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UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧 |
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利用者名: | UMIN ID: |
試験進捗状況 | 一般募集中/Open public recruiting |
UMIN試験ID | UMIN000037448 |
受付番号 | R000042682 |
科学的試験名 | エミシズマブ定期投与中のFⅧインヒビターを保有しない先天性血友病A患者における,身体活動及び出血イベント,日常生活の質,安全性を評価する多施設共同,前向き観察研究 |
一般公開日(本登録希望日) | 2019/08/01 |
最終更新日 | 2020/07/01 |
基本情報/Basic information | |||
一般向け試験名/Public title | エミシズマブ定期投与中のFⅧインヒビターを保有しない先天性血友病A患者における,身体活動及び出血イベント,日常生活の質,安全性を評価する多施設共同,前向き観察研究 | Prospective, Multicenter, Observational Study to Evaluate Physical Activity, Bleeding Events, Quality of Daily Life, and Safety in Patients with Congenital Hemophilia A Without FVIII Inhibitors Under Emicizumab Prophylaxis | |
一般向け試験名略称/Acronym | TSUBASA 試験
FⅧインヒビターを保有しない血友病A患者を対象としたエミシズマブの観察研究 |
TSUBASA Study
An Observational Study of Emicizumab, a Bispecific Antibody recognizing coagulation factors IX and X, on Sports and physical Activities of people with haemophilia without FVIII inhibitors |
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科学的試験名/Scientific Title | エミシズマブ定期投与中のFⅧインヒビターを保有しない先天性血友病A患者における,身体活動及び出血イベント,日常生活の質,安全性を評価する多施設共同,前向き観察研究 | Prospective, Multicenter, Observational Study to Evaluate Physical Activity, Bleeding Events, Quality of Daily Life, and Safety in Patients with Congenital Hemophilia A Without FVIII Inhibitors Under Emicizumab Prophylaxis | |
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym | TSUBASA 試験
FⅧインヒビターを保有しない血友病A患者を対象としたエミシズマブの観察研究 |
TSUBASA Study
An Observational Study of Emicizumab, a Bispecific Antibody recognizing coagulation factors IX and X, on Sports and physical Activities of people with haemophilia without FVIII inhibitors |
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試験実施地域/Region |
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対象疾患/Condition | ||||
対象疾患名/Condition | 先天性血友病A | Congenital hemophilia A | ||
疾患区分1/Classification by specialty |
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疾患区分2/Classification by malignancy | 悪性腫瘍以外/Others | |||
ゲノム情報の取扱い/Genomic information | いいえ/NO |
目的/Objectives | ||
目的1/Narrative objectives1 | 1.エミシズマブ定期投与中の運動の実施状況と出血の関連性について探索的に評価する。
2.エミシズマブ定期投与中の日常生活の質・内容について探索的に評価する。 3.実臨床下におけるエミシズマブの安全性を評価する。 |
1.To document, in an exploratory manner, the relationship between exercise status and bleeds in patients on prophylactic treatment with recombinant emicizumab.
2.To evaluate, in an exploratory manner, the quality and content of daily life during prophylactic treatment with emicizumab. 3.To collect information on the safety of emicizumab in clinical settings. |
目的2/Basic objectives2 | 安全性・有効性/Safety,Efficacy | |
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others | ||
試験の性質1/Trial characteristics_1 | ||
試験の性質2/Trial characteristics_2 | ||
試験のフェーズ/Developmental phase |
評価/Assessment | ||
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes | 1.運動の実施状況と出血に関する評価項目:患者報告に基づく運動の実施状況、患者報告に基づく運動に起因する出血の状況、ウェアラブル活動量計による運動中の身体活動データ
2.日常生活の質・内容に関する評価項目:SF-36スコアまたはJ-KIDSCREEN-52スコアによる患者のHRQoL、WPAI + CIQ:HSによる就業・就学状況、IPAQによる身体活動調査、患者及び介護者の日常生活に関するアンケート調査、ウェアラブル活動量計による運動時以外の身体活動データ 3.安全性に関する評価項目: エミシズマブ定期投与中の安全性について,以下の項目について総合的に評価する - 有害事象、FVIIIインヒビターの発現状況 |
1.Endpoints Related to Exercise Status and Bleeds:Patient-reported exercise status. Patient-reported status of bleeds attributable to exercise. Data of physical activity during exercise from wearable activity tracker.
