UMIN-CTR 臨床試験登録情報の閲覧

基本情報/Basic information
一般向け試験名/Public title	孤発性筋萎縮性側索硬化症を対象としたE2007（perampanel）の多施設共同、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、並行群間比較試験	Perampanel for sporadic amyotrophic lateral sclerosis (ALS): A Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Parallel-group Phase 2 Trial
一般向け試験名略称/Acronym	孤発性筋萎縮性側索硬化症に対するペランパネルの治療効果	Perampanel for sporadic amyotrophic lateral sclerosis (ALS)
科学的試験名/Scientific Title	孤発性筋萎縮性側索硬化症を対象としたE2007（perampanel）の多施設共同、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、並行群間比較試験	Perampanel for sporadic amyotrophic lateral sclerosis (ALS): A Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Parallel-group Phase 2 Trial
科学的試験名略称/Scientific Title:Acronym	孤発性筋萎縮性側索硬化症に対するペランパネルの治療効果	Perampanel for sporadic amyotrophic lateral sclerosis (ALS)
試験実施地域/Region	日本/Japan

対象疾患/Condition
対象疾患名/Condition	孤発性筋萎縮性側索硬化症	Sporadic amyotrophic lateral sclerosis
疾患区分1/Classification by specialty	神経内科学/Neurology
疾患区分2/Classification by malignancy	悪性腫瘍以外/Others
ゲノム情報の取扱い/Genomic information	いいえ/NO

目的/Objectives
目的1/Narrative objectives1	孤発性筋萎縮性側索硬化症患者におけるペランパネルの安全性および有効性を明らかにする	To investigate the safety and the efficacy of perampanel in patients with sporadic amyotrophic lateral sclerosis
目的2/Basic objectives2	安全性・有効性/Safety,Efficacy
目的2 -その他詳細/Basic objectives -Others
試験の性質1/Trial characteristics_1	探索的/Exploratory
試験の性質2/Trial characteristics_2
試験のフェーズ/Developmental phase	第Ⅱ相/Phase II

評価/Assessment
主要アウトカム評価項目/Primary outcomes	ペランパネルの投与開始時から投与終了時まで48週間の改訂ALS機能評価尺度の変化量	To evaluate the effect of perampanel on progression of the disease in subjects with ALS, as measured by the ALS Functional Rating Scale -Revised (ALSFRS-R). [Time Frame: 48 weeks.] [Designated as safety issue: Yes]
副次アウトカム評価項目/Key secondary outcomes	治療開始後の12週間ごとの改訂ALS機能評価尺度の変化量 治療開始後の12週間ごとの徒手筋力テストの変化量 治療開始後の12週間ごとの％努力性肺活量の変化量	Change in ALSFRS-R slope [Time Frame: Every 12 weeks.] [Designated as safety issue: Yes] Manual Muscle Test (MMT) [Time Frame: Every 12 weeks.] [Designated as safety issue: Yes] Percent-predicted forced vital capacity (%FVC) [Time Frame: Every 12 weeks.] [Designated as safety issue: Yes]

基本事項/Base
試験の種類/Study type	介入/Interventional

試験デザイン/Study design
基本デザイン/Basic design	並行群間比較/Parallel
ランダム化/Randomization	ランダム化/Randomized
ランダム化の単位/Randomization unit	個別/Individual
ブラインド化/Blinding	二重盲検/Double blind -all involved are blinded
コントロール/Control	プラセボ・シャム対照/Placebo
層別化/Stratification	はい/YES
動的割付/Dynamic allocation	はい/YES
試験実施施設の考慮/Institution consideration	施設を考慮していない/Institution is not considered as adjustment factor.
ブロック化/Blocking	いいえ/NO
割付コードを知る方法/Concealment	中央登録/Central registration

介入/Intervention
群数/No. of arms	3
介入の目的/Purpose of intervention	治療・ケア/Treatment
介入の種類/Type of intervention	医薬品/Medicine
介入1/Interventions/Control_1	ペランパネル2mgを1日1回より開始し、一週おきに目標維持量4mgまで増量する。全投与期間を48週間とする	Once daily perampanel with dose-escalation tolerable from 2mg to 4mg for 48 weeks (Interventions)
介入2/Interventions/Control_2	ペランパネル2mgを1日1回より開始し、一週おきに目標維持量8mgまで増量する。全投与期間を48週間とする	Once daily perampanel with dose-escalation tolerable from 2mg to 8mg for 48 weeks (Interventions).
介入3/Interventions/Control_3	プラセボ群を投与し、48週間継続する	Once daily placebo for 48 weeks (Control)
介入4/Interventions/Control_4
介入5/Interventions/Control_5
介入6/Interventions/Control_6
介入7/Interventions/Control_7
介入8/Interventions/Control_8
介入9/Interventions/Control_9
介入10/Interventions/Control_10

