UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

UMIN試験ID	UMIN000041118
受付番号	R000046953
科学的試験名	小児を含む、先天性胆汁酸代謝異常症患者を対象としたRM1319の第Ⅲ相試験及び製造販売後臨床試験
一般公開日（本登録希望日）	2020/07/15
最終更新日	2023/09/11 11:31:24

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※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。

基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

日本語
小児を含む、先天性胆汁酸代謝異常症患者を対象としたRM1319の第Ⅲ相試験及び製造販売後臨床試験

英語
Phase III study combined with post-marketing clinical study of RM1319 in patients with inborn error of bile acid metabolism, including children

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
先天性胆汁酸代謝異常症患者を対象とした臨床試験

英語
Clinical study for patients with inborn errors of bile acid metabolism

科学的試験名/Scientific Title

日本語
小児を含む、先天性胆汁酸代謝異常症患者を対象としたRM1319の第Ⅲ相試験及び製造販売後臨床試験

英語
Phase III study combined with post-marketing clinical study of RM1319 in patients with inborn errors of bile acid metabolism, including children

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
小児を含む、先天性胆汁酸代謝異常症患者を対象としたRM1319の第Ⅲ相試験及び製造販売後臨床試験

英語
Phase III study combined with post-marketing clinical study of RM1319 in patients with inborn errors of bile acid metabolism, including children

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

日本語
先天性胆汁酸代謝異常症

英語
Inborn errors of bile acid metabolism

疾患区分1/Classification by specialty

消化器内科学（肝・胆・膵）/Hepato-biliary-pancreatic medicine 内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism

小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

日本語
日本人の先天性胆汁酸代謝異常症患者を対象に、RM1319の有効性及び安全性を確認する。また、治験薬投与中の尿中及び血清中コール酸濃度の検討を行う。

英語
To confirm the efficacy and safety of RM1319 for Japanese patients with inborn errors of bile acid metabolism. And also, to investigate the concentration of cholic acid in urine and serum during investigational drug administration

目的2/Basic objectives2

有効性/Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

検証的/Confirmatory

試験の性質2/Trial characteristics_2

実務的/Pragmatic

試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅲ相/Phase III

評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
投与26週後（中間評価時）における各病型に特徴的にみられる尿(随時尿)中の異常代謝産物の量(濃度)

英語
Amount (concentration) of abnormal metabolites in urine (spot urine) which are characteristic of each disease type at 26 weeks after the first administration of RM1319 (interim evaluation)

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
1. 治験薬評価期及び継続投与期の各Visitにおける各病型に特徴的にみられる尿中及び血清中異常代謝産物の量(濃度)
2. 治験薬評価期及び継続投与期の各Visitにおける臨床検査値（血清）：
AST、ALT、D-Bil、PT、ビタミンD
3. 投与開始時（Visit1）、投与26週後、継続投与期の6ヵ月ごと、終了時（中止又は中断時）の肝臓の超音波画像所見及び肝硬度（フィブロスキャン検査等のエラストグラフィ）

英語
1. Amount (concentration) of abnormal metabolites in urine and serum that are characteristic of each disease type at each visit during the investigational drug evaluation period and continuous administration period
2. Clinical test values (serum) at each visit during the investigational drug evaluation period and continuous administration period:
AST, ALT, D-Bil, PT, Vitamin D
3. Ultrasonic image findings and liver stiffness (Elastrography examination such as FibroScan) at base line of administration (Visit1), 26 weeks after the first administration, every 6 months during the continuous administration period at the time of completion (including withdrawal or interruption).

