of symptoms; Satisfaction with treatment; Concern about the future
For caregivers:
- social functioning; impact on daily activities; emotional/psychological functioning; physical functioning; and financial impact, burden of caregivers including impact on social life
試験の性質1/Trial characteristics_1
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes 患者:
日常的な活動・勉強や仕事への制限、併発疾患・疾患負担・費用、他者への依存度、症状の発現と感受性、将来への懸念、治療への満足度を評価する
介護者:
介護者負担、社会的機能、日常生活への影響、感情的・心理的機能、身体機能、経済的影響を評価する。
For patients: Restriction of activities, education, and work; Concern about comorbidities, disease burden, and cost; Concerns relating to efficacy and availability of treatment; Context of GD concerns in relation to other medical concerns; how dependent on other people caused by GD; Presence/severity of symptoms; Satisfaction with treatment; Concern about the future
For caregivers:
- social functioning; impact on daily activities; emotional/psychological functioning; physical functioning; and financial impact, burden of caregivers including impact on social life
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes


基本事項/Base
試験の種類/Study type 観察/Observational

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design
ランダム化/Randomization
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding
コントロール/Control
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms
介入の目的/Purpose of intervention
介入の種類/Type of intervention
介入1/Interventions/Control_1

介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit

適用なし/Not applicable
年齢(上限)/Age-upper limit

適用なし/Not applicable
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria - 患者は、医師によりゴーシェ病I型、II型またはIII型いずれかの確定診断があり、現在治療を受けている人である。
-(患者のみ該当)患者は16歳以上である必要がある。16歳未満の患者については、保護者など患者の状況をよく理解している代理人が回答する。
-(介護者のみ該当)介護者は、ゴーシェ病の確定診断があり、現在治療を受けている小児または家族を日常介護している人である。
- (介護者のみ該当)介護者は20歳以上である必要がある
Patients: Subjects aged 16 or above, who are diagnosed and treated for GD
Caregivers: Subjects aged 20 or above, giving care to GD patients
除外基準/Key exclusion criteria -(患者のみに該当)主治医の意見で、患者が本研究に参加することが不適当と思われる理由がある。
- 日本語の認知障害や流暢さの欠如が、本調査には対応できないことが客観的に認められる。

Patients:
- Patients who have cognitive disabilities,
- Patients who lack of fluency in Japanese.
Caregivers:
- Persons with cognitive disabilities
- Persons with lack of fluency in Japanese
目標参加者数/Target sample size 100

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator
規夫
ミドルネーム
酒井
Norio
ミドルネーム
Sakai
所属組織/Organization 大阪大学大学院 医学系研究科 Osaka University Graduate School of Medicine
所属部署/Division name 保健学専攻 生命育成看護科学講座 Child Healthcare and Genetic Science Laboratory, Division of Health Science
郵便番号/Zip code 565-0871
住所/Address 大阪府吹田市山田丘1-7 1-7, Yamadaoka, Suita-shi, Osaka, Japan
電話/TEL 06-6879-2531
Email/Email norio@sahs.med.osaka-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person
みどり
ミドルネーム
小野
Midori
ミドルネーム
Ono
組織名/Organization 武田薬品工業株式会社 Takeda Pharmaceutical Company Limited
部署名/Division name ジャパンメディカルオフィス Japan Medical Office
郵便番号/Zip code 6158074
住所/Address 東京都中央区日本橋本町二丁目1番1号 1-1, Nihonbashi-Honcho 2-Chome, Chuo-ku, Tokyo, 103-8668, Japan
電話/TEL 070-4304-9648
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email mdrwono@gmail.com

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute 武田薬品工業株式会社 Takeda Pharmaceutical Company Limited
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)

部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization 武田薬品工業株式会社 Takeda Pharmaceutical Company Limited
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization 営利企業/Profit organization
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization


その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization 大阪大学医学部付属病院 介入研究・観察研究倫理審査委員会 Osaka University Clinical Research Review Committee
住所/Address 大阪府吹田市山田丘2番2号最先端医療イノベーションセンター棟4階 2-2, Yamadaoka, Suita, Osaka, Japan
電話/Tel 06-6210-8296
Email/Email rinri@hp-crc.med.osaka-u.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2020 12 29

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol https://doi.org/10.1186/s13023-022-02429-z
試験結果の公開状況/Publication of results 最終結果が公表されている/Published

