UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
小児遺伝性血液疾患を対象とした前方視的研究

英語
A prospective study of pediatric hereditary hematological disorders

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
小児遺伝性血液疾患を対象とした前方視的研究

英語
A prospective study of pediatric hereditary hematological disorders

科学的試験名/Scientific Title

日本語
小児遺伝性血液疾患を対象とした前方視的研究

英語
A prospective study of pediatric hereditary hematological disorders

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
小児遺伝性血液疾患を対象とした前方視的研究

英語
A prospective study of pediatric hereditary hematological disorders

試験実施地域/Region

日本/Japan	アジア（日本以外）/Asia(except Japan)
北米/North America	南米/South America
オセアニア/Australia	欧州/Europe
アフリカ/Africa

対象疾患名/Condition

日本語
小児遺伝性血液疾患

英語
Pediatric hereditary hematological disorders

疾患区分1/Classification by specialty

血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology	小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

はい/YES

目的1/Narrative objectives1

日本語
小児遺伝性血液疾患を対象として、必要な形態学的評価、生化学的検査、遺伝子検査を行い正確な確定診断を得ることを目的とする。

英語
The purpose of this study is to make accurate diagnoses of pediatric hereditary hematological disorders using morphological, biochemical, and genetic tests.

目的2/Basic objectives2

その他/Others

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語
疾患別臨床研究を推進するべく、患者臨床情報および検査情報を収集することを目的とする。

英語
The purpose of this study is to collect patient clinical information and laboratory information to promote clinical research.

試験の性質1/Trial characteristics_1

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
本試験への登録症例数

英語
The number of patients enrolled in this research.

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語

英語

試験の種類/Study type

観察/Observational

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

適用なし/Not applicable

年齢（上限）/Age-upper limit

40

歳/years-old

未満/>

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
・年齢40歳未満の患者
・臨床的に以下の疾患と診断された、又は、以下の疾患が疑われた患者
Fanconi貧血(FA)、先天性赤芽球ろう(DBA)、先天性角化不全症(DC)、遺伝性鉄芽球性貧血(CSA)、先天性好中球減少症(SCN)、先天性赤血球形成異常性貧血(CDA)、Shwachman-Diamond syndrome(SDS)、先天性無巨核球性血小板減少症（CAMT）、先天性血小板減少症、遺伝性溶血性貧血、分類不能な遺伝性血液疾患、遺伝性血液疾患としばしば鑑別困難な臨床像を示す原発性免疫不全症候群。

英語
Patients under 40 years old who are diagnosed or suspected with disease below; Fanconi anemia, Diamond-Blackfan anemia, Dyskeratosis congenita, Congenital sideroblastic anemia, Severe congenital neutropenia, Congenital dyserythropoietic anemia, Congenital amegakaryocyte thrombocytopenia, Congenital thrombocytopenia, Congenital hemolytic anemia, unclassified inherited hematological disorders, primary immunodeficiencies

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
選択基準を満たさない患者

英語
Patients who don't meet the inclusion criteria

目標参加者数/Target sample size

1000

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	義行
ミドルネーム
姓	高橋

英語

名	Yoshiyuki
ミドルネーム
姓	Takahashi

所属組織/Organization

日本語
名古屋大学大学院医学系研究科

英語
Nagoya university graduate school of medicine

所属部署/Division name

日本語
小児科学

英語
Department of pediatrics

郵便番号/Zip code

466-8550

住所/Address

日本語
愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65

英語
65, Tsurumai-cho, Showa-ku, Nagoya-city, Aichi, Japan

電話/TEL

+81-52-744-2294

Email/Email

ytakaha@med.nagoya-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	秀城
ミドルネーム
姓	村松

英語

名	Hideki
ミドルネーム
姓	Muramatsu

組織名/Organization

日本語
名古屋大学大学院医学系研究科

英語
Nagoya university graduate school of medicine

部署名/Division name

日本語
小児科学

英語
Department of pediatrics

郵便番号/Zip code

466-8550

住所/Address

日本語
愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65

英語
65, Tsurumai-cho, Showa-ku, Nagoya-city, Aichi, Japan

電話/TEL

+81-52-744-2294

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

hideki-muramatsu@med.nagoya-u.ac.jp

機関名/Institute

日本語
名古屋大学

英語
Nagoya university

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
文部科学省

英語
Ministry of education, culture, sports, science and technology

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

日本の官庁/Japanese Governmental office

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
名古屋大学大学院医学系研究科生命倫理審査委員会

英語
Ethics Committee of Nagoya university graduate school of medicine

住所/Address

日本語
愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65

英語
65, Tsurumai-cho, Showa-ku, Nagoya-city, Aichi, Japan

電話/Tel

+81-52-744-2111

Email/Email

ethics@med.nagoya-u.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2019

年

09

月

01

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

限定募集中/Enrolling by invitation

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2019

年

07

月

17

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2019

年

07

月

17

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2019

年

09

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2029

年

03

月

31

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語
患者登録時の年齢、性別、身長、体重、主訴、現病歴、既往歴、家族歴、施設診断病名、身体所見、赤血球輸血の有無、血小板輸血の有無、現在の治療内容、血液検査結果、遺伝子検査結果等を観察し、登録する。登録後、1年目、2年目、5年目、10年目の患者の臨床経過、治療、生命予後、合併症、その他の臨床情報を登録する。

英語
Clinidal information of the patients, such as age, sex, clinical history, family history, abnormal physical findings, result of blood tests, results of genetic tests, information about transfusion, and current treatment are registerd. Clinical course, treatment, outcome, complications, and other clinical information at 1, 2, 5, and 10 years after enrollment are registerd.

登録日時/Registered date

2019

年

08

月

22

日

最終更新日/Last modified on

2021

年

02

月

22

日

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日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000042670

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