UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title	再発または治療抵抗性急性骨髄性白血病患者を対象としたWT1発現人工アジュバントベクター細胞（aAVC-WT1）療法の第Ⅰ相試験	Phase I study of WT1-expressing human artificial adjuvant vector cells (aAVC-WT1) for patients with relapsed or refractory acute myeloid leukemia
一般向け試験名略称/Acronym	再発または治療抵抗性急性骨髄性白血病患者を対象としたWT1発現人工アジュバントベクター細胞（aAVC-WT1）療法の第Ⅰ相試験	Phase I study of WT1-expressing human artificial adjuvant vector cells (aAVC-WT1) for patients with relapsed or refractory acute myeloid leukemia
科学的試験名/Scientific Title	再発または治療抵抗性急性骨髄性白血病患者を対象としたWT1発現人工アジュバントベクター細胞（aAVC-WT1）療法の第Ⅰ相試験	Phase I study of WT1-expressing human artificial adjuvant vector cells (aAVC-WT1) for patients with relapsed or refractory acute myeloid leukemia
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym	再発または治療抵抗性急性骨髄性白血病患者を対象としたWT1発現人工アジュバントベクター細胞（aAVC-WT1）療法の第Ⅰ相試験	Phase I study of WT1-expressing human artificial adjuvant vector cells (aAVC-WT1) for patients with relapsed or refractory acute myeloid leukemia
試験実施地域/Region	日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition	再発または治療抵抗性急性骨髄性白血病	relapsed or refractory acute myeloid leukemia (AML)
疾患区分1/Classification by specialty	血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology
疾患区分2/Classification by malignancy	悪性腫瘍/Malignancy
ゲノム情報の取扱い/Genomic information	いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1	再発又は治療抵抗性急性骨髄性白血病患者を対象としてaAVC-WT1投与時の安全性を検討する。副次的項目として、免疫学的効果（NKT細胞特異的免疫反応）および臨床的有効性を検討する。	To explore the safety of aAVC-WT1, and secondaly to explore immunological effects (NKT cell-specific immune response) and clinical efficacy
目的2/Basic objectives2	安全性/Safety
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others
試験の性質1/Trial characteristics_1	探索的/Exploratory
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase	第Ⅰ相/Phase I

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes	安全性 (1)用量制限毒性（DLT）発現割合、最大耐用量（MTD）の決定 (2)有害事象に関する検討（一覧の作成、発現割合の算出等） (3)安全性評価に関連する各検査指標の統計学的検討（経時的推移）	Safety (1) Occurence of Dose Limiting Toxicity and determination of Maximum Tolerated Dose (2) Exploration of adverse events (3) Statistical analysis on examinations related to safety evaluation
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes	免疫学的効果（NKT細胞特異的免疫反応と増幅率） 臨床的有効性 (1)血液学的効果：奏功割合（CR, PR, CRi） (2)WT1 mRNAコピー数の推移 (3)全生存期間	Immunological effects (NKT cell-specific immune response and amplification rate) Clinical efficacy (1) Hematological effect: Response rate(CR, PR, CRi) (2) Longitudinal change of WT1 mRNA copies (3) Overall survival

基本事項/Base
試験の種類/Study type	介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design	単群/Single arm
ランダム化/Randomization	非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding	オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control	無対照/Uncontrolled
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms	1
介入の目的/Purpose of intervention	治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention	ワクチン/Vaccine
介入1/Interventions/Control_1	aAVC-WT1用量漸増静脈内投与	Intravenous administraion of aAVC-WT1 followed by 3+3 dose escalation scheme
介入2/Interventions/Control_2
介入3/Interventions/Control_3
介入4/Interventions/Control_4
介入5/Interventions/Control_5
介入6/Interventions/Control_6
介入7/Interventions/Control_7
介入8/Interventions/Control_8
介入9/Interventions/Control_9
介入10/Interventions/Control_10

