UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
限局性皮質異形成II型のてんかん発作に対するシロリムスの有効性と安全性に関する無対照非盲検試験

英語
Uncontrolled open label study of sirolimus about efficacy for epileptic seizures and safety in patients with focal cortical dysplasia type 2

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
臨床試験-シロリムスFCD静岡2017-1

英語
Clinical research-sirolimus FCD Shizuoka2017-1

科学的試験名/Scientific Title

日本語
限局性皮質異形成II型のてんかん発作に対するシロリムスの有効性と安全性に関する無対照非盲検試験

英語
Uncontrolled open label study of sirolimus about efficacy for epileptic seizures and safety in patients with focal cortical dysplasia type 2

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
臨床試験-シロリムスFCD静岡2017-1

英語
Clinical research-sirolimus FCD Shizuoka2017-1

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
限局性皮質異形成II型

英語
focal cortical dysplasia type 2

疾患区分1/Classification by specialty

神経内科学/Neurology	小児科学/Pediatrics
脳神経外科学/Neurosurgery

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
限局性皮質異形成II型(FCDⅡ型)のてんかん発作を有する患者を対象とし、シロリムスの有効性、安全性、薬物動態を評価すること。

英語
To reveal the efficacy of sirolimus for epileptic seizures, safety and pharmacokinetics in patients with focal cortical dysplasia type 2

目的2/Basic objectives2

薬物動態/Pharmacokinetics

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

探索的/Exploratory

試験の性質2/Trial characteristics_2

試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅱ相/Phase II

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
維持療法期の観察期間からの28日当たりの部分発作(二次性全般化発作を含む）の発現頻度の減少率

英語
Reduction rate of partial seizures (including secondary GTC) among 28 days from observation period to maintenance dose period

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語
維持療法期の観察期間からの28日当たりの部分発作以外の発作の発現頻度の減少率

英語
Reduction rate of other seizures than partial seizures among 28 days from observation period to maintenance dose period

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

いいえ/NO

動的割付/Dynamic allocation

いいえ/NO

試験実施施設の考慮/Institution consideration

施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.

ブロック化/Blocking

いいえ/NO

割付コードを知る方法/Concealment

知る必要がない/No need to know

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
介入の期間：8週-2年
初期量：体重20-40Kg、1mg/day
体重40Kg以上、2mg/day
増量：1mg/dayずつ増量し、濃度を5-15ng/mlにする。

英語
Period: 8 weeks to 2 years
Initial dose:
1mg/day for boy weight from 20 to 40Kg
2mg/day for body weight above 40Kg
Increasing dose: 1mg/day until the level of 5-15ng/ml (sirolimus)

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

6

歳/years-old

以上/<=

年齢（上限）/Age-upper limit

65

歳/years-old

以下/>=

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
以下の基準を全て満たす患者とする。
1.神経画像所見もしくは病理学的にFCDⅡ型と診断された患者
2.年齢6歳以上、65歳以下の患者で、体重が20Kg以上とする。
3.国際てんかん学会（ILAE）の1981年のてんかん発作の診断基準に基づき，部分発作をもつと診断された患者．
4.てんかんと診断後，のべ2剤以上の抗てんかん薬で1年以上治療を受けている患者．
5.1-4剤の抗てんかん薬で治療中の患者．
6.ベースライン観察期開始4週前より，抗てんかん薬投与の用量，用法が一定である患者.
7.本試験参加について，患者本人または代諾者（研究対象者に代わって同意をすることが正当なものと認められる者であり、親権者および後見人等で、研究対象者とのパートナー関係や信頼関係等の精神的な共同関係のほか、研究対象者の意思及び利益を代弁できると考えられる者とする）より文書で同意が得られる患者．
8.ベースライン観察期（4週間）に，2回以上の部分発作(二次性全般化発作を含む）を有する患者．

英語
1. Diagnossi of FCD type 2 by MRI and /or histological exaamination.
2. Age (6 years to 65 years old), body weitht more than 20 Kg.
3. partial seizures difined by classification of ILAE.
4. Seizure continued, in spite of treatment for one year, by more than 2 AEDS.
5. Current AEDs:1-4 AEDs
6. No change of prescription of AEDs from obserbational stage.
7. Written informed consent from gurdians or patients.
8. Seizure frequency: more than two times among obserbational stage.

