UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧
| UMIN試験ID | UMIN000028429 |
|---|---|
| 受付番号 | R000032495 |
| 科学的試験名 | 進行性骨化性線維異形成症に対するNPC-12Tの多施設共同無作為化二重盲検比較試験及び多施設共同非盲検継続投与試験 |
| 一般公開日（本登録希望日） | 2017/08/01 |
| 最終更新日 | 2023/08/03 12:10:53 |
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基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title
日本語
進行性骨化性線維異形成症に対するNPC-12Tの多施設共同無作為化二重盲検比較試験及び多施設共同非盲検継続投与試験
英語
Multicenter randomized double-blind comparison test followed by open-label continuous administration test of NPC-12T for Fibrodysplasia Ossificans Progressiva
一般向け試験名略称/Acronym
日本語
進行性骨化性線維異形成症に対するシロリムスを用いた医師主導治験
英語
Investigator-initiated clinical trial of NPC-12T for Fibrodysplasia Ossificans Progressiva
科学的試験名/Scientific Title
日本語
進行性骨化性線維異形成症に対するNPC-12Tの多施設共同無作為化二重盲検比較試験及び多施設共同非盲検継続投与試験
英語
Multicenter randomized double-blind comparison test followed by open-label continuous administration test of NPC-12T for Fibrodysplasia Ossificans Progressiva
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym
日本語
進行性骨化性線維異形成症に対するシロリムスを用いた医師主導治験
英語
Investigator-initiated clinical trial of NPC-12T for Fibrodysplasia Ossificans Progressiva
試験実施地域/Region
| 日本/Japan |
対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition
日本語
進行性骨化性線維異形成症
英語
Fibrodysplasia Ossificans Progressiva
疾患区分1/Classification by specialty
| 小児科学/Pediatrics | 整形外科学/Orthopedics |
| リハビリテーション医学/Rehabilitation medicine |
疾患区分2/Classification by malignancy
悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information
いいえ/NO
目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1
日本語
進行性骨化性線維異形成症を対象に、NPC-12Tの有効性及び安全性について、プラセボ群を対照とした多施設共同プラセボ対照二重盲検比較試験（二重盲検期）及び多施設共同非盲検長期投与試験（継続投与期）により検討する。
英語
To investigate the clinical efficacy and safety of NPC-12T for Fibrodysplasia Ossificans Progressiva by multicenter randomized double-blind placebo-controlled comparison test followed by open-label continuous administration test
目的2/Basic objectives2
安全性・有効性/Safety,Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others
日本語
英語
試験の性質1/Trial characteristics_1
探索的/Exploratory
試験の性質2/Trial characteristics_2
その他/Others
試験のフェーズ/Developmental phase
第Ⅱ・Ⅲ相/Phase II,III
評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes
日本語
二重盲検期終了時におけるJ-HAQ（またはJ-CHAQ）を用いた客観的身体機能評価
英語
Objective evaluation of physical function using J-HAQ (or J-CHAQ) at the end of double-blind stage
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes
日本語
有害事象及び副作用の発生頻度、程度
副次的評価項目 継続投与期におけるHAQ（またはJ-CHAQ）を用いた客観的身体機能評価
有害事象及び副作用の発生頻度、程度
全身CTによる異所性骨の定量
新生異所性骨の有無及び発生個数
フレアアップの有無及び発生回数
CAJIS評価
英語
Frequency and grade of adverse events and side effects
Quantitative assessment of heterotopic bone by whole-body CT
Number of newly formed heterotopic bone
Number of flare-up episode
Assessment by CAJIS
基本事項/Base
試験の種類/Study type
介入/Interventional
試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design
並行群間比較/Parallel
ランダム化/Randomization
ランダム化/Randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
個別/Individual
ブラインド化/Blinding
二重盲検/Double blind -all involved are blinded
コントロール/Control
プラセボ・シャム対照/Placebo
層別化/Stratification
はい/YES
動的割付/Dynamic allocation
はい/YES
試験実施施設の考慮/Institution consideration
施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.
