UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

一般向け試験名/Public title

日本語
ミトコンドリア病患者(Leigh脳症）を対象としたピルビン酸Naの長期オープン試験 ―臨床第３相試験―

英語
Long term Phase 3 Open clinical trial of sodium pyruvate on lactic acidosis associated with mitochondrial disorders (Leigh syndrome)

一般向け試験名略称/Acronym

日本語
ミトコンドリア病患者(Leigh脳症）を対象としたピルビン酸Naの長期オープン試験 ―臨床第３相試験―

英語
Long term Phase 3 Open clinical trial of sodium pyruvate on lactic acidosis associated with mitochondrial disorders (Leigh syndrome)

科学的試験名/Scientific Title

日本語
ミトコンドリア病患者(Leigh脳症）を対象としたピルビン酸Naの長期オープン試験 ―臨床第３相試験―

英語
Long term Phase 3 Open clinical trial of sodium pyruvate on lactic acidosis associated with mitochondrial disorders (Leigh syndrome)

科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym

日本語
ミトコンドリア病患者(Leigh脳症）を対象としたピルビン酸Naの長期オープン試験 ―臨床第３相試験―

英語
Long term Phase 3 Open clinical trial of sodium pyruvate on lactic acidosis associated with mitochondrial disorders (Leigh syndrome)

試験実施地域/Region

日本/Japan

対象疾患名/Condition

日本語
Leigh脳症

英語
Leigh disorders

疾患区分1/Classification by specialty

内科学一般/Medicine in general	神経内科学/Neurology
小児科学/Pediatrics

疾患区分2/Classification by malignancy

悪性腫瘍以外/Others

ゲノム情報の取扱い/Genomic information

いいえ/NO

目的1/Narrative objectives1

日本語
ミトコンドリア病に合併する高乳酸血症を有するLeigh脳症患者にピルビン酸ナトリウムを48週間投与し、その有効性と安全性を評価する。　

英語
To evaluate the long term (48W) efficacy and safety of sodium pyruvate on Leigh disorders

目的2/Basic objectives2

安全性・有効性/Safety,Efficacy

目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others

日本語

英語

試験の性質1/Trial characteristics_1

検証的/Confirmatory

試験の性質2/Trial characteristics_2

説明的/Explanatory

試験のフェーズ/Developmental phase

第Ⅲ相/Phase III

主要アウトカム評価項目/Primary outcomes

日本語
安全性評価
・有害事象、副作用
有効性評価
・NMDPSのセクション１-３の変化量
・NMDPSのセクション１-３、1-4の合計点の変化量
・NMDPSのセクション１、2、3、４の各合計点の変化量
・NMDPSのセクション１、2、3、４の各粗点の変化量
・入院期間
・緊急時の受診回数
・GDF15
・乳酸
・髄液中の乳酸
・生命予後

英語
Safety
Total score of section 1 -3, 4 in NMDAS at 48 weeks after oral administration
Change of section 1-3,4 at 48 weeks after oral administration
Change of the score of section 1, 2, 3, 4 in NMDPS.
GDF15
emergency visit
lactate
lactate in proton MRS
mortality
period of in-patient during clinical trial

副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

日本語

英語

試験の種類/Study type

介入/Interventional

基本デザイン/Basic design

単群/Single arm

ランダム化/Randomization

非ランダム化/Non-randomized

ランダム化の単位/Randomization unit

ブラインド化/Blinding

オープン/Open -no one is blinded

コントロール/Control

無対照/Uncontrolled

層別化/Stratification

いいえ/NO

動的割付/Dynamic allocation

いいえ/NO

試験実施施設の考慮/Institution consideration

施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.

ブロック化/Blocking

いいえ/NO

割付コードを知る方法/Concealment

知る必要がない/No need to know

群数/No. of arms

1

介入の目的/Purpose of intervention

治療・ケア/Treatment

介入の種類/Type of intervention

医薬品/Medicine

介入1/Interventions/Control_1

日本語
ピルビン酸ナトリウム　0.5g/体重/日　分３の48週投与。場合によっては、ピルビン酸ナトリウム　2.0g/体重/日　分３まで増量する。

英語
sodium pyruvate 0.5g/kg/day TID 48 weeks. We can use sodium pyruvate up to 2.0g/kg/day TID.

