UMIN試験ID | UMIN000025772 |
---|---|
受付番号 | R000029645 |
科学的試験名 | ミトコンドリア病患者(MELAS/MELA)を対象としたピルビン酸Naとプラセボとのランダム化二重盲検比較試験 ―臨床第II相試験― |
一般公開日(本登録希望日) | 2017/01/23 |
最終更新日 | 2019/01/28 10:29:50 |
日本語
ミトコンドリア病患者(MELAS/MELA)を対象としたピルビン酸Naとプラセボとのランダム化二重盲検比較試験 ―臨床第II相試験―
英語
Placebo controlled double blind randomized Phase II Clinical Trial of sodium pyruvate on lactic acidosis associated with mitochondrial disorders (MELAS/MELA)
日本語
ミトコンドリア病患者(MELAS/MELA)を対象としたピルビン酸Naとプラセボとのランダム化二重盲検比較試験 ―臨床第II相試験―
英語
Placebo controlled double blind randomized Phase II Clinical Trial of sodium pyruvate on lactic acidosis associated with mitochondrial disorders (MELAS/MELA)
日本語
ミトコンドリア病患者(MELAS/MELA)を対象としたピルビン酸Naとプラセボとのランダム化二重盲検比較試験 ―臨床第II相試験―
英語
Placebo controlled double blind randomized Phase II Clinical Trial of sodium pyruvate on lactic acidosis associated with mitochondrial disorders (MELAS/MELA)
日本語
ミトコンドリア病患者(MELAS/MELA)を対象としたピルビン酸Naとプラセボとのランダム化二重盲検比較試験 ―臨床第II相試験―
英語
Placebo controlled double blind randomized Phase II Clinical Trial of sodium pyruvate on lactic acidosis associated with mitochondrial disorders (MELAS/MELA)
日本/Japan |
日本語
MELAS/MELA
英語
MELAS/MELA
内科学一般/Medicine in general | 神経内科学/Neurology |
小児科学/Pediatrics |
悪性腫瘍以外/Others
はい/YES
日本語
ミトコンドリア病(MELAS/MELA)に合併する高乳酸血症を有する患者にピルビン酸ナトリウムを投与し、その有効性と安全性を評価する。
英語
To evaluate efficacy and safety of sodium pyruvate in patient with lactic acidosis associated with mitochondrial disorders(MELAS/MELA) by Placebo controlled double blind randomized Phase II Clinical Trial.
安全性・有効性/Safety,Efficacy
日本語
英語
日本語
ピルビン酸ナトリウム投与開始後24週でのJMDRS section 1 & 2の合計点の変化量
英語
JMDRS section 1 & 2 change at 24 weeks after the administration of sodium pyruvate
日本語
ピルビン酸ナトリウム投与開始後24週でのNMDAS section 1-3, brain lactate by MRS, GDF15
英語
NMDAS section 1-3, brain lactate by MRS, GDF15 changes at 24 weeks after the administration of sodium pyruvate
介入/Interventional
並行群間比較/Parallel
ランダム化/Randomized
個別/Individual
二重盲検/Double blind -all involved are blinded
プラセボ・シャム対照/Placebo
はい/YES
はい/YES
施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.
いいえ/NO
中央登録/Central registration
2
治療・ケア/Treatment
医薬品/Medicine |
日本語
ピルビン酸ナトリウム 0.5g/kg/day TID の24週間
英語
24 weeks of sodium pyruvate 0.5g/kg/day TID
日本語
プラセボ(乳糖+塩) 0.17g/kg/day TID の24週間
英語
24 weeks of Placebo (Lactose + NaCl) 0.17g/kg/day TID
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
6 | 歳/years-old | より上/< |
70 | 歳/years-old | 未満/> |
男女両方/Male and Female
日本語
以下の基準をすべて満たす患者を本試験の対象とする。
1) 同意取得時の年齢が6歳以上である患者
2) 臨床・病理・遺伝学的にMELAS又はMELAの診断が確定した患者
3) A3243G又は既知の遺伝子変異を有する患者
4) 過去にピルビン酸Naを服薬した経験のない患者
5) JMDRSの評価が可能で,セクション1・2の合計が10点以上又は構成要素のいずれかが2点以上の患者
6) 自由意思により文書同意が得られた患者。但し、患者が未成年の場合は、代諾者(保護者等)から自由意思による文書同意が得られていること。また、中学生未満の小児にあってはアセント文書を使用して文書同意を得られることが望ましい。
英語
Mitochondrial disease who fulfilled the following criteria
1) patient whoes age is over than 6 years-old
2) patient who are fulfilled the diagnostic criteria of MELAS/MELA
3) patientwho has an A3243G mutation.
