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一般向け試験名/Public title

日本語
尿路上皮癌の免疫チェックポイント阻害薬治療におけるcfDNAを用いたリキッドバイオプシーによるCompanion/Complimentary Diagnosis プラットフォームの開発に向けたパイロット研究

英語
Exploratory Study on Companion/Complimentary Diagnosis Platforms for Immune Checkpoint Inhibitor Treatment of Urothelial Cancer Based on Plasma Cell-free DNA

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
尿路上皮癌におけるcfDNA診断

英語
cfDNA diagnostics for urothelial cancer

科学的試験名/Scientific Title

日本語
尿路上皮癌の免疫チェックポイント阻害薬治療におけるcfDNAを用いたリキッドバイオプシーによるCompanion/Complimentary Diagnosis プラットフォームの開発に向けたパイロット研究

英語
Exploratory Study on Companion/Complimentary Diagnosis Platforms for Immune Checkpoint Inhibitor Treatment of Urothelial Cancer Based on Plasma Cell-free DNA

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
尿路上皮癌におけるcfDNA診断

英語
cfDNA diagnostics for urothelial cancer

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
尿路上皮癌

英語
Urothelial cancer

疾患区分1/Classification by specialty

泌尿器科学/Urology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍/Malignancy

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES

目的1/Narrative objectives1

日本語
尿路上皮癌 原発巣組織を用いた遺伝子変異プロファイル、TMB、遺伝子発現プロファイル、免疫組織学的所見を予測可能なcfDNA ベースのプラットフォームの開発に向けた予備的解析を行い、その実現可能性を検証する。

英語
Preliminary analysis and feasibility verification of for the development of cfDNA-based platforms focused on the concordance with gene mutation profile, TMB, gene expression profile, immunohistological findings obtained from urothelial cancer tissue.

目的2/Basic objectives2

その他/Others

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語
観察研究

英語
Observational study

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
cfDNAシークエンスに基づく腫瘍体細胞変異プロファイルによる腫瘍組織の遺伝子変異プロファイル、TMB、遺伝子発現プロファイル、免疫組織学的所見の予測能（Concordance index）

英語
Concordance index of tumor somatic mutation profile based on cfDNA sequence for gene mutation profile, TMB, gene expression profile, immunohistological findings based on tumor tissue.

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
cfDNAシークエンスに基づく腫瘍体細胞変異プロファイルによる患者予後及び治療効果予測

英語
Predictive values of tumor somatic mutation profile based on cfDNA sequence for patient prognosis and treatment response.

試験の種類/Study type

観察/Observational

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

適用なし/Not applicable

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
2018年以降に腫瘍組織および血液検体の両方が保存されている尿路上皮癌患者で検体の二次利用に同意しているもの。

英語
Urothelial cancer patients who have consented to the secondary use of specimens and have both tumor tissue and blood specimens preserved since 2018.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
検体の二次利用に同意が得られなかったもの。本研究のオプトアウトに対して、参加拒否の意思表示をしたもの。

英語
Those who did not give a consent for the secondary use of the sample. Those who opted out the refusal to participate this research.

目標参加者数/Target sample size

48

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	恭
ミドルネーム
姓	小林

英語

名	Takashi
ミドルネーム
姓	Kobayashi

所属組織/Organization

日本語
京都大学大学院医学研究科

英語
Kyoto University Graduate School of Medicine

所属部署/Division name

日本語
泌尿器科学

英語
Department of Urology

郵便番号/Zip code

606-8507

住所/Address

日本語
京都市左京区聖護院川原町54

英語
54 Shogoinkawahara-cho, Sakyo-ku, Kyoto, Japan

電話/TEL

075-751-3326

Email/Email

selecao@kuhp.kyoto-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	恭
ミドルネーム
姓	小林

英語

名	Takashi
ミドルネーム
姓	Kobayashi

組織名/Organization

日本語
京都大学大学院医学研究科

英語
Kyoto University Graduate School of Medicine

部署名/Division name

日本語
泌尿器科学

英語
Department of Urology

郵便番号/Zip code

606-8507

住所/Address

日本語
京都市左京区聖護院川原町54

英語
54 Shogoinkawahara-cho, Sakyo-ku, Kyoto, Japan

電話/TEL

075-751-3326

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

selecao@kuhp.kyoto-u.ac.jp

機関名/Institute

日本語
京都大学

英語
Kyoto University Graduate School of Medicine

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
中外製薬株式会社

英語
Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

営利企業/Profit organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
京都大学大学院医学研究科・医学部及び 医学部附属病院 医の倫理委員会

英語
Kyoto University Graduate School and Faculty of Medicine, Ethics Committee

住所/Address

日本語
京都市左京区吉田近衛町

英語
Yoshidakonoe-cho, Sakyo-ku, Kyoto, Japan

電話/Tel

075-753-4680

Email/Email

ethcom@kuhp.kyoto-u.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2020

年

09

月

01

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

https://www.urology.kuhp.kyoto-u.ac.jp/information/research_activities.html

試験結果の公開状況/Publication of results

最終結果が公表されている/Published

結果掲載URL/URL related to results and publications

https://ascopubs.org/doi/10.1200/PO-24-00472

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

82

主な結果/Results

日本語
1 概要
研究対象者82名のうち43.7%が遠隔転移を有し、ctDNA fractionが高値であった（中央値: 4.86%）。腫瘍組織検体では64例から遺伝子変異が同定され、cfDNAとの一致率は50.2%であった。
2 ctDNA fractionと臨床因子の関連
ctDNA fractionの高さは遠隔転移と有意に関連（P = 0.012）していた。また、ctDNA fractionが5%以上のサンプルでは、腫瘍組織検体との一致率が89.7%であった。

英語
1. Among the 82 study participants, 43.7% had distant metastases, and their ctDNA fraction was elevated (median: 4.86%). Genetic mutations were identified in tumor tissue samples from 64 cases, with a concordance rate of 50.2% between tumor tissue and cfDNA.
2. A higher ctDNA fraction was significantly associated with the presence of distant metastases (P = 0.012). Additionally, in samples with a ctDNA fraction of 5% or higher, the concordance rate with tumor tissue samples was 89.7%.

