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利用者名
UMIN ID

試験進捗状況 限定募集中/Enrolling by invitation
UMIN試験ID UMIN000031605
受付番号 R000036050
科学的試験名 X染色体連鎖性低リン血症性くる病・骨軟化症(XLH)患者を対象としたアジア長期観察研究
一般公開日(本登録希望日) 2018/04/20
最終更新日 2021/03/16

※ 本ページ収載の情報は、臨床試験に関する情報公開を目的として、UMINが開設しているUMIN臨床試験登録システムに提供された臨床試験情報です。
※ 特定の医薬品や治療法等については、医療関係者や一般の方に向けて広告することは目的としていません。


基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title X染色体連鎖性低リン血症性くる病・骨軟化症(XLH)患者を対象としたアジア長期観察研究 Study of longitudinal observation for patient with X-linked hypophosphatemic rickets/osteomalacia in collaboration with Asian partners
一般向け試験名略称/Acronym SUNFLOWER研究 SUNFLOWER Study
科学的試験名/Scientific Title X染色体連鎖性低リン血症性くる病・骨軟化症(XLH)患者を対象としたアジア長期観察研究 Study of longitudinal observation for patient with X-linked hypophosphatemic rickets/osteomalacia in collaboration with Asian partners
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym SUNFLOWER研究 SUNFLOWER Study
試験実施地域/Region
日本/Japan アジア(日本以外)/Asia(except Japan)

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition X染色体連鎖性低リン血症性くる病・骨軟化症 X-linked hypophosphatemic rickets/osteomalacia
疾患区分1/Classification by specialty
内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism
疾患区分2/Classification by malignancy 悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1 X染色体連鎖性低リン血症性くる病・骨軟化症(XLH)患者を最長5年間観察することで、以下(1)-(3)の目的に沿った研究データを収集する。
(1) 疾患の医学的な特徴及び疾患経過を明らかにする
(2) 患者への身体・精神的な負担、経済的な負担を明らかにする
(3) 疾患に対する治療の有効性、安全性を評価する
Through observation of patients with X-linked hypophosphatemic rickets/osteomalacia (XLH) for up to 5 years, the study intends to collect data that allow achievement of the following objectives:
(1) To determine medical characteristics of the disease and the disease process
(2) To determine physical and psychological burden on patients as well as economic burden
(3) To assess the efficacy and safety of the treatment of the disease
目的2/Basic objectives2 その他/Others
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others - -
試験の性質1/Trial characteristics_1
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes 18歳未満の患者:身長、くる病重症度スコア、QOL、運動機能
18歳以上の患者:QOL、運動機能
Patients aged,<18years:Height,Rickets Severity Score,QOL,and motor function Patients aged >=18years:QOL and motor function
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes 18歳未満の患者:成長速度、下肢変形、リン代謝及び骨代謝バイオマーカー、骨折
18歳以上の患者:リン代謝及び骨代謝バイオマーカー、骨折、脊柱靭帯骨化症、腎石灰化症、腎機能
Patients aged <18 years:Growth velocity, lower limb deformity,biomarkers for phosphorus metabolism and bone metabolism,and fracture
Patients aged >=18 years:Biomarkers for phosphorus metabolism and bone metabolism,fracture,spinal ligament ossification,nephrocalcinosis,and renal function

基本事項/Base
試験の種類/Study type 観察/Observational

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design
ランダム化/Randomization
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding
コントロール/Control
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms
介入の目的/Purpose of intervention
介入の種類/Type of intervention
介入1/Interventions/Control_1