ブロック化/Blocking
はい/YES
割付コードを知る方法/Concealment
中央登録/Central registration
介入/Intervention
群数/No. of arms
2
介入の目的/Purpose of intervention
治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention
| 医薬品/Medicine |
介入1/Interventions/Control_1
日本語
導入時は、1錠(1mg)/日（体表面積1.5 m2未満）又は2錠(2mg)/日（体表面積1.5 m2以上）で投与を開始する。治験薬の目標トラフ濃度を5～15 ng/mLの範囲で調整し、4錠(4mg)/日まで増量可とする。
英語
Initial dose is 1 mg per day for patients with body surface area less than 1.5 m2, or 2 mg per day for patients with that not less than 1.5 m2. Oral intake will be adjusted targeting trough value between 5 and 15 ng/ml. Maximum dose is 4 mg per day.
介入2/Interventions/Control_2
日本語
プラセボ投与。プラセボ群に対しても投与量の調整をランダムに行う。
英語
Placebo-control. For placebo group, oral intake will be adjusted randomly.
介入3/Interventions/Control_3
日本語
英語
介入4/Interventions/Control_4
日本語
英語
介入5/Interventions/Control_5
日本語
英語
介入6/Interventions/Control_6
日本語
英語
介入7/Interventions/Control_7
日本語
英語
介入8/Interventions/Control_8
日本語
英語
介入9/Interventions/Control_9
日本語
英語
介入10/Interventions/Control_10
日本語
英語
適格性/Eligibility
年齢（下限）/Age-lower limit
| 6 | 歳/years-old | 以上/<= |
年齢（上限）/Age-upper limit
| 59 | 歳/years-old | 以下/>= |
性別/Gender
男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria
日本語
厚労省難病研究班により作成された診断基準により、DefiniteあるいはProbableと判定された患者
英語
Patients diagnosed as "Definitive" or "Probable" according to the diagnostic criteria proposed by the research group for intractalble diseases organized by MHLW.
除外基準/Key exclusion criteria
日本語
1) 急性あるいは慢性の感染症を併発している患者
2) 真皮より深い褥瘡を併発している患者
3) 登録前90日以内にフレアアップを経験している患者
4) シロリムス、他のmTOR阻害剤、チロシンキナーゼ阻害剤などのmTOR経路に関連する分子標的薬の使用歴がある患者
5) シロリムスの併用禁止薬・禁止食品を使用している患者
6) シロリムス（シロリムス誘導体を含む）及び添加剤に過敏症の既往がある患者
7) HBV感染者、感染既往者、もしくは、C型活動性肝炎患者。
8)重大な血液異常または肝機能異常を有する患者
9) コントロール不良の脂質異常症の患者
10) 腎機能異常を有する患者
11) HIV、原発性免疫不全症などの免疫不全のある患者
12) 本剤を錠剤のまま服用できない患者又はシロリムスの吸収障害を起こす可能性のある消化管障害がある患者
13) 登録前8週間以内に手術を受けた患者
14) 妊娠中または妊娠の可能性がある女性。授乳中である女性。本治験中の避妊に同意しない男女。ただし、閉経と判断された女性を除く。
英語
1. Patients with acute or chronic infection
2. Patients with skin sore reaching dermis
3. Patients experiencing flare-up during last 90 days
4. Past usage of mTOR inhibitors or other molecular target drugs relating mTOR pathway
5. Usage of medicine or foods which are prohibited for concurrent use of Sirolimus
6. History of allergy to Sirolimus, Sirolimus derivatives or additive substance
7. Patients with HBV, with the history of HBV or with active type-C hepatitis.
8. Severe abnormality in blood or liver function
9. Uncontrollable abnormal lipid metabolism
10. Renal failure
11. Immunodeficiency including HIV or primary immunodeficiency
12. Patients who are not able to take tablet, or who have gastrointestinal disorders possibly leading to insufficient absorption of Sirolimus