適格性/Eligibility
年齢（下限）/Age-lower limit	40 歳/years-old 以上/<=
年齢（上限）/Age-upper limit	78 歳/years-old 以下/>=
性別/Gender	男女両方/Male and Female
選択基準/Key inclusion criteria	[一次登録時] - 書面による本人または代諾者の同意が得られている． - 同意取得時に年齢が40歳以上、78歳以下であり，性別は問わない。 - 改訂版El Escorial Airlie House診断基準でALS確実、ALS可能性高し、もしくはALS可能性高し検査陽性 - ALSFRS-Rの3つの呼吸項目の合計が12点以上である． - 同意取得時に発症より2年以内 - 治療期間中、外来通院が可能 [二次登録時] 一次登録選択基準に加え以下の基準を満たす患者 - 12週間の前観察期間中にALSFRS-Rの変化が-2点から-5点 - 前観察期間開始後にリルゾールを新規導入していない、もしくはリルゾールの用量を変更または中止していない患者 - 前観察期間開始後に新たにエダラボンを導入していない患者 - 試験責任医師により、試験の継続は適当と判断された患者	[Interim Registration] - Patients who are able to submit written informed consent. If patients are duly capable of study consent but are unable to sign by themselves due to aggravation of disease condition, written informed consent can be obtained from a legally authorized representative who can sign on behalf of the patients after confirming the patients' agreement to study participation. - Patients who are male or female aged 40 years to 78 years at the time of obtaining informed consent - Patients who have clinically definite ALS, clinically probable ALS, or clinically probable-laboratory supported ALS as specified in the revised El Escorial Airlie House diagnostic criteria. - The sum of the 3 respiratory items of the ALSFRS-R must total 12 points or more - Patients within 2-year elapsed time period from disease onset at the time of obtaining informed consent - Patients who can visit study site for out-patient treatment [Registration] Subjects who meet the following criteria in addition to the inclusion criteria for the interim registration - The progression on score of ALSFRS-R during 3 months of observation period must be between -2 and -5 - Patients who has not initiated newly introduced riluzole therapy after starting the observation period. Or those who has not received dose escalation or resumed administration of riluzole therapy after previous down titration or discontinuation - Patients who has not initiated newly introduced edaravone therapy after starting the observation period - Patients who are judged to be eligible for continuation of the study by the investigators
除外基準/Key exclusion criteria	- 気管切開をしている - 非侵襲的呼吸補助療法をしている - %FVCが80%以下 - 球麻痺型 - 認知障害のある患者。重篤な腎疾患、心血管疾患もしくは血液疾患を有する患者 - 肝機能障害を有する患者 - 悪性腫瘍を有する患者 - 妊婦もしくは妊娠の可能性のある女性 - 観察期間前12週以内に他の臨床研究に参加した患者 - ペランパネルを使用したことのあるもしくは使用している患者 - 担当医師がこの試験に不適切と判断した場合	- Patients who underwent tracheostomy. - Patients who experienced non-invasive positive pressure ventilation. - Patients whose percent-predicted forced vital capacity (%FVC) is <80%. - Patients with progressive bulbar palsy type. - Patients with cognitive impairment, severe disease in the renal, cardiovascular, or hematological system. - Patients with hepatic disease. - Patients with malignant tumor. - Pregnant women or women with a possibility of becoming pregnant. - Patients who participated in another clinical study within 12 weeks before starting the observation period. - Patients who has initiated perampanel therapy in the past or at present. - Patients who are judged to be ineligible for study entry by the investigators.
目標参加者数/Target sample size	60

責任研究者/Research contact person
責任研究者/Name of lead principal investigator	名 仁志 ミドルネーム 姓 相澤	名 Hitoshi ミドルネーム 姓 Aizawa
所属組織/Organization	東京医科大学病院	Tokyo Medical University Hospital
所属部署/Division name	神経学分野	Department of Neurology
郵便番号/Zip code	160-0023
住所/Address	東京都新宿区西新宿6-7-1	Nishishinjuku 6-7-1, Shinjuku-ku, Tokyo, 160-0023, Japan
電話/TEL	03-3342-6111
Email/Email	haizawa@tokyo-med.ac.jp

試験問い合わせ窓口/Public contact
試験問い合わせ窓口担当者/Name of contact person	名 陽久 ミドルネーム 姓 加藤	名 Haruhisa ミドルネーム 姓 Kato
組織名/Organization	東京医科大学病院	Tokyo Medical University Hospital
部署名/Division name	神経学分野	Department of Neurology
郵便番号/Zip code	160-0023
住所/Address	東京都新宿区西新宿6-7-1	Nishishinjuku 6-7-1, Shinjuku-ku, Tokyo, 160-0023, Japan
電話/TEL	03-3342-6111
試験のホームページURL/Homepage URL
Email/Email	h-kato@tokyo-med.ac.jp