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
以下のいずれかに該当する患者は本研究に組み入れないこととする。
1.試験（ベースライン観察期）開始前１か月以内に，他の治験薬を内服している患者．
2.シロリムスまたはエベロリムスを1度でも内服したことがある患者．
3.患者本人または代諾者がてんかん発作の回数，時間を正確に記録できない患者．
4.CTやMRI等で、炎症や変性など進行性の脳病態の合併が疑われる患者．
5.観察期前6か月以内に，てんかんに対する脳外科手術を受けた患者．試験開始6か月以前に迷走神経刺激術を施行されている場合は，ベースライン観察期以降試験終了まで刺激頻度を変更しなければ可とする．
6.フェルバメートやビガバトリンを服用しているか，過去6か月以内に服用した場合．
7.ケトン食療法中の患者．
8.過去に自殺企図のある患者．
9.薬物乱用(アルコール乱用を含む)の既往または合併症がある患者．
10.妊娠中や授乳中の患者．
11.血液検査で活動性肝炎
12.治療が必要な不整脈を合併している患者.
13.治療が必要な心不全を合併している患者.
14.免疫不全症を合併している患者．
15.8週間以内に手術を受けた患者
16.試験担当医師が，本試験の対象として不適当と判断した患者．

英語
1. Other clinical trials in less than one month before obsebational stage.
2. Experience of eberolimus or sirolimus treatment.
3. Imposible counting of seizure frequency and duration.
4. Possible inflammation and /or degeneration suggested by CT , MRI, etc.
5. No epilepsy surgery among 6 months before obserbational stage. Partients with VNS before 6 months of obserbational stge, stimulation frequency is consistent.
6. Treatment with PB or VGB in 6 months before obserbational stage.
7. Current ketogenic diet.
8. History of suicide.
9. History or comorbidity of addiction including alcohol.
10. Pregnant mowen and breast-feedin women.
11. active hepatitis.
12. arhythmia with treatment.
13. heart failure with treatment.
14. immunodeficiency
15. surgical intervention in 8 weeks before obserbational stage.
16. Judgement of contraindication by reserchers.

目標参加者数/Target sample size

1

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名	高橋
ミドルネーム
姓	幸利

英語

名	Yukitoshi
ミドルネーム
姓	Takahashi

所属組織/Organization

日本語
国立病院機構静岡てんかん・神経医療センター

英語
National Epilepsy Center,
Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders, NHO

所属部署/Division name

日本語
小児科

英語
Pediatrics

郵便番号/Zip code

420 8688

住所/Address

日本語
静岡市葵区漆山886

英語
Shizuoka

電話/TEL

054-245-5446

Email/Email

takahashi-ped@umin.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名	高橋
ミドルネーム
姓	幸利

英語

名	Yukitoshi
ミドルネーム
姓	Takahashi

組織名/Organization

日本語
国立病院機構静岡てんかん・神経医療センター

英語
National Epilepsy Center,

部署名/Division name

日本語
小児科

英語
Pediatrics

郵便番号/Zip code

420 8688

住所/Address

日本語
静岡市葵区漆山886

英語
886 Urushiyama Aoi-ku Shizuoka 420-8688, Japan

電話/TEL

054-245-5446

試験のホームページURL/Homepage URL

Email/Email

takahashi-ped@umin.ac.jp

機関名/Institute

日本語
その他

英語
National Epilepsy Center,
Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders, NHO

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語
国立病院機構静岡てんかん・神経医療センター

部署名/Department

日本語
小児科

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構

英語
AMED

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

日本の官庁/Japanese Governmental office

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本

英語
Japan

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語
国立病院機構静岡てんかん・神経医療センター 受託研究審査委員会

英語
National Epilepsy Center,

住所/Address

日本語
〒420‐8688静岡市葵区漆山886

英語
886 Urushiyama Aoi-ku Shizuoka 420-8688, Japan

電話/Tel

054-245-5446

Email/Email

takahashi-ped@umin.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

国立病院機構静岡てんかん・神経医療センター

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2018

年

01

月

13

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

in progress

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

in progress

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

1

主な結果/Results

日本語
有効性は認められなかった。

英語
Effectiveness for seizure outcome was not confirmed.

主な結果入力日/Results date posted

2023

年

01

月

16

日

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語
思春期女性

英語
adolescent female

参加者の流れ/Participant flow

日本語
1名

英語
one patient

有害事象/Adverse events

日本語
なし

英語
nothing

評価項目/Outcome measures

日本語
発作予後

英語
seizure outcome

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験終了/Completed

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2017

年

10

月

31

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

2017

年

10

月

31

日

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2017

年

12

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2020

年

09

月

30

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

2020

年

10

月

31

日

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

2020

年

10

月

31

日

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

2020

年

10

月

31

日

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2018

年

01

月

13

日

最終更新日/Last modified on

2023

年

01

月

16

日

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