基本事項/Base

試験の種類/Study type

介入/Interventional

試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

日本語

英語

適格性/Eligibility

年齢（下限）/Age-lower limit

適用なし/Not applicable

年齢（上限）/Age-upper limit

75 歳/years-old 未満/>

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
以下1から7のすべての条件を満たす患者
1. 1)又は2)に該当する患者
1) 先天性胆汁酸代謝異常症
2) 先天性胆汁酸代謝異常症の急性期症状がみられ、胆汁酸分析等の特殊生化学検査により先天性胆汁酸代謝異常症が強く疑われる患者
2. 上記1) に該当し、現在、一次胆汁酸（ケノデオキシコール酸）による治療を受けている患者の場合は、本治験の登録時までの12週間以上、用法・用量が概ね一定となっている患者
3. 同意取得時年齢が75歳未満の患者（男性及び女性）
4. 治験で計画されている全ての観察項目の実施に同意した患者
5. 治験責任医師又は分担医師の指示に従うことに同意した患者
6. 同意取得時年齢が20歳以上の患者については、治験の目的及び研究内容について理解し、副作用についても理解し、治験に参加することについて本人又は代諾者、必要に応じて公正な立会人による文書同意が得られている患者
7. 国内在住の日本人患者

英語
Patients who meet all of the following criteria
1. Patients who meet 1) or 2)
1) Inborn errors of bile acid metabolism
2) Patients with acute symptoms of inborn errors of bile acid metabolism and strongly suspected inborn errors of bile acid metabolism by special biochemical tests such as bile acid analysis
2. For patients with above 1), if the patients are currently undergoing treatment with primary bile acid (chenodeoxycholic acid), the dosage and administration should be generally constant for at least 12 weeks until the registration of this study
3. Patients not older than 75 years old at the time of informed consent (male and female)
4. Patients who have consented to carry out all the observation items planned in the clinical trial
5. Patients who have consented to follow the instructions of the investigator or sub-investigator
6. For patients aged 20 years or older at the time of informed consent, patients who understand the purpose, content of this study and side effects, and agree to participate in this study and have signed the consent form by themselves or by a legal representative, if necessary, with a fair attendance.
7. Japanese patients living in Japan

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
以下の基準のいずれかに該当する患者は、本治験から除外する。
1. 過去にコール酸及び本治験薬に含まれる成分を投与して過敏症又は重篤な副作用を発現したことがあり、治験責任医師又は分担医師が治験参加不適切と判断する患者
2. ガラクトース不耐症、ラップラクターゼ欠損症、又はグルコース・ガラクトース吸収不全症の疾患を有する患者
3. 高トリグリセリド血症又は家族歴を有する患者で、ケノデオキシコール酸の高用量を投与しているにも関わらず効果が確認出来ず、有効な用量が確認出来ずにいる患者
4. 同意取得前12週間以内に他の臨床研究又は臨床試験に参加した患者
5. アルコール依存症又は薬物依存症のある患者
6. 妊娠中又は授乳中の女性。妊娠可能な患者においては、治験期間中に妊娠を希望する患者又は適切な避妊（子宮内避妊器具・殺精子剤、パートナーによるコンドーム装着等）に同意いただけない患者（治験登録時及び治験期間中の定められた時点において尿中HCG検査による確認を必須とする）
7. その他、治験責任医師又は分担医師が本治験への参加を不適切と判断した患者

英語
Patients with any of the following criteria will be excluded from this study.
1. Among patients who have experienced hypersensitivity or serious side effects after administration of cholic acid or components contained in this investigational drug, patients who are determined to be unsuitable by the investigator or sub-investigator
2. Patients with galactose intolerance, Lapp lactase deficiency, or glucose/galactose malabsorption
3. Among patients with hypertriglyceridemia or family history, patients who are unable to confirm the effective dose even though they are administering a high dose of chenodeoxycholic acid
4. Patients who have participated in other clinical studies or clinical trials within the past 12 weeks
5. Patients with alcohol dependence or drug dependence
6. Pregnant or breast-feeding women. Among women of childbearing potential, who wish to become pregnant during this study or who cannot consent appropriate contraception (intrauterine contraceptive device/spermicide, wearing a condom by a partner, etc.)
Check by urinary HCG test is mandatory at registration and specified timing during this study)
7. Other patients who are determined to be unsuitable by the investigator or sub-investigator

目標参加者数/Target sample size

責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名正

ミドルネーム

姓松本

英語

名 Tadashi

ミドルネーム

姓 Matsumoto

所属組織/Organization

日本語
株式会社レクメド

英語
ReqMed Company, Ltd.