介入2/Interventions/Control_2

日本語

英語

介入3/Interventions/Control_3

日本語

英語

介入4/Interventions/Control_4

日本語

英語

介入5/Interventions/Control_5

日本語

英語

介入6/Interventions/Control_6

日本語

英語

介入7/Interventions/Control_7

日本語

英語

介入8/Interventions/Control_8

日本語

英語

介入9/Interventions/Control_9

日本語

英語

介入10/Interventions/Control_10

日本語

英語

年齢（下限）/Age-lower limit

2

歳/years-old

より上/<

年齢（上限）/Age-upper limit

30

歳/years-old

未満/>

性別/Gender

男女両方/Male and Female

選択基準/Key inclusion criteria

日本語
次の基準を満たす日本人Leigh脳症患者を本治験の対象とする。なお、下記1)、2)については、「Leigh脳症の診断基準」を参考に行う。
1) Leigh脳症の臨床・画像所見を有する（以下のすべて）
①進行性の中枢神経症状を有する
②脳幹あるいは大脳基底核の症状を呈する
③画像あるいは病理検査にて脳幹あるいは大脳基底核の対称性壊死性病変を認める
2)ミトコンドリア機能異常が証明されている（以下のいずれか）
①血清又は髄液の乳酸値が繰り返し*1高い、又はMRSで病変部に明らかな乳酸ピークを認める
②生化学的異常：ミトコンドリア関連酵素の欠損や酸素消費量の明らかな低下*2などを認める
③病理学的異常：筋生検でのミトコンドリア異常を示唆する所見を認める
④遺伝子異常：既知変異など病因となる遺伝子変異を認める
＊1：同意取得前に2回以上
＊2：酵素の欠損は（組織：クエン酸合成酵素またはComplex II比での30％以下、培養細胞：同じく40％以下）、酸素消費量は正常の70％以下
3)同意取得時の年齢が2歳以上の患者
4)過去にピルビン酸Naを服薬した経験のない患者
5)代諾者（保護者等）の文書同意取得が可能な患者

英語
Leigh disease who fulfilled the following criteria
1)neurological findings (all matched)
progressive central neurological sings
symptoms suggesting bilateral brain stem abnormality
bilateral necrosis of brain stem by MRI
2)defined mitochondrial dysfunction (one of the following )
by repeated abnormality of serum lactate
by respiratory chain enzyme activity
by muscle pathology
by genetic abnormality

除外基準/Key exclusion criteria

日本語
次の基準に一つでも該当する患者は本治験の対象としない。
1)有効性評価が困難と治験責任（分担）医師が判断した患者
2)重度の昏睡を有する患者
3)敗血症を合併している患者
4)腎機能障害を有する患者
（推定糸球体濾過量eGFRが60 mL/min/1.73m2未満*）
5)心不全を合併する患者（EFが40％未満）
6)てんかん重積状態が続き薬物でコントロールできない患者
7)妊娠中又は妊娠の可能性がある、妊娠を希望している、あるいは授乳中である女性患者。パートナーの妊娠を希望する男性患者。
8)治験薬の成分に過敏症のある患者
9)同意取得前24週以内に他の治験に参加した患者
10)補装具・機器・抑制帯を装着しており自発運動が評価できない患者
11)その他、治験責任（分担）医師が対象として不適格と判断した患者
＊eGFRは各実施医療機関の検査値（施設測定値）に基づいて判定する。施設測定値が得られない場合には、以下の式を用いてeGFRを算出する。
eGFR（mL/min/1.73m2）＝ 104.1/血清シスタチンC（mg/L）－ 7.80

英語
1) patients who is not evaluated by this protocol of the clinical trial
2)severe unconsciousness
3)sepsis
4)renal dysfunction by eGFR lower than 60 mL/min/1.73m2
5)heart failure (EF<40%)
6)status epileptics
7)pregnant
8)allergy against the sodium pyruvate
9)enrolled to the other clinical trial 24 weeks before this trial
10)patient who cannot evaluate the muscle activity by device
11)patients who are not recommended by the doctor