2.Endpoints Related to Quality and Nature of Daily Life:Patient Health Related Quality of Life (HRQoL) determined with SF-36 scores or J-KIDSCREEN-52 scores. Work/study status determined with WPAI+CIQ:HS. Survey of physical activity with IPAQ. Questionnaire-based survey on daily life of patients and caregivers Data of non-exercise physical activity from wearable activity tracker. 3.Endpoints Related to Safety:Overall evaluation of the following measures on safety during emicizumab prophylactic treatment. -Adverse events, Presence of FVIII inhibitors |
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes |
基本事項/Base | ||
試験の種類/Study type | 観察/Observational |
試験デザイン/Study design | ||
基本デザイン/Basic design | ||
ランダム化/Randomization | ||
ランダム化の単位/Randomization unit | ||
ブラインド化/Blinding | ||
コントロール/Control | ||
層別化/Stratification | ||
動的割付/Dynamic allocation | ||
試験実施施設の考慮/Institution consideration | ||
ブロック化/Blocking | ||
割付コードを知る方法/Concealment |
介入/Intervention | ||
群数/No. of arms | ||
介入の目的/Purpose of intervention | ||
介入の種類/Type of intervention | ||
介入1/Interventions/Control_1 | ||
介入2/Interventions/Control_2 | ||
介入3/Interventions/Control_3 | ||
介入4/Interventions/Control_4 | ||
介入5/Interventions/Control_5 | ||
介入6/Interventions/Control_6 | ||
介入7/Interventions/Control_7 | ||
介入8/Interventions/Control_8 | ||
介入9/Interventions/Control_9 | ||
介入10/Interventions/Control_10 |
適格性/Eligibility | |||||
年齢(下限)/Age-lower limit |
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年齢(上限)/Age-upper limit |
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性別/Gender | 男女両方/Male and Female | ||||
選択基準/Key inclusion criteria | (1) 患者本人又は代諾者から同意説明文書による研究参加の同意が得られている者。小児患者で可能な場合は,本人からインフォームドアセント文書による研究参加の賛意が得られている者
(2) 登録時にFVIIIインヒビターを保有しない先天性血友病Aと診断されている者 (3) 最も適切な医療としてエミシズマブによる治療が選択され(医師と患者間の治療選択において,エミシズマブ治療を施行予定とした者),最新の添付文書に基づく治療が予定されている者 |
(1) Informed consent form signed by the patient or legally acceptable representative Assent to participate in the study with signed informed assent form from pediatric patients when possible.
(2) Diagnosis of congenital hemophilia A without FVIII inhibitors at the time of enrollment. (3) Patients for whom emicizumab treatment is selected as the most appropriate form of care (patients scheduled to receive emicizumab treatment in physician-patient treatment selection) and who are scheduled to undergo treatment per the latest package insert. |
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除外基準/Key exclusion criteria | (1) 先天性血友病A以外の遺伝性又は後天性出血障害がある者
(2) 登録時に免疫寛容導入療法(ITI)を施行中である者 (3) 過去にエミシズマブを投与した経験がある者 (4) その他,本研究の対象として好ましくないと研究責任(分担)医師が判断した者 |
(1) Inherited or acquired bleeding disorder other than congenital hemophilia A.
(2) Undergoing immune tolerance induction (ITI) at the time of enrollment. (3) Previous use of emicizumab. (4) Any other reason that, in the judgment of the investigator, would render the patient unsuitable for study participation. |
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目標参加者数/Target sample size | 160 |
責任研究者/Research contact person | ||||||||||||||
責任研究者/Name of lead principal investigator |
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所属組織/Organization | 東京医科大学 / 奈良県立医科大学 / 広島大学病院
※連絡先はその他関連情報に記載 |
Tokyo Medical University / Nara Medical University / Hiroshima University Hospital | ||||||||||||
所属部署/Division name | 臨床検査医学分野 / 小児科学教室 / 輸血部・血友病診療センター | Department of Laboratory Medicine / Department of Pediatrics / Division of Blood Transfusion&Hemophilia Treatment Center | ||||||||||||
郵便番号/Zip code | 1600023, 6348522, 7348551 | |||||||||||||
住所/Address | 東京都新宿区西新宿6-7-1 / 奈良県橿原市四条町840 / 広島県広島市南区霞1-2-3 | Nishishinjuku 6-7-1,Shinjuku-ku,Tokyo,Japan / Shijo-cho 840, Kashihara,Nara,Japan / Kasumi 1-2-3,Minami-ku,Hiroshima,Japan | ||||||||||||
電話/TEL | (03-3342-6111)(0744-22-3051)(082-257-5555) | |||||||||||||
Email/Email | cmastudy@chugai-pharm.co.jp |
試験問い合わせ窓口/Public contact | ||||||||||||||
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person |
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組織名/Organization | EPクルーズ株式会社 | EP-CRSU Co.,Ltd. | ||||||||||||
部署名/Division name | 臨床研究事業本部 | Clinical Research Headquarters | ||||||||||||
