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一般向け試験名/Public title

日本語
ファブリー病患者における血漿中lyso-GL-3のバイオマーカーとしての有用性の検討

英語
A study of usefulness of plasma lyso-GL-3 as a biomarker in patients with Fabry disease

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
ファブリー病における血漿中lyso-GL-3

英語
Plasma lyso-GL-3 in patients with Fabry disease

科学的試験名/Scientific Title

日本語
ファブリー病患者における血漿中lyso-GL-3のバイオマーカーとしての有用性の検討

英語
A study of usefulness of plasma lyso-GL-3 as a biomarker in patients with Fabry disease

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
ファブリー病における血漿中lyso-GL-3

英語
Plasma lyso-GL-3 in patients with Fabry disease

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
ファブリー病

英語
Fabry disease

疾患区分1/Classification by specialty

循環器内科学/Cardiology	腎臓内科学/Nephrology
小児科学/Pediatrics	検査医学/Laboratory medicine

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
日本人ファブリー病患者における血漿中lyso-GL-3の値並びに推移データを収集し、既にファブリー病男性患者において診断に用いられている血漿中GL-3値や、ファブリー病患者で症状が散見される腎機能検査、心機能検査の値並びに推移データと比較することで、血漿中lyso-GL-3が診断のみならず、患者状態を知るための指標（バイオマーカー）として有用であることを確認する。

英語
The aim of the study is to confirm the usefulness of plasma lyso-GL-3 as an effective bio-marker for Fabry disease patients not only for diagnosis but also to confirm their clinical conditions by comparing collected data of the value and its change in Japanese Fabry disease patients between plasma lyso-GL-3, plasma GL-3 which is already used for diagnosis of male Fabry disease patients, and tests values and change of renal function and heart function by which clinical symptoms are observed in Fabry disease patients.

目的2/Basic objectives2

その他/Others

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語
血漿中lyso-GL-3のファブリー病患者状態管理のバイオマーカーとしての有用性

英語
The usefulness of plasma lyso-GL-3 as a bio-marker for condition management in patients with Fabry disease.

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
血漿中lyso-GL-3と以下の臨床症状との相関を検討する。
血漿中GL-3、eGFR、尿蛋白クレアチニン比、BNP、LV mass index、EF、心肥大の有無、尿中マルベリー小体

英語
To investigate correlation between plasma lyso-GL-3 and clinical features as follows; Plasma GL-3, eGFR, Urinary protein-to-creatinine ratio, BNP, LV mass index, EF, Presence of cardiac hypertrophy, Urinary mulberry body

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語

英語

試験の種類/Study type

観察/Observational

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

適用なし/Not applicable

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1) 以下の基準を満たすファブリー病と診断された者
男性
‐酵素活性からファブリー病と診断できる
女性
‐遺伝子検査により若しくは遺伝学的（家族歴）にファブリー病と診断できる
かつ酵素活性の低下や臨床症状からファブリー病と診断できる
2) アガルシダーゼベータBSによる酵素補充療法が行われている者又は行う予定の者
3) 本試験の内容についての説明を理解し、本人又は代諾者による文書同意が得られる者（ただし、16歳以上の未成年に関しては、原則として本人の同意を得ること）

英語
1) Patients who were diagnosed as Fabry disease and meet the following criteria.
Male
-Male patients who can be diagnosed as having Fabry disease by their enzyme activities.
Female
-Female patients who can be diagnosed by genetic test or genetically confirmed (family history) as having Fabry disease. And, can be diagnosed as Fabry disease by decrease of enzyme activities or clinical presentation.
2) Patients who are receiving, or scheduled to receive enzyme replacement therapy with agalsidase beta BS.
3) Patients who are fully informed of and understand about the study and provide the written consent to participate in the study by themselves or their representatives. (For minor patients aged 16 years or older at informed consent, consent generally should be obtained from themselves.)

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1)造血幹細胞移植／シャペロン療法をこれまでに受けたことがある者、現在受けている者又はこれから受ける予定の者
2)その他、研究責任者又は研究分担者が除外すべきと判断した者

英語
1) Patients who received before, are receiving now or are scheduled to receive Hematopoietic Stem Cell Transplantation / Chaperone therapy.
2) Patients who are considered as ineligible for the study by the investigator.

目標参加者数/Target sample size

100

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	規夫
ミドルネーム
姓	酒井

英語

名	Norio
ミドルネーム
姓	Sakai

所属組織/Organization

日本語
大阪大学大学院 医学系研究科 保健学専攻

英語
Osaka University Graduate School of Medicine, Division of Health Science

所属部署/Division name

日本語
生命育成看護科学講座 成育小児科学研究室

英語
Child Healthcare and Genetic Science Laboratory

郵便番号/Zip code

565-0871

住所/Address

日本語
大阪府吹田市山田丘1-7

英語
1-7 Yamadaoka, Suita, Osaka

電話/TEL

06-6879-2531

Email/Email

norio@sahs.med.osaka-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	規夫
ミドルネーム
姓	酒井

英語

名	Norio
ミドルネーム
姓	Sakai

組織名/Organization

日本語
大阪大学大学院 医学系研究科 保健学専攻

英語
Osaka University Graduate School of Medicine, Division of Health Science

部署名/Division name

日本語
生命育成看護科学講座 成育小児科学研究室

英語
Child Healthcare and Genetic Science Laboratory

郵便番号/Zip code

565-0871

住所/Address

日本語
大阪府吹田市山田丘1-7

英語
1-7 Yamadaoka, Suita, Osaka

電話/TEL

06-6879-2531

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

norio@sahs.med.osaka-u.ac.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Osaka University Graduate School of Medicine, Division of Health Science, Child Healthcare and Genetic Science Laboratory

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
大阪大学大学院 医学系研究科 保健学専攻 生命育成看護科学講座 成育小児科学研究室

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
JCRファーマ株式会社

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

営利企業/Profit organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語
公益財団法人神戸医療産業都市推進機構 医療イノベーション推進センター

英語
Translational Research Center for Medical Innovation, Foundation for Biomedical Research and Innovation at Kobe

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
国立大学法人 大阪大学医学部附属病院 観察研究倫理審査委員会

英語
Osaka University Clinical Research Review Committee

住所/Address

日本語
大阪府吹田市山田丘2番2号

英語
2-2 Yamadaoka, Suita, Osaka, Japan

電話/Tel

06-6210-8296

Email/Email

rinri@hp-crc.med.osaka-u.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

国立大学法人大阪大学医学部附属病院
国立大学法人岐阜大学医学部附属病院
大阪市立大学医学部附属病院
独立行政法人国立病院機構関門医療センター
埼玉医科大学病院

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2019

年

09

月

01

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

一般募集中/Open public recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2019

年

05

月

21

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2019

年

07

月

31

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2019

年

09

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2024

年

03

月

31

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語
試験結果公開状況：
　未公表、中間解析等の途中公開、最終結果が公表されている

英語
Publication of results:
Unpublished, Partially published, Published

登録日時/Registered date

2019

年

08

月

29

日

最終更新日/Last modified on

2019

年

12

月

30

日

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