UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
歩行可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィーの自然歴研究

英語
The natural history study of ambulatory patients with Duchenne muscular dystrophy

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
歩行可能なDMDの自然歴研究

英語
NH-ambulatory DMD

科学的試験名/Scientific Title

日本語
歩行可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィーの自然歴研究

英語
The natural history study of ambulatory patients with Duchenne muscular dystrophy

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
歩行可能なDMDの自然歴研究

英語
NH-ambulatory DMD

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
デュシェンヌ型筋ジストロフィー

英語
Duchenne muscular dystrophy

疾患区分1/Classification by specialty

神経内科学/Neurology	小児科学/Pediatrics
リハビリテーション医学/Rehabilitation medicine

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
日本での標準的医療を受けている歩行可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者を対象に、運動機能を主とする自然歴のデータを得ることを目的として、歩行不能になるまで調査する。

英語
To investigate the natural history data of motor function in ambulatory patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) receiving standard care in Japan until they become non-ambulatory.

目的2/Basic objectives2

その他/Others

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語
運動機能評価に関して、将来的に医薬品開発等において利用可能な妥当なアウトカムメジャーの選択を目的とする。

英語
This study is aimed to select avairable outcome measure of motor function test for drug development of DMD in the future.

試験の性質1/Trial characteristics_1

その他/Others

試験の性質2/Trial characteristics_2

その他/Others

試験のフェーズ/Developmental phase

該当せず/Not applicable

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
運動機能評価

英語
Motor function test

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
日常生活動作（ADL）
患者主体アウトカム（PRO）
加速度・活動量計
被験者背景情報

英語
Activities of daily living (ADL)
Patient reported outcome (PRO)
Acceleration meter/activity meter
Subject demographics

試験の種類/Study type

観察/Observational

基本デザイン/Basic design

ランダム化/Randomization

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

コントロール/Control

層別化/Stratification

動的割付/Dynamic allocation

試験実施施設の考慮/Institution consideration

ブロック化/Blocking

割付コードを知る方法/Concealment

群数/No. of arms

介入の目的/Purpose of intervention

介入の種類/Type of intervention

介入1/Interventions/Control_1

日本語

英語

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

5

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男/Male

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
1) ジストロフィン遺伝子検査または筋病理でジストロフィン異常が証明され、DMDと確定診断されている
2) 性別：男性
3) 年齢：5歳以上（同意取得時）
4) ベースライン時に自力で床からの立ち上がりおよび歩行が可能
5) ステロイドを内服しており、ベースラインの6ヵ月以上前から使用開始し、3ヵ月以内にステロイドの用法・用量に変更がなく症状が安定している
6) 臨床試験・治験に参加経験がある場合には、ベースライン時に試験・治験薬投与終了から6ヵ月以上経過
している

英語
1) Patients with a dystrophin abnormality proven by dystrophin gene testing or muscle pathology and a definitive diagnosis of DMD
2) Sex: male
3) Aged 5 or older (at the time of informed consent)
4) Able to rise from the floor and walk independently at baseline
5) Patients receiving oral glucocorticosteroids for at least 6 months before baseline without change in dosage or dosing regimen within 3 months and having stable symptoms
6) If participating in another clinical study, at least 6 months has passed since starting this study at baseline

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
1) 臨床上明らかな心不全、呼吸不全の症状を有すると研究責任者または研究分担者が判断した
2) 持続的に人工呼吸器を使用している（就寝中の非侵襲的陽圧換気療法（NPPV）の使用は可）
3) 運動機能評価の実施の妨げになるような知的障害、自閉傾向、注意欠陥多動性障害などの行動異常をもつと研究責任者または研究分担者が判断した
4) そのほかに研究責任者または研究分担者が本研究の対象として不適切と判断した
5) ベースライン時に臨床試験・治験に参加している

英語
1) Patients with clinically apparent symptoms of cardiac failure and/or respiratory failure as determined by the investigators
2) Patients continuously using a ventilator (use of non-invasive positive-pressure ventilation [NPPV] during sleep is allowed)
3) Patients with behavior abnormalities including intellectual disability, autistic tendency, and attention deficit hyperactivity disorder that, in the opinion of the investigators, could prevent to conduct the assessment of motor function
4) Other patients as determined by the investigators to be ineligible to participate in this study
5) Patients participating in another clinical trial at baseline

目標参加者数/Target sample size

80

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	絵里
ミドルネーム
姓	竹下

英語

名	Eri
ミドルネーム
姓	Takeshita

所属組織/Organization

日本語
国立精神・神経医療研究センター病院

英語
National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP)

所属部署/Division name

日本語
小児神経診療部

英語
Department of Child Neurology

郵便番号/Zip code

1878551

住所/Address

日本語
東京都小平市小川東町4-1-1

英語
4-1-1 Ogawahigashi-cho, Kodaira, Tokyo 187-8551, Japan

電話/TEL

042-341-2711

Email/Email

erit@ncnp.go.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	美貴子
ミドルネーム
姓	重盛

英語

名	Mikiko
ミドルネーム
姓	Shigemori

組織名/Organization

日本語
筋ジストロフィー臨床試験ネットワーク（MDCTN）

英語
Muscular Dystrophy Clinical Trial Network (MDCTN)

部署名/Division name

日本語
事務局

英語
Secretariat Office

郵便番号/Zip code

1878551

住所/Address

日本語
東京都小平市小川東町4-1-1　国立精神・神経医療研究センター内

英語
4-1-1 Ogawahigashi-cho, Kodaira, Tokyo 187-8551, Japan

電話/TEL

042-341-2711

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

shigemori@ncnp.go.jp

機関名/Institute

日本語
国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター

英語
National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP)

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター

英語
National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP)

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

自己調達/Self funding

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語

英語

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語
製薬企業

英語
pharmaceutical company

組織名/Organization

日本語
国立精神・神経医療研究センター

英語
National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP)

住所/Address

日本語
〒187-8551　東京都小平市小川東町4-1-1

英語
4-1-1 Ogawahigashi-cho, Kodaira, Tokyo 187-8551, Japan

電話/Tel

042-341-2711

Email/Email

ml_rinrijimu@ncnp.go.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

国立病院機構鈴鹿病院（三重県）
国立病院機構八雲病院（北海道）
熊本大学医学部附属病院（熊本県）
国立病院機構刀根山病院（大阪府）
国立病院機構宇多野病院（京都府）
国立病院機構東埼玉病院（埼玉県）
国立病院機構大牟田病院（福岡県）
国立病院機構医王病院（石川県）
国立病院機構長良医療センター（岐阜県）
岐阜大学医学部附属病院（岐阜県）
信州大学医学部附属病院（長野県）
東京女子医科大学病院（東京都）
兵庫医科大学病院（兵庫県）
長崎大学病院（長崎県）
名古屋市立大学病院（愛知県）
国立精神・神経医療研究センター病院（東京都）

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2017

年

12

月

25

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

33

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2017

年

09

月

25

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2017

年

10

月

06

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2018

年

01

月

25

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2025

年

09

月

30

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語
前向き観察研究を実施中

英語
Prospective observational study now underway.

登録日時/Registered date

2017

年

12

月

25

日

最終更新日/Last modified on

2023

年

07

月

01

日

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