介入2/Interventions/Control_2

介入3/Interventions/Control_3

介入4/Interventions/Control_4

介入5/Interventions/Control_5

介入6/Interventions/Control_6

介入7/Interventions/Control_7

介入8/Interventions/Control_8

介入9/Interventions/Control_9

介入10/Interventions/Control_10


適格性/Eligibility
年齢(下限)/Age-lower limit

適用なし/Not applicable
年齢(上限)/Age-upper limit

適用なし/Not applicable
性別/Gender 男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria XLHと診断された患者のうち、以下の基準を全て満たす患者を対象とする。
1. 以下のいずれかを満たす患者
(1) PHEX遺伝子変異が確認された患者
(2) X連鎖遺伝関係を有する血縁家族のいずれかにPHEX 遺伝子変異が確認されている患者
(3) FGF23 >30 pg/mLが確認された患者
2. 過去、もしくは現在、くる病・骨軟化症の身体所見または検査所見を有する患者
3. 本人より文書同意が取得された20歳以上の患者、親又は法定保護者の文書同意が取得された20歳未満の患者
Patients with a diagnosis of XLH who fulfil all of the following criteria:
1. Patients must meet at least one of the following:
(1) Documented PHEX gene mutation
(2) Documented PHEX gene mutation in at least one family member with X-linked genetic relationship
(3) Documented FGF23 >30 pg/mL
2. Typical clinical findings of rickets/osteomalacia in the past or present
3. Written informed consent obtained from patients aged >=20 years or from parents or legally acceptable representatives of patients aged <20 years
除外基準/Key exclusion criteria 1.同意取得時に協和キリン株式会社が実施する臨床試験(治験)に参加している患者
2.その他、研究責任医師、もしくは研究分担医師が本研究への参加に対して好ましくないと判断した患者
1. Participation in any clinical study (trial) sponsored by Kyowa Kirin at the time of informed consent
2. Any patient whose participation in the study is considered inappropriate by the investigator or the subinvestigator
目標参加者数/Target sample size 240

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator
恵一
ミドルネーム
大薗
Keiichi
ミドルネーム
Ozono
所属組織/Organization 大阪大学大学院医学系研究科 Osaka University Graduate School of Medicine
所属部署/Division name 小児科学講座 Pediatrics
郵便番号/Zip code 565-0871
住所/Address 大阪府吹田市山田丘 2-15 2-15 Yamadaoka, Suita, Osaka 565-0871, Japan
電話/TEL 06-6879-5111
Email/Email keioz@ped.med.osaka-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person
悦生
ミドルネーム
今井 
Etsuou
ミドルネーム
Imai
組織名/Organization 株式会社エスアールディ SRD Co., Ltd.
部署名/Division name 臨床研究部 Clinical Research Department
郵便番号/Zip code 104-0032
住所/Address 東京都中央区八丁堀3-4-8 3-4-8 Hatchobori, Chuo-ku, Tokyo 104-0032, Japan
電話/TEL 03-5543-0302
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email khk-xlh@cro-srd.co.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute その他 Kyowa Kirin Co., Ltd.
機関名/Institute
(機関選択不可の場合)
協和キリン株式会社
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization その他 Kyowa Kirin Co., Ltd.
機関名/Organization
(機関選択不可の場合)
協和キリン株式会社
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization 営利企業/Profit organization
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization


その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)


IRB等連絡先(公開)/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization 大阪大学医学部附属病院 観察研究倫理審査委員会 Ethical Review Board of Osaka University Hospital
住所/Address 大阪府吹田市山田丘2番2号 最先端医療イノベーションセンター棟4階 2-2 Yamadaoka, Suita, Osaka 565-0871, Japan
電話/Tel 06-6210-8296
Email/Email rinri@hp-crc.med.osaka-u.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日(本登録希望日)/Date of disclosure of the study information
2018 04 20

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol https://bmjopen.bmj.com/content/10/6/e036367
試験結果の公開状況/Publication of results 未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results

主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics

参加者の流れ/Participant flow

有害事象/Adverse events

評価項目/Outcome measures

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description


試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status 限定募集中/Enrolling by invitation
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
2018 03 31
倫理委員会による承認日/Date of IRB
2018 03 06
登録・組入れ開始(予定)日/Anticipated trial start date
2018 05 01
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
2023 04 30
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定(予定)日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information 研究デザイン:
前向きコホート研究

研究期間:
2018年4月~2023年12月

方法:
研究参加に文書で同意された患者をEDCに登録し、通常診療で実施する検査・観察データの入力に加えて、患者の協力が得られる場合、本研究に特有な規定の検査(採血、アンケート、運動機能検査、身体測定)を行う。観察期間中での転居・転院にそなえ、患者の同意が得られた場合は、フォローアップセンターが追跡を行う。
Study design:
Prospective cohort study

Study period:
April 2018 to December 2023

Methodology:
Patients who have given written informed consent to participation in the study will be registered in the EDC. Data of routine clinical examination and observation will be entered and if patients cooperate, study-specific assessments (blood sampling, questionnaire, motor function test, and anthropometric measurement) will be performed. In case of changes of residence or hospital during the observation period, additional consent will be optionally obtained from patients to allow follow-up by the Follow-up Center.

管理情報/Management information
登録日時/Registered date
2018 03 06
最終更新日/Last modified on
2021 03 16


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URL(日本語) https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000036050
URL(英語) https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000036050

研究計画書
登録日時 ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時 ファイル名

研究症例データ
登録日時 ファイル名


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