目標参加者数/Target sample size

10

責任研究者/Name of lead principal investigator

日本語

名
ミドルネーム
姓	古賀靖敏

英語

名
ミドルネーム
姓	Yasutoshi Koga

所属組織/Organization

日本語
久留米大学病院

英語
Kurume University

所属部署/Division name

日本語
医学部小児科

英語
Department of Pediatrics and Child Health

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
福岡県久留米市旭町67

英語
67 Asahi-machi, Kurume, Fukuoka 830-0011, Japan

電話/TEL

0942-31-7565

Email/Email

yasukoga@med.kurume-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person

日本語

名
ミドルネーム
姓	古賀靖敏

英語

名
ミドルネーム
姓	Yasutoshi Koga

組織名/Organization

日本語
久留米大学病院

英語
Kurume University

部署名/Division name

日本語
医学部小児科

英語
Department of Pediatrics and Child Health

郵便番号/Zip code

住所/Address

日本語
福岡県久留米市旭町67

英語
67 Asahi-machi, Kurume, Fukuoka 830-0011, Japan

電話/TEL

0942-31-7565

試験のホームページURL/Homepage URL

http://www.ped-kurume.com/

Email/Email

yasukoga@med.kurume-u.ac.jp

機関名/Institute

日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構

英語
Japan Agency of Medical Research and Development

機関名/Institute
（機関選択不可の場合）

日本語

部署名/Department

日本語

個人名/Personal name

日本語

英語

機関名/Organization

日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構

英語
Japan Agency of Medical Research and Development

機関名/Organization
（機関選択不可の場合）

日本語

組織名/Division

日本語

組織の区分/Category of Funding Organization

その他の国の官庁/Government offices of other countries

研究費拠出国/Nationality of Funding Organization

日本語
日本

英語
Japan

共同実施組織/Co-sponsor

日本語

英語

その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)

日本語

英語

組織名/Organization

日本語

英語

住所/Address

日本語

英語

電話/Tel

Email/Email

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs

いいえ/NO

試験ID1/Study ID_1

ID発行機関1/Org. issuing International ID_1

日本語

英語

試験ID2/Study ID_2

ID発行機関2/Org. issuing International ID_2

日本語

英語

治験届/IND to MHLW

試験実施施設名称/Institutions

久留米大学病院（福岡県）、筑波大学病院（茨城県）、千葉大学病院（千葉県）、千葉県立こども病院（千葉県）、名古屋市立大学病院（愛知県）、大阪府立母子保健総合医療センター（大阪府）、信州大学病院（長野県）

一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information

2017

年

01

月

30

日

プロトコル掲載URL/URL releasing protocol

https://www.c-ctd.co.jp/project_PLA003/index.html

試験結果の公開状況/Publication of results

未公表/Unpublished

結果掲載URL/URL related to results and publications

組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled

主な結果/Results

日本語
2019年1月18日のＰＭＤＡの相談で、有効性は認められないという判断で治験中止となった。

英語
Unfortunately, data obtained by the clinical trials could not prove the efficacy overall, though there are several patients with perfect improvement by clinical rating scales. After the strategy consultation to PMDA on October 18, 2018, we decided to terminate the SP project.

主な結果入力日/Results date posted

結果掲載遅延/Results Delayed

結果遅延理由/Results Delay Reason

日本語

英語

最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results

参加者背景/Baseline Characteristics

日本語

英語

参加者の流れ/Participant flow

日本語

英語

有害事象/Adverse events

日本語

英語

評価項目/Outcome measures

日本語

英語

個別症例データ共有計画/Plan to share IPD

日本語

英語

個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

日本語

英語

試験進捗状況/Recruitment status

試験中止/Terminated

プロトコル確定日/Date of protocol fixation

2017

年

01

月

16

日

倫理委員会による承認日/Date of IRB

登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date

2018

年

02

月

01

日

フォロー終了(予定)日/Last follow-up date

2019

年

02

月

28

日

入力終了(予定)日/Date of closure to data entry

データ固定（予定）日/Date trial data considered complete

解析終了(予定)日/Date analysis concluded

その他関連情報/Other related information

日本語

英語

登録日時/Registered date

2017

年

01

月

27

日

最終更新日/Last modified on

2019

年

01

月

28

日

閲覧ページへのリンク/Link to view the page

日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000029753

英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000029753