UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title	Pendred症候群/DFNB4に対するシロリムス少量療法の単施設二重盲検並行群間比較第I/IIa相医師主導治験	A Phase I/IIa double blind single institute trial of low dose sirolimus for Pendred syndrome/ DFNB4
一般向け試験名略称/Acronym	PENDLRA試験	PENDLRA trial
科学的試験名/Scientific Title	Pendred症候群/DFNB4に対するシロリムス少量療法の単施設二重盲検並行群間比較第I/IIa相医師主導治験	A Phase I/IIa double blind single institute trial of low dose sirolimus for Pendred syndrome/ DFNB4
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym	PENDLRA試験	PENDLRA trial
試験実施地域/Region	日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition	Pendred症候群/DFNB4	Pendred syndrome/ DFNB4
疾患区分1/Classification by specialty	耳鼻咽喉科学/Oto-rhino-laryngology
疾患区分2/Classification by malignancy	悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information	いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1	既存治療の存在しないPendred症候群/DFNB4(PDS)に対するNPC-12Tの安全性・忍容性及び治療効果を探索する。	Safety, tolerability and therapeutic effects of NPC-12T for Pendred syndrome / DFNB 4 (PDS) will be explored.
目的2/Basic objectives2	安全性/Safety
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others
試験の性質1/Trial characteristics_1	探索的/Exploratory
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase	第Ⅰ・Ⅱ相/Phase I,II

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes	有害事象・副作用の種類、発現頻度、及び、その程度 臨床検査値、バイタルサイン	Incidences of adverse events/reactions and their grades
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes	難聴、およびめまいに対する有効性	Clinical effects of NPC-12T upon symptoms (hearing level and vertigo/dizziness) of PDS patients.

基本事項/Base
試験の種類/Study type	介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design	並行群間比較/Parallel
ランダム化/Randomization	ランダム化/Randomized
ランダム化の単位/Randomization unit	個別/Individual
ブラインド化/Blinding	二重盲検/Double blind -all involved are blinded
コントロール/Control	プラセボ・シャム対照/Placebo
層別化/Stratification	いいえ/NO
動的割付/Dynamic allocation	いいえ/NO
試験実施施設の考慮/Institution consideration	施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.
ブロック化/Blocking	はい/YES
割付コードを知る方法/Concealment	中央登録/Central registration

介入/Intervention
群数/No. of arms	2
介入の目的/Purpose of intervention	治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention	医薬品/Medicine
介入1/Interventions/Control_1	シロリムス	sirolimus
介入2/Interventions/Control_2	プラセボ	placebo-control
介入3/Interventions/Control_3
介入4/Interventions/Control_4
介入5/Interventions/Control_5
介入6/Interventions/Control_6
介入7/Interventions/Control_7
介入8/Interventions/Control_8
介入9/Interventions/Control_9
介入10/Interventions/Control_10

