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利用者名
UMIN ID

試験進捗状況 参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting
UMIN試験ID UMIN000041118
受付番号 R000046953
科学的試験名 小児を含む、先天性胆汁酸代謝異常症患者を対象としたRM1319の第Ⅲ相試験及び製造販売後臨床試験
一般公開日(本登録希望日) 2020/07/15
最終更新日 2022/08/17

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title 小児を含む、先天性胆汁酸代謝異常症患者を対象としたRM1319の第Ⅲ相試験及び製造販売後臨床試験
Phase III study combined with post-marketing clinical study of RM1319 in patients with inborn error of bile acid metabolism, including children
一般向け試験名略称/Acronym 先天性胆汁酸代謝異常症患者を対象とした臨床試験 Clinical study for patients with inborn errors of bile acid metabolism
科学的試験名/Scientific Title 小児を含む、先天性胆汁酸代謝異常症患者を対象としたRM1319の第Ⅲ相試験及び製造販売後臨床試験
Phase III study combined with post-marketing clinical study of RM1319 in patients with inborn errors of bile acid metabolism, including children
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym 小児を含む、先天性胆汁酸代謝異常症患者を対象としたRM1319の第Ⅲ相試験及び製造販売後臨床試験
Phase III study combined with post-marketing clinical study of RM1319 in patients with inborn errors of bile acid metabolism, including children
試験実施地域/Region
日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition 先天性胆汁酸代謝異常症 Inborn errors of bile acid metabolism
疾患区分1/Classification by specialty
消化器内科学(肝・胆・膵)/Hepato-biliary-pancreatic medicine 内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism
小児科学/Pediatrics
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 日本人の先天性胆汁酸代謝異常症患者を対象に、RM1319の有効性及び安全性を確認する。また、治験薬投与中の尿中及び血清中コール酸濃度の検討を行う。 To confirm the efficacy and safety of RM1319 for Japanese patients with inborn errors of bile acid metabolism. And also, to investigate the concentration of cholic acid in urine and serum during investigational drug administration
目的2/Basic objectives2 有効性/Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1 検証的/Confirmatory
試験の性質2/Trial characteristics_2 実務的/Pragmatic
試験のフェーズ/Developmental phase 第Ⅲ相/Phase III

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes 投与26週後(中間評価時)における各病型に特徴的にみられる尿(随時尿)中の異常代謝産物の量(濃度) Amount (concentration) of abnormal metabolites in urine (spot urine) which are characteristic of each disease type at 26 weeks after the first administration of RM1319 (interim evaluation)
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes 1. 治験薬評価期及び継続投与期の各Visitにおける各病型に特徴的にみられる尿中及び血清中異常代謝産物の量(濃度)
2. 治験薬評価期及び継続投与期の各Visitにおける臨床検査値(血清):
AST、ALT、D-Bil、PT、ビタミンD
3. 投与開始時(Visit1)、投与26週後、継続投与期の6ヵ月ごと、終了時(中止又は中断時)の肝臓の超音波画像所見及び肝硬度(フィブロスキャン検査等のエラストグラフィ)
1. Amount (concentration) of abnormal metabolites in urine and serum that are characteristic of each disease type at each visit during the investigational drug evaluation period and continuous administration period
2. Clinical test values (serum) at each visit during the investigational drug evaluation period and continuous administration period:
AST, ALT, D-Bil, PT, Vitamin D
3. Ultrasonic image findings and liver stiffness (Elastrography examination such as FibroScan) at base line of administration (Visit1), 26 weeks after the first administration, every 6 months during the continuous administration period at the time of completion (including withdrawal or interruption).

基本事項/Base
試験の種類/Study type 介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design 単群/Single arm
ランダム化/Randomization 非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control 無対照/Uncontrolled
層別化/Stratification いいえ/NO
動的割付/Dynamic allocation いいえ/NO
試験実施施設の考慮/Institution consideration 施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.
ブロック化/Blocking いいえ/NO
割付コードを知る方法/Concealment 知る必要がない/No need to know

介入/Intervention
群数/No. of arms 1
介入の目的/Purpose of intervention 治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention
医薬品/Medicine
介入1/Interventions/Control_1 RM1319の継続投与 Continuous administration of RM1319
介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit

適用なし/Not applicable
年齢(上限)/Age-upper limit
75 歳/years-old 未満/>
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria 以下1から7のすべての条件を満たす患者
1. 1)又は2)に該当する患者
1) 先天性胆汁酸代謝異常症
2) 先天性胆汁酸代謝異常症の急性期症状がみられ、胆汁酸分析等の特殊生化学検査により先天性胆汁酸代謝異常症が強く疑われる患者
2. 上記1) に該当し、現在、一次胆汁酸(ケノデオキシコール酸)による治療を受けている患者の場合は、本治験の登録時までの12週間以上、用法・用量が概ね一定となっている患者
3. 同意取得時年齢が75歳未満の患者(男性及び女性)
4. 治験で計画されている全ての観察項目の実施に同意した患者
5. 治験責任医師又は分担医師の指示に従うことに同意した患者
6. 同意取得時年齢が20歳以上の患者については、治験の目的及び研究内容について理解し、副作用についても理解し、治験に参加することについて本人又は代諾者、必要に応じて公正な立会人による文書同意が得られている患者
7. 国内在住の日本人患者
Patients who meet all of the following criteria
1. Patients who meet 1) or 2)
1) Inborn errors of bile acid metabolism
2) Patients with acute symptoms of inborn errors of bile acid metabolism and strongly suspected inborn errors of bile acid metabolism by special biochemical tests such as bile acid analysis
2. For patients with above 1), if the patients are currently undergoing treatment with primary bile acid (chenodeoxycholic acid), the dosage and administration should be generally constant for at least 12 weeks until the registration of this study
3. Patients not older than 75 years old at the time of informed consent (male and female)
4. Patients who have consented to carry out all the observation items planned in the clinical trial
5. Patients who have consented to follow the instructions of the investigator or sub-investigator
6. For patients aged 20 years or older at the time of informed consent, patients who understand the purpose, content of this study and side effects, and agree to participate in this study and have signed the consent form by themselves or by a legal representative, if necessary, with a fair attendance.
7. Japanese patients living in Japan

