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一般向け試験名/Public title

日本語
小児を含むムコ多糖症およびムコリピドーシス患者を対象としたNaPPSの第Ⅱ相試験

英語
An Exploratory Clinical phase II study of Pentosan Polysulfate Sodium (NaPPS) in Patients including children with Mucopolysaccharidosis and Mucolipidoses

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
ムコ多糖症およびムコリピドーシス患者を対象としたNaPPSの第Ⅱ相試験

英語
An Exploratory Clinical phase II study of Pentosan Polysulfate Sodium (NaPPS) in Patients with Mucopolysaccharidosis and Mucolipidoses

科学的試験名/Scientific Title

日本語
小児を含むムコ多糖症およびムコリピドーシス患者を対象としたNaPPSの第Ⅱ相試験

英語
An Exploratory Clinical phase II study of Pentosan Polysulfate Sodium (NaPPS) in Patients including children with Mucopolysaccharidosis and Mucolipidoses

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
ムコ多糖症およびムコリピドーシス患者を対象としたNaPPSの第Ⅱ相試験

英語
An Exploratory Clinical phase II study of Pentosan Polysulfate Sodium (NaPPS) in Patients with Mucopolysaccharidosis and Mucolipidoses

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
ムコ多糖症およびムコリピドーシス

英語
Mucopolysaccharidosis and Mucolipidoses

疾患区分1/Classification by specialty

内分泌・代謝病内科学/Endocrinology and Metabolism	小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
ムコ多糖症およびムコリピドーシス患者における骨軟骨・関節症状の改善を促す有効性評価項目を探索・確認する。また、長期安全性について確認する

英語
To evaluate the long-term safety and explore the efficacy of subcutaneous NaPPS in Patients with Mucopolysaccharidosis and Mucolipidoses for relief of bone cartilage and joint symptoms

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

探索的/Exploratory

試験の性質2/Trial characteristics_2

説明的/Explanatory

試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅱ相/Phase II

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
骨軟骨・関節症状の改善

英語
Relief of bone cartilage and joint symptoms

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
有効性評価項目
① GAGs値（尿中ウロン酸、尿中、血中、乾燥ろ紙血）
② 骨代謝マーカー（ADAMTS-4、ADAMTS-5、COMP、MMP-3、I型、Ⅱ型、X型コラーゲン）
③ 関節可動機能評価：肩関節、肘関節、手関節、股関節、膝関節、足関節、体幹
④ ADL質問票：動作、認知能力を伴う動作、認知能力、その他の症状に対する評価
⑤ 疼痛評価（図式評価尺度（GRS））
⑥ 炎症性バイオマーカー（IL-1β、MIF、MIP-1α、RANTES、TNF-α）
⑦ 関節レントゲン検査：肩関節、肘関節、手関節、股関節、膝関節、足関節、脊椎
⑧ 脊椎MRI検査
⑨ 腹部CT検査：肝脾腫大
⑩ 膝MRI検査
⑪ 神経学的所見：痺れ
⑫ 運動機能障害検査：6分間歩行距離
⑬ 眼科・耳鼻科的所見：角膜混濁、網膜色素変性、聴力、中耳炎

英語
Efficacy endpoints
[1] Determination of GAGs (in blood and urine)
[2] bone metabolism biomarkers: ADAMTS-4, ADAMTS-5, COMP, MMP-3, type I collagen, type II collagen, type X collagen
[3] Joint mobility assessment: shoulder joints, elbow joints, wrist joints, hip joints, knee joints, foot joints, and trunk
[4] Activities of daily living (ADL) questionnaire: assessment of bodily movement, bodily movement associated with cognitive function, cognitive function, and other symptoms
[5] Pain assessment (Graphic Rating Scale(GRS))
[6] Inflammatory biomarkers: IL-1beta, MIF, MIP-1alpha, RANTES and TNF-alpha
[7] X-ray examinations of joints: shoulder joints, elbow joints, wrist joints, hip joints, knee joints, foot joints, and spine
[8] Spinal MRI scan
[9] Abdominal CT scan: hepatosplenomegaly
[10] Knee MRI scan
[11] Neurological examination: numbness
[12] Motor dysfunction test: 6-minute walking distance
[13] Ophthalmological and otological examinations: corneal opacity, retinal pigmentary degeneration, hearing, and middle otitis

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

いいえ/NO

動的割付/Dynamic allocation

いいえ/NO

試験実施施設の考慮/Institution consideration

施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.