実施責任組織/Sponsor
機関名/Institute	その他	Department of Neurology, Tokyo Medical University
機関名/Institute （機関選択不可の場合）	東京医科大学神経学分野
部署名/Department

研究費提供組織/Funding Source
機関名/Organization	その他	Japan Medical Association
機関名/Organization （機関選択不可の場合）	公益法人　日本医師会
組織名/Division
組織の区分/Category of Funding Organization	その他の国の官庁/Government offices of other countries
研究費拠出国/Nationality of Funding Organization	Japan

その他の関連組織/Other related organizations
共同実施組織/Co-sponsor
その他の研究費提供組織/Name of secondary funder(s)	エーザイ株式会社よりペランパネルの供与を受けた	Perampanel was given by Eizai.Co.

IRB等連絡先（公開）/IRB Contact (For public release)
組織名/Organization	東京医科大学病院	Tokyo Medical University Hospital
住所/Address	東京都新宿区西新宿6-7-1	Nishishinjuku 6-7-1, Shinjuku-ku, Tokyo, 160-0023, Japan
電話/Tel	03-3342-6111
Email/Email	yuki-m@tokyo-med.ac.jp

他機関から発行された試験ID/Secondary IDs
他機関から発行された試験ID/Secondary IDs	はい/YES
試験ID1/Study ID_1	NCT03019419
ID発行機関1/Org. issuing International ID_1	ClinicalTrials.gov	ClinicalTrials.gov
試験ID2/Study ID_2
ID発行機関2/Org. issuing International ID_2
治験届/IND to MHLW

試験実施施設/Institutions

試験実施施設名称/Institutions

東京医科大学病院（東京都）Tokyo Medical University Hospital (Tokyo) 筑波大学附属病院（茨城県）University of Tsukuba Hospital (Ibaraki) 北里大学東病院（神奈川県）Kitasato University East Hospital (Kanagawa) 岡山大学病院（岡山県）Okayama University Hospital (Okayama) 北海道大学病院（北海道）Hokkaido University Hospital (Hokkaido) 東京都立神経病院（東京都）Tokyo Metropolitan Neurological Hospital (Tokyo) 滋賀医科大学医学部附属病院（滋賀県）Shiga University of Medical Science Hospital (Shiga) 東北大学病院（宮城県）Tohoku University Hospital (Miyagi) 山口大学医学部附属病院（山口県）Yamaguchi University Hospital (Yamaguchi) 名古屋大学医学部附属病院（愛知県）Nagoya University Hospital (Aichi) 独立行政法人国立病院機構熊本再春荘病院（熊本県）Kumamoto Saishunso National Hospital (Kumamoto) 東京大学医学部附属病院（東京都）The University of Tokyo Hospital

その他の管理情報/Other administrative information
一般公開日（本登録希望日）/Date of disclosure of the study information	2017 年 02 月 01 日

関連情報/Related information
プロトコル掲載URL/URL releasing protocol
試験結果の公開状況/Publication of results	未公表/Unpublished

結果/Result
結果掲載URL/URL related to results and publications
組み入れ参加者数/Number of participants that the trial has enrolled	66
主な結果/Results
主な結果入力日/Results date posted
結果掲載遅延/Results Delayed
結果遅延理由/Results Delay Reason
最初の試験結果の出版日/Date of the first journal publication of results
参加者背景/Baseline Characteristics
参加者の流れ/Participant flow
有害事象/Adverse events
評価項目/Outcome measures
個別症例データ共有計画/Plan to share IPD
個別症例データ共有計画の詳細/IPD sharing Plan description

試験進捗状況/Progress
試験進捗状況/Recruitment status	試験終了/Completed
プロトコル確定日/Date of protocol fixation	2017 年 01 月 10 日
倫理委員会による承認日/Date of IRB	2017 年 04 月 10 日
登録・組入れ開始（予定）日/Anticipated trial start date	2017 年 04 月 24 日
フォロー終了(予定)日/Last follow-up date	2020 年 12 月 23 日
入力終了(予定)日/Date of closure to data entry	2020 年 12 月 23 日
データ固定（予定）日/Date trial data considered complete	2020 年 12 月 23 日
解析終了(予定)日/Date analysis concluded	2021 年 12 月 31 日

その他/Other
その他関連情報/Other related information	治験計画届日　20170227

管理情報/Management information
登録日時/Registered date	2017 年 01 月 11 日
最終更新日/Last modified on	2021 年 01 月 14 日

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