4) no past history of sodium pyruvate administration for the therapeutic purpose
5) patient whose score of section 1+2 by JMDRS is more than 10, and one of the specific score is more than 2.
6) patient who have a written informed conscent or ascent by his/her own opinion.
日本語
1) 寝たきり状態の患者
2) 認知機能に障害があり,JMDRSやNMDPS/NMDASの判定が困難と治験責任医師又は治験分担医師が判断した患者
3) てんかん重積(痙攣重積)及び重度の昏睡を有する患者
4) 敗血症を合併している患者
5) 腎機能障害を有する患者(推定糸球体濾過量eGFRが60 mL/min/1.73m2未満*)
6) 肥大型心筋症を合併する患者,臨床的に心不全症状を呈する患者又は臨床的に心不全が疑われる患者
7) 薬物過敏症のある患者
8) 同意取得前6ヶ月以内に他の臨床試験に参加した患者
9) 妊娠中又は授乳中の女性,あるいは妊娠している可能性のある女性
10) その他,治験責任医師又は治験分担医師が対象として不適格と判断した患者
英語
1) patient who has bed ridden status
2) patient who has dementic status and cannot be evaluated the JMDRS/NMDAS by medical doctor
3) patient who has uncontrolled status epileptics
4) patient who has septic status
5) patient who has renal failre, and less than 60mL/min/1.73m by eGFR
6) patient who has hypertrophic cardiomyopathy or cardiac failre
7) patient who has allergic state against sodium pyruvate
8) patient who enrolled to the other clinical trial within 6 months
9) patient who has pregnant
10) patient who is not recommended to the entry by medical doctor
15
日本語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | 古賀靖敏 |
英語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | Yasutoshi Koga |
日本語
久留米大学
英語
Kurume University
日本語
医学部小児科
英語
Department of Pediatrics and Child Health
日本語
830-0011 福岡県久留米市旭町67
英語
67 Asahi-machi, Kurume, Fukuoka 830-0011, Japan
0942-31-7565
yasukoga@med.kurume-u.ac.jp
日本語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | 古賀靖敏 |
英語
名 | |
ミドルネーム | |
姓 | Yasutoshi Koga |
日本語
久留米大学病院
英語
Kurume University
日本語
医学部小児科
英語
Department of Pediatrics and Child Health
日本語
830-0011 福岡県久留米市旭町67
英語
67 Asahi-machi, Kurume, Fukuoka 830-0011, Japan
0942-31-7565
http://www.ped-kurume.com/
yasukoga@med.kurume-u.ac.jp
日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構
英語
Japan Agency of Medical Research and Development
日本語
日本語
日本語
英語
日本語
国立研究開発法人日本医療研究開発機構
英語
Japan Agency of Medical Research and Development
日本語
日本語
その他の国の官庁/Government offices of other countries
日本語
日本
英語
Japan
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
いいえ/NO
日本語
英語
日本語
英語
久留米大学病院(福岡県)、筑波大学病院(茨城県)、福井大学病院(福井県)、信州大学病院(長野県)
2017 | 年 | 01 | 月 | 23 | 日 |
https://www.c-ctd.co.jp/project_PLA002/index.html
未公表/Unpublished
日本語
2019年1月18日のPMDA相談で、治験での有効性は認められないという判断で治験中止となった。
英語
Unfortunately, data obtained by the clinical trials could not prove the efficacy overall, though there are several patients with perfect improvement by clinical rating scales. After the strategy consultation to PMDA on October 18, 2018, we decided to terminate the SP project.
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
日本語
英語
試験中止/Terminated
2016 | 年 | 03 | 月 | 19 | 日 |
2016 | 年 | 06 | 月 | 01 | 日 |
2017 | 年 | 06 | 月 | 12 | 日 |
2017 | 年 | 06 | 月 | 18 | 日 |
2017 | 年 | 06 | 月 | 20 | 日 |
2017 | 年 | 11 | 月 | 30 | 日 |
日本語
英語
2017 | 年 | 01 | 月 | 20 | 日 |
2019 | 年 | 01 | 月 | 28 | 日 |
日本語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000029645
英語
https://center6.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr_e/ctr_view.cgi?recptno=R000029645
研究計画書 | |
---|---|
登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ仕様書 | |
---|---|
登録日時 | ファイル名 |
研究症例データ | |
---|---|
登録日時 | ファイル名 |