UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title	滲出型加齢黄斑変性に対する他家iPS細胞由来網膜色素上皮（RPE）細胞懸濁液移植に関する臨床研究	A Study of transplantation of allogenic induced pluripotent stem cell (iPSC) derived retinal pigment epithelium (RPE) cell suspension in subjects with neovascular age related macular degeneration
一般向け試験名略称/Acronym	滲出型加齢黄斑変性に対する他家iPS細胞由来RPE細胞懸濁液移植	Transplantation of allogenic iPSC derived RPE cell suspension in subject with neovascular AMD
科学的試験名/Scientific Title	滲出型加齢黄斑変性に対する他家iPS細胞由来網膜色素上皮（RPE）細胞懸濁液移植に関する臨床研究	A Study of transplantation of allogenic induced pluripotent stem cell (iPSC) derived retinal pigment epithelium (RPE) cell suspension in subjects with neovascular age related macular degeneration
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym	滲出型加齢黄斑変性に対する他家iPS細胞由来RPE細胞懸濁液移植	Transplantation of allogenic iPSC derived RPE cell suspension in subject with neovascular AMD
試験実施地域/Region	日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition	滲出型加齢黄斑変性	Neovascular age related macular degeneration
疾患区分1/Classification by specialty	眼科学/Ophthalmology
疾患区分2/Classification by malignancy	悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information	はい/YES

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1	滲出型加齢黄斑変性の患者を対象に、HLA6座ホモドナー（日本人最頻度6座ホモ）由来の人工多能性幹細胞（iPS細胞）から分化誘導した網膜色素上皮（RPE）細胞を用い、HLA6座がマッチする患者における「他家iPS細胞由来RPE細胞移植術」の安全性を確認するとともに、視機能に対する有効性及びプロトコル治療の実施可能性を評価する。	The objectives of this clinical study are to evaluate the safety as well as the feasibility and visual function efficacy of transplantation of RPE cells differentiated from allogenic iPS cells induced from the peripheral blood of 6 HLA locus homozygous donor for HLA haplotype matched subjects with neovascular AMD.
目的2/Basic objectives2	安全性/Safety
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others
試験の性質1/Trial characteristics_1	探索的/Exploratory
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes	プロトコル治療の安全性：iPS細胞由来RPE細胞移植術に起因する以下の有害事象の有無、重症度および発現頻度を評価する。 【iPS細胞由来RPE細胞に起因する有害事象】 1.移植細胞の生着不全、免疫拒絶反応 2.細胞の過剰な増殖、腫瘍化 【移植手術・手技に伴う有害事象】 1.網膜・脈絡膜出血、硝子体出血 2.網膜剥離	The safety of the investigational treatment: the presence or absence, severity and frequency of each of the following adverse events (AE) due to the iPS cell-derived RPE cell transplantation surgery. [Adverse events associated with the iPSC-derived RPE cells] 1. Graft failure, immune rejection 2. Excessive proliferation or tumorigenesis by the graft cells [Adverse events associated with the transplantation surgery or its procedure] 1. Retinal, choroidal or vitreous hemorrhage 2. Retinal detachment
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes	（1）安全性 ・iPS細胞由来RPE細胞に起因する、その他の有害事象 ・移植手術・手技に伴う、その他の有害事象 ・その他、CTCAE v4.0-JCOGに基づき、全ての有害事象の種類、重症度および発現頻度 （2）有効性 ・OCTによる中心窩網膜厚、網膜下液、網膜浮腫 ・多局所ERG, マイクロペリメトリーによる網膜感度 ・視力 ・蛍光眼底造影による新生血管からの蛍光漏出 ・CNVの再発により抗VEGF薬の投与を要するまでの期間、移植後1年間の抗VEGF薬の投与回数 ・QOLの変化	(1) Safety The severity and frequency of AEs other than those described above and are associated with iPSC derived RPE cells. The severity and frequency of AEs other than those described above and are associated with the transplantation surgery or its procedure. The severity, frequency, and type of all AEs (based on the CTCAE v4.0-JCOG) other than those described above. (2) Efficacy - Foveal retinal thickness, subretinal fluid, retinal edema by OCT. - Retinal sensitivity accessed by multi-local ERG and microperimetry . - Visual acuity. - The dye leakage of CNV by fluorescence angiography - The interval period until next treatment of anti-VEGF drugs because of the recurrence of CNV and the anti-VEGF drug treatment times during 1 year from the RPE cell transplantation. - Change in QOL.