適格性/Eligibility
年齢（下限）/Age-lower limit	7 歳/years-old 以上/<=
年齢（上限）/Age-upper limit	50 歳/years-old 未満/>
性別/Gender	男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria	SLC26A4遺伝子検査でPDSと診断され、変動する内耳障害を有し、以下の基準を満たす外来患者を対象とする。 【選択基準】 1) 同意取得時の年齢が7歳以上50歳未満である患者 2) Sanger法などの遺伝子検査でPDSの診断が確定している患者 3) 症例登録時における問診において、内耳障害の症状の変動の自覚を有する患者 4) 患者の自覚症状として難聴発作又はめまい発作が症例登録前1年以内にあった患者 5) 内耳機能検査（標準純音聴力検査を含む）が、症例登録前6ヶ月間に最低1日以上の間隔で3回以上行われている患者 6) 自由意思によるインフォームドコンセントが本人又は代諾者から書面により取得可能な患者	Outpatients who are diagnosed as PDS by genetic tests for SLC26A4 gene, suffered fluctuating symptoms of inner ear disorders and meet following criteria: 1) 7-50 years old 2) Diagnosed by genetic tests. 3) Symptoms of inner ear disorders are not fixed. 4) Subjective symptom of episodes of hearing loss and/or dizziness/vertigo within one year prior to the case registration. 5) At least three times of inner-ear function tests, including standard pure-tone audiometry, were performed with an interval of one day or longer, within six months prior to the case registration. 6) Written informed consent by himself/herself or the subject's legally acceptable representative.
除外基準/Key exclusion criteria	1) シロリムス、他のmTOR阻害剤（エベロリムスなど）、チロシンキナーゼ阻害剤（べバシズマブ、ソラフェニブなど）などのmTOR経路に関連する分子標的薬の使用歴がある患者 2) シロリムス（シロリムス誘導体を含む）及び添加剤に過敏症の既往がある患者 3) HBs抗原陽性患者、HBs抗体陽性患者、HBc抗体陽性患者、もしくは、C型活動性肝炎患者（HCV抗体陽性患者は、非活動性且つ、肝機能値が正常の場合は除く）。 ただし、HBs抗体陽性患者に関しては、B型肝炎ワクチンを接種したことによると考えられる場合には、本治験参加は可とする。 4) 以下に該当する重大な血液異常又は肝機能異常を有する患者 AST又はALT 100 IU/L以上 ヘマトクリット値 30%未満 血小板数 80,000/mm3未満 好中球絶対数 1,000/mm3未満 総白血球数 3,000/mm3未満 5) コントロール不良の脂質異常症の患者 脂質異常症の治療を受けているにもかかわらず、血清トリグリセリド500 mg/dL以上あるいはLDLコレステロールが190 mg/dL以上 6) 高度の腎機能異常を有する患者 推測糸球体濾過量（eGFR）が30 mL/min/1.73 m2未満 7) HIV、原発性免疫不全症などの免疫不全のある患者 8) 治験薬を錠剤のまま服用できない患者又はシロリムスの吸収障害を起こす可能性のある消化管障害がある患者 9) 登録前8週間以内に手術（体腔内への侵襲又は3針以上の縫合を要する手術。生検を含む）を受けた患者 10) 妊娠中又は妊娠の可能性がある女性。授乳中である女性。本治験中の避妊に同意しない男女 11) 治験薬投与後、CYP3A4活性に影響を与える薬剤の投与が必要な患者 12) 肺に間質性陰影を認める患者 13) スクリーニング期及び過去の聴力検査所見から、聴力の変動を認めず難聴が固定していると担当医が判断した患者 14) 同意取得前6ヶ月以内に、他の臨床研究や治験に参加している患者 15) その他、治験責任（分担）医師が不適当と判断した患者	1) Past usage of mTOR inhibitors or other molecular target drugs relating mTOR pathway. 2) History of allergy to Sirolimus, Sirolimus derivatives or additive substance. 3) Patients with HBV, with the history of HBV or with active type-C hepatitis. 4) Severe blood abnormalities or hepatic dysfunction AST or ALT 100 IU/L or higher Hct below 30% Platelet below 80,000/mm3 Neutrophils below 1,000/mm3 Total WBC below 3,000/mm3 5) Dyslipidemia: Serum triglyceride of 500 mg/dL or higher or LDL cholesterol level of 190 mg/dL or higher in spite of the treatments. 6) Severe renal failure. eGFR < 30 mL/min/1.73 m^2. 7) Immunodeficiency including HIV or primary immunodeficiency. 8) Patients who are not able to take tablet, or who have gastrointestinal disorders possibly leading to insufficient absorption of Sirolimus. 9) Patients who had surgery during 8 weeks before the registry (any surgery that requires invasion of the body or suture with three or more stitches). 10) Pregnant, probably pregnant, or breast-feeding women. Patients who do not agree birth control during clinical trial. 11) Patients who need drugs that influence CYP3A4 activity after trials are started. 12) Patients with pulmonary infiltrations. 13) Hearing loss is fixed rather than fluctuating diagnosed by physicians with audiograms. 14) Participation in other clinical research and/or trials within six months prior to the date of consent. 15) Others not suitable judged by investigators.
目標参加者数/Target sample size	16

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator	名 ミドルネーム 姓 藤岡正人	名 ミドルネーム 姓 Masato FUJIOKA
所属組織/Organization	慶應義塾大学医学部	Keio University School of Medicine
所属部署/Division name	耳鼻咽喉科	Department of Otolaryngology, Head and Neck Surgery
郵便番号/Zip code
住所/Address	東京都新宿区信濃町35	35 Shinanomachi, Shinjuku-ku, Tokyo, 160-8582
電話/TEL	03-5363-3827
Email/Email	mtfuji@keio.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person	名 ミドルネーム 姓 藤木勇人	名 ミドルネーム 姓 Yuto FUJIKI
組織名/Organization	慶應義塾大学病院	Keio University Hospital
部署名/Division name	臨床研究推進センター	Clinical and Translational Research Center
郵便番号/Zip code
住所/Address	東京都新宿区信濃町35	35 Shinanomachi, Shinjuku-ku, Tokyo, 160-8582
電話/TEL	03-5315-4294
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email	pmo@ccr.med.keio.ac.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute	その他	Keio University
機関名/Institute （機関選択不可の場合）	慶應義塾大学
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization	国立研究開発法人日本医療研究開発機構	Japan Agency Medical Research and Development
機関名/Organization （機関選択不可の場合）
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization	日本の官庁/Japanese Governmental office
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization
住所/Address
電話/Tel
Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs	いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1
試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2
治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions	慶應義塾大学病院（東京都）

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information	2018 年 06 月 21 日

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results	未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results
主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason
最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics
参加者の流れ/Participant flow
有害事象/Adverse events
評価項目/Outcome measures
個別症例データ共有計画/Plan to share IPD
個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status	試験終了/Completed
プロトコル確定日/Date of protocol fixation	2018 年 03 月 19 日
倫理委員会による承認日/Date of IRB	2018 年 03 月 05 日
登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date	2018 年 03 月 27 日
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date	2020 年 07 月 06 日
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry	2020 年 07 月 20 日
データ固定（予定）日/Date trial data considered complete	2020 年 08 月 05 日
解析終了(予定)日/Date analysis concluded	2021 年 01 月 08 日

その他/Other
その他関連情報/Other related information

管理情報/Management information
登録日時/Registered date	2018 年 06 月 21 日
最終更新日/Last modified on	2021 年 04 月 13 日

閲覧ページへのリンク/Link to view the page
URL(日本語)	https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000037719
URL(英語)	https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000037719