UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title	血縁者間HLA2-3抗原不適合移植第II相臨床試験	HLA haploidentical hematopoietic stem cell transplantation, Phase II trial
一般向け試験名略称/Acronym	兵庫医大ハプロ第II相試験	haplo-SCT (Hyogo), Phase II
科学的試験名/Scientific Title	血縁者間HLA2-3抗原不適合移植第II相臨床試験	HLA haploidentical hematopoietic stem cell transplantation, Phase II trial
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym	兵庫医大ハプロ第II相試験	haplo-SCT (Hyogo), Phase II
試験実施地域/Region	日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition	造血器腫瘍、骨髄不全症候群等の移植を要する疾患	hematologic malignancies, bone marrow failure syndrome, and other hematological disorders which requires hematopoietic stem cell transplantation
疾患区分1/Classification by specialty	血液・腫瘍内科学/Hematology and clinical oncology
疾患区分2/Classification by malignancy	悪性腫瘍/Malignancy
ゲノム情報の取扱い/Genomic information	いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1	造血器疾患に対する、HLA半合致血縁ドナーからの造血幹細胞移植の有効性の検討	To evaluate the efficacy of hematopoietic stem cell transplantation from HLA haploidentical family members for hematologic disorders
目的2/Basic objectives2	有効性/Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others
試験の性質1/Trial characteristics_1	探索的/Exploratory
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase	第Ⅱ相/Phase II

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes	移植後100日の時点での生存率	Overall survival at day 100 after transplantation
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

基本事項/Base
試験の種類/Study type	介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design	単群/Single arm
ランダム化/Randomization	非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding	オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control	ヒストリカル/Historical
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms	1
介入の目的/Purpose of intervention	治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention	医薬品/Medicine
介入1/Interventions/Control_1	前処置：フルダラビン メルファラン　または　ブスルファン サイモグロブリン TBI 3Gy 腫瘍減量として、適宜高容量キロサイド GVHD予防：タクロリムス、メチルプレドニゾロン G-CSF	The basic structure of the preconditioning regimen consists of fludarabine (FLU) at 30 mg/m2/day for 6 days (days -9 and -4), melphalan (MEL) at 70 mg/ m2/day for 2 days (days -3 and -2), and rabbit anti-thymocyte globulin (ATG, Thymoglobulin, Sanofi) at 1.25 mg/kg/day for 2 days (days -2 and -1). To ensure engraftment, 3 Gy of total body irradiation (TBI) was added. For active diseases, high-dose cytarabine (CA) at 2 g/m2/day for 4 days (days -9 and -6) was added for the purpose of tumor reduction. To prevent anaphylaxis caused by ATG, methylprednisolone (mPSL) was administered at 2 mg/kg on days -2 and -1. GVHD prophylaxis consists of the continuous infusion of TAC with a target concentration of 10-12 ng/mL started from day -3, and 1 mg/kg/day of mPSL started after day 0. Peripheral blood stem cells (PBSC) were used as a stem cell source, which were infused without being frozen. G-CSF was administered from day 3 to the day of engraftment.
介入2/Interventions/Control_2
介入3/Interventions/Control_3
介入4/Interventions/Control_4
介入5/Interventions/Control_5
介入6/Interventions/Control_6
介入7/Interventions/Control_7
介入8/Interventions/Control_8
介入9/Interventions/Control_9
介入10/Interventions/Control_10

