UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

基本情報/Basic information
試験名/Official scientific title of the study	ミトコンドリア病患者(MELAS/MELA)を対象としたピルビン酸Naのオープン長期試験 ―臨床第３相試験―	Phase 3 Open Clinical Trial of sodium pyruvate on lactic acidosis associated with mitochondrial disorders (MELAS/MELA)
試験簡略名/Title of the study (Brief title)	ミトコンドリア病患者(MELAS/MELA)を対象としたピルビン酸Naのオープン長期試験 ―臨床第３相試験―	Phase 3 Open Clinical Trial of sodium pyruvate on lactic acidosis associated with mitochondrial disorders (MELAS/MELA)
試験実施地域/Region	日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition	MELAS/MELA	MELAS/MELA
疾患区分1/Classification by specialty	内科学一般/Medicine in general 神経内科学/Neurology 小児科学/Pediatrics
疾患区分2/Classification by malignancy	悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information	はい/YES

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1	ミトコンドリア病(MELAS/MELA)に合併する高乳酸血症を有する患者にピルビン酸ナトリウムを48週間投与し、その有効性と安全性を評価する。	To evaluate efficacy and safety of sodium pyruvate in patient with lactic acidosis associated with mitochondrial disorders(MELAS/MELA) by Phase II Open Clinical Trial for 48 weeks.
目的2/Basic objectives2	安全性・有効性/Safety,Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others
試験の性質1/Trial characteristics_1
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes	安全性評価 ・有害事象、副作用 有効性評価 ・JMDRSのセクション1・2の合計点の変化量 （投与終了時－投与開始前） ・JMDRSの全セクションの合計点の変化量 （投与終了時－投与開始前） ・年齢層別のNMDPS/NMDASのセクション1～3の合計点、 セクション1～4の合計点及び各セクションの合計点の変化量 （投与終了時－投与開始前） ・血漿中乳酸濃度 ・血清中Growth differentiation factor-15濃度 ・活動量計に記録された歩行＋生活活動のエクササイズ量（身体活動強度 [METs] ×活動時間） ・脳室内乳酸濃度 有効性に関する探索的な評価項目 ・血漿中ピルビン酸濃度 ・L/P比 ・血漿中アラニン濃度 ・6分間歩行試験の歩行距離	Safet JMDRS section 1 & 2 change at 48 weeks after the administration of sodium pyruvate JMDRS section 1-3 at 48 weeks after the administration of sodium pyruvate NMDAS/NMDPS section 1-3, change. lactate, pyruvate, Lactate in the CNS by proton MRS GDF15 6 min walk,
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes

基本事項/Base
試験の種類/Study type	介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design	単群/Single arm
ランダム化/Randomization	非ランダム化/Non-randomized
ランダム化の単位/Randomization unit
ブラインド化/Blinding	オープン/Open -no one is blinded
コントロール/Control	無対照/Uncontrolled
層別化/Stratification	いいえ/NO
動的割付/Dynamic allocation	いいえ/NO
試験実施施設の考慮/Institution consideration	施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.
ブロック化/Blocking	いいえ/NO
割付コードを知る方法/Concealment	知る必要がない/No need to know

介入/Intervention
群数/No. of arms	1
介入の目的/Purpose of intervention	治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention	医薬品/Medicine
介入1/Interventions/Control_1	ピルビン酸ナトリウム　0.5g/kg/day TID　　の48週間、場合によっては、用量を2.0g/kg/day TIDまで増量可能。	48 weeks of sodium pyruvate 0.5g/kg/day TID. We can administered sodium pyruvate for up to 2.0g/kg/day TID.
介入2/Interventions/Control_2
介入3/Interventions/Control_3
介入4/Interventions/Control_4
介入5/Interventions/Control_5
介入6/Interventions/Control_6
介入7/Interventions/Control_7
介入8/Interventions/Control_8
介入9/Interventions/Control_9
介入10/Interventions/Control_10