除外基準/Key exclusion criteria 以下の基準のいずれかに該当する患者は、本治験から除外する。
1. 過去にコール酸及び本治験薬に含まれる成分を投与して過敏症又は重篤な副作用を発現したことがあり、治験責任医師又は分担医師が治験参加不適切と判断する患者
2. ガラクトース不耐症、ラップラクターゼ欠損症、又はグルコース・ガラクトース吸収不全症の疾患を有する患者
3. 高トリグリセリド血症又は家族歴を有する患者で、ケノデオキシコール酸の高用量を投与しているにも関わらず効果が確認出来ず、有効な用量が確認出来ずにいる患者
4. 同意取得前12週間以内に他の臨床研究又は臨床試験に参加した患者
5. アルコール依存症又は薬物依存症のある患者
6. 妊娠中又は授乳中の女性。妊娠可能な患者においては、治験期間中に妊娠を希望する患者又は適切な避妊(子宮内避妊器具・殺精子剤、パートナーによるコンドーム装着等)に同意いただけない患者(治験登録時及び治験期間中の定められた時点において尿中HCG検査による確認を必須とする)
7. その他、治験責任医師又は分担医師が本治験への参加を不適切と判断した患者
Patients with any of the following criteria will be excluded from this study.
1. Among patients who have experienced hypersensitivity or serious side effects after administration of cholic acid or components contained in this investigational drug, patients who are determined to be unsuitable by the investigator or sub-investigator
2. Patients with galactose intolerance, Lapp lactase deficiency, or glucose/galactose malabsorption
3. Among patients with hypertriglyceridemia or family history, patients who are unable to confirm the effective dose even though they are administering a high dose of chenodeoxycholic acid
4. Patients who have participated in other clinical studies or clinical trials within the past 12 weeks
5. Patients with alcohol dependence or drug dependence
6. Pregnant or breast-feeding women. Among women of childbearing potential, who wish to become pregnant during this study or who cannot consent appropriate contraception (intrauterine contraceptive device/spermicide, wearing a condom by a partner, etc.)
Check by urinary HCG test is mandatory at registration and specified timing during this study)
7. Other patients who are determined to be unsuitable by the investigator or sub-investigator
目標参加者数/Target sample size 5

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator
ミドルネーム
松本
Tadashi
ミドルネーム
Matsumoto
所属組織/Organization 株式会社レクメド ReqMed Company, Ltd.
所属部署/Division name 代表取締役 CEO
郵便番号/Zip code 194-0022
住所/Address 東京都町田市森野一丁目7番23号 1-7-23 Morino, Machida, Tokyo
電話/TEL 042-732-2207
Email/Email matsumoto@reqmed.co.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person
真紀
ミドルネーム
浦田
Maki
ミドルネーム
Urata
組織名/Organization 株式会社レクメド ReqMed Company, Ltd.
部署名/Division name 医薬品事業部 Pharmaceutical Division
郵便番号/Zip code 194-0022
住所/Address 東京都町田市森野一丁目7番23号 1-7-23 Morino, Machida, Tokyo
電話/TEL 042-732-2207
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email urata@reqmed.co.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute その他 ReqMed Company, Ltd.
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)
株式会社レクメド
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization 無し none
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)

組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization 自己調達/Self funding
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization


その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor CTRS社 Laboratoires CTRS
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization 久留米大学臨床試験審査委員会 Kurume University Hospital IRB
住所/Address 福岡県久留米市旭町67番地 67 Asahi-cho, Kurume-City, Fukuoka
電話/Tel 0942-31-7200
Email/Email kcrc_jimu@kurume-u.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW 2020-0468

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions 久留米大学病院(福岡県)
順天堂大学医学部附属順天堂医院(東京都)
埼玉医科大学付属病院(埼玉県)
京都府立医科大学病院(京都府)
岐阜市民病院(岐阜県)

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2020 07 15

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results

主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics

参加者の流れ/Participant flow

有害事象/Adverse events

評価項目/Outcome measures

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description


試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2020 04 20
倫理委員会による承認日/Date of IRB
2020 06 15
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2020 07 01
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
2023 06 30
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information


管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2020 07 15
最終更新日/Last modified on
2022 08 17


閲覧ページへのリンク/Link to view the page
URL(日本語) https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000046953
URL(英語) https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000046953

研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


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