基本事項/Base
試験の種類/Study type	介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design	単群/Single arm
ランダム化/Randomization	非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding	オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control	無対照/Uncontrolled
層別化/Stratification
動的割付/Dynamic allocation
試験実施施設の考慮/Institution consideration
ブロック化/Blocking
割付コードを知る方法/Concealment

介入/Intervention
群数/No. of arms	1
介入の目的/Purpose of intervention	治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention	その他/Other
介入1/Interventions/Control_1	網膜下への他家iPS細胞由来RPE細胞移植	Subretinal transplantation of allogenic iPSC derived RPE cells
介入2/Interventions/Control_2
介入3/Interventions/Control_3
介入4/Interventions/Control_4
介入5/Interventions/Control_5
介入6/Interventions/Control_6
介入7/Interventions/Control_7
介入8/Interventions/Control_8
介入9/Interventions/Control_9
介入10/Interventions/Control_10

適格性/Eligibility
年齢（下限）/Age-lower limit	50 歳/years-old 以上/<=
年齢（上限）/Age-upper limit	85 歳/years-old 以下/>=
性別/Gender	男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria	1)少なくとも一眼が滲出型AMD（特殊型を含む）と診断されている。 2)同意取得時の年齢が50歳以上、85歳以下である。 3)CNVを原因とする滲出性変化またはRPE萎縮（瘢痕含む）、もしくはRPE裂孔が中心窩にかかっているが、抜去の適応となるような病巣を伴わない 4)被験眼の矯正視力が手動弁以上0.3未満である。 5)被験眼が標準治療後（目安として抗VEGF薬投与を導入を含め合計４回以上実施）も滲出性変化が残存するもしくは再発を繰り返している。あるいは、病態上、標準治療が明らかに無効と判断される。 6)フルオレセイン蛍光眼底造影検査で蛍光漏出の有無は問わない 7)本臨床研究について十分に理解した上で、本人から文書による同意が得られている。 8)HLAハプロタイプA*24:02-C*12:02-B*52:01-DRB1*15:02-DQB1*06:01-DPB1*09:01を有する。	1) At least one eye has been diagnosed with wet AMD (including PCV and RAP) 2) Men and women 50 years of age and more, 85 years of age and less 3) Presence of subfoveal lesions of any of CNV, fibrotic scar, RPE atrophy or RPE tear without surgically removable lesions 4) Corrected visual acuity not less than hand motion and less than 0.3 5) The eye has relapse or incomplete resolution of exudative changes after receiving at least one additional anti-VEGF agent following 3 injections of induction therapy (total of at least 4 injections) or anti-VEGF agent is considered ineffective for exudative changes. 6) With or without dye leakage by fluorescein angiography 7) Well understood and written informed consent has been obtained from the patient. 8) Matched with HLA haplotype A*24:02-C*12:02-B*52:01-DRB1*15:02-DQB1*06:01-DPB1*09:01
除外基準/Key exclusion criteria	(1)-4)は被験眼においてとする。) 1)眼感染症を合併している。 2)その他の網膜疾患（糖尿病網膜症、高血圧網膜症、血管閉塞等）を合併している。 3)視神経萎縮を有する。 4)眼圧コントロールのできない緑内障を有する。 5)重度の肝障害（ASTまたはALTが100 IU/L以上）を有する。 6)透析を要する重度の腎機能障害を有する。 7)B型肝炎ウイルス抗原、C型肝炎ウイルス抗体、ヒト免疫不全ウイルス抗体、成人T細胞白血病ウイルス抗体、梅毒血清反応陽性である。 8)抗生物質（ペニシリン、ストレプトマイシン）、ウシ血清にアレルギーがある。 9)抗凝固薬または抗血小板薬を、移植前に中止できないと当該診療科の主治医に判断されている。 10)悪性腫瘍の合併または3年以内の既往がある。ただし、悪性腫瘍の合併について、大腸等の上皮内がんは許容するものとする。 11)インドシアニングリーンおよびフルオレセインに対して薬剤アレルギーの既往を有する。 12)妊娠中もしくは授乳中。妊娠している可能性がある。患者本人もしくはパートナーが妊娠を希望している。 13)同意取得前1か月以内に他の治験または臨床研究に参加している。 14)その他研究責任者または研究分担医師が不適当と判断した場合。	(1)-4) applicable only in subject eye) 1) Ocular infection 2) Other retinal disease (diabetic retinopathy, hypertensive retinopathy, vascular occlusion, etc.) 3) Optic nerve atrophy 4) Glaucoma with poorly controled intraocular pressure 5) Severe liver dysfunction (AST/ALT 100 IU/L or higher) 6) Severe renal impairment that require dialysis 7) Hepatitis B virus, Hepatitis C virus, Human Immunodeficiency Virus, Adult T-cell Leukemia Virus, cases of Syphilis-positive 8) Allergic to bovine serum or antibiotics (penicillin, streptomycin) 9) Unable to quit anti-coagulants or anti-platelet medication 10) Malignant carcinoma (except for carcinoma in situ) or its history in the past 3 years 11) Allergic to fluorescein or indocyanine green angiography 12) Possible pregnancy or with the partner having a wish for pregnancy 13) Enrolled in another clinical study in the past 1 month 14) Judged unsuitable for study participation by the principal investigator or co-investigators
目標参加者数/Target sample size	5