適格性/Eligibility
年齢（下限）/Age-lower limit	15 歳/years-old 以上/<=
年齢（上限）/Age-upper limit	70 歳/years-old 以下/>=
性別/Gender	男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria	同種造血幹細胞移植の対象疾患（急性白血病、慢性白血病、骨髄異形成症候群、悪性リンパ腫、多発性骨髄腫、骨髄増殖性疾患、重症再生不良性貧血など）を対象とする。その他の腫瘍性疾患あるいは希少疾患であっても、同種造血幹細胞移植が最も有効な治療法と考えられる場合には対象疾患とする。この条件を満たし、かつ以下の全ての項目を満たす症例を適格とする。 1　登録時の年齢が35歳以上70歳以下の症例。または、35歳未満で、臓器障害・感染症の既往、自家ないし同種造血幹細胞移植後、などの理由により、骨髄破壊的前処置による移植の適応とならないと判断された症例。または、疾患自体が大量化学療法や放射線療法に感受性が低く、骨髄破壊的前処置による利点が得られないと考えられる症例。 2　本臨床試験につき、説明のうえ文書による同意が得られた被験者 3　HLA-A,B,DR血清型一致またはGVH方向1抗原以内不一致の血縁ドナーを有さない症例）。 4　骨髄バンク（JMDP）においてHLA-A,B,DR血清型一致かつ遺伝子型でHLA-A,B,DRB1の不一致が1座以内の非血縁ドナーを有さないか、病勢が強く早期の移植が必要であると考えられる症例。 5 血縁にGVH方向HLA血清2,3抗原不適合ドナーを有する症例（ドナーの適格条件については下記）。 6 再発高リスク症例で、血縁にHLA適合（1抗原不適合を含む）ドナーとHLA2,3抗原不適合ドナーが存在する場合、患者本人の自由意志で最適のドナーを選択できる。 7 Performance statusがECOGの基準で0から2の症例。 8　心臓、肺、肝臓、腎臓に重篤な臓器障害がなく、以下の基準をみたす症例。 1) 心臓超音波検査で、安静時のEjection Fractionが 50％以上 2) 酸素非投与下の動脈血酸素飽和度が93%以上 3) 血清総ビリルビン値が 2.0 mg/dl以下かつ血清AST値が施設正常上限の2.5倍以下 4) 血清クレアチニン値が施設正常上限の1.5倍以下	Patients with hamatologic disorder who need hematopoietic stem cell transplantation who fulfill the following, 1) age under 70 years old 2) written informed consent 3) no available donor with matched or 1 antigin-mismatched HLA in HLA A, B, and DR. 4) no available donor in BM bank, or no time for waiting the cordination due to urgent transplantation 5) available HLA 2-3 antigen-mismatched donor in family members 6) In a case of high risk diseases, patient can select matched or HLA 1 antigen-mismatched donor (if any) or HLA 2-3 antigen-mismatched donor 7) PS 0-2 8) EF>50%, SpO2>93%, T-Bil<2mg/dl, AST<2.5*institutional upper limit, Cre<1.5*institutional upper limit
除外基準/Key exclusion criteria	1　本試験において使用する前処置およびGVHD予防に用いる薬剤に対して過敏症の既往がある症例。 2　原疾患以外による活動性の中枢神経病変を有する症例。 3　活動性の感染症を有する症例。 4　その他、試験担当医師が不適当と判断した症例。	1) allergic for drugs used in this protocol 2) active CNS lesion (exclude original disease) 3) active infection 4) when the physician in chief decides the patient is inappropriate for this protocol
目標参加者数/Target sample size	100

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Last name of lead principal investigator	名 和博 ミドルネーム 姓 池亀	名 Kazuhiro ミドルネーム 姓 Ikegame
所属組織/Organization	兵庫医科大学	Hyogo College of Medicine
所属部署/Division name	内科学講座血液内科	Division of Hematology, Department of Internal Medicine
郵便番号/Zip code	6638501
住所/Address	兵庫県西宮市武庫川町1番1号	1-1, Mukogawa-cho, Nishinomiya city, Hyogo
電話/TEL	+81-798-45-6886
Email/Email	haplo@hyo-med.a.cjp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/1st name of contact person	名 和博 ミドルネーム 姓 池亀和博	名 Kazuhiro ミドルネーム 姓 Ikegame
組織名/Organization	兵庫医科大学	Hyogo College of Medicine
部署名/Division name	内科学講座血液内科	Division of Hematology, Department of Internal Medicine
郵便番号/Zip code	638501
住所/Address	兵庫県西宮市武庫川町1番1号	1-1, Mukogawa-cho, Nishinomiya city, Hyogo
電話/TEL	+81-798-45-6886
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email	kame@hyo-med.a.cjp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute	兵庫医科大学	Hyogo College of Medicine
機関名/Institute （機関選択不可の場合）	兵庫医科大学
部署名/Department	内科学講座血液内科

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization	文部科学省	Ministry of Education, Culture, Science and Technology
機関名/Organization （機関選択不可の場合）
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization	日本の官庁/Japanese Governmental office
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization	兵庫医科大学倫理審査委員会	IRB, Hyogo College of medicine
住所/Address	兵庫県西宮市武庫川町1番1号	1-1, Mukogawa-cho, Nishinomiya city, Hyogo
電話/Tel	0798456886
Email/Email	kame@hyo-med.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs	いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1
試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2
治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information	2017 年 06 月 18 日

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results	未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled
主な結果/Results
主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason
最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics
参加者の流れ/Participant flow
有害事象/Adverse events
評価項目/Outcome measures
個別症例データ共有計画/Plan to share IPD
個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status	限定募集中/Enrolling by invitation
プロトコル確定日/Date of protocol fixation	2017 年 01 月 04 日
倫理委員会による承認日/Date of IRB
登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date	2017 年 04 月 18 日
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定（予定）日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information

管理情報/Management information
登録日時/Registered date	2017 年 04 月 18 日
最終更新日/Last modified on	2019 年 04 月 22 日

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