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications https://doi.org/10.1186/s13023-022-02429-z
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled 8
主な結果/Results 患者インタビューの質的な分析から、治療状況、患者の負担、社会的支援体制の3つの主要なテーマが浮かび上がった。階層型クラスター分析および共起ネットワーク分析により抽出された共通する単語や単語間の関係性は、これらのテーマやトピックを支持するものであった。
これらのテーマやトピックは、2型および3型のGD患者に特有のものであり、すべてのGD患者を対象としたHRQOL質問票の作成に活用される。
Three main themes emerged from qualitative analysis of patient interviews: treatment status, patient burden, and social support systems. Commonly used words and the relationships between words identified through the hierarchical cluster and co-occurrence network analyses supported these themes and topics. These themes and topics were specific to patients with types 2 and 3 GD and will be used to inform the development of a HRQOL questionnaire specifically for patients with all GD types
主な結果入力日/Results date posted
2022 09 06
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
2022 07 19
参加者背景/Baseline Characteristics 患者会から募集した8名の患者(男性6名、女性2名)がインタビューに参加した。2型GD患者4名(介護者4名)、3型GD患者4名(患者2名、介護者2名)である。2型GD患者4名は全員2~11歳であったが,3型GD患者2名は成人,2名は10歳未満であった. Eight patients (six male, two female) recruited from a patient association participated in the interview: four with type 2 GD (four caregivers) and four with type 3 GD (two patients and two caregivers) . All four patients with type 2 GD were 2-11 years old, whereas two patients with type 3 GD were adults and two were < 10 years old.
参加者の流れ/Participant flow 参加者は、日本の患者会(日本ゴーシェ病患者会)からの紹介で募集された。 Participants were recruited by referral from a patient association in Japan (Association of Gaucher Disease Patients in Japan).
有害事象/Adverse events NA NA
評価項目/Outcome measures 患者インタビューの質的な分析から、3つの主要なテーマが浮かび上がった。

1.治療状況
逐語録を質的に分析した結果、患者や介護者がよく口にする治療状況に関する主な話題は7つあった。これらのトピックは、治療そのものよりも、GDの身体症状が日常生活に与える影響に焦点が当てられており、聴覚障害、視覚障害、嚥下困難、会話困難、不随意運動、てんかん発作、体の痛みなどが含まれていた。

2.患者さんの負担
患者負担の共通点として、「症状への不安」「運動や仕事の困難」「治療継続への不安」「外出への不安」「通院や治療による疲れ」の5つが浮かび上がった。また、「患者負担」の中には、てんかん発作の不安など、「治療状況」と重なる項目がいくつかあった。また、5項目中4項目が、発作が起きること、特に学校・仕事・運動中の不安、継続治療の必要性など、日常生活の様々な場面での不安に関するものであった。

3.社会的支援体制
「社会的支援体制」では、行政サービスに対する不満、社会的支援の欠如、患者会における情報交換などが挙げられた。
複数の患者から、行政のサービスが不十分で、GDを説明するのが負担になったという意見があった。多くの患者は社会的支援システムについての情報は得られないとする意見であったが、一部の患者は患者会を通じて他の患者と情報交換ができたという意見もあった。
Three main themes emerged from qualitative analysis of patient interviews.:
1.Treatment status
Qualitative analysis of the verbatim transcripts revealed seven main topics related to treatment status that were commonly mentioned by patients and/or caregivers. These topics focused on the impact of physical symptoms of GD on daily life rather than the treatments themselves and included hearing impairment, visual impairment, difficulty swallowing, difficulty speaking, involuntary movement of extremities, epileptic seizures, and body aches.

2.Patient burden
Five main topics emerged as common features of patient burden: anxiety about symptoms, difficulty with exercise and work, anxiety about continuing treatment, anxiety about going out, and tiredness from hospital visits or treatment. Several of the "patient burden" topics overlapped with "treatment status" topics, for example, anxiety about having an epileptic seizure. Indeed, four of the five topics were related to anxiety about various aspects of daily life, including worries about having seizures, particularly during school, work, or exercise, and the need for ongoing treatment.

3.Social support systems
Topics within the "social support systems" theme included dissatisfaction about government services, lack of social support, and information exchange in the patient association.
Several patients indicated that the government services were inadequate and explaining GD to these services was burdensome. Although many patients said that information about social support systems was not available to them, some noted that they were able to exchange information with other patients through patient associations.
個別症例データ共有計画/Plan to share IPD NA NA
個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description NA NA

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 試験終了/Completed
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2020 11 25
倫理委員会による承認日/Date of IRB
2020 12 23
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2020 12 28
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
2021 10 31
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information なし NA

管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2020 12 29
最終更新日/Last modified on
2022 09 06


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URL(日本語) https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000048930
URL(英語) https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000048930

研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


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