所属部署/Division name

日本語
代表取締役

英語
CEO

郵便番号/Zip code

194-0022

住所/Address

日本語
東京都町田市森野一丁目7番23号

英語
1-7-23 Morino, Machida, Tokyo

電話/TEL

042-732-2207

Email/Email

matsumoto@reqmed.co.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名真紀

ミドルネーム

姓浦田

英語

名 Maki

ミドルネーム

姓 Urata

組織名/Organization

日本語
株式会社レクメド

英語
ReqMed Company, Ltd.

部署名/Division name

日本語
医薬品事業部

英語
Pharmaceutical Division

郵便番号/Zip code

194-0022

住所/Address

日本語
東京都町田市森野一丁目7番23号

英語
1-7-23 Morino, Machida, Tokyo

電話/TEL

042-732-2207

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

urata@reqmed.co.jp

実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

日本語
その他

英語
ReqMed Company, Ltd.

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
株式会社レクメド

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

日本語
無し

英語
none

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

自己調達/Self funding

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

その他の関連組織/Other related organizations

共同実施組織/Co-sponsor

日本語
THERAVIA社（旧CTRS社）

英語
THERAVIA (formarly Laboratoires CTRS)

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)

組織名/Organization

日本語
久留米大学臨床試験審査委員会

英語
Kurume University Hospital IRB

住所/Address

日本語
福岡県久留米市旭町67番地

英語
67 Asahi-cho, Kurume-City, Fukuoka

電話/Tel

0942-31-7200

Email/Email

kcrc_jimu@kurume-u.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

2020-0468

試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions

久留米大学病院（福岡県）
順天堂大学医学部附属順天堂医院（東京都）
埼玉医科大学付属病院（埼玉県）
京都府立医科大学病院（京都府）
岐阜市民病院(岐阜県）

その他の管理情報/Other administrative information

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2020 年 07 月 15 日

結果/Result

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

日本語

英語

試験進捗状況/Progress

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2020 年 04 月 20 日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2020 年 06 月 15 日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2020 年 07 月 01 日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2023 年 06 月 30 日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

2023 年 09 月 15 日

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

2023 年 09 月 30 日

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

2023 年 12 月 31 日

その他/Other

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

管理情報/Management information

登録日時/Registered date

2020 年 07 月 15 日

最終更新日/Last modified on

2023 年 09 月 11 日

閲覧ページへのリンク/Link to view the page

日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000046953

英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000046953

研究計画書
登録日時	ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時	ファイル名

研究症例データ
登録日時	ファイル名

消化器内科学（肝・胆・膵）/Hepato-biliary-pancreatic medicine	内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism
小児科学/Pediatrics

UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

基本情報/Basic information

一般向け試験名/Public title

一般向け試験名略称/Acronym

科学的試験名/Scientific Title

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

試験実施地域/Region

対象疾患/Condition

対象疾患名/Condition

疾患区分1/Classification by specialty

疾患区分2/Classification by malignancy

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

目的/Objectives

目的1/Narrative objectives1

目的2/Basic objectives2

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

基本事項/Base

試験の種類/Study type

試験デザイン/Study design

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10

適格性/Eligibility

年齢（下限）/Age-lower limit

年齢（上限）/Age-upper limit

性別/Gender

選択基準/Key inclusion criteria

除外基準/Key exclusion criteria

目標参加者数/Target sample size

責任研究者/Research contact person

責任研究者/Name of lead principal investigator

所属組織/Organization

所属部署/Division name

郵便番号/Zip code

住所/Address

電話/TEL

Email/Email

試験問い合わせ窓口/Public contact

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

組織名/Organization

部署名/Division name

郵便番号/Zip code

住所/Address

電話/TEL

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

実施責任個人または組織/Sponsor or person

機関名/Institute

機関名/Institute（機関選択不可の場合）

部署名/Department

個人名/Personal name

研究費提供組織/Funding Source

機関名/Organization

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）