13. Patients who had surgery during 8 weeks before the registry
14. Pregnant, probably pregnant, or breast-feeding women. Patients who do not agree birth control during clinical trial.
目標参加者数/Target sample size
20
責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator
日本語
| 名 | 淳也 |
| ミドルネーム | |
| 姓 | 戸口田 |
英語
| 名 | Junya |
| ミドルネーム | |
| 姓 | Toguchida |
所属組織/Organization
日本語
京都大学ウイルス・再生医科学研究所
英語
Institute for Frontier Life and Medical Sciences, Kyoto University
所属部署/Division name
日本語
再生組織構築研究部門 組織再生応用分野
英語
Department of Regeneration Science and Engineering, Laboratory of Tissue Regeneration
郵便番号/Zip code
606-8507
住所/Address
日本語
京都市左京区聖護院河原町53
英語
53, Shogoin-Kawahara-cho, Sakyo-ku, Kyoto
電話/TEL
075-751-4134
Email/Email
togjun@infront.kyoto-u.ac.jp
試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person
日本語
| 名 | 淳也 |
| ミドルネーム | |
| 姓 | 戸口田 |
英語
| 名 | Junya |
| ミドルネーム | |
| 姓 | Toguchida |
組織名/Organization
日本語
京都大学ウイルス・再生医科学研究所
英語
Institute for Frontier Life and Medical Sciences, Kyoto University
部署名/Division name
日本語
再生組織構築研究部門 組織再生応用分野
英語
Department of Regeneration Science and Engineering, Laboratory of Tissue Regeneration
郵便番号/Zip code
606-8507
住所/Address
日本語
京都市左京区聖護院河原町53
英語
53, Shogoin-Kawahara-cho, Sakyo-ku, Kyoto
電話/TEL
075-751-4134
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email
togjun@infront.kyoto-u.ac.jp
実施責任個人または組織/Sponsor or person
機関名/Institute
日本語
京都大学
英語
Kyoto University
機関名/Institute
（機関選択不可の場合）
日本語
部署名/Department
日本語
個人名/Personal name
日本語
英語
研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization
日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構
英語
Japan Agency for Medical Research and Development
機関名/Organization
（機関選択不可の場合）
日本語
組織名/Division
日本語
組織の区分/Category of Funding Organization
日本の官庁/Japanese Governmental office
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization
日本語
英語
その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor
日本語
ノーベルファーマ株式会社
英語
Nobelpharma Co., Ltd.
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)
日本語
英語
IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization
日本語
京都大学医学部附属病院 医薬品等臨床研究審査委員会
英語
Kyoto University Hospital Institutional Review Board
住所/Address
日本語
〒606-8507 京都市左京区聖護院川原町54
英語
54 Kawahara-cho, Shogoin, Sakyo-ku, Kyoto, 606-8507, JAPAN
電話/Tel
075-751-4389
Email/Email
tiken@kuhp.kyoto-u.ac.jp
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1
日本語
英語
試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2
日本語
英語
治験届/IND to MHLW
初回届出年月日：平成24年6月29日、届出回数：第2回
試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions
京都大学医学部附属病院（京都府）
東京大学医学部附属病院（東京都）
名古屋大学医学部附属病院（愛知県）
九州大学病院（福岡県）
その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information
| 2017 | 年 | 08 | 月 | 01 | 日 |
関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results
未公表/Unpublished
結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results
日本語
英語
主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason
日本語
英語
最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics
日本語
英語
参加者の流れ/Participant flow
日本語
英語
有害事象/Adverse events
日本語
英語
評価項目/Outcome measures
日本語
英語
個別症例データ共有計画/Plan to share IPD
日本語
英語
個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description
日本語
英語
試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status
試験終了/Completed
プロトコル確定日/Date of protocol fixation
| 2017 | 年 | 06 | 月 | 23 | 日 |
倫理委員会による承認日/Date of IRB
| 2017 | 年 | 06 | 月 | 30 | 日 |
登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date
| 2017 | 年 | 09 | 月 | 07 | 日 |
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
| 2021 | 年 | 04 | 月 | 12 | 日 |
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
| 2021 | 年 | 07 | 月 | 26 | 日 |
データ固定（予定）日/Date trial data considered complete
| 2021 | 年 | 08 | 月 | 31 | 日 |
解析終了(予定)日/Date analysis concluded
その他/Other
その他関連情報/Other related information
日本語
英語
管理情報/Management information
登録日時/Registered date
| 2017 | 年 | 07 | 月 | 28 | 日 |
最終更新日/Last modified on
| 2023 | 年 | 08 | 月 | 03 | 日 |
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日本語
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英語
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| 研究計画書 | |
|---|---|
| 登録日時 | ファイル名 |
| 研究症例データ仕様書 | |
|---|---|
| 登録日時 | ファイル名 |
| 研究症例データ | |
|---|---|
| 登録日時 | ファイル名 |
