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一般向け試験名/Public title

日本語
Pendred症候群/DFNB4に対するシロリムス少量療法の単施設二重盲検並行群間比較第I/IIa相医師主導治験

英語
A Phase I/IIa double blind single institute trial of low dose sirolimus for Pendred syndrome/ DFNB4

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
PENDLRA試験

英語
PENDLRA trial

科学的試験名/Scientific Title

日本語
Pendred症候群/DFNB4に対するシロリムス少量療法の単施設二重盲検並行群間比較第I/IIa相医師主導治験

英語
A Phase I/IIa double blind single institute trial of low dose sirolimus for Pendred syndrome/ DFNB4

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
PENDLRA試験

英語
PENDLRA trial

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
Pendred症候群/DFNB4

英語
Pendred syndrome/ DFNB4

疾患区分1/Classification by specialty

耳鼻咽喉科学/Oto-rhino-laryngology

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
既存治療の存在しないPendred症候群/DFNB4(PDS)に対するNPC-12Tの安全性・忍容性及び治療効果を探索する。

英語
Safety, tolerability and therapeutic effects of NPC-12T for Pendred syndrome / DFNB 4 (PDS) will be explored.

目的2/Basic objectives2

安全性/Safety

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

探索的/Exploratory

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅰ・Ⅱ相/Phase I,II

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
有害事象・副作用の種類、発現頻度、及び、その程度
臨床検査値、バイタルサイン

英語
Incidences of adverse events/reactions and their grades

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
難聴、およびめまいに対する有効性

英語
Clinical effects of NPC-12T upon symptoms (hearing level and vertigo/dizziness) of PDS patients.

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

並行群間比較/Parallel

ランダム化/Randomization

ランダム化/Randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

個別/Individual

ブラインド化/Blinding

二重盲検/Double blind -all involved are blinded

コントロール/Control

プラセボ・シャム対照/Placebo

層別化/Stratification

いいえ/NO

動的割付/Dynamic allocation

いいえ/NO

試験実施施設の考慮/Institution consideration

施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.

ブロック化/Blocking

はい/YES

割付コードを知る方法/Concealment

中央登録/Central registration

群数/No. of arms

2

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
シロリムス

英語
sirolimus

介入2/Interventions/Control_2

日本語
プラセボ

英語
placebo-control

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

7

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

50

歳/years-old

未満/>

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
SLC26A4遺伝子検査でPDSと診断され、変動する内耳障害を有し、以下の基準を満たす外来患者を対象とする。
【選択基準】
1) 同意取得時の年齢が7歳以上50歳未満である患者
2) Sanger法などの遺伝子検査でPDSの診断が確定している患者
3) 症例登録時における問診において、内耳障害の症状の変動の自覚を有する患者
4) 患者の自覚症状として難聴発作又はめまい発作が症例登録前1年以内にあった患者
5) 内耳機能検査（標準純音聴力検査を含む）が、症例登録前6ヶ月間に最低1日以上の間隔で3回以上行われている患者
6) 自由意思によるインフォームドコンセントが本人又は代諾者から書面により取得可能な患者