適格性/Eligibility
年齢（下限）/Age-lower limit	20 歳/years-old 以上/<=
年齢（上限）/Age-upper limit	適用なし/Not applicable
性別/Gender	男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria	自由意思による文書による同意 同意取得時の年齢20歳以上 WHO分類(2016)の定義による初発または二次性急性骨髄性白血病の再発または治療抵抗性 急性骨髄性白血病であることを告知 発症以降少なくとも一回、末梢血WT1mRNA定量解析で1,500 copies/microgram以上が確認されている ECOG Performance statusが2以下 12週間を超える生存見込み スクリーニング時に保存検体又は新たに採取した骨髄検体・骨髄穿刺検体を提出可能	Ability to give patients' consent by written informed consent form Age >= 20 Relapsed or refractory primary/secondary AML diagnosed by 2016 WHO classification Awareness of AML Peripheral blood WT-1 mRNA => 1500 copies/microgram ever before ECOG Performance Status <= 2 Life expectancy >= 12 weeks Submission of preserved specimens at screening and newly collected bone marrow/bone marrow aspiration
除外基準/Key exclusion criteria	急性前骨髄球性白血病、BCR-ABL陽性白血病 中枢神経白血病、髄外病変 コントロール不良の前治療関連Grade 2以上の非血液毒性が継続 造血幹細胞移植を受け、臨床的に重要で治療が必要な移植片対宿主病（GVHD）が継続 治験製品投与前に以下の治療や処置を以下の期間内に実施 ① ステロイドを含む免疫抑制剤の全身投与：14日 ② 他の治験薬、治験製品、治験としての医療機器：4週 ③ 造血幹細胞移植：8週 ④ 抗腫瘍薬：14日（芽球コントロールのために投与されるヒドロキシカルバミド（ハイドレア）は除く） 登録前14日以内の臨床検査等の検査で以下の基準に該当 ① ASTおよびALT値が施設ULNの3倍以上 ② 直接ビリルビン値が施設ULNの2倍以上 ③ 末梢血総リンパ球数5.0x10^2/microliter以下 ④ eGFR値が30 mL/min未満 ⑤ 経皮的動脈血酸素飽和度がroom airで94%未満 他の活動性の悪性腫瘍 治験製品投与前12週以内の狭心症・心筋梗塞既往、NYHA心機能Ⅲ度以上うっ血性心不全、または重篤な心電図異常 コントロール不良高血圧、間質性肺炎、肺線維症、第Ⅲ期以上の慢性閉塞性肺疾患 播種性血管内凝固症候群 活動性・コントロール不良の感染症、HIV感染 活動性のB型、C型ウイルス性肝炎、他の活動性肝疾患 先天性または後天性免疫不全 妊娠中または妊娠している可能性のある患者、授乳中の患者 コントロール不良糖尿病 本治験での細胞調製に係る成分（ヒトアルブミンなど）や添加物（ガラクトース、セラミド）、抗生物質（ストレプトマイシン及びゲンタマイシン）、並びに異種たんぱく質（ウシ胎児血清及びブタトリプシン）に対する重篤なアレルギーの既往 その他、治験責任医師又は治験分担医師が不適当と判断	Acute promyelocytic leukemia, BCR-ABL-positive leukemia Central nervous system infiltration/extramedullary AML Sustained non-hematological toxicity ( >= Grade 2) related to prior therapy for AML Clinically relevant graft-versus-host disease required for treatment Duration from prior therapy to administration: 1) Systemic immunosuppressive drugs including steroids <= 14 days 2) Investigational drugs, products, or medical devices <= 4 weeks 3) Hematopoietic stem cell transplantation <= 8 weeks 4) Chemotherapy (excluding hydroxyurea for leukemia control) Laboratory examination <= 14 days prior to registration: 1) AST/ALT >= 3 times upper limit of normal level (ULN) 2) Total serum bilirubin level >= 2 times ULN 3) Lymphocytes (peripheral blood) <= 5.0 x 10^2 /microliter 4) Estimated glomerular filtration rate < 30 mL/min 5) SpO2 < 94% (room air) Other active malignancies Angina pectoris, acute myocardial infarction, congestive heart failure (>= NYHA class 3), or severe abnormality on electrocardiography <= 12 weeks prior to 1st administration Poor control hypertension, interstitial pneumonia, pulmonary fibrosis, chronic obstructive pulmonary disease (>= stage 3) Disseminated intravascular coagulation Active/poor control infection, HIV infection Active hepatitis B/C virus infection, other active liver disease Congenital/acquired immune deficiency Pregnant, possible pregnant, breast feeding women Poor control diabetes mellitus Known hypersensitivity to reagents (human albumin, etc.), additives (galactose/ceramide), antibiotics (streptomycin/gentamicin) and heterologous proteins (fetal bovine serum/porcine trypsin) Principal investigator/co-investigator judgement
目標参加者数/Target sample size	18

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator	名 豊隆 ミドルネーム 姓 川俣	名 Toyotaka ミドルネーム 姓 Kawamata
所属組織/Organization	東京大学医科学研究所	The Institute of Medical Science, The University of Tokyo
所属部署/Division name	血液腫瘍内科	Department of Hematology/Oncology, IMSUT Hospital
郵便番号/Zip code	108-8639
住所/Address	東京都港区白金台 4-6-1	4-6-1 Shirokanedai, Minato-ku, Tokyo
電話/TEL	03-5449-8111
Email/Email	dctsm@ims.u-tokyo.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person	名 治験センター ミドルネーム 姓 TR	名 Center for ミドルネーム 姓 Translational Research
組織名/Organization	東京大学医科学研究所	The Institute of Medical Science, The University of Tokyo
部署名/Division name	附属病院 TR・治験センター	Center for Translational Research, IMSUT Hospital
郵便番号/Zip code	108-8639
住所/Address	東京都港区白金台 4-6-1	4-6-1 Shirokanedai, Minato-ku, Tokyo
電話/TEL	03-5449-5462
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email	dctsm@ims.u-tokyo.ac.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute	東京大学	IMSUT Hospital, The Institute of Medical Science, The University of Tokyo
機関名/Institute （機関選択不可の場合）
部署名/Department	医科学研究所附属病院

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization	国立研究開発法人理化学研究所	National Research and Development Institute Agency RIKEN
機関名/Organization （機関選択不可の場合）
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization	日本の官庁/Japanese Governmental office
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization	東京大学医科学研究所附属病院治験審査委員会	IMSUT hospital Institutional Review Board (IRB), The Institute of Medical Science, The University of Tokyo
住所/Address	東京都港区白金台 4-6-1	4-6-1 Shirokanedai, Minato-ku, Tokyo
電話/Tel	03-5449-5462
Email/Email	imsuttro@ims.u-tokyo.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs	いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1
試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2
治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information	2017 年 07 月 05 日

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results	未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled	10
主な結果/Results
主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason
最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics
参加者の流れ/Participant flow
有害事象/Adverse events
評価項目/Outcome measures
個別症例データ共有計画/Plan to share IPD
個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status	試験終了/Completed
プロトコル確定日/Date of protocol fixation	2017 年 03 月 08 日
倫理委員会による承認日/Date of IRB	2020 年 05 月 28 日
登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date	2017 年 07 月 05 日
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date	2020 年 03 月 03 日
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定（予定）日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information

管理情報/Management information
登録日時/Registered date	2017 年 07 月 05 日
最終更新日/Last modified on	2020 年 06 月 11 日

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