ブロック化/Blocking

いいえ/NO

割付コードを知る方法/Concealment

知る必要がない/No need to know

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
【用量】
・開始処方用量を1.0mg/kgとする。
・処方用量の増量に関しては、4週間の安全性が確認できた症例に対して、増量判定を行う。治験責任医師または治験分担医師が忍容性に問題がなく、増量が可能であると判断した場合には、処方用量を0.5 mg/kg漸増し、1.5mg/kgまで増量できる。
・処方用量の減量に関しては、随時、治験責任医師または治験分担医師が忍容性に問題があり、減量が必要と判断したならば、処方用量が1.5mg/kgの場合は、1.0mg/kgまで減量できる。
【投与期間】
・13週連続投与（投与期間）した後、4週休薬（評価期間）を1クールとし、2クール繰り返す。
・2クール目の評価期間終了時に最終評価を行う。

英語
<Dose>
The starting prescription dose is 1.0mg/kg
If the principal investigator (or sub-investigator) judged that the tolerability of the case where safety of 4 weeks was confirmed was not problematic, the prescription dose can be increased up to 1.5 mg/kg.
If the principal investigator (or sub-investigator) judged that the tolerability of the case was problematic, the prescription dose can be decreased up to 1.0 mg/kg.
<Administration period>
Let the continuous administration period for 13 weeks (administration period) and the washout period for 4 weeks (evaluation period) be 1course, repeat 2 courses.
Perform final evaluation at the end of the 2nd course evaluation period.

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

3

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

適用なし/Not applicable

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
ムコ多糖症およびムコリピドーシスと診断されており、拘縮または可動域に制限のある患者。

英語
Patients who have been diagnosed with MPS or Mucolipidosis and have contracture or restricted ROM

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
(1) 以下のいずれかの合併症を有する患者
・出血性素因を有する患者（胃潰瘍、十二指腸潰瘍などの消化管出血、脳出血が疑われる患者）
・動脈瘤などの循環器疾患、血小板減少症などの血液疾患のある患者
・ヘパリン起因性血小板減少症（heparin-induced thrombocytopenia、HIT）II型を有する患者
・重篤なアレルギー疾患や、重篤な合併症を有する患者
・ケロイド体質の患者
・免疫抑制薬やステロイドを内服されている患者
(2) 以下のいずれかの既往を有する患者
・ヘパリンやポリ硫酸ペントサンに対する薬剤過敏の既往がある患者
・HIT II型の既往のある患者
・治験薬投与前6ヶ月以内に外科手術を受けた患者
・薬剤過敏症または血小板減少症の既往のある患者
・重篤な食物アレルギーの既往がある患者

英語
(1) Patients with any of the following conditions:
Hemorrhagic diathesis (gastrointestinal hemorrhage such as gastric and duodenal ulcers, and suspected cerebral hemorrhage)
Cardiovascular disease such as aneurysms or blood disease such as thrombocytopenia
Heparin-induced thrombocytopenia (HIT) Type II
Serious allergic disease or serious complications
Keloid diathesis
Taking oral immunosuppressants or corticosteroids
(2) Patients with any of the following medical histories:
Hypersensitivity to heparin or pentosan polysulfate
HIT Type II
Surgical operation within 6 months before the start of study treatment
Drug hypersensitivity or thrombocytopenia
Serious food allergy

目標参加者数/Target sample size

6

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	鈴木康之

英語

名
ミドルネーム
姓	Yasuyuki Suzuki

所属組織/Organization

日本語
岐阜大学

英語
Gifu University

所属部署/Division name

日本語
医学教育開発研究センター

英語
Medical Education Development Center

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
岐阜市柳戸1番1

英語
1-1 Yanagido, Gifu, 501-1194, JAPAN

電話/TEL

058-230-6470

Email/Email

ysuz@gifu-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	田中賢治

英語

名
ミドルネーム
姓	Kenji Tanaka

組織名/Organization

日本語
株式会社レクメド

英語
ReqMed Company, Ltd.

部署名/Division name

日本語
事業開発部

英語
Pharmaceutical and Business Development

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
東京都町田市森野1-7-23　三井生命町田ビル

英語
Mitsui-Life Bldg. 1-7-23 Morino, Machida-City TOKYO

電話/TEL

042-732-2207

試験のホームページURL/Homepage URL

http://www.reqmed.co.jp/

Email/Email

tanaka@reqmed.co.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
ReqMed Company, Ltd.
Pharmaceutical and Business Development

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
株式会社レクメド

部署名/Department

日本語
事業開発部

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
その他

英語
Japan Agency for Medical Research and Development (AMED)

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構

組織名/Division

日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構 (AMED)

組織の区分/Category of Funding Organization

日本の官庁/Japanese Governmental office

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本

英語
Japan

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2018

年

04

月

05

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語

英語

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

参加者募集終了‐試験継続中/No longer recruiting

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2017

年

11

月

10

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2017

年

12

月

08

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2019

年

01

月

31

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

2019

年

02

月

15

日

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

2019

年

02

月

28

日

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

2019

年

03

月

15

日

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2018

年

04

月

05

日

最終更新日/Last modified on

2018

年

05

月

09

日

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日本語
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