英語
Outpatients who are diagnosed as PDS by genetic tests for SLC26A4 gene, suffered fluctuating symptoms of inner ear disorders and meet following criteria:
1) 7-50 years old
2) Diagnosed by genetic tests.
3) Symptoms of inner ear disorders are not fixed.
4) Subjective symptom of episodes of hearing loss and/or dizziness/vertigo within one year prior to the case registration.
5) At least three times of inner-ear function tests, including standard pure-tone audiometry, were performed with an interval of one day or longer, within six months prior to the case registration.
6) Written informed consent by himself/herself or the subject's legally acceptable representative.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1) シロリムス、他のmTOR阻害剤（エベロリムスなど）、チロシンキナーゼ阻害剤（べバシズマブ、ソラフェニブなど）などのmTOR経路に関連する分子標的薬の使用歴がある患者
2) シロリムス（シロリムス誘導体を含む）及び添加剤に過敏症の既往がある患者
3) HBs抗原陽性患者、HBs抗体陽性患者、HBc抗体陽性患者、もしくは、C型活動性肝炎患者（HCV抗体陽性患者は、非活動性且つ、肝機能値が正常の場合は除く）。
ただし、HBs抗体陽性患者に関しては、B型肝炎ワクチンを接種したことによると考えられる場合には、本治験参加は可とする。
4) 以下に該当する重大な血液異常又は肝機能異常を有する患者
AST又はALT 100 IU/L以上
ヘマトクリット値 30%未満
血小板数 80,000/mm3未満
好中球絶対数 1,000/mm3未満
総白血球数 3,000/mm3未満
5) コントロール不良の脂質異常症の患者
脂質異常症の治療を受けているにもかかわらず、血清トリグリセリド500 mg/dL以上あるいはLDLコレステロールが190 mg/dL以上
6) 高度の腎機能異常を有する患者
推測糸球体濾過量（eGFR）が30 mL/min/1.73 m2未満
7) HIV、原発性免疫不全症などの免疫不全のある患者
8) 治験薬を錠剤のまま服用できない患者又はシロリムスの吸収障害を起こす可能性のある消化管障害がある患者
9) 登録前8週間以内に手術（体腔内への侵襲又は3針以上の縫合を要する手術。生検を含む）を受けた患者
10) 妊娠中又は妊娠の可能性がある女性。授乳中である女性。本治験中の避妊に同意しない男女
11) 治験薬投与後、CYP3A4活性に影響を与える薬剤の投与が必要な患者
12) 肺に間質性陰影を認める患者
13) スクリーニング期及び過去の聴力検査所見から、聴力の変動を認めず難聴が固定していると担当医が判断した患者
14) 同意取得前6ヶ月以内に、他の臨床研究や治験に参加している患者
15) その他、治験責任（分担）医師が不適当と判断した患者

英語
1) Past usage of mTOR inhibitors or other molecular target drugs relating mTOR pathway.
2) History of allergy to Sirolimus, Sirolimus derivatives or additive substance.
3) Patients with HBV, with the history of HBV or with active type-C hepatitis.
4) Severe blood abnormalities or hepatic dysfunction
AST or ALT 100 IU/L or higher
Hct below 30%
Platelet below 80,000/mm3
Neutrophils below 1,000/mm3
Total WBC below 3,000/mm3
5) Dyslipidemia: Serum triglyceride of 500 mg/dL or higher or LDL cholesterol level of 190 mg/dL or higher in spite of the treatments.
6) Severe renal failure. eGFR < 30 mL/min/1.73 m^2.
7) Immunodeficiency including HIV or primary immunodeficiency.
8) Patients who are not able to take tablet, or who have gastrointestinal disorders possibly leading to insufficient absorption of Sirolimus.
9) Patients who had surgery during 8 weeks before the registry (any surgery that requires invasion of the body or suture with three or more stitches).
10) Pregnant, probably pregnant, or breast-feeding women. Patients who do not agree birth control during clinical trial.
11) Patients who need drugs that influence CYP3A4 activity after trials are started.
12) Patients with pulmonary infiltrations.
13) Hearing loss is fixed rather than fluctuating diagnosed by physicians with audiograms.
14) Participation in other clinical research and/or trials within six months prior to the date of consent.
15) Others not suitable judged by investigators.

目標参加者数/Target sample size

16

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	藤岡正人

英語

名
ミドルネーム
姓	Masato FUJIOKA

所属組織/Organization

日本語
慶應義塾大学医学部

英語
Keio University School of Medicine

所属部署/Division name

日本語
耳鼻咽喉科

英語
Department of Otolaryngology, Head and Neck Surgery

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
東京都新宿区信濃町35

英語
35 Shinanomachi, Shinjuku-ku, Tokyo, 160-8582

電話/TEL

03-5363-3827

Email/Email

mtfuji@keio.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	藤木勇人

英語

名
ミドルネーム
姓	Yuto FUJIKI

組織名/Organization

日本語
慶應義塾大学病院

英語
Keio University Hospital

部署名/Division name

日本語
臨床研究推進センター

英語
Clinical and Translational Research Center

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
東京都新宿区信濃町35

英語
35 Shinanomachi, Shinjuku-ku, Tokyo, 160-8582

電話/TEL

03-5315-4294

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

pmo@ccr.med.keio.ac.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
Keio University

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
慶應義塾大学

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構

英語
Japan Agency Medical Research and Development

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

日本の官庁/Japanese Governmental office

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

慶應義塾大学病院（東京都）

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2018

年

06

月

21

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2018

年

03

月

19

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2018

年

03

月

05

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2018

年

03

月

27

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2020

年

07

月

06

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

2020

年

07

月

20

日

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

2020

年

08

月

05

日

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

2021

年

01

月

08

日

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2018

年

06

月

21

日

最終更新日/Last modified on

2021

年

04

月

13

日

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