郵便番号/Zip code | 1620814 | |||||||||||||
住所/Address | 東京都新宿区新小川町6番29号 アクロポリス東京 | Acropolis TOKYO,6-29Shinogawamachi,Shinjuku-ku,Tokyo,162-0814,JAPAN | ||||||||||||
電話/TEL | 03-5804-5045 | |||||||||||||
試験のホームページURL/Homepage URL | ||||||||||||||
Email/Email | prj-tsubasa@eps.co.jp |
実施責任組織/Sponsor | ||
機関名/Institute | その他 | Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. |
機関名/Institute (機関選択不可の場合) |
中外製薬株式会社 | |
部署名/Department |
研究費提供組織/Funding Source | ||
機関名/Organization | その他 | Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. |
機関名/Organization (機関選択不可の場合) |
中外製薬株式会社 | |
組織名/Division | ||
組織の区分/Category of Funding Organization | 営利企業/Profit organization | |
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization |
その他の関連組織/Other related organizations | ||
共同実施組織/Co-sponsor | ||
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s) |
IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release) | ||
組織名/Organization | 各参加施設の倫理委員会で審議 | Deliberates at each ethics committee of participating site |
住所/Address | 各参加施設の倫理委員会で審議 | Deliberates at each ethics committee of participating site |
電話/Tel | - | |
Email/Email | cmastudy@chugai-pharm.co.jp |
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs | ||
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs | いいえ/NO | |
試験ID1/Study ID_1 | ||
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1 | ||
試験ID2/Study ID_2 | ||
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2 | ||
治験届/IND to MHLW |
試験実施施設/Institutions | ||
試験実施施設名称/Institutions |
その他の管理情報/Other administrative information | ||||||||
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information |
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関連情報/Related information | ||
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol | ||
試験結果の公開状況/Publication of results | 未公表/Unpublished |
結果/Result | ||
結果掲載URL/URL related to results and publications | ||
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled | ||
主な結果/Results | ||
主な結果入力日/Results date posted | ||
結果掲載遅延/Results Delayed | ||
結果遅延理由/Results Delay Reason | ||
最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results | ||
参加者背景/Baseline Characteristics | ||
参加者の流れ/Participant flow | ||
有害事象/Adverse events | ||
評価項目/Outcome measures | ||
個別症例データ共有計画/Plan to share IPD | ||
個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description |
試験進捗状況/Progress | ||||||||
試験進捗状況/Recruitment status | 一般募集中/Open public recruiting | |||||||
プロトコル確定日/Date of protocol fixation |
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倫理委員会による承認日/Date of IRB |
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登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date |
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フォロー終了(予定)日/Last follow-up date |
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入力終了(予定)日/Date of closure to data entry | ||||||||
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete | ||||||||
解析終了(予定)日/Date analysis concluded |
その他/Other | ||
その他関連情報/Other related information | 【責任研究者情報】
天野 景裕:kamano@tokyo-med.ac.jp 野上 恵嗣:roc-noga@naramed-u.ac.jp 藤井 輝久:teruchan@hiroshima-u.ac.jp 本研究は,検査,投薬その他の診断又は治療のための医療行為の有無及び程度を制御することなく,患者のために最も適切な医療を提供した結果としての診療情報を利用する,実臨床下の非介入,非盲検かつ非ランダム化単群の観察研究である。 |
(Email of lead principal investigator)
Kagehiro Amano:kamano@tokyo-med.ac.jp Keiji Nogami:roc-noga@naramed-u.ac.jp Teruhisa Fujii:teruchan@hiroshima-u.ac.jp The study is a non-interventional, unblinded, non-randomized, single-arm, observational study to be conducted under clinical settings that will use healthcare information obtained as the result of providing care most appropriate to patients with no restrictions on the use and extent of tests, medications, and other medical acts performed for diagnostic or therapeutic reasons. |
管理情報/Management information | ||||||||
登録日時/Registered date |
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最終更新日/Last modified on |
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URL(英語) | https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000042682 |
研究計画書 | |
登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
登録日時 | ファイル名 |