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator	名 康夫 ミドルネーム 姓 栗本	名 Yasuo ミドルネーム 姓 Kurimoto
所属組織/Organization	神戸市立神戸アイセンター病院	Kobe City Eye Hospital
所属部署/Division name	眼科	Department of Ophthalmology
郵便番号/Zip code	650-0047
住所/Address	神戸市中央区港島南町2-1-8	2-1-8, Manatojima-minamimachi, Chuo-ku, Kobe Japan
電話/TEL	078-381-9876
Email/Email	ykurimoto@mac.com

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person	名 直樹 ミドルネーム 姓 柴谷	名 Naoki ミドルネーム 姓 Shibatani
組織名/Organization	神戸市立神戸アイセンター病院	Kobe City Eye Hospital
部署名/Division name	研究センター	Research Center
郵便番号/Zip code	650-0047
住所/Address	神戸市中央区港島南町2-1-8	2-1-8, Manatojima-minamimachi, Chuo-ku, Kobe Japan
電話/TEL	078-381-9876
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email	e_kenkyujimu@kcho.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute	その他	Kobe City Eye Hospital
機関名/Institute （機関選択不可の場合）	神戸市立神戸アイセンター病院
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization	国立研究開発法人日本医療研究開発機構	AMED
機関名/Organization （機関選択不可の場合）
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization	日本の官庁/Japanese Governmental office
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor	①国立大学法人大阪大学医学部附属病院 ②国立大学法人京都大学iPS細胞研究所 ③国立研究開発法人理化学研究所	1.Osaka University Hospital 2.Center for iPS Cell Research and Application 3.RIKEN
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization	-	-
住所/Address	-	-
電話/Tel	-
Email/Email	-

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs	いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1
試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2
治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions	神戸市立医療センター中央市民病院（兵庫県） 国立大学法人大阪大学医学部附属病院（大阪府）

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information	2017 年 02 月 06 日

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results	中間解析等の途中公開/Partially published

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications	https://www.mdpi.com/2077-0383/9/7/2217
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled	5
主な結果/Results
主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason
最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics
参加者の流れ/Participant flow
有害事象/Adverse events
評価項目/Outcome measures
個別症例データ共有計画/Plan to share IPD
個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status	試験終了/Completed
プロトコル確定日/Date of protocol fixation	2017 年 01 月 26 日
倫理委員会による承認日/Date of IRB	2017 年 01 月 26 日
登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date	2017 年 02 月 06 日
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date	2021 年 09 月 20 日
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry
データ固定（予定）日/Date trial data considered complete
解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他/Other
その他関連情報/Other related information

管理情報/Management information
登録日時/Registered date	2017 年 02 月 04 日
最終更新日/Last modified on	2021 年 01 月 03 日

閲覧ページへのリンク/Link to view the page
URL(日本語)	https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000029894
URL(英語)	https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000029894

研究計画書
登録日時	ファイル名

研究症例データ仕様書
登録日時	ファイル名

研究症例データ
登録日時	ファイル名

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