UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
ヒト疾患特異的iPS細胞の作製とそれを用いた病態解析に関する研究

英語
Establishment of disease specific iPS cells and analysis of the pathology

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
疾患特異的iPS細胞

英語
disease specific iPS cells

科学的試験名/Scientific Title

日本語
ヒト疾患特異的iPS細胞の作製とそれを用いた病態解析に関する研究

英語
Establishment of disease specific iPS cells and analysis of the pathology

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
疾患特異的iPS細胞

英語
disease specific iPS cells

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
脊髄性筋萎縮症、筋ジストロフィー、正常眼圧緑内障、原発性免疫不全症、Li-Fraumeni症候群、Shwachman-Diamond症候群、肺疾患、薬剤性急性膵炎の既往歴のある患者

英語
Spinal Muscular Atrophy, Muscular dystrophy, Normal tension glaucoma, Primary immunodeficiency disease, Li-Fraumeni syndrome, Shwachman-Diamond syndrome, Drug-induced acute pancreatitis, Lung-disease

疾患区分1/Classification by specialty

消化器内科学（肝・胆・膵）/Hepato-biliary-pancreatic medicine	呼吸器内科学/Pneumology
血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology	神経内科学/Neurology
小児科学/Pediatrics	眼科学/Ophthalmology
整形外科学/Orthopedics	成人/Adult
小児/Child

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES

目的1/Narrative objectives1

日本語
難治性疾患の患者から疾患特異的人工多能性幹細胞（induced pluripotent stem cell, iPS細胞）を樹立し、その患者iPS細胞由来の罹患細胞を用いて、試験管内でその病態を模倣し、各種薬剤の効果を確認することなどによって、有効な治療法を開発することにある。

英語
To establish disease specific iPS cells and its disease model systems. To evaluate the pathological mechanisms or exploring therapeutic agents.

目的2/Basic objectives2

その他/Others

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語
病態解明

英語
Pathology

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
iPS細胞由来分化細胞の表現型解析

英語
Analysis of the phenotype of differentiated cells derived from patients

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語

英語

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

診断/Diagnosis

介入の種類/Type of intervention

手技/Maneuver

介入1/Interventions/Control_1

日本語
患者皮膚サンプルの採取

英語
harvest skin sample from patients

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

適用なし/Not applicable

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
臨床的かつ分子生物学的に難治性疾患 (先天異常、遺伝性疾患、神経・筋疾患、免疫疾患、眼疾患及び肺疾患など) の確定診断を受けた患者。また、外部研究機関でインフォームド・コンセントの後に疾患特異的iPS細胞を樹立された患者。

英語
Patients who have been confirmed clinically and molecularly biology with refractory disease. Patients who have established disease-specific iPS cells after informed consent at an external research institution.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
医師の判断により対象として不適当と判断された患者。ヒト免疫不全ウイルス、ヒトB型肝炎ウイルス、ヒトC型肝炎ウイルスに感染している患者。

英語
Patients who are judged inappropriate by the doctor's judgment. Patients infected with human immunodeficiency virus, human hepatitis B virus, and human hepatitis C virus.

目標参加者数/Target sample size

40

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	道徳
ミドルネーム
姓	舩戸

英語

名	Michinori
ミドルネーム
姓	Funato

所属組織/Organization

日本語
国立病院機構長良医療センター

英語
National Hospital Organization, Nagara Medical Center

所属部署/Division name

日本語
臨床研究部

英語
Department of Clinical Research

郵便番号/Zip code

502-8558

住所/Address

日本語
岐阜県岐阜市長良1300-7

英語
1300-7, Nagara, Gifu

電話/TEL

058-232-7755

Email/Email

mfunato@mac.com

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	道徳
ミドルネーム
姓	舩戸

英語

名	Michinori
ミドルネーム
姓	Funato

組織名/Organization

日本語
国立病院機構長良医療センター

英語
National Hospital Organization, Nagara Medical Center

部署名/Division name

日本語
臨床研究部

英語
Department of Clinical Research

郵便番号/Zip code

502-8558

住所/Address

日本語
岐阜県岐阜市長良1300-7

英語
1300-7, Nagara, Gifu

電話/TEL

058-232-7755

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

mfunato@mac.com

機関名/Institute

日本語
独立行政法人国立病院機構長良医療センター（臨床研究部）

英語
National Hospital Organization, Nagara Medical Center

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
独立行政法人国立病院機構長良医療センター（臨床研究部）

英語
National Hospital Organization, Nagara Medical Center

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

自己調達/Self funding

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語
岐阜薬科大学、国立病院機構大阪刀根山医療センター、国立病院機構東京医療センター、神戸大学、金沢大学、京都大学、岐阜大学

英語
Gifu Pharmaceutical University, Osaka Toneyama Medical Center, Tokyo Medical Center, Kobe University, Kanazawa University, Kyoto University, Gifu University

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
国立病院機構長良医療センター

英語
National Hospital Organization, Nagara Medical Center

住所/Address

日本語
岐阜県岐阜市長良1300-7

英語
1300-7, Nagara, Gifu

電話/Tel

058-232-7755

Email/Email

mfunato@mac.com

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2020

年

01

月

20

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

一般募集中/Open public recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2019

年

10

月

01

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2019

年

11

月

18

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2019

年

11

月

18

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2025

年

09

月

30

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語
当該研究では、患者または代諾者より同意を得た後、体細胞の採取を行う。その際、体細胞は血液や自然抜歯後の乳歯などを使用する事に出来る限り努めるが、樹立効率等の問題により、皮膚生検の方法に準じて皮膚片を採取する場合もある。
その後研究棟の培養室において、患者体細胞（皮膚線維芽細胞や血液細胞、乳歯など）にリプログラミング因子を導入し、患者疾患特異的iPS細胞を樹立し、罹患細胞へと分化誘導することによって病態の解析や分化細胞に対する治療薬の評価を行う。

英語
In this study, somatic cells will be collected after obtaining consent from the patient or his / her sponsor. At that time, as much as possible, somatic cells use blood or milk teeth after natural tooth extraction, but due to problems such as establishment efficiency, skin fragments may be collected according to the skin biopsy method.
After that, in the culture room of the research building, reprogramming factors are introduced into patient somatic cells (skin fibroblasts, blood cells, milk teeth, etc.) to establish patient disease-specific iPS cells and induce differentiation into diseased cells. Analyze pathological conditions and search for therapeutic drugs.

登録日時/Registered date

2020

年

01

月

12

日

最終更新日/Last modified on

2020

年

01

月

12

日

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日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000044635

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