主な結果入力日/Results date posted

2025

年

02

月

18

日

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語
非転移性筋層浸潤性または転移性尿路上皮癌の患者

英語
Patients with nonmetastatic muscle- invasive or metastatic urothelial cancer.

参加者の流れ/Participant flow

日本語
研究対象者の選定方針
1 セッティング
　臨床および病理学的に尿路上皮癌と診断され、2018年1月1日から2020年10月31日の間に、京都大学医学部附属病院で治療をうける患者のうち、「尿路性器癌における個別化治療法に関する研究」（研究課題番号：G-52）で血液及び腫瘍が採取され、文書で検体の二次利用の同意を得られている患者

2 適格基準
選択基準
京都大学大学院医学研究科泌尿器科学講座の「尿路性器癌における個別化治療法に関する研究」（研究課題番号：G-52）および、京都大学医学部附属病院の「生体試料の保管と将来利用についての説明文書同意書」に同意し、検体の二次利用に同意している患者で、2018年以降に腫瘍組織および血液検体の両方が保存されている患者。
なお、上記G-52の選択基準は、「泌尿器科癌の病理診断が付いている患者」及び「その他（泌尿器科外来に受診した泌尿器科良性疾患患者及び検査結果で健常群とされる受診者（コントロール）（尿路性器癌治療の効果を見る上で、遺伝子マーカーの変化を解析することが必要である。その際に尿路性器癌を有しない良性疾患患者及び健常者の血液や尿の検体（場合によっては良性疾患診断や治療の過程で得られた組織も）をコントロールとしなくてはならない。この対象患者から検体を提供していただく場合にはより丁寧に解説・同意を得る。　））」となっている。本研究では前者「泌尿器科癌の病理診断が付いている患者」のうち、尿路上皮癌と診断されているものが対象となる。

除外基準
上記に記載された、京都大学大学院医学研究科泌尿器科学講座の「尿路性器癌における個別化治療法に関する研究」（研究課題番号：G-52）および、京都大学医学部附属病院の「生体試料の保管と将来利用についての説明文書同意書」で、検体の二次利用に同意が得られなかったか、本研究のオプトアウトに対して、参加拒否の意思表示をしたもの。　

英語
Selection Criteria for Study Participants
1. Setting
Patients diagnosed with urothelial carcinoma based on clinical and pathological evaluation who received treatment at Kyoto University Hospital between January 1, 2018, and October 31, 2020. Eligible patients must have had blood and tumor samples collected as part of the study "Personalized Treatment Approaches in Urological Cancer" (Research Project Number: G-52) and must have provided written consent for the secondary use of their specimens.
2. Eligibility Criteria
Inclusion Criteria
Patients who meet the following criteria are eligible for this study:
Provided informed consent for participation in the study "Personalized Treatment Approaches in Urological Cancer" (Research Project Number: G-52) conducted by the Department of Urology, Graduate School of Medicine, Kyoto University.
Provided consent for the secondary use of specimens in accordance with Kyoto University Hospital's "Explanation and Consent Form for the Storage and Future Use of Biological Samples."
Both tumor tissue and blood samples must have been preserved since 2018.
The selection criteria for the G-52 study include:
Patients with a pathological diagnosis of urological cancer.
Other participants, including patients diagnosed with benign urological diseases and healthy individuals who attended urology outpatient services (control group). The control group is essential for analyzing genetic marker changes associated with the therapeutic efficacy of urothelial carcinoma treatment. When collecting specimens from these control participants, thorough explanations and consent are required.
For this study, only patients falling under the first category those diagnosed with urothelial carcinoma will be included.
Exclusion Criteria
Patients will be excluded if they:
Did not provide consent for the secondary use of specimens as part of the "Personalized Treatment Approaches in Urological Cancer" study (Research Project Number: G-52) or Kyoto University Hospital's "Explanation and Consent Form for the Storage and Future Use of Biological Samples."
Expressed their intention to opt out of this study.

有害事象/Adverse events

日本語
特になし

英語
No adverse events

評価項目/Outcome measures

日本語
cfDNAから得られる遺伝子変異の同定と各VAF, ctDNA fraction, Tumor mutation burden (TMB)などを評価した。
全身治療中および抵抗性発現時における、検出された各遺伝子変異のVAFを元に算出したCancer cell fraction (CCF)の動態を解析した。
cfDNA解析結果と臨床転帰（治療反応率、無増悪生存期間、全生存期間）の関連性の検討を行った。

英語
We identified genetic mutations from cfDNA and evaluated various parameters, including variant allele frequency (VAF), ctDNA fraction, and tumor mutation burden (TMB).
We analyzed the dynamics of the cancer cell fraction (CCF), which was calculated based on the VAF of detected genetic mutations during systemic therapy and upon the emergence of resistance.
Furthermore, we examined the association between cfDNA analysis results and clinical outcomes, including treatment response rate, progression-free survival, and overall survival.

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2020

年

07

月

23

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2020

年

10

月

26

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2020

年

09

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2022

年

06

月

30

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語
尿路上皮癌におけるcfDNA診断に関する観察研究

英語
Observational study on cfDNA-based diagnostics in urothelial carcinoma

登録日時/Registered date

2020

年

08

月

14

日

最終更新日/Last modified on

2025

年

02

月

18

日

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