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一般向け試験名/Public title

日本語
エミシズマブ定期投与中のFⅧインヒビターを保有しない先天性血友病A患者における，身体活動及び出血イベント，日常生活の質，安全性を評価する多施設共同，前向き観察研究

英語
Prospective, Multicenter, Observational Study to Evaluate Physical Activity, Bleeding Events, Quality of Daily Life, and Safety in Patients with Congenital Hemophilia A Without FVIII Inhibitors Under Emicizumab Prophylaxis

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
TSUBASA 試験
FⅧインヒビターを保有しない血友病A患者を対象としたエミシズマブの観察研究

英語
TSUBASA Study
An Observational Study of Emicizumab, a Bispecific Antibody recognizing coagulation factors IX and X, on Sports and physical Activities of people with haemophilia without FVIII inhibitors

科学的試験名/Scientific Title

日本語
エミシズマブ定期投与中のFⅧインヒビターを保有しない先天性血友病A患者における，身体活動及び出血イベント，日常生活の質，安全性を評価する多施設共同，前向き観察研究

英語
Prospective, Multicenter, Observational Study to Evaluate Physical Activity, Bleeding Events, Quality of Daily Life, and Safety in Patients with Congenital Hemophilia A Without FVIII Inhibitors Under Emicizumab Prophylaxis

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
TSUBASA 試験
FⅧインヒビターを保有しない血友病A患者を対象としたエミシズマブの観察研究

英語
TSUBASA Study
An Observational Study of Emicizumab, a Bispecific Antibody recognizing coagulation factors IX and X, on Sports and physical Activities of people with haemophilia without FVIII inhibitors

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
先天性血友病A

英語
Congenital hemophilia A

疾患区分1/Classification by specialty

血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology	小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
1.エミシズマブ定期投与中の運動の実施状況と出血の関連性について探索的に評価する。
2.エミシズマブ定期投与中の日常生活の質・内容について探索的に評価する。
3.実臨床下におけるエミシズマブの安全性を評価する。

英語
1.To document, in an exploratory manner, the relationship between exercise status and bleeds in patients on prophylactic treatment with recombinant emicizumab.
2.To evaluate, in an exploratory manner, the quality and content of daily life during prophylactic treatment with emicizumab.
3.To collect information on the safety of emicizumab in clinical settings.

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
1.運動の実施状況と出血に関する評価項目：患者報告に基づく運動の実施状況、患者報告に基づく運動に起因する出血の状況、ウェアラブル活動量計による運動中の身体活動データ
2.日常生活の質・内容に関する評価項目：SF-36スコアまたはJ-KIDSCREEN-52スコアによる患者のHRQoL、WPAI + CIQ:HSによる就業・就学状況、IPAQによる身体活動調査、患者及び介護者の日常生活に関するアンケート調査、ウェアラブル活動量計による運動時以外の身体活動データ
3.安全性に関する評価項目： エミシズマブ定期投与中の安全性について，以下の項目について総合的に評価する － 有害事象、FVIIIインヒビターの発現状況

英語
1.Endpoints Related to Exercise Status and Bleeds:Patient-reported exercise status. Patient-reported status of bleeds attributable to exercise. Data of physical activity during exercise from wearable activity tracker.
2.Endpoints Related to Quality and Nature of Daily Life:Patient Health Related Quality of Life (HRQoL) determined with SF-36 scores or J-KIDSCREEN-52 scores. Work/study status determined with WPAI+CIQ:HS.
Survey of physical activity with IPAQ. Questionnaire-based survey on daily life of patients and caregivers
Data of non-exercise physical activity from wearable activity tracker.
3.Endpoints Related to Safety:Overall evaluation of the following measures on safety during emicizumab prophylactic treatment.
-Adverse events, Presence of FVIII inhibitors

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語

英語

試験の種類/Study type

観察/Observational

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

適用なし/Not applicable

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
(1) 患者本人又は代諾者から同意説明文書による研究参加の同意が得られている者。小児患者で可能な場合は，本人からインフォームドアセント文書による研究参加の賛意が得られている者
(2) 登録時にFVIIIインヒビターを保有しない先天性血友病Aと診断されている者
(3) 最も適切な医療としてエミシズマブによる治療が選択され（医師と患者間の治療選択において，エミシズマブ治療を施行予定とした者），最新の添付文書に基づく治療が予定されている者

