UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象とした新たな患者レジストリを構築するための研究

英語
New Narional Patient Registry for Duchenne muscular dystrophy (Remudy-DMD)

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
Remudy-DMD

英語
Remudy-DMD

科学的試験名/Scientific Title

日本語
デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象とした新たな患者レジストリを構築するための研究

英語
New Narional Patient Registry for Duchenne muscular dystrophy (Remudy-DMD)

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
Remudy-DMD

英語
Remudy-DMD

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
デュシェンヌ型筋ジストロフィー

英語
Duchenne muscular dystrophy

疾患区分1/Classification by specialty

神経内科学/Neurology	小児科学/Pediatrics
リハビリテーション医学/Rehabilitation medicine

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者レジストリを構築する

英語
To create a national patient registry for Duchenne muscular dystrophy

目的2/Basic objectives2

その他/Others

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの病因・病態のさらなる解明、患者実態の把握、新たな治療の研究開発、並びに医薬品等の製造販売後の長期有効性評価及び安全性監監視を行う。

英語
To collect clinical information of DMD patients in a sustained manner for a long time period, and to clarify the epidemiology of DMD, and to utilize the registry data for clinical development and post-market surveillance.

試験の性質1/Trial characteristics_1

その他/Others

試験の性質2/Trial characteristics_2

その他/Others

試験のフェーズ/Developmental phase

該当せず/Not applicable

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
なし(レジストリの構築）

英語
none

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
1. 床からの立ち上がりテスト
2. 10メートル走行／歩行テスト
3. Brooke 上肢スケール
4. 自立歩行の有無
5. 人工呼吸器使用の有無
6. 車椅子使用の有無
7. 心機能
8. 呼吸機能
9. 使用薬剤
10. QOL
11. 有害事象

英語
1. Time to Stand Test (TTSTAND)
2. Time to Run/Walk 10 Meters test (TTRW)
3. Brooke Upper Extremity Scale
4. Ambulate or not
5. Ventilator use
6. Wheelchair use
7. Cardiac function
8. Respiratory function
9. Medication used
10. QOL
11. Adverse Events

試験の種類/Study type

観察/Observational

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

適用なし/Not applicable

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1. ジストロフィン遺伝子検査または筋病理でジストロフィン異常が証明され、DMDと確定診断されている
2. 本研究への参加同意を得られている

英語
1. Patients with a dystrophin abnormality proven by dystrophin gene testing or muscle pathology and a definitive diagnosis of DMD
2. Consent form for entry into the registry is available

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1. 本研究への参加同意を得られていない
2. 研究責任者または研究分担者が本研究の対象として不適切と判断した

英語
1. Consent form for entry into the registry is not available
2. Determined by investigators to be ineligible to participate in this study

目標参加者数/Target sample size

400

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	治雅
ミドルネーム
姓	中村

英語

名	Harumasa
ミドルネーム
姓	Nakamura

所属組織/Organization

日本語
国立研究開発法人　国立精神・神経医療研究センター

英語
National Center of Neurology and Psychiatry

所属部署/Division name

日本語
病院臨床研究・教育研修部門　臨床研究支援部

英語
Section of Clinical Research Support, Clinical Research and Education Promotion Division, National Center Hospital

郵便番号/Zip code

187-8551

住所/Address

日本語
東京都小平市小川東町4-1-1

英語
4-1-1, Ogawa-higashi, Kodaira, Tokyo 187-8551, Japan

電話/TEL

042-341-2711

Email/Email

hnakamura@ncnp.go.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	量見
ミドルネーム
姓	石塚

英語

名	Takami
ミドルネーム
姓	Ishizuka

組織名/Organization

日本語
国立研究開発法人　国立精神・神経医療研究センター

英語
National Center of Neurology and Psychiatry

部署名/Division name

日本語
病院臨床研究・教育研修部門　臨床研究支援部

英語
Section of Clinical Research Support, Clinical Research and Education Promotion Division

郵便番号/Zip code

187-8551

住所/Address

日本語
東京都小平市小川東町4-1-1

英語
4-1-1, Ogawa-higashi, Kodaira, Tokyo 187-8551, Japan

電話/TEL

042-341-2711

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

info-remudy-dmd@ncnp.go.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
National Center of Neurology and Psychiatry

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
国立精神・神経医療研究センター

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Intramural Research Grant (2-4) for Neurological and Psychiatric Disorders of NCNP

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
国立精神･神経医療研究センター 精神・神経疾患研究開発費

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

その他/Other

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター倫理委員会

英語
Ethics committee, National Center of Neurology and Psychiatry

住所/Address

日本語
東京都小平市小川東町4-1-1

英語
4-1-1, Ogawa-higashi, Kodaira, Tokyo 187-8551, Japan

電話/Tel

042-341-2711

Email/Email

ml_rinrijimu@ncnp.go.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

国立精神･神経医療研究センター（東京都）、NHOあきた病院（秋田県）、NHO青森病院（青森県）、NHO大阪刀根山医療センター（大阪府）、NHO大牟田病院（福岡県）、NHO鈴鹿病院（三重県）、兵庫医科大学（兵庫県）、東京女子医科大学（東京都）、NHO東埼玉病院（埼玉県）、滋賀県立小児保健医療センター（滋賀県）、奈良県立医科大学（奈良県）、NHO熊本再春医療センター（熊本県）、岐阜大学医学部附属病院（岐阜県）、NHO医王病院（石川県）、NHO仙台西多賀病院（宮城県）、NHO長良医療センター（岐阜県）、NHOまつもと医療センター（長野県）、NHO箱根病院（神奈川県）、NHO西新潟中央病院（新潟県）、京都大学医学部附属病院（京都府）、倉敷成人病センター（岡山県）、倉敷成人病クリニック（岡山県）、山形大学（山形県）、NHO広島西医療センター（広島県）、鹿児島大学病院（鹿児島県）、楡の会こどもクリニック（北海道）、熊本大学病院（熊本県）、愛媛大学医学部附属病院（愛媛県）、秋田県立医療療育センター（秋田県）、国立成育医療研究センター（東京都）、群馬県立小児医療センター（群馬県）、安城更生病院（愛知県）、NHO新潟病院（新潟県）、長崎大学病院（長崎県）、東北大学病院（宮城県）、大館市立総合病院（秋田県）、宮城県立こども病院（宮城県）、NHO北海道医療センター（北海道）、筑波学園病院（茨城県）、青森県立はまなす医療教育センター（青森県）、順天堂大学医学部附属順天堂医院（東京都）、埼玉医科大学病院（埼玉県）、NHO徳島病院（徳島県）、愛知医科大学（愛知県）、名古屋市立大学医学部附属東部医療センター（愛知県）

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2020

年

06

月

15

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

一般募集中/Open public recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2020

年

02

月

03

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2020

年

03

月

17

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2020

年

06

月

15

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2025

年

02

月

28

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語
特になし

英語
none

登録日時/Registered date

2020

年

06

月

15

日

最終更新日/Last modified on

2022

年

12

月

07

日

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