適格性/Eligibility
年齢（下限）/Age-lower limit	6 歳/years-old より上/<
年齢（上限）/Age-upper limit	70 歳/years-old 未満/>
性別/Gender	男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria	以下の基準をすべて満たす患者を本試験の対象とする。 1） 同意取得時の年齢が6歳以上である患者 2) 臨床・病理・遺伝学的にMELAS又はMELAの診断が確定した患者 3) A3243G又は既知の遺伝子変異を有する患者 4) 過去にピルビン酸Naを服薬した経験のない患者 5) JMDRSの評価が可能で，セクション1・2の合計が10点以上又は構成要素のいずれかが2点以上の患者 6)　自由意思により文書同意が得られた患者。但し、患者が未成年の場合は、代諾者（保護者等）から自由意思による文書同意が得られていること。また、中学生未満の小児にあってはアセント文書を使用して文書同意を得られることが望ましい。	Mitochondrial disease who fulfilled the following criteria 1) patient whoes age is over than 6 years-old 2) patient who are fulfilled the diagnostic criteria of MELAS/MELA 3) patientwho has an A3243G mutation. 4) no past history of sodium pyruvate administration for the therapeutic purpose 5) patient whose score of section 1+2 by JMDRS is more than 10, and one of the specific score is more than 2. 6) patient who have a written informed conscent or ascent by his/her own opinion.
除外基準/Key exclusion criteria	1) 寝たきり状態の患者 2) 認知機能に障害があり，JMDRSやNMDPS/NMDASの判定が困難と治験責任医師又は治験分担医師が判断した患者 3) てんかん重積（痙攣重積）及び重度の昏睡を有する患者 4) 敗血症を合併している患者 5) 腎機能障害を有する患者（推定糸球体濾過量eGFRが60 mL/min/1.73m2未満*） 6) 肥大型心筋症を合併する患者，臨床的に心不全症状を呈する患者又は臨床的に心不全が疑われる患者 7) 薬物過敏症のある患者 8) 同意取得前6ヶ月以内に他の臨床試験に参加した患者 9) 妊娠中又は授乳中の女性，あるいは妊娠している可能性のある女性 10) その他，治験責任医師又は治験分担医師が対象として不適格と判断した患者	1) patient who has bed ridden status 2) patient who has dementic status and cannot be evaluated the JMDRS/NMDAS by medical doctor 3) patient who has uncontrolled status epileptics 4) patient who has septic status 5) patient who has renal failre, and less than 60mL/min/1.73m by eGFR 6) patient who has hypertrophic cardiomyopathy or cardiac failre 7) patient who has allergic state against sodium pyruvate 8) patient who enrolled to the other clinical trial within 6 months 9) patient who has pregnant 10) patient who is not recommended to the entry by medical doctor
目標参加者数/Target sample size	18

責任研究者/Research contact person
責任研究者名/Name of lead principal investigator	古賀靖敏	Yasutoshi Koga
所属組織/Organization	久留米大学	Kurume University
所属部署/Division name	医学部小児科	Department of Pediatrics and Child Health
住所/Address	830-0011　福岡県久留米市旭町67	67 Asahi-machi, Kurume, Fukuoka 830-0011, Japan
電話/TEL	0942-31-7565
Email/Email	yasukoga@med.kurume-u.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者名/Name of contact person	古賀靖敏	Yasutoshi Koga
組織名/Organization	久留米大学病院	Kurume University
部署名/Division name	医学部小児科	Department of Pediatrics and Child Health
住所/Address	830-0011　福岡県久留米市旭町67	67 Asahi-machi, Kurume, Fukuoka 830-0011, Japan
電話/TEL	0942-31-7565
試験のホームページURL/Homepage URL	http://www.ped-kurume.com/
Email/Email	yasukoga@med.kurume-u.ac.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute	国立研究開発法人日本医療研究開発機構	Japan Agency of Medical Research and Development
機関名/Institute （機関選択不可の場合）
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization	国立研究開発法人日本医療研究開発機構	Japan Agency of Medical Research and Development
機関名/Organization （機関選択不可の場合）
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization	その他の国の官庁/Government offices of other countries
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization	日本	Japan

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor
その他の研究費提供組織/Name of secondary funｄer(s)

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs	いいえ/NO
試験ID1/Study ID_1
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1
試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2
治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions
試験実施施設名称/Institutions	久留米大学病院（福岡県）、筑波大学病院（茨城県）、福井大学病院（福井県）、信州大学病院（長野県）

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information	2017 年 01 月 30 日

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status	試験中止/Terminated
プロトコル確定日/Date of protocol fixation	2016 年 12 月 12 日
登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date	2017 年 04 月 01 日
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date	2018 年 05 月 31 日
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry	2018 年 06 月 15 日
データ固定（予定）日/Date trial data considered complete	2018 年 06 月 30 日
解析終了(予定)日/Date analysis concluded	2018 年 09 月 30 日

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol	https://www.c-ctd.co.jp/project_PLA002/index.html
試験結果の公開状況/Publication of results	未公表/Unpublished
結果掲載URL/URL releasing results
主な結果/Results	2019年1月18日のＰＭＤＡ相談で、治験での有効性は認められないという判断で治験中止となった。	Unfortunately, data obtained by the clinical trials could not prove the efficacy overall, though there are several patients with perfect improvement by clinical rating scales. After the strategy consultation to PMDA on October 18, 2018, we decided to terminate the SP project.
その他関連情報/Other related information

管理情報/Management information
登録日時/Registered date	2017 年 01 月 27 日
最終更新日/Last modified on	2019 年 01 月 28 日

閲覧ページへのリンク/Link to view the page
URL(日本語)	https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000029752
URL(英語)	https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000029752