英語
(1) Informed consent form signed by the patient or legally acceptable representative Assent to participate in the study with signed informed assent form from pediatric patients when possible.
(2) Diagnosis of congenital hemophilia A without FVIII inhibitors at the time of enrollment.
(3) Patients for whom emicizumab treatment is selected as the most appropriate form of care (patients scheduled to receive emicizumab treatment in physician-patient treatment selection) and who are scheduled to undergo treatment per the latest package insert.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
(1) 先天性血友病A以外の遺伝性又は後天性出血障害がある者
(2) 登録時に免疫寛容導入療法（ITI）を施行中である者
(3) 過去にエミシズマブを投与した経験がある者
(4) その他，本研究の対象として好ましくないと研究責任（分担）医師が判断した者

英語
(1) Inherited or acquired bleeding disorder other than congenital hemophilia A.
(2) Undergoing immune tolerance induction (ITI) at the time of enrollment.
(3) Previous use of emicizumab.
(4) Any other reason that, in the judgment of the investigator, would render the patient unsuitable for study participation.

目標参加者数/Target sample size

160

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	景裕 / 恵嗣 / 輝久
ミドルネーム
姓	天野 / 野上 / 藤井

英語

名	Kagehiro / Keiji / Teruhisa
ミドルネーム
姓	Amano / Nogami / Fujii

所属組織/Organization

日本語
東京医科大学 / 奈良県立医科大学 / 広島大学病院
※連絡先はその他関連情報に記載

英語
Tokyo Medical University / Nara Medical University / Hiroshima University Hospital

所属部署/Division name

日本語
臨床検査医学分野 / 小児科学教室 / 輸血部・血友病診療センター

英語
Department of Laboratory Medicine / Department of Pediatrics / Division of Blood Transfusion&Hemophilia Treatment Center

郵便番号/Zip code

1600023, 6348522, 7348551

住所/Address

日本語
東京都新宿区西新宿6-7-1 / 奈良県橿原市四条町840 / 広島県広島市南区霞1-2-3

英語
Nishishinjuku 6-7-1,Shinjuku-ku,Tokyo,Japan / Shijo-cho 840, Kashihara,Nara,Japan / Kasumi 1-2-3,Minami-ku,Hiroshima,Japan

電話/TEL

(03-3342-6111)(0744-22-3051)(082-257-5555)

Email/Email

cmastudy@chugai-pharm.co.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	TSUBASA Study
ミドルネーム
姓	研究事務局

英語

名	the TSUBASA Study
ミドルネーム
姓	The secretariat of

組織名/Organization

日本語
EPクルーズ株式会社

英語
EP-CRSU Co.,Ltd.

部署名/Division name

日本語
臨床研究事業本部

英語
Clinical Research Headquarters

郵便番号/Zip code

1620814

住所/Address

日本語
東京都新宿区新小川町6番29号　アクロポリス東京

英語
Acropolis TOKYO,6-29Shinogawamachi,Shinjuku-ku,Tokyo,162-0814,JAPAN

電話/TEL

03-5804-5045

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

prj-tsubasa@eps.co.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
中外製薬株式会社

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
中外製薬株式会社

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

営利企業/Profit organization

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
各参加施設の倫理委員会で審議

英語
Deliberates at each ethics committee of participating site

住所/Address

日本語
各参加施設の倫理委員会で審議

英語
Deliberates at each ethics committee of participating site

電話/Tel

-

Email/Email

cmastudy@chugai-pharm.co.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2019

年

08

月

01

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2019

年

06

月

20

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2019

年

06

月

20

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2019

年

11

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2023

年

10

月

31

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語
【責任研究者情報】
天野　景裕:kamano@tokyo-med.ac.jp
野上　恵嗣:roc-noga@naramed-u.ac.jp
藤井　輝久:teruchan@hiroshima-u.ac.jp

本研究は，検査，投薬その他の診断又は治療のための医療行為の有無及び程度を制御することなく，患者のために最も適切な医療を提供した結果としての診療情報を利用する，実臨床下の非介入，非盲検かつ非ランダム化単群の観察研究である。

英語
(Email of lead principal investigator)
Kagehiro Amano:kamano@tokyo-med.ac.jp
Keiji Nogami:roc-noga@naramed-u.ac.jp
Teruhisa Fujii:teruchan@hiroshima-u.ac.jp

The study is a non-interventional, unblinded, non-randomized, single-arm, observational study to be conducted under clinical settings that will use healthcare information obtained as the result of providing care most appropriate to patients with no restrictions on the use and extent of tests, medications, and other medical acts performed for diagnostic or therapeutic reasons.

登録日時/Registered date

2019

年

07

月

22

日

最終更新日/Last modified on

2022

年

07